臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和3年1月29日 | ||
| 令和6年1月11日 | ||
| 令和4年7月12日 | ||
| 筋萎縮性側索硬化症患者を対象としてCL2020の安全性及び有効性を評価する単施設、探索的臨床試験 | ||
| 筋萎縮性側索硬化症患者を対象としたCL2020の探索的臨床試験 | ||
| 福島 達伸 | ||
| 株式会社生命科学インスティテュート | ||
| 筋萎縮性側索硬化症患者に対するCL2020の複数回投与における安全性及び忍容性の評価を主目的とする。また、副次的に有効性の評価も行う。 | ||
| 2 | ||
| 筋萎縮性側索硬化症 | ||
| 研究終了 | ||
| 岡山大学病院治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2024年01月10日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2022年07月12日 | |||
| 5 | |||
| / | 20歳以上80歳以下で、Updated Awaji基準のdefinite、probable又はprobable-laboratory supportedに該当する孤発性又は家族性ALSと診断された患者で、ALSの重症度基準で重症度1度又は2度のもの。 （ベースラインにおける臨床研究の対象者の年齢は57.6 ± 8.9歳（平均値±標準偏差）、性別は男性が3例（60.0％）、Riluzole投薬歴は3例（60.0％）、ALSFRS-R合計点数が40.6 ± 2.6（平均値 ± 標準偏差）であった。） |
Subjects aged 20 to 80 years, inclusive, with a diagnosis of sporadic or familial ALS that meets the definition, probable, or probable-laboratory supported of the Updated Awaji Criteria with an ALS severity of Grade 1 or 2. (At baseline, the age of the subjects of the clinical research was 57.6 +/- 8.9 years (mean +/- SD), 3 males (60.0%), 3 subjects (60.0%) had received riluzole, and ALSFRS-R total score was 40.6 +/- 2.6 (mean +/- SD).) |
|
| / | 6例から同意取得し、不適格1例を除く5例にCL2020がそれぞれ6回投与され、観察期間を完了した。 | Informed consent was obtained from 6 subjects, and 5 subjects excluding 1 ineligible subject received 6 doses of CL2020 and completed the observation period. | |
| / | 観察期間中の死亡例はなし、重篤な有害事象は四肢骨折1例1件、治験製品との関連性なし。 | No death occurred during the observation period. The serious adverse event was 1 event of limb fracture in 1 subject. The event was not related to the study product. | |
| / | 初回投与24週までの安全性について、死亡例、重篤な有害事象及びCL2020の投与中に中止に至った有害事象は認められなかった。 ALSFRS-R合計点数の変化量について、時間経過とともに低下する傾向を示したが、CL2020投与前12週（β=−0.47）と比較して初回投与後52週（β=−0.25）で改善傾向が認められた。 その他の有効性の評価指標であるMMTの合計点数の変化量(ベースライン, 53.2 ± 4.4, 95% CI = 47.7–58.7; 初回投与後24週, 51.0 ± 4.2, 95% CI = 45.7–56.3, P = 0.004; 初回投与後52週, 47.3 ± 3.8, 95% CI = 41.2–53.3, P = 0.009)、Modified Norris Scaleの合計点数の変化量(ベースライン, 88.4 ± 5.0, 95% CI = 82.2–94.6; 初回投与後24週, 83.8 ± 13.0, 95% CI =67.6–100.0, P = 0.119; 初回投与後52週, 79.4 ± 14.0, 95% CI = 62.0–96.8, P = 0.042)、ALSAQ-40の合計点数の変化量(ベースライン, 75.6 ± 14.9, 95% CI = 57.1−94.1; 初回投与後4週, 67.4 ± 10.9, 95% CI = 53.8−81.0, P < 0.001; 初回投与後24週, 79.6 ± 16.0, 95% CI = 59.7−99.5, P = 0.192; 初回投与後52週, 94.4 ± 18.5, 95% CI = 71.4−117.4, P = 0.002)に関しては、四肢機能を評価した指標又はサブスコアでは時間経過とともに悪化傾向を示し、ALSFRS-Rの合計点の推移の結果を支持するものであった。 |
As for safety up to Week 24, there were no deaths, serious adverse events, or adverse events leading to treatment discontinuation during treatment with CL2020. ALSFRS-R The change in total score tended to decrease over time, but tended to improve at Week 52 of initial administration (beta = -0.25) compared to Week 12 before administration of CL2020 (beta = -0.47). As for other efficacy endpoints, the change in the total MMT score (Baseline, 53.2 +/- 4.4, 95% CI = 47.7-58.7; 24 weeks after first dose, 51.0 +/- 4.2, 95% CI = 45.7-56.3, P = 0.004; 52 weeks after first dose, 47.3 +/- 3.8, 95% CI = 41.2-53.3, P = 0.009), the change in the total Modified Norris Scale score (Baseline, 88.4 +/- 5.0, 95% CI = 82.2-94.6; 24 weeks after first dose, 83.8 +/- 13.0, 95% CI = 67.6-100.0, P = 0.119; 52 weeks after first dose, 79.4 +/- 14.0, 95% CI = 62.0-96.8, P = 0.042), and the change in the total ALSAQ-40 score (Baseline, 75.6 +/- 14.9, 95% CI = 57.1-94.1; 4 weeks after first dose, 67.4 +/- 10.9, 95% CI = 53.8-81.0, P < 0.001; 24 weeks after first dose, 79.6 +/- 16.0, 95% CI = 59.7-99.5, P = 0.192; 52 weeks after first dose, 94.4 +/- 18.5, 95% CI = 71.4-117.4, P = 0.002), the indices or subscores evaluating limb function tended to worsen over time, supporting the results of changes in the total ALSFRS-R score. |
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| / | CL2020をALS患者に複数回投与する上で安全性上の懸念となるようなものは認められなかった。 スクリーニング期間（12週間）中のALSFRS-Rスコアの変化量が-1～-2の患者について、CL2020の複数回投与でALS患者の症状悪化を抑制する可能性が示された。 |
There were no safety concerns associated with multiple doses of CL2020 in ALS patients. In patients with a change in ALSFRS-R score from baseline of -1 to -2 during the screening period (12 weeks), multiple-dose administration of CL2020 was shown to prevent symptoms from worsening in ALS patients. |
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| 2024年01月10日 | |||
| 2023年11月28日 | |||
| https://journals.sagepub.com/doi/full/10.1177/09636897231214370 | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 無 | No | |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年1月10日 |
| jRCT番号 | jRCT2063200047 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 筋萎縮性側索硬化症患者を対象としてCL2020の安全性及び有効性を評価する単施設、探索的臨床試験 | A single-center, exploratory clinical trial evaluating the safety and efficacy of CL2020 in patients with amyotrophic lateral sclerosis (A single-center, exploratory clinical trial evaluating the safety and efficacy of CL2020 in patients with amyotrophic lateral sclerosis) | ||
| 筋萎縮性側索硬化症患者を対象としたCL2020の探索的臨床試験 | An exploratory clinical trial of CL2020 in patients with amyotrophic lateral sclerosis | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 福島 達伸 | Fukushima Tatsunobu | ||
| / | 株式会社生命科学インスティテュート | Life Science Institute, Inc. | |
| 100-8251 | |||
| / | 東京都千代田区丸の内一丁目1番1号パレスビル | 1-1 Marunouchi 1-chome, Chiyoda-ku, Tokyo 100-8251 | |
| 03-6748-7200 | |||
| lsii.chiken-inq@eppharmaline.co.jp | |||
| MCGコールセンター | Call center | ||
| 株式会社生命科学インスティテュート | Life Science Institute, Inc. | ||
| 東京都千代田区丸の内一丁目1番1号パレスビル | 1-1 Marunouchi 1-chome, Chiyoda-ku, Tokyo 100-8251 | ||
| 03-6748-7200 | |||
| lsii.chiken-inq@eppharmaline.co.jp | |||
| あり | |||
| 令和3年1月20日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 非該当 | |||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | なし |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 筋萎縮性側索硬化症患者に対するCL2020の複数回投与における安全性及び忍容性の評価を主目的とする。また、副次的に有効性の評価も行う。 | |||
| 2 | |||
| 2021年02月08日 | |||
| 2021年02月16日 | |||
| 2020年12月01日 | |||
| 2022年12月31日 | |||
| 5 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| (1) スクリーニング開始時において、新規発症又は発症後2年以内の患者 (2) ALSの重症度基準で重症度1度又は2度の患者 (3) 外来通院が可能な患者 |
(1) Patients with new onset or within 2 years after onset at the start of screening (2) Patients with 1 or 2 severity according to ALS severity criteria (3) Subjects who can receive treatment on an outpatient basis |
||
| (1) 気管切開を施行している患者 (2) 非侵襲的呼吸補助装置を装着したことのある患者 (3) %FVC が 80%以下の患者 (4) 慢性閉塞性肺疾患（COPD）を有する患者 (5) 呼吸機能が低下し、スクリーニング終了時に呼吸困難を訴えていた患者 （ALSFRS-R の「10.呼吸困難、11.起座呼吸、12.呼吸不全」の 3 項目のいずれかが 3 点以下） (6) スクリーニング開始前4週以内にエダラボン注射液を使用している患者 (7) 同意取得後、リルゾールの服用を開始した患者、又は用量を変更・中止した患者 (8) アルツハイマー病やその他の認知症、パーキンソン病、若しくはその他の神経疾患等、治験責任／分担医師が本治験への参加能力に影響を及ぼす又は本治験の評価に影響を及ぼすと判断した認知機能障害を有する患者 (9) ALS 発症後に頚椎症、椎間板ヘルニアなどの脊椎に対する手術を施行した既往がある患者又は治験期間中に手術を予定している患者 (10) 現症状が頚椎症、多巣性運動ニューロパチーなどの鑑別診断を必要とする疾患の症状の可能性が否定できなかった患者 (11) 重篤な呼吸器疾患、心血管疾患又は肝腎疾患を有する患者 (12) 悪性腫瘍の合併又は既往のある患者（ただし、5 年間完全寛解している患者は登録可とする） (13) 膠原病及びその他類縁疾患を有する患者 (14) 重症糖尿病を有する患者（治療の有無に関わらず、スクリーニング開始時の HbA1c が 10 %を超える患者） (15) 医学的治療を必要とする活動期の感染症（HBs 抗原、HCV 抗体、HIV 抗体、HTLV-1 抗体、梅毒を含む）を有する患者 (16) スクリーニング開始前8週以内に免疫グロブリン大量静注療法を実施した患者 (17) 全身性のステロイド剤又は免疫抑制剤を使用している患者 (18) 過去に骨髄移植や幹細胞療法を実施した患者 (19) 妊娠もしくは授乳中の患者、又は妊娠している可能性のある患者 (20) 同意取得から観察終了まで、治験責任／分担医師の指導に基づく避妊を行うことに同意できない、男性患者又は妊娠可能な女性患者 (21) カナマイシンを含むアミノグリコシド系抗生物質に対し、過敏症の既往のある患者 (22) ヒト血清アルブミン製剤、又は異種由来タンパク質（ウシ及びブタ）に対し、過敏症の既住のある患者 (23) 同意取得前12週以内に他の治験に参加していた患者 (24) 薬物アレルギー又は重度のアレルギー疾患（アナフィラキシーショック等）を合併又は既往のある患者 (25) 重度の合併症を有する患者で、治験責任／分担医師が本治験への参加を不適当と判断した患者 (26) その他治験責任／分担医師が治験参加に不適当と判断した患者 |
(1) Patients undergoing tracheostomy (2) Patients who have worn non-invasive respiratory assist device (3) Patients with% FVC of 80% or less (4) Patients with chronic obstructive pulmonary disease (COPD) (5) Patients with impaired respiratory function who complained of dyspnea at the end of screening(ALS FRS-R:10. Dyspnea, 11. Orthopnea, 12. Respiratory failure, any of those 3 items is 3 points or less) (6) Patients using Edaravone injection within 4 weeks before the start of screening (7) Patients who started taking Riluzole, or patients who changed or discontinued the dose after obtaining informed consent (8) Patients with cognitive dysfunction (Alzheimer's disease and other dementia, Parkinson's disease, or other neurological disorders, etc.) that principal investigator/sub investigator has determined to affect their ability to participate in this trial or the evaluation of the clinical trial (9) Patients with a history of surgery on the spine such as cervical spondylosis and herniated disc after the onset of ALS, or patients scheduled for surgery during the clinical trial period (10) Patients who could not rule out the possibility of diseases symptoms that require differential diagnosis such as cervical spondylosis and multifocal motor neuropathy (11) Patients with serious respiratory, cardiovascular or hepato-renal disorders (12) Patients with complication of malignant tumor or history of it (however, patients who in remission for 5 years could be included) (13) Patients with collagen disease and related diseases (14) Patients with severe diabetes mellitus (HbA1C >10%) (15) Patients with active infectious disease requiring medical treatment(including HB antigen, HCV antibody, HIV antibody, HTLV-1 antibody, Syphilis) (16) Patients who received high-dose intravenous immunoglobulin therapy within 8 weeks before the start of screening (17) Patients who are taking systemic steroid hormone or immunosuppressant drugs (18) Patients who have been treated with bone marrow transplantation or stem cell therapy (19) Patients who are pregnant/possibly pregnant or breastfeeding (20) Male or female patients who could not agree to birth control explained by principal investigator/sub investigator from completion of informed consent until completion of observation period (21) Patients with history of allergy to aminoglycoside antibiotics including kanamycin (22) Patients with history of allergy to human serum albumin formula or xenogeneic-derived protein (cow and swine) (23) Patients who participated in other clinical trials within 12 weeks before completion of informed consent for the clinical trial (24) Patients with or with a history of drug allergies or severe allergic diseases (anaphylactic shock, etc.) (25) Patients with severe complications that principal investigator/sub investigator judged as inappropriate (26) Patients who the principal investigator/sub investigator judged as inappropriate to participate |
||
| 20歳 以上 | 20age old over | ||
| 80歳 以下 | 80age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 筋萎縮性側索硬化症 | Amyotrophic Lateral Sclerosis | ||
| あり | |||
| CL2020を4週に1回、計6回静脈投与 | CL2020 once every 4 weeks, total of 6 intravenous doses | ||
| 安全性と忍容性：有害事象，副作用 | Safety and tolerability as measured by incidence of Adverse events (AEs), adverse drug reactions (ADRs) | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| 二種 | |||
| CL2020 | |||
| なし | |||
| 株式会社生命科学インスティテュート | |||
| 東京都 千代田区丸の内一丁目1番1号パレスビル | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 障害補償金・遺族補償金の支払い、医療費、医療手当 | ||
| 治験製品の適正使用において本治験に起因して生じたとみられる健康被害に対する医療の提供 | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 株式会社生命科学インスティテュート | |
| Life Science Institute, Inc. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 岡山大学病院治験審査委員会 | IRB of Okayama University Hospital | |
| 岡山県岡山市北区鹿田町2-5-1 | 2-5-1 Shikata-cho, Kitaku, Okayama 700-8558 Japan, Okayama | |
| 086-235-7534 | ||
| chiken@okayama-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| CL2020-ALS-1_治験実施計画書.pdf | ||
設定されていません |
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設定されていません |
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