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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和6年2月28日
骨形成不全症の小児及び青年患者を対象にロモソズマブの有効性及び安全性をビスホスホネート製剤と比較評価する第III相、非盲検、多施設共同、ランダム化試験
ロモソズマブの有効性及び安全性をビスホスホネート製剤と比較評価する骨形成不全症の小児及び青年患者対象試験
安里　圭太
アムジェン株式会社
本試験の主要目的は、12カ月間のロモソズマブ投与が及ぼす影響を12カ月目までの臨床骨折数、12カ月目までのすべての骨折数及び6カ月時点の腰椎BMD Zスコアの変化量において、ビスホスホネート製剤と比較して評価する
3
骨形成不全症
募集前
ロモソズマブ（遺伝子組換え）注
イベニティ
岡山大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年2月26日
jRCT番号 jRCT2061230103

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

骨形成不全症の小児及び青年患者を対象にロモソズマブの有効性及び安全性をビスホスホネート製剤と比較評価する第III相、非盲検、多施設共同、ランダム化試験 A Phase 3, Open-Label, Multicenter, Randomized Study to Evaluate Efficacy and Safety of Romosozumab Compared With Bisphosphonates in Children and Adolescents With Osteogenesis Imperfecta
ロモソズマブの有効性及び安全性をビスホスホネート製剤と比較評価する骨形成不全症の小児及び青年患者対象試験 Study to Evaluate Efficacy and Safety of Romosozumab Compared With Bisphosphonates in Children and Adolescents with Osteogenesis Imperfecta

（２）治験責任医師等に関する事項

安里　圭太 Asato Keita
/ アムジェン株式会社 Amgen K.K.
医薬開発本部
107-6239
/ 東京都港区赤坂9-7-1　ミッドタウン・タワー Midtown Tower 9-7-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo
080-7217-8592
clinicaltrials_japan@amgen.com
お問い合わせ窓口　 Local Contact
アムジェン株式会社 Amgen K.K.
医薬開発本部
107-6239
東京都港区赤坂9-7-1　ミッドタウン・タワー Midtown Tower 9-7-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo
080-7217-8592
clinicaltrials_japan@amgen.com
令和5年10月18日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

岡山大学病院

Okayama University Hospital

　

　
/

　

/

地方独立行政法人　大阪府立病院機構　大阪母子医療センター

Osaka Women's and Children's Hospital

　

　
/

　

/

国立研究開発法人 国立成育医療研究センター

National Center for Child Health and Development

　

　
/

　

/

岡山済生会外来センター病院

Okayama Saiseikai Outpatient Center Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本試験の主要目的は、12カ月間のロモソズマブ投与が及ぼす影響を12カ月目までの臨床骨折数、12カ月目までのすべての骨折数及び6カ月時点の腰椎BMD Zスコアの変化量において、ビスホスホネート製剤と比較して評価する
3
2024年02月22日
2024年02月22日
2027年09月06日
106
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
実薬（治療）対照 active control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
あり
なし none
1. 試験に関連するいかなる手順が開始される前に文書による同意が得られている患者
又は
患者が未成年の場合は、患者の法的に正当な代諾者から文書による同意及び地域の規制やガイドラインに基づき、患者自身によるアセント文書への署名が、試験に関連するいかなる手順が開始される前に得られている患者
2. 5歳以上18歳未満の歩行可能な（介助付き歩行を含む）小児及び青年男女（小児OI患者集団において定義）
3. I型、III型又はIV型のOIと臨床診断されている患者。臨床歴が予想される表現型（例：顔の形、声、青色強膜、象牙質形成不全症、典型的なX線像、骨折パターンなど）が認められており、OIと関連のないその他の特徴（例：失明、精神遅滞、ニューロパチー、頭蓋骨癒合症）が認められないことと定義する。
- 家族性の場合は、常染色体優性でなければならない。
4. 以下のうち少なくとも1つを満たす。
- 過去2以内に3個以上の骨折、又は
- 過去2年以内に1個以上の非椎体骨折及び1個以上の椎体骨折、又は
- 2個以上の椎体骨折の既往
5. 腰椎のZスコアが-1.0以下		 1. Participant has provided informed consent/assent prior to initiation of any study specific activities/procedures.
OR
Participant's legally authorized representative has provided informed consent when the participant is legally too young to provide informed consent and the participant has provided written assent based on local regulations and/or guidelines prior to any study-specific activities/procedures being initiated.
2. Ambulatory male and female children and adolescents, age 5 to <18 years, including ambulatory with assistance as defined in the pediatric osteogenesis imperfecta (OI) population.
3. Clinical diagnosis of OI, defined as clinical history consistent with type I, III, or IV OI as determined by presence of expected phenotype (examples include: facial shape, voice, blue sclera, dentinogenesis imperfecta, typical radiographic features, fracture pattern) and lack of additional features unrelated to type I, III, or IV OI (eg, blindness, mental retardation, neuropathy, and craniosynostosis).
- If familial, also must be autosomal dominant.
4. Meets at least one of the following:
- 3 or more fractures within the previous 2 years, or
- 1 or more nonvertebral fracture(s) within the previous 2 years and at least 1 prevalent vertebral fracture, or
- 2 or more prevalent vertebral fractures.
5. Lumbar spine Z-score of <= -1.0.
対象疾患関連
1. I型、III型又はIV型OIと一致しない電気泳動パターンの既往歴のある患者
2. OI又はその他の代謝性骨疾患を引き起こすI型コラーゲンα1／I型コラーゲンα2（COL1A1/COL1A2）以外の遺伝子における既知の突然変異の既往歴のある患者
3. 橈骨頭の先天性脱臼、骨間膜石灰化、又は過剰な仮骨形成の既往歴のある患者

その他の病歴
4. 骨軟化症又はくる病の既往歴のある患者
5. 体重が14 kg未満又は90 kgを超える患者
6. 骨代謝に影響を及ぼす他の骨疾患（例：骨粗鬆症・偽性神経膠腫症候群、特発性若年性骨粗鬆症、大理石骨病、低ホスファターゼ症、ただしこれらに限定されない）の既往歴のある患者
7. 川崎病、リウマチ性心筋炎、虚血性心筋症、遺伝性心筋症、ネフローゼ症候群、家族性高コレステロール血症、脳卒中、又は血栓塞栓性疾患の既往歴のある患者
8. 未治療又は治癒していない口腔感染のエビデンスを有する患者
9. 歯科医師の判断により、侵襲的な歯科処置又は歯の治療が治癒していない、又はこれらを予定している患者。乳歯の抜歯は許容され、侵襲的な歯科処置とはみなされない。
10. 整形外科的見解により定義される治癒していない骨折を有する患者
11. スクリーニング前5カ月以内に骨切り術、ロッド手術若しくは脊椎固定術を受けた患者、又は整形外科医の見解により治癒していない患者
12. 臨床的に重要な心臓弁膜症の既往歴があり、治験実施医療機関での心エコー検査の結果が過去に記録されている患者
13. 以下のいずれかのエビデンスを有する患者：
- 副甲状腺機能亢進症又は低下症（副甲状腺ホルモンが正常範囲外）の現症
- 腎疾患：推算糸球体ろ過量（eGFR）が60 mL/min/1.73 m2未満（スクリーニング時にbedside Schwartz式により算出）eGFR（mL/min/1.73 m2）= 0.413×（身長/血清クレアチニン）
1.（身長の単位はcmとし、血清クレアチニンの単位はmg/dLとする）
- 低カルシウム血症（アルブミン補正血清カルシウム値<基準値下限［LLN］）又は高カルシウム血症（アルブミン補正血清カルシウム値>基準値上限［ULN］）の現症
- 血清ビタミンD<20 ng/mL；ビタミンD濃度が20 ng/mL未満の場合の、ビタミンDを適切に補給した後の再スクリーニングは許容される。
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）> 1.5×ULN
- 総ビリルビン（TBL）> 1.5×ULN（ジルベール症候群の患者は適格とする）
- 血清リン<年齢別のLLN
14. 頭蓋底陥入、頭蓋底陥入像又はキアリ奇形（例：咳又は排便時のいきみにより誘発される頭痛、視覚障害、錯感覚又は脱力）など、頭蓋の異常に関連する症状を有する患者
15. 吸収不良の既往歴がある患者（血清アルブミンがLLN未満の小児では、適格性を確認する上で治験責任医師が吸収不良を臨床的に除外する）
16. QT延長症候群の既往歴がある患者
17. 悪性腫瘍の既往歴がある患者
18. 固形臓器移植又は骨髄移植の既往歴がある患者
19. 甲状腺機能亢進症又は低下症の既往歴がある患者。ただし、6カ月を超えて安定した治療を受けており、スクリーニング前6カ月以内又はスクリーニング時に血清甲状腺刺激ホルモン［TSH］値が正常であることを示す裏付けとなる臨床検査記録がある場合を除く。
19. カルシウム又はビタミンDサプリメントに対して不耐性であることが確認されている患者
20. 顎骨壊死（ONJ）の既往歴がある患者

前治療及び併用療法
21. 過去に以下の治療を受けたことがある患者：
- スクリーニング前12カ月以内のロモソズマブ又はその他の抗スクレロスチン抗体
- 骨疾患に対するフッ化物又はストロンチウム
- スクリーニング前12カ月以内の副甲状腺ホルモン（PTH）又はPTH誘導体
- ロモソズマブ初回投与前の最終投与後12カ月以内のデノスマブ
22. スクリーニング前3カ月以内に以下のいずれかの治療を受けた患者：
- スクリーニング前3カ月以内のグルココルチコイドの全身投与（プレドニゾン換算で5.0 mg/日以上を10日間超）。グルココルチコイドの局所投与及び吸入投与は許容される。
- 成長ホルモン（スクリーニングの3カ月以上前から一定用量の成長ホルモンを投与されている被験者は許容される）。
- カルシトニン。
- 抗痙攣薬（ガバペンチン及びベンゾジアゼピンを除く）及びヘパリン（低分子ヘパリンを除く）を含むその他の骨活性薬。
- 慢性全身性ケトコナゾール、アンドロゲン（ホルモン欠乏が確認されている状況下での生理的補充療法としてテストステロン療法を受けた被験者を除く）、副腎皮質刺激ホルモン（ACTH）、シナカルセト、アルミニウム、リチウム、プロテアーゼ阻害剤、ゴナドトロピン放出ホルモンアゴニスト。
23. 補正QT間隔を延長させる可能性のある併用薬（例：オンダンセトロン、albuterol、ソタロール、アミオダロン、エリスロマイシン、クラリスロマイシン）を使用している患者。QT間隔に影響を及ぼす可能性のある薬剤の完全なリストについては、CredibleMeds.org を参照のこと。

過去又は現在の臨床試験参加経験
24. 現在他の治験薬又は治験用医療機器により治療中の患者、又は他の治験薬や治験用医療機器による治療終了後2年未満の患者。本治験に参加している間は、本治験以外の治験手順を除外する。

その他の除外基準
25. B型肝炎表面抗原（HbsAg）、B型肝炎コア抗体（HBcAb）又はC型肝炎抗体（HepCAb）の血液スクリーニング検査が陽性の患者
26. 症候性ヒト免疫不全ウイルス（HIV）に罹患していて骨合併症を随伴しているか臨床症状が重篤な患者
27. DXA評価により評価可能な椎骨が2個未満であることが、関心領域（L1-L4）において中央画像検査機関により確認された患者
28. 治験手順に影響を及ぼす又は治験薬の投与のスキップを要する、Day 1から12カ月以内の骨格手術（例：ロッド手術、脊椎手術）を含む大手術が予定されている患者
29. 妊娠の可能性のある女性で、投与期間中と治験薬又は治験薬以外の治療薬の最終投与3カ月後までの期間に、有効性の高い避妊法を使用する意思のない患者
30. 授乳中の女性被験者又は治験期間中から治験薬又は治験薬以外の治療薬の最終投与3カ月後までの期間に授乳を計画している女性患者
31. 授乳中の女性被験者又は治験期間中から治験薬又は治験薬以外の治療薬の最終投与3カ月後までの期間に妊娠又は卵子提供を計画している女性患者
32 妊娠の可能性のある女性で、スクリーニング時及び／又はDay 1に高感度の尿又は血清妊娠検査で陽性となった患者
33. 妊娠の可能性のある女性パートナーのいる男性で、投与期間中及び治験薬又は治験薬以外の治療薬の最終投与後3カ月間に、禁欲（異性との性交を控える）を実行する又は避妊法を用いる意思のない患者。
34. 投与期間中及び治験薬又は治験薬以外の治療薬の最終投与後3カ月間に、精子提供を控える意思のない男性
35. 治験治療として投与される製剤に対し過敏症を有することが既知の患者
36. 患者又は治験担当医師の知る限りにおいて、治験実施計画書に定めるすべての試験来院又は手順を完了することができない、若しくは必須の治験手順（臨床アウトカム評価等）を遵守できないと考えられる患者
37. 治験担当医師又はAmgen社の医師（協議があった場合）の見解で、被験者の安全性に危険をもたらす、又は試験の評価、手順又は完了を妨げると考えられる、その他の臨床的に重要な障害、病態又は疾患（上述を除く）の既往又は合併症を有する患者
 Disease Related
1. History of an electrophoresis pattern inconsistent with type I, III or IV OI.
2. History of known mutation in a gene other than collagen type I alpha 1/collagen type I alpha 2 (COL1A1/COL1A2) causing OI or other metabolic bone disease.
3. History of congenital dislocation of the radial head, interosseous membrane calcification, or exuberant callus formation.

Other Medical Conditions
4. History of osteomalacia or rickets.
5. Body weight less than 14 kg or greater than 90 kg.
6. History of other bone diseases that affect bone metabolism (e.g., but not limited to osteoporosis pseudo glioma syndrome, idiopathic juvenile osteoporosis, osteopetrosis, hypophosphatasia).
7. History of Kawasaki disease, rheumatic myocarditis, ischemic cardiomyopathy, inherited cardiomyopathies, nephrotic syndrome, familial hypercholesterolemia, stroke, or any thromboembolic disorder.
8. Evidence of untreated or unhealed oral infections.
9. Unhealed or planned invasive dental or tooth procedure as determined by treating dentist; removal of baby teeth is acceptable and not considered an invasive dental procedure.
10. Unhealed fracture as defined by orthopedic opinion.
11. Osteotomy, rodding surgery or spinal fusion surgery within 5-months prior to screening, or not yet healed per orthopedic surgeon.
12. History of clinically significant valvular heart disease previously documented with local echocardiogram results.
13. Evidence of any of the following:
- Current hyper- or hypoparathyroidism (parathyroid hormone outside the normal range).
- Renal disease: Estimated glomerular filtration rate (eGFR) <60 mL/min/1.73 m^2 (calculated by the bedside Schwartz equation at screening) eGFR (mL/min/1.73 m^2) = 0.413 X (height/serum creatinine)
1. (Height is in centimeters, and serum creatinine is in mg/dL).
- Current hypocalcemia (albumin-adjusted serum calcium <lower limit of normal [LLN]) or hypercalcemia (albumin-adjusted serum calcium > upper limit of normal [ULN] of the laboratory's reference range).
- Serum vitamin D <20 ng/mL; rescreening for Vitamin D level < 20 ng/mL will be allowed, after adequate supplementation.
- Aspartate aminotransferase (AST), alanine aminotransferase (ALT) > 1.5 x ULN.
- Total bilirubin (TBL) >1.5 x ULN (participants with Gilbert syndrome are eligible).
- Serum phosphorus < LLN for age.
14. Symptoms associated with skull abnormalities such as basilar invagination, basilar impression or Chiari malformation (e.g., headache induced by coughing or straining for stool, visual disturbances, paresthesias or weakness).
15. History of malabsorption (in children with serum albumin <LLN, malabsorption should be clinically ruled out by the investigator to confirm eligibility).
16. History of long QT syndrome.
17. History of malignancy.
18. History of any solid organ or bone marrow transplant.
19. History of hyper- or hypothyroidism, unless participant is on stable therapy > 6-months and has supporting laboratory documentation within 6-months prior to or at screening indicating normal serum thyroid-stimulating hormone (TSH) value.
19. Known intolerance to calcium or vitamin D supplements.
20. History of osteonecrosis of the jaw (ONJ).

Prior/Concomitant Therapy
21. Prior treatment with:
- Romosozumab or other anti-sclerostin antibody within 12-months prior to screening.
- Fluoride or strontium for bone disease.
- Parathyroid hormone (PTH) or PTH derivatives within 12-months prior to screening.
- Denosumab within 12-months after the last injection prior to first dose of romosozumab.
22. Administration of any of the following treatments within 3-months prior to screening:
- Systemic glucocorticoids (. 5.0 mg prednisone equivalent/day for more than 10 days) within 3-months prior to screening. Topical and inhaled glucocorticoids will be allowed.
- Growth hormone (participants on stable dose of growth hormone for at least 3-months prior to screening will be allowed).
- Calcitonin.
- Other bone active drugs including anticonvulsants (except gabapentin and benzodiazepines) and heparin (unless low molecular weight heparin).
- Chronic systemic ketoconazole, androgens (except participants who have received testosterone therapy for physiologic replacement in the setting of documented hormonal deficiency), adrenocorticotropic hormone (ACTH), cinacalcet, aluminum, lithium, protease inhibitors, gonadotropin-releasing hormone agonists.
23. Use of concomitant medications that may prolong the corrected QT interval (eg, ondansetron, albuterol, sotalol, amiodarone, erythromycin, or clarithromycin). Refer to CredibleMeds.org for the complete list of medications which can impact QT interval.

Prior/Concurrent Clinical Study Experience
24. Currently receiving treatment in another investigational device or drug study, or less than 2 years since ending treatment on another investigational device or drug study(ies). Other investigational procedures while participating in this study are excluded.

Other Exclusions
25. Positive blood screen for hepatitis B surface antigen (HbsAg), hepatitis B core antibody (HBcAb), or hepatitis C antibody (HepCAb).
26. Participants with symptomatic human immunodeficiency virus (HIV) with bone involvement or those that have been in a serious clinical condition.
27. Less than 2 evaluable vertebrae by dual-energy x-ray absorptiometry evaluation in the region of interest, L1-L4, as confirmed by the central imaging laboratory.
28. Any planned major surgery, including skeletal surgery (eg, rodding surgery, spinal surgery) within the next 12-months from Day 1 that would interfere with study procedures or would require missing of any investigational product.
29. Female participants of childbearing potential unwilling to use a highly effective method of contraception during treatment and for an additional 3-months after the last dose of investigational product or non-investigational product.
30. Female participants who are breastfeeding or who plan to breastfeed while on study through 3-months after the last dose of investigational productor non-investigational product.
31. Female participants planning to become pregnant or donate eggs while on study through 3-months after the last dose of investigational product or non-investigational product.
32. Female participants of childbearing potential with a positive pregnancy test assessed at Screening and/or Day 1 by a highly sensitive urine or serum pregnancy test.
33. Male participants with a female partner of childbearing potential who are unwilling to practice sexual abstinence (refrain from heterosexual intercourse) or use contraception during treatment and for an additional 3-months after the last dose of investigational product or non-investigational product.
34. Male participants unwilling to abstain from donating sperm during treatment and for an additional 3-months after the last dose of investigational product or non-investigational product.
35. Participant has known sensitivity to any of the products to be administered during dosing.
36. Participant likely to not be available to complete all protocol-required study visits or procedures, and/or to comply with all required study procedures (eg, Clinical Outcome Assessments) to the best of the participant and investigator's knowledge.
37. History or evidence of any other clinically significant disorder, condition or disease (with the exception of those outlined above) that, in the opinion of the investigator or Amgen physician, if consulted, would pose a risk to participant safety or interfere with the study evaluation, procedures or completion
5歳 以上 5age old over
17歳 以下 17age old under
男性・女性 Both
骨形成不全症 Osteogenesis Imperfecta
あり
治験薬群：ロモソズマブ
ロモソズマブを月1回（QM）、12カ月間投与する。
Intervention：薬剤：ロモソズマブ

対照薬群：標準治療ビスホスホネート製剤
治験責任者の判断に基づき、実施医療機関の標準治療レジメンに従ってビスホスホネート製剤を12カ月投与する。
Intervention：薬剤：ビスホスホネート製剤
 Experimental: Romosozumab
Participants will receive romosozumab once a month (QM) for 12 months.
Intervention: Drug: Romosozumab

Active Comparator: Standard of Care Bisphosphonate
Participants will receive bisphosphonates per local standard of care treatment regimens, as determined by the investigator for 12 months.
Intervention: Drug: Bisphosphonate
1. 臨床骨折数［12カ月］
　臨床骨折は臨床的椎体骨折及び非椎体骨折を含む
2. すべての骨折数［12カ月］
　骨折とは臨床的に無症候性か顕性かを問わない、新規及び悪化した椎体圧迫骨折及び非椎体骨折
3. 6カ月時点の腰椎BMD Zスコアのベースラインからの変化量［ベースライン及び6カ月］		 1. Number of Clinical Fractures [ Time Frame: 12 months ]
Clinical fractures include clinical vertebral fractures and nonvertebral fractures.
2. Number of Any Fractures [ Time Frame: 12 months ]
Fractures include new and worsening vertebral compression fractures, whether clinically silent or manifest, and nonvertebral fractures.
3. Change from Baseline to 6 Months in Lumbar Spine BMD Z-score [ Time Frame: Baseline and 6 months ]
1. 12カ月時点の腰椎BMD Zスコアのベースラインからの変化量［ベースライン及び12カ月］
2. 6カ月時点の大腿骨近位部BMD Zスコアのベースラインからの変化量［ベースライン及び6カ月］
3. 12カ月時点の大腿骨近位部BMD Z スコアのベースラインからの変化量［ベースライン及び12カ月］
4. 6カ月時点の大腿骨頸部BMD Zスコアのベースラインからの変化量［ベースライン及び6カ月］
5. 12カ月時点の大腿骨頸部BMD Zスコアのベースラインからの変化量［ベースライン及び12カ月］
6. 12カ月目までの骨折の発現［12カ月］
7. 12カ月目までの臨床骨折の発現［12カ月］
8. 12カ月目における新規椎体骨折の発現又は椎体骨折悪化［12カ月］
9. 12カ月目までの非椎体骨折の発現［12カ月］
10. 12カ月目における新規又は悪化した椎体骨折数［12カ月］
11. 12カ月目までの非椎体骨折数［12カ月］
12. 12カ月目までの長骨骨折数［12カ月］
13. Child Health Questionnaire-Parent Version （CHQ-PF-50）身体的サマリースコアのベースラインからの変化量［ベースライン及び12カ月］
　CHQ-PF-50は、小児の状態が日常生活を送る能力にどのように影響するかを測定する。CHQ-PF-50は、身体機能、役割/社会的制限-身体、一般的な健康認識、身体の痛み/不快感、家族の活動、役割/社会的制限-感情/行動、親の影響-時間、親の影響-感情、自尊心、メンタルヘルス、行動、家族の結束、健康状態の変化の50の項目を測定する。
　各項目は、「困難なし」から「できない」までの尺度で評価される。各項目の合計スコアは0-100スケールに変換され、スコアが低いほど健康状態が悪いことを示す。ベースラインスコアからの変化が大きいほど、健康状態が良好または良好であることを示す。
14. Childhood Health Assessment Questionnaire（CHAQ-CV）障害スコアのベースラインからの変化量［ベースライン及び12カ月］
　CHAQ-CVは、小児の状態が日常生活で機能する能力にどのように影響するかを測定する。CHAQ-CVは、身体機能、役割/社会的制限-身体、一般的な健康認識、身体の痛み/不快感、家族の活動、役割/社会的制限感情/行動、自尊心、メンタルヘルス、行動、家族の結束、健康状態の変化の50の項目を測定する。
　各項目は「困難なし」から「できない」までの尺度で評価される。各項目の合計スコアは0-100スケールに変換され、スコアが低いほど健康状態が悪いことを示す。ベースラインスコアからの変化が大きいほど、健康状態が良好または良好であることを示す。
15. Wong-Baker Faces Pain Ratingスコアのベースラインからの変化量［ベースライン及び12カ月］
　Wong-Baker Faces Pain Rating Scaleは、手書きの六つの顔で構成される水平疼痛スケールであり、0点の「痛みはない」笑顔から10点の「耐えられないほど痛い」泣いている顔まで幅がある。ベースラインのスコアからの変化が大きいほど、被験者が経験した疼痛が大きいことを示す。
16. 血清中ロモソズマブ濃度［Day 1から12カ月］
17. 12カ月時点で試験治療下に発現した有害事象（TEAE）を発現した被験者数［12カ月］
　初回投与後の臨床検査値及びバイタルサインのベースラインからの臨床的に重要な変化はTEAEとして記録する。
18. 12カ月時点で抗ロモソズマブ抗体を発現した被験者数［12カ月］
19. 12カ月から15カ月の間にTEAEを発現した被験者数［12カ月から15カ月］
　初回投与後の臨床検査値及びバイタルサインのベースラインからの臨床的に重要な変化はTEAEとして記録する。
20. 12カ月から15カ月の間に抗ロモソズマブ抗体を発現した被験者数［12カ月から15カ月］
21. 15カ月時点でTEAEを発現した被験者数［15カ月］
　初回投与後の臨床検査値及びバイタルサインのベースラインからの臨床的に重要な変化はTEAEとして記録する。
22. 15カ月時点で抗ロモソズマブ抗体を発現した被験者数［15カ月］
23. 頭蓋内及び頭蓋円蓋部の頭蓋内神経路にベースラインから6カ月までに狭窄が認められた被験者数［ベースライン及び6カ月］
　脳神経コンピュータ断層撮影（CT）スキャンを受けた被験者のサブセットで測定される。
24. 頭蓋内及び頭蓋円蓋部の頭蓋内神経路にベースラインから12カ月までに狭窄が認められた被験者数［ベースライン及び12カ月］
　脳神経CTスキャンを受けた被験者		 1. Change from Baseline to 12 Months in Lumbar Spine BMD Z-score [ Time Frame: Baseline and 12 months ]
2. Change from Baseline to 6 Months in Total Hip BMD Z-score [ Time Frame: Baseline and 6 months ]
3. Change from Baseline to 12 Months in Total Hip BMD Z-score [ Time Frame: Baseline and 12 months ]
4. Change from Baseline to 6 Months in Femoral Neck BMD Z-score [ Time Frame: Baseline and 6 months ]
5. Change from Baseline to 12 Months in Femoral Neck BMD Z-score [ Time Frame: Baseline and 12 months ]
6. Number of Participants with Any Fractures [ Time Frame: 12 months ]
7. Number of Participants with Clinical Fractures [ Time Frame: 12 months ]
8. Number of Participants with New or Worsening Vertebral Fractures [ Time Frame: 12 months ]
9. Number of Participants with Nonvertebral Fractures [ Time Frame: 12 months ]
10. Number of New or Worsening Vertebral Fractures [ Time Frame: 12 months ]
11. Number of Nonvertebral Fractures [ Time Frame: 12 months ]
12. Number of Long Bone Fractures [ Time Frame: 12 months ]
13. Change from Baseline in Child Health Questionnaire - Parent Version (CHQ-PF-50) Physical Summary Score [ Time Frame: Baseline and 12months ]
The CHQ-PF-50 measures how a child's condition affects their ability to function in daily life. The CHQ-PF-50 measures 50 items in the following domains: physical functioning, role/social limitations - physical, general health perceptions, bodily pain/discomfort, family activities, role/social limitations - emotional/behavioral, parent impact - time, parent impact - emotion, self-esteem, mental health, behavior, family cohesion, change in health.
Each item is rated on a scale from "without any difficulty" to "unable to do". Total scores for each item are transformed to 0 - 100 scale, with lower scores indicating worse health states. Higher change from baseline scores indicate better or more positive health states.
14. Change from Baseline in Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ-CV) Disability Score [ Time Frame: Baseline and 12 months ]
The CHAQ-CV measures how a child's condition affects their ability to function in daily life. The CHAQ-CV measures 50 items in the following domains: physical functioning, role/social limitations - physical, general health perceptions, bodily pain/discomfort, family activities, role/social limitations emotional/behavioral, self-esteem, mental health, behavior, family cohesion, change in health.
Each item is rated on a scale from "without any difficulty" to "unable to do". Total scores for each item are transformed to 0 - 100 scale, with lower scores indicating worse health states. Higher change from baseline scores indicate better or more positive health states.
15. Change from Baseline in the Wong-Baker Faces Pain Rating Scale [ Time Frame: Baseline and 12 months ]
The Wong-Baker Faces Pain Rating Scale is a horizontal pain scale that consists of six hand-drawn faces that range from a smiling "no hurt" face with a score of 0 to a crying "hurts worst" face with a score of 10. Greater change from baseline scores indicate greater pain experienced by the participant.
16. Serum Concentration of Romosozumab [ Time Frame: Day 1 to Month 12 ]
17. Number of Participants who Experience Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) at 12 Months [ Time Frame: 12 months ]
Any clinically signification change from baseline in laboratory values and vital signs after first dose will be recorded as a TEAE.
18. Number of Participants with Anti-romosozumab Antibodies at 12 Months [ Time Frame: 12 months ]
19. Number of Participants who Experience TEAEs from Month 12 to Month 15 [ Time Frame: Month 12 to Month 15 ]
Any clinically signification change from baseline in laboratory values and vital signs after first dose will be recorded as a TEAE.
20. Number of Participants with Anti-romosozumab Antibodies from Month 12 to Month 15 [ Time Frame: Month 12 to Month 15 ]
21. Number of Participants who Experience TEAEs at 15 Months [ Time Frame: 15 months ]
Any clinically signification change from baseline in laboratory values and vital signs after first dose will be recorded as a TEAE.
22. Number of Participants with Anti-romosozumab Antibodies at 15 Months [ Time Frame: 15 months ]
23. Number of Participants with a Narrowing from Baseline to 6 Months in the Intracranial Nerve Tract in the Cranium and Vault of the Skull [ Time Frame: Baseline and 6 months ]
Measured in a subset of participants who receive cranial nerve computerized tomography (CT) scans.
24. Number of Participants with a Narrowing from Baseline to 12 Months in the Intracranial Nerve Tract in the Cranium and Vault of the Skull [ Time Frame: Baseline and 12 months ]
Measured in a subset of participants who receive cranial nerve CT scans.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
ロモソズマブ（遺伝子組換え）注
イベニティ
23100AMX00004000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アムジェン株式会社
Amgen K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

岡山大学病院治験審査委員会 IRB of Okayama University Hospital
岡山県岡山市北区鹿田町2-5-1 2-5-1, Shikata-cho, Kita-ku, Okayama-city, Okayama
086-235-7534
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05972551
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
承認されたデータ共有リクエストについては、研究課題に応じて必要な変数データを個別患者を識別不能化して共有する De-identified individual patient data for variables necessary to address the specific research question in an approved data sharing request.

（５）全体を通しての補足事項等

「IRBの名称等」以外の情報はClinicalTrials.govに準じる IRBのメールアドレスはなし

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません