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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和6年7月25日
筋萎縮性側索硬化症及びSOD1変異を有する被験者を対象としたALN-SODの髄腔内反復用量漸増投与の安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学を評価するヒト初回投与試験
筋萎縮性側索硬化症及びSOD1変異を有する成人被験者を対象としたALN-SODのヒト初回投与（FIH）試験
Levy　Oren
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
スーパーオキシドジスムターゼ-1（SOD1）遺伝子変異を伴うALS（SOD1-ALS）を有する被験者を対象としたALN-SODの単回及び反復髄腔内（IT）投与の安全性及び忍容性を評価すること。
1
SOD1遺伝子変異を伴う筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS）
募集前
ALN-SOD
なし
徳島大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和6年7月23日
jRCT番号 jRCT2061240039

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

筋萎縮性側索硬化症及びSOD1変異を有する被験者を対象としたALN-SODの髄腔内反復用量漸増投与の安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学を評価するヒト初回投与試験 First in Human Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Multiple Ascending Doses of Intrathecally Administered ALN-SOD in Participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis and SOD1 Mutations
筋萎縮性側索硬化症及びSOD1変異を有する成人被験者を対象としたALN-SODのヒト初回投与（FIH）試験 First in Human (FIH) Study of ALN-SOD in Adult Participants With Amyotrophic Lateral Sclerosis Associated With Mutation in the SOD1 Gene

（２）治験責任医師等に関する事項

Levy　Oren Levy Oren
/ Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Clinical Sciences
10591
/ 777 Old Saw Mill River Road Tarrytown, NY 10591, USA 777 Old Saw Mill River Road Tarrytown, NY 10591, USA
1-844-734-6643
clinicaltrials@regeneron.com
ロザリオ　千佳子 Rosario Chikako
パレクセル・インターナショナル株式会社 Parexel International Inc.
レギュラトリー＆アクセス　コンサルティング
104-0033
東京都中央区新川一丁目21番2号　茅場町タワー Kayabacho Tower, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo, 104-0033
080-8929-3137
Clinicaltrial-registration@parexel.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

非該当

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

スーパーオキシドジスムターゼ-1（SOD1）遺伝子変異を伴うALS（SOD1-ALS）を有する被験者を対象としたALN-SODの単回及び反復髄腔内（IT）投与の安全性及び忍容性を評価すること。
1
2024年09月20日
2024年06月06日
2029年04月30日
5
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
交差比較 crossover assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
あり
カナダ/アメリカ/ベルギー/ドイツ/ポーランド/オースラトリア/台湾/韓国 Canada/US/ Belgium/Germany/Poland/Australia/Taiwan/ South Korea
1. 治験実施計画書に定義されている、ALSに起因する脱力、及びALSとの関連がこれまでに報告されている又はALSを引き起こす可能性が高いと考えられるSOD1変異を有する患者。
2. 立位で測定した静的肺活量（SVC）が年齢、性別、身長に基づく予測値の50%以上の患者。
3. スクリーニング時のボディ・マス・インデックス（BMI）が35 kg/m2以下の患者。
4. リルゾール、エダラボン又はAMX0035を服用中の患者は、初回投与来院前4週間以上にわたり当該薬剤の用量が一定していて、治験終了まで同用量での投与が継続されると予測されている必要がある。
5. 血小板数が 50,000/μL超の患者。
6. 血圧の測定値が治験実施計画書に定義される正常値である患者。
7. 注記：治験実施計画書で定義されたその他の選択基準が適応される。		 1. Weakness attributable to ALS and a SOD1 mutation that has been previously described as associated with ALS or is considered likely to cause ALS, as defined in the protocol
2. Slow vital capacity (SVC) >=50% predicted value based on age, gender and height, measured in upright position.
3. Body Mass Index (BMI) <=35 kg/m2 at time of screening
4. If participants are taking riluzole, edaravone, or AMX0035, they must be on a stable dose for at least 4 weeks prior to initial dosing visit and are expected to remain at that dose until the end of the study.
5. Platelet count >50,000/microliter.
6. Has normal blood pressure readings, as defined in the protocol
7. NOTE: Other protocol defined inclusion criteria apply
1. 別の治験に参加中の患者。
2. 気管切開歴を有する患者。
3. 治験責任医師により認知症と判断される患者。
4. 過去30日間に、精神病、具体的自殺念慮又は最近の自殺念慮、未治療の大うつ病を含むコントロール不良の精神疾患を有する患者。
5. 治験実施計画書に定義された、腰椎穿刺（LP）の手順、CSF循環又は安全性評価の妨げとなる可能性がある脳又は脊髄の疾患／損傷の既往歴を有する患者。
6. CSFドレナージ用のシャント又は中枢神経系（CNS）カテーテルが留置されている患者。
7. 治験責任医師により、治験結果に交絡を生じさせる可能性がある、又は治験参加により被験者へのリスクが増大する懸念があると判断される患者。
8. スクリーニング来院前30日以内にALS以外の理由で入院（24時間超）した患者。
9. 注記：治験実施計画書で定義されたその他の除外基準が適応される。		 1. Concurrent participation in another interventional clinical trial
2. Has had a tracheostomy.
3. Has dementia, as assessed by the investigator.
4. Has uncontrolled psychiatric disease, including psychosis, active or recent suicidal ideation, untreated major depression, in the past 30 days.
5. Has a medical history of brain or spinal disease/injury that would interfere with the lumbar puncture (LP) process, CSF circulation or safety assessment, as defined in the protocol
6. Presence of an implanted shunt for the drainage of CSF or an implanted central nervous system (CNS) catheter
7. Presents any concern to the study investigator that might confound the results of the study or poses an additional risk to the participant by their participation in the study
8. Was hospitalized (ie, >24 hours) for any reason other than ALS within 30 days of the screening visit
9. NOTE: Other protocol defined exclusion criteria apply
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
SOD1遺伝子変異を伴う筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS） Amyotrophic lateral sclerosis associated with mutation in the SOD1 gene (SOD1-ALS)
あり
【二重盲検期間（クロスオーバー試験）】
被験者はALN-SODとプラセボを各1回、髄腔内（IT）投与される。

【非盲検期間】
被験者はALN-SODをIT投与される		 [Double-blind period (crossover study)]
Subjects will receive one dose each of ALN-SOD and placebo with Intrathecal (IT) injection.

[Open-label period]
Subjects will receive ALN-SOD with IT injection.
- ALN-SODの投与を受けた被験者に治験治療下で発現した有害事象（TEAE）の発生率
- ALN-SODの投与を受けた被験者におけるTEAEの重症度		 - Incidence of treatment-emergent adverse event (TEAEs) in participants treated with ALN-SOD
- Severity of TEAEs in participants treated with ALN-SOD
- 脳脊髄液（CSF）中SOD1タンパク質濃度の経時的な濃度
- CSF中のSOD1タンパク質濃度の経時的な変化量
- 血漿中のニューロフィラメント軽鎖（NfL）濃度の経時的な濃度
- 血漿中NfL濃度の経時的な変化量
- CSF中NfL濃度の経時的な濃度
- CSF中NfL濃度の経時的な変化量
- 経時的な血漿中ALN-SOD濃度
- 経時的なCSF中ALN-SOD濃度
- 血清中のALN-SODに対する抗薬物抗体（ADA）の経時的な発現率
- 血清中のALN-SODに対するADAの抗体価		 - Concentration of SOD1 protein in cerebrospinal fluid (CSF) over time
- Change in concentration of SOD1 protein in CSF over time
- Concentration of neurofilament light chain (NfL) in plasma over time
- Change in concentration of NfL in plasma over time
- Concentration of NfL in CSF over time
- Change in concentration of NfL in CSF over time
- Concentration of ALN-SOD in plasma over time
- Concentration of ALN-SOD in CSF over time
- Incidence of anti-drug antibodies (ADAs) to ALN-SOD in serum over time
- Titer of ADAs to ALN-SOD in serum over time

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
ALN-SOD
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
補償金
Compensation

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

徳島大学病院治験審査委員会 Tokushima University Hospital Institutional Review Board
徳島県徳島市蔵本町2丁目50-1 2-50-1, Kuramoto-cho, Tokushima, Tokushima, 770-8503, Tokushima
088-631-3111
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06351592
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov
2023-510344-20-00
EU CT Number
EU CT Number

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
一般公開されている結果の基となる全ての個別被験者データ（IPD）を共有する予定である。 All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません