臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年8月31日 | ||
| 青少年及び成人の遺伝性血管性浮腫患者における発作時のオンデマンド治療としてdeucrictibant経口軟カプセルを投与する第3相ランダム化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー試験 | ||
| 青少年及び成人の遺伝性血管性浮腫患者における血管性浮腫発作時のオンデマンド治療としてのdeucrictibant経口軟カプセル試験 | ||
| Yu Ming | ||
| Pharvaris Netherlands B.V. | ||
| 遺伝性血管性浮腫の発作時のオンデマンド治療としてのdeucrictibantの有効性、安全性及び忍容性をプラセボと比較して評価する。 | ||
| 3 | ||
| 遺伝性血管性浮腫 | ||
| 募集中 | ||
| Deucrictibant | ||
| 未定 | ||
| 広島市立広島市民病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年8月29日 |
| jRCT番号 | jRCT2061240048 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 青少年及び成人の遺伝性血管性浮腫患者における発作時のオンデマンド治療としてdeucrictibant経口軟カプセルを投与する第3相ランダム化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー試験 | A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Cross over Study of Oral Deucrictibant Soft Capsule for On Demand Treatment of Attacks in Adolescents and Adults with Hereditary Angioedema (RAPIDe-3) | ||
| 青少年及び成人の遺伝性血管性浮腫患者における血管性浮腫発作時のオンデマンド治療としてのdeucrictibant経口軟カプセル試験 | Study of Oral Deucrictibant Soft Capsule for On-Demand Treatment of Angioedema Attacks in Adolescents and Adults With Hereditary Angioedema (RAPIDe-3) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Yu Ming | Yu Ming | ||
| / | Pharvaris Netherlands B.V. | Pharvaris Netherlands B.V. | |
| / | その他 | J.H. Oortweg 21 2333 CH Leiden The Netherlands | |
| 31-71-203-6410 | |||
| clinicaltrials@pharvaris.com | |||
| 大澤 信彦 | Osawa Nobuhiko | ||
| メドペイス・ジャパン株式会社 | Medpace Japan K.K. | ||
| 150-0001 | |||
| 東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 | 1-5-8, Jingumae, Shibuya-ku, Tokyo | ||
| 03-4563-7000 | |||
| RSJapan1@medpace.com | |||
| 令和6年6月28日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 大阪医科薬科大学病院 |
Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人広島市立病院機構 広島市立広島市民病院 |
Hiroshima City Hiroshima Citizens Hospital Hiroshima City Hospital Organization |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 聖マリアンナ医科大学病院 |
St. Marianna University Hospital |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 順天堂大学医学部附属順天堂医院 |
Juntendo University Hospital |
|
腎・高血圧内科 |
|||
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 順天堂大学医学部附属順天堂医院 |
Juntendo University Hospital |
|
小児科・思春期科 |
|||
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 遺伝性血管性浮腫の発作時のオンデマンド治療としてのdeucrictibantの有効性、安全性及び忍容性をプラセボと比較して評価する。 | |||
| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2024年07月23日 | |||
| 2026年03月31日 | |||
| 5 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 交差比較 | crossover assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アルゼンチン/オーストラリア/オーストリア/ブラジル/ブルガリア/カナダ/コロンビア/チェコ/フランス/ドイツ/香港/ハンガリー/アイルランド/イタリア/オランダ/北マケドニア/ポーランド/プエルトリコ/ルーマニア/サウジアラビア/シンガポール/スロバキア/南アフリカ/韓国/スペイン/スウェーデン/トルコ/英国/米国 | Argentina/Australia/Austria/Brazil/Bulgaria/Canada/Colombia/Czech Republic/France/Germany/Hong Kong/Hungary/Ireland/Italy/Netherlands/North Macedonia/Poland/Puerto Rico/Romania/Saudi Arabia/Singapore/Slovakia/South Africa/South Korea/Spain/Sweden/Turkey/United Kingdom/United States | ||
| 1. 署名済の同意説明文書／アセント文書を提出している。 2. 署名済の同意説明文書／アセント文書の提出時に年齢が12歳以上75歳以下の男性又は女性。 3. HAE-1/2と診断された。 4. スクリーニング前の直近3ヵ月間に2回以上のHAE発作の既往がある。 5. HAE発作に対するオンデマンド治療を効果的に管理するための標準治療薬の使用経験がある。 6. 血漿由来C1-INH（ダナゾール、抗線溶剤、ベロトラルスタット又はラナデルマブ）を用いた長期予防的治療を受けている患者は、スクリーニング前の6ヵ月間及び治験期間中、安定した用量及びレジメンで投与を受けており、同じ用量を継続する予定であること。又は、スクリーニング前に血漿由来C1-INH（ダナゾール、抗線溶剤、ベロトラルスタット）を2週間以上若しくはラナデルマブを10週間以上使用していないこと。 7. 電子機器を用いてHAE電子日誌及びePROデータを補助なしで記録することができる。 8. 12歳以上18歳未満の青少年患者：体重40 kg以上である。 9. 妊娠可能な女性患者は、治験実施計画書に規定された妊娠検査と避妊法に同意しなければならない。 |
1. Provision of written informed consent/assent. 2. Male or female, aged >=12 to <=75 years at the time of providing written informed consent/assent. 3. Diagnosis of HAE-1/2. 4. History of at least 2 HAE attacks in the last 3 months before screening. 5. Experience with using standard-of-care treatment to effectively manage on-demand treatment for HAE attacks. 6. Participants on long-term prophylactic therapy with plasma-derived C1-INH (danazol, anti-fibrinolytics, berotralstat, or lanadelumab) must be on a stable dose and regimen and intend to remain on the same dose for 6 months before screening and the duration of the study. OR, Participant has stopped using plasma-derived C1-INH (danazol, anti-fibrinolytics, berotralstat) at least 2 weeks or lanadelumab at least 10 weeks before screening. 7. Capable of recording, without assistance, electronic HAE diary and ePRO data using an electronic device. 8. For adolescent participants aged >=12 and <18 years of age: body weight >=40 kg. 9. Female participants of childbearing potential must agree to the protocol specified pregnancy testing and contraception methods. |
||
| 1. 妊娠している、妊娠を計画している、又は授乳中の女性。 2. HAE-1/2以外の血管性浮腫と診断された。 3. 臨床的に重要な併存疾患又は全身性機能障害で、患者の安全又は本治験への参加能力を妨げるおそれがあるもの。 4. ランダム化前の直近30日以内に、短期的な予防を目的とした弱毒化アンドロゲンを使用した。 5. 肝機能の異常。 6. 腎機能の異常（推算糸球体濾過量が60 mL/min/1.73 m2未満）。 7. 過去1年以内のアルコール乱用又は薬物乱用の既往、若しくは現在薬物依存症又は薬物乱用であることを示すエビデンスがある。 8. DeucrictibantによるHAEのオンデマンド治療歴がある。 9. ランダム化の時点から30日以内又は半減期の5倍の期間内（いずれか長い方）に他の治験薬を用いる治験に参加中である、又は他の治験薬の投与を受けている。 10. いずれかの時点で、適応症を問わず遺伝子治療歴がある。 11. ランダム化の時点から30日以内又は半減期の5倍の期間内（いずれか長い方）に、強力なCYP3A4阻害薬／誘導薬を併用投与した。 12. 治験薬又は治験薬の添加剤に対して既知の過敏症を有する。 |
1. Any female who is pregnant, plans to become pregnant, or is breastfeeding. 2. Any diagnosis of angioedema other than HAE-1/2. 3. Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction that would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study. 4. Use of attenuated androgens for short-term prophylaxis within the last 30 days before the time of randomization. 5. Abnormal hepatic function. 6. Abnormal renal function (eGFR <60 ml/min/1.73 m2). 7. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse. 8. Has received prior on-demand HAE treatment with deucrictibant. 9. Currently participating in any other investigational drug study or receiving other investigational treatment within the last 30 days, or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of randomization. 10. Prior gene therapy for any indication at any time. 11. Use of concomitant medications that are strong inhibitors/inducers of CYP3A4 within the last 30 days, or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of randomization. 12. Known hypersensitivity to study drug or any of the excipients of study drug. |
||
| 12歳 以上 | 12age old over | ||
| 75歳 以下 | 75age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 遺伝性血管性浮腫 | Hereditary Angioedema | ||
| あり | |||
| 2回の遺伝性血管性浮腫の発作時に、クロスオーバー投与としてdeucrictibant 20 mg又はプラセボを経口投与する。 | Deucrictibant 20 mg or placebo will be administered orally during 2 HAE attacks as crossover treatment. | ||
| Patient Global Impression of Change（PGI-C）（症状の変化に対する患者の全般的印象）の評価が投与後12時間以内の連続した2つの時点で「a little better（やや改善）」以上である場合と定義される、症状緩和の開始までの時間。 | Time to onset of symptom relief, defined as Patient Global Impression of Change (PGI-C) rating of at least "a little better" for 2 consecutive timepoints within 12 hours post-treatment. | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Deucrictibant | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Pharvaris Netherlands B.V. | |
| Pharvaris Netherlands B.V. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 広島市立広島市民病院治験審査委員会 | Hiroshima City Hiroshima Citizens Hospital Hiroshima City Hospital Organization Institutional Review Board | |
| 広島県広島市中区基町7-33 | 7-33 Motomachi, Naka-ku, Hiroshima-shi, Hiroshima, Hiroshima | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06343779 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |