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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和7年2月6日
筋萎縮性側索硬化症（ALS）を対象としたVHB937の40週間にわたる第II相，ランダム化，二重盲検，プラセボ対照，並行群間比較試験，並びに非盲検継続試験（ASTRALS）
ALS患者を対象としたVHB937の有効性及び安全性試験
丸山　日出樹
ノバルティス ファーマ株式会社
主な目的はVHB937とプラセボを比較して以下を明らかにすることである。
・永続的補助換気を必要としない生存期間
・筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）と呼ばれる質問票を用いて測定する日常生活能力の変化の程度
・有害事象（有害事象とは試験中に発現する症状や徴候。治験薬によるもの、よらないものがある。）
2
筋萎縮性側索硬化症
募集前
VHB937
なし
徳島大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年2月5日
jRCT番号 jRCT2061240119

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

筋萎縮性側索硬化症（ALS）を対象としたVHB937の40週間にわたる第II相，ランダム化，二重盲検，プラセボ対照，並行群間比較試験，並びに非盲検継続試験（ASTRALS） A phase 2, randomized, double-blind, placebo-controlled parallel group study of VHB937 in Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) over 40 weeks followed by an Open-label Extension (ASTRALS) (CVHB937B12201)
ALS患者を対象としたVHB937の有効性及び安全性試験 Study of efficacy and safety of VHB937 in participants with ALS (CVHB937B12201)

（２）治験責任医師等に関する事項

丸山　日出樹 Maruyama Hideki
/ ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
/ 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku@novartis.com
丸山　日出樹 Maruyama Hideki
ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku@novartis.com
令和6年12月19日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

名古屋大学医学部附属病院

Nagoya University Hospital

愛知県 名古屋市昭和区鶴舞町６５

　

　
/

　

/

徳島大学病院

Tokushima University Hospital

徳島県 徳島市蔵本町２丁目５０−１

　

　
/

　

/

滋賀医科大学医学部附属病院

Shiga University of Medical Science Hospital

滋賀県 大津市瀬田月輪町

　

　
/

　

/

東北大学病院

Tohoku University Hospital

宮城県 仙台市青葉区星陵町１−１

　

　
/

　

/

東邦大学医療センター大森病院

Toho University Omori Medical Center

東京都 大田区大森西六丁目11番1号

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

主な目的はVHB937とプラセボを比較して以下を明らかにすることである。
・永続的補助換気を必要としない生存期間
・筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）と呼ばれる質問票を用いて測定する日常生活能力の変化の程度
・有害事象（有害事象とは試験中に発現する症状や徴候。治験薬によるもの、よらないものがある。）
2
2025年03月21日
2025年01月06日
2028年08月03日
20
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
アメリカ合衆国/カナダ/オーストラリア連邦/ベルギー王国/デンマーク王国/中華人民共和国/フィンランド共和国/フランス共和国/ドイツ連邦共和国/アイルランド/イタリア共和国/大韓民国/オランダ王国/ポーランド共和国/スペイン/スウェーデン王国/スイス連邦/グレート・ブリテン及び北部アイルランド連合王国 United States of America/Canada/Austraria/Belgium/Denmark/China/Finland/France/Germany/Ireland/Italy/Republic of Korea/Netherlands/Poland/Spain/Sweden/Switzerland/United Kingdom
・18歳以上である。
・男性又は女性（妊娠可能な女性の場合は、効果的な避妊が必要）。
・治験担当医師が検査により筋萎縮性軸索硬化症（ALS）であると診断している。
・ALSの症状が軽度であることがALSFRS-R質問表で確認されている（合計スコアが30以上）。
・ALSの症状（筋力低下の最初の徴候）が発現してから24ヵ月以内である。
・ALSに対する治療を受けていないか、または現在ALSの治療薬として承認されているものを安定量使用している。
・静的肺活量（SVC：空気をゆっくりと吐き出す能力）が、年齢、身長、性別から予測される数値の60％以上である。		 - 18 years of age or older
- Male or female, if of childbearing potential, strict contraception required
- Have ALS confirmed by the trial doctors using different tests.
- Have mild symptoms of ALS as measured by the ALSFRS-R questionnaire (total score >=30).
- Have had symptoms of ALS (weakness) within 24 months of taking part in this trial.
- Have not received treatment for ALS or are currently on a stable dose of an approved treatment for ALS.
- Have the ability to slowly exhale a volume of air at least 60% of what is expected for the participant's sex, height and age.
・スクリーニングの5半減期以内、又は30日以内（低分子等／若しくは予想される薬力学的作用がベースラインに戻るまで（生物学的製剤等）のいずれか長い期間、又は各国の規制で定められている場合にはこれより長い期間中の他の治験薬の使用。
・妊娠可能な女性（妊娠可能な女性とは、生理学的に妊娠可能なすべての女性と定義する）。ただし、治験薬投与中及び治験薬投与中止後24週間にわたって極めて効果的な避妊法を使用している場合を除く。
・被験者の安全性に重大な危険を及ぼし得る心臓の状態又は心電図異常の既往又は現在の診断。
・肝疾患または腎疾患/損傷の臨床的証拠。
・血液学的異常の検査所見。
・治験責任（分担）医師の判断において、不安定な精神疾患、認知障害、ALS以外の神経疾患、認知症、または、患者の同意の能力を妨げる物質乱用。
・過去2年以内についてC-SSRSの「自殺企図を伴わない自傷行為」以外の自殺行動のいずれかの項目に「はい」と回答した患者。
・がん、HIV、B型肝炎、C型肝炎、結核、コントロールされていない糖尿病。
・慢性閉塞性肺疾患、間質性肺疾患、肺線維症などの活動性で重度の呼吸器疾患の既往歴がある。
・併用禁止薬の使用。		 - Use of other investigational drugs within 5 half-lives of screening, or within 30 days (e.g., small molecules) / or until the expected pharmacodynamic effect has returned to baseline (e.g., biologics), whichever is longer; or longer if required by local regulations.
- Women of child-bearing potential, defined as all women physiologically capable of becoming pregnant, unless they are using highly effective methods of contraception while taking study treatment and for 24 weeks after stopping study medication.
- History or current diagnosis of cardiac conditions or ECG abnormalities indicating significant risk of safety for participants in the study.
- Clinical evidence of liver or renal disease/injury.
- Laboratory evidence of hematological abnormalities
- Presence of unstable psychiatric disease, cognitive impairment, neurological disease other than ALS, dementia or substance abuse that would impair ability of the participant to provide informed consent, in the investigator's opinion.
- Participants that reported 'yes' on any suicidal ideation section except for the "Non-Suicidal Self-Injurious Behavior" in the past 2 years as per C-SSRS.
- Presence of cancer, HIV, Hep B, Hep C, tuberculosis, uncontrolled diabetes
- History of active severe respiratory disease, including Chronic Obstructive Pulmonary Disease, interstitial lung disease or pulmonary fibrosis.
- Taking any prohibited medications
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
筋萎縮性側索硬化症 Amyotrophic Lateral Sclerosis
あり
実薬群：VHB937点滴静注用液を4週に1回静脈内点滴投与
プラセボ群：プラセボ点滴静注用液を4週に1回静脈内点滴投与		 Experimental: VHB937 solution for infusion. I.V. infusions every 4 weeks.
Placebo Comparater: Placebo solution for infusion. I.V. infusions every 4 weeks.
永続的補助換気フリー生存期間及びALSFRS-Rの変化量の複合評価項目 The composite of PAV-free survival and change in ALSFRS-R.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
VHB937
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ノバルティスファーマ株式会社
Novartis Pharma. K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

徳島大学病院治験審査委員会 Institutional Review Board of Tokushima University Hospital
徳島県徳島市蔵本町2丁目50-1 2-50-1, Kuramoto-cho, Tokushima-shi, Tokushima
088-633-9294
ctcdt@tokushima-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06643481
Clinical Trials.gov
Clinical Trials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません