臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年2月28日 | ||
| 令和6年12月18日 | ||
| 骨形成不全症の小児及び青年患者を対象にロモソズマブの有効性及び安全性をビスホスホネート製剤と比較評価する第III相、非盲検、多施設共同、ランダム化試験 | ||
| ロモソズマブの有効性及び安全性をビスホスホネート製剤と比較評価する骨形成不全症の小児及び青年患者対象試験 | ||
| 安里 圭太 | ||
| アムジェン株式会社 | ||
| 本試験の主要目的は、12カ月間のロモソズマブ投与が及ぼす影響を12カ月目までの臨床骨折数、12カ月目までのすべての骨折数及び6カ月時点の腰椎BMD Zスコアの変化量において、ビスホスホネート製剤と比較して評価する | ||
| 3 | ||
| 骨形成不全症 | ||
| 募集中 | ||
| ロモソズマブ（遺伝子組換え）注 | ||
| イベニティ | ||
| 岡山大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年12月18日 |
| jRCT番号 | jRCT2061230103 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 骨形成不全症の小児及び青年患者を対象にロモソズマブの有効性及び安全性をビスホスホネート製剤と比較評価する第III相、非盲検、多施設共同、ランダム化試験 | A Phase 3, Open-Label, Multicenter, Randomized Study to Evaluate Efficacy and Safety of Romosozumab Compared With Bisphosphonates in Children and Adolescents With Osteogenesis Imperfecta | ||
| ロモソズマブの有効性及び安全性をビスホスホネート製剤と比較評価する骨形成不全症の小児及び青年患者対象試験 | Study to Evaluate Efficacy and Safety of Romosozumab Compared With Bisphosphonates in Children and Adolescents with Osteogenesis Imperfecta | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 安里 圭太 | Asato Keita | ||
| / | アムジェン株式会社 | Amgen K.K. | |
| 医薬開発本部 | |||
| 107-6239 | |||
| / | 東京都港区赤坂9-7-1 ミッドタウン・タワー | Midtown Tower 9-7-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo | |
| 080-7217-8592 | |||
| clinicaltrials_japan@amgen.com | |||
| お問い合わせ窓口 | Local Contact | ||
| アムジェン株式会社 | Amgen K.K. | ||
| 医薬開発本部 | |||
| 107-6239 | |||
| 東京都港区赤坂9-7-1 ミッドタウン・タワー | Midtown Tower 9-7-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo | ||
| 080-7217-8592 | |||
| clinicaltrials_japan@amgen.com | |||
| 令和5年10月18日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 岡山大学病院 |
Okayama University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 大阪府立病院機構 大阪母子医療センター |
Osaka Women's and Children's Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 岡山済生会外来センター病院 |
Okayama Saiseikai Outpatient Center Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本試験の主要目的は、12カ月間のロモソズマブ投与が及ぼす影響を12カ月目までの臨床骨折数、12カ月目までのすべての骨折数及び6カ月時点の腰椎BMD Zスコアの変化量において、ビスホスホネート製剤と比較して評価する | |||
| 3 | |||
| 2024年02月22日 | |||
| 2024年04月22日 | |||
| 2024年04月22日 | |||
| 2027年05月27日 | |||
| 106 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| アメリカ/オーストラリア/オーストリア/ベルギー/カナダ/フランス/ドイツ/ハンガリー/ポ－ランド/スロバキア/スペイン/スイス/トルコ/イギリス | United States/Australia/Austria/Belgium/Canada/France/Germany/Hungary/Poland/Slovakia/Spain/Switzerland/Turkey/United Kingdom | ||
| 1. 試験に関連するいかなる手順が開始される前に文書による同意が得られている患者 又は 患者が未成年の場合は、患者の法的に正当な代諾者から文書による同意及び地域の規制やガイドラインに基づき、患者自身によるアセント文書への署名が、試験に関連するいかなる手順が開始される前に得られている患者 2. 5歳以上18歳未満の歩行可能な（介助付き歩行を含む）小児及び青年男女（小児OI患者集団において定義） 3. I型、III型又はIV型のOIと臨床診断されている患者。臨床歴が予想される表現型（例：顔の形、声、青色強膜、象牙質形成不全症、典型的なX線像、骨折パターンなど）が認められており、OIと関連のないその他の特徴（例：失明、精神遅滞、ニューロパチー、頭蓋骨癒合症）が認められないことと定義する。 - 家族性の場合は、常染色体優性でなければならない。 4. 以下のうち少なくとも1つを満たす。 - 過去2以内に3個以上の骨折、又は - 過去2年以内に1個以上の非椎体骨折及び1個以上の椎体骨折、又は - 2個以上の椎体骨折の既往 |
1. Participant has provided informed consent/assent prior to initiation of any study specific activities/procedures. OR Participant's legally authorized representative has provided informed consent when the participant is legally too young to provide informed consent and the participant has provided written assent based on local regulations and/or guidelines prior to any study-specific activities/procedures being initiated. 2. Ambulatory male and female children and adolescents, age 5 to <18 years, including ambulatory with assistance as defined in the pediatric osteogenesis imperfecta (OI) population. 3. Clinical diagnosis of OI, defined as clinical history consistent with type I, III, or IV OI as determined by presence of expected phenotype (examples include: facial shape, voice, blue sclera, dentinogenesis imperfecta, typical radiographic features, fracture pattern) and lack of additional features unrelated to type I, III, or IV OI (eg, blindness, mental retardation, neuropathy, and craniosynostosis). - If familial, also must be autosomal dominant. 4. Meets at least one of the following: - 3 or more fractures within the previous 2 years, or - 1 or more nonvertebral fracture(s) within the previous 2 years and at least 1 prevalent vertebral fracture, or - 2 or more prevalent vertebral fractures. |
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| 対象疾患関連 1. I型、III型又はIV型OIと一致しない電気泳動パターンの既往歴のある患者 2. OI又はその他の代謝性骨疾患を引き起こすI型コラーゲンα1／I型コラーゲンα2（COL1A1/COL1A2）以外の遺伝子における既知の突然変異の既往歴のある患者 3. 橈骨頭の先天性脱臼、骨間膜石灰化、又は過剰な仮骨形成の既往歴のある患者 |
Disease Related 1. History of an electrophoresis pattern inconsistent with type I, III or IV OI. 2. History of known mutation in a gene other than collagen type I alpha 1/collagen type I alpha 2 (COL1A1/COL1A2) causing OI or other metabolic bone disease. 3. History of congenital dislocation of the radial head, interosseous membrane calcification, or exuberant callus formation. |
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| 5歳 以上 | 5age old over | ||
| 17歳 以下 | 17age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 骨形成不全症 | Osteogenesis Imperfecta | ||
| あり | |||
| 治験薬群：ロモソズマブ ロモソズマブを月1回（QM）、12カ月間投与する。 Intervention：薬剤：ロモソズマブ 対照薬群：標準治療ビスホスホネート製剤 治験責任者の判断に基づき、実施医療機関の標準治療レジメンに従ってビスホスホネート製剤を12カ月投与する。 Intervention：薬剤：ビスホスホネート製剤 |
Experimental: Romosozumab Participants will receive romosozumab once a month (QM) for 12 months. Intervention: Drug: Romosozumab Active Comparator: Standard of Care Bisphosphonate Participants will receive bisphosphonates per local standard of care treatment regimens, as determined by the investigator for 12 months. Intervention: Drug: Bisphosphonate |
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| 1. 臨床骨折数［12カ月］ 臨床骨折は臨床的椎体骨折及び非椎体骨折を含む 2. すべての骨折数［12カ月］ 骨折とは臨床的に無症候性か顕性かを問わない、新規及び悪化した椎体圧迫骨折及び非椎体骨折 3. 12カ月時点の腰椎BMD Zスコアのベースラインからの変化量［ベースライン及び12カ月］ |
1. Number of Clinical Fractures [Time Frame: 12 months] Clinical fractures include clinical vertebral fractures and nonvertebral fractures. 2. Number of Any Fractures [Time Frame: 12 months] Fractures include new and worsening vertebral compression fractures, whether clinically silent or manifest, and nonvertebral fractures. 3. Change from Baseline to 12 Months in Lumbar Spine BMD Z-score [Time Frame: Baseline and 12 months] |
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| 1. 6カ月目及び12カ月目における腰椎BMD Zスコアのベースラインからの変化量［ベースライン、6カ月、及び12カ月］ 2. 6カ月目及び12カ月目における大腿骨近位部BMD Zスコアのベースラインからの変化量［ベースライン、6カ月、及び12カ月］ 3. 6カ月目及び12カ月目におけるの大腿骨近位部BMD Z スコアのベースラインからの変化量［ベースライン、6カ月、及び12カ月］ 4. 12カ月目までの骨折の発現［12カ月］ 5. 12カ月目までの臨床骨折の発現［12カ月］ 6. 12カ月目における新規椎体骨折の発現又は椎体骨折悪化［12カ月］ 7. 12カ月目までの非椎体骨折の発現［12カ月］ 8, 12 カ月目までの長骨骨折の発現［12カ月］ 9. 12カ月目における新規又は悪化した椎体骨折数［12カ月］ 10. 12カ月目までの非椎体骨折数［12カ月］ 11. 12カ月目までの長骨骨折数［12カ月］ 12. Child Health Questionnaire-Parent Version （CHQ-PF-50）身体的サマリースコアのベースラインからの変化量［ベースライン及び12カ月］ CHQ-PF-50は、小児の状態が日常生活を送る能力にどのように影響するかを測定する。CHQ-PF-50は、身体機能、役割/社会的制限-身体、一般的な健康認識、身体の痛み/不快感、家族の活動、役割/社会的制限-感情/行動、親の影響-時間、親の影響-感情、自尊心、メンタルヘルス、行動、家族の結束、健康状態の変化の50の項目を測定する。 各項目は、「困難なし」から「できない」までの尺度で評価される。各項目の合計スコアは0-100スケールに変換され、スコアが低いほど健康状態が悪いことを示す。ベースラインスコアからの変化が大きいほど、健康状態が良好または良好であることを示す。 13. Childhood Health Assessment Questionnaire（CHAQ）障害スコアのベースラインからの変化量［ベースライン及び12カ月］ CHAQは、小児の状態が日常生活で機能する能力にどのように影響するかを測定する。CHAQは、身体機能、役割/社会的制限-身体、一般的な健康認識、身体の痛み/不快感、家族の活動、役割/社会的制限感情/行動、自尊心、メンタルヘルス、行動、家族の結束、健康状態の変化の50の項目を測定する。 各項目は「困難なし」から「できない」までの尺度で評価される。各項目の合計スコアは0-100スケールに変換され、スコアが低いほど健康状態が悪いことを示す。ベースラインスコアからの変化が大きいほど、健康状態が良好または良好であることを示す。 14. Wong-Baker Faces Pain Ratingスコアのベースラインからの変化量［ベースライン及び12カ月］ Wong-Baker Faces Pain Rating Scaleは、手書きの六つの顔で構成される水平疼痛スケールであり、0点の「痛みはない」笑顔から10点の「耐えられないほど痛い」泣いている顔まで幅がある。ベースラインのスコアからの変化が大きいほど、被験者が経験した疼痛が大きいことを示す。 15. 血清中ロモソズマブ濃度［Day 1から12カ月］ 16. 12カ月時点で試験治療下に発現した有害事象（TEAE）を発現した被験者数［12カ月］ 初回投与後の臨床検査値及びバイタルサインのベースラインからの臨床的に重要な変化はTEAEとして記録する。 17. 12カ月から15カ月の間にTEAEを発現した被験者数［12カ月から15カ月］ 初回投与後の臨床検査値及びバイタルサインのベースラインからの臨床的に重要な変化はTEAEとして記録する。 18. ロモソズマブに対する抗薬物抗体（ADA）が認められた被験者数［最長15カ月］ 19. 15カ月時点でTEAEを発現した被験者数［15カ月］ 初回投与後の臨床検査値及びバイタルサインのベースラインからの臨床的に重要な変化はTEAEとして記録する。 20. 頭蓋内及び頭蓋円蓋部の頭蓋内神経路にベースラインから6カ月までに狭窄が認められた被験者数［ベースライン及び6カ月］ 脳神経コンピュータ断層撮影（CT）スキャンを受けた被験者のサブセットで測定される。 21. 頭蓋内及び頭蓋円蓋部の頭蓋内神経路にベースラインから12カ月までに狭窄が認められた被験者数［ベースライン及び12カ月］ 脳神経CTスキャンを受けた被験者 |
1. Change from Baseline in Lumbar Spine BMD Z-score at 6 Months and at 12 Months [Time Frame: Baseline, 6 months, and 12 months] 2. Change from Baseline in Total Hip BMD Z-score at 6 Months and at 12 Months [Time Frame: Baseline, 6 months, and 12 months] 3. Change from Baseline in Femoral Neck BMD Z-score at 6 Months and at 12 Months [Time Frame: Baseline, 6 months, and 12 months] 4. Number of Participants with Any Fractures [Time Frame: 12 months] 5. Number of Participants with Clinical Fractures [Time Frame: 12 months] 6. Number of Participants with New or Worsening Vertebral Fractures [Time Frame: 12 months] 7. Number of Participants with Nonvertebral Fractures [Time Frame: 12 months] 8, Number of Participants with Long Bone Fractures [Time Frame: 12 months] 9. Number of New or Worsening Vertebral Fractures [Time Frame: 12 months] 10. Number of Nonvertebral Fractures [Time Frame: 12 months] 11. Number of Long Bone Fractures [Time Frame: 12 months] 12. Change from Baseline in Child Health Questionnaire - Parent Version (CHQ-PF-50) Physical Summary Score [Time Frame: Baseline and 12months] The CHQ-PF-50 measures how a child's condition affects their ability to function in daily life. The CHQ-PF-50 measures 50 items in the following domains: physical functioning, role/social limitations - physical, general health perceptions, bodily pain/discomfort, family activities, role/social limitations - emotional/behavioral, parent impact - time, parent impact - emotion, self-esteem, mental health, behavior, family cohesion, change in health. Each item is rated on a scale from "without any difficulty" to "unable to do". Total scores for each item are transformed to 0 - 100 scale, with lower scores indicating worse health states. Higher change from baseline scores indicate better or more positive health states. 13. Change from Baseline in Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) Disability Score [Time Frame: Baseline and 12 months] The CHAQ measures how a child's condition affects their ability to function in daily life. The CHAQ measures 50 items in the following domains: physical functioning, role/social limitations - physical, general health perceptions, bodily pain/discomfort, family activities, role/social limitations emotional/behavioral, self-esteem, mental health, behavior, family cohesion, change in health. Each item is rated on a scale from "without any difficulty" to "unable to do". Total scores for each item are transformed to 0 - 100 scale, with lower scores indicating worse health states. Higher change from baseline scores indicate better or more positive health states. 14. Change from Baseline in the Wong-Baker Faces Pain Rating Scale [Time Frame: Baseline and 12 months] The Wong-Baker Faces Pain Rating Scale is a horizontal pain scale that consists of six hand-drawn faces that range from a smiling "no hurt" face with a score of 0 to a crying "hurts worst" face with a score of 10. Greater change from baseline scores indicate greater pain experienced by the participant. 15. Serum Concentration of Romosozumab [Time Frame: Day 1 to Month 12] 16. Number of Participants who Experience Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) at 12 Months [Time Frame: 12 months] Any clinically signification change from baseline in laboratory values and vital signs after first dose will be recorded as a TEAE. 17. Number of Participants who Experience TEAEs from Month 12 to Month 15 [Time Frame: Month 12 to Month 15] Any clinically signification change from baseline in laboratory values and vital signs after first dose will be recorded as a TEAE. 18 Number of Participants with Anti-drug Antibodies (ADA) to Romosozumab [Time Frame: Up to 15 months] 19. Number of Participants who Experience TEAEs at 15 Months [Time Frame: 15 months] Any clinically signification change from baseline in laboratory values and vital signs after first dose will be recorded as a TEAE. 20. Number of Participants with a Narrowing from Baseline to 6 Months in the Intracranial Nerve Tract in the Cranium and Vault of the Skull [Time Frame: Baseline and 6 months] Measured in a subset of participants who receive cranial nerve computerized tomography (CT) scans. 21. Number of Participants with a Narrowing from Baseline to 12 Months in the Intracranial Nerve Tract in the Cranium and Vault of the Skull [Time Frame: Baseline and 12 months] Measured in a subset of participants who receive cranial nerve CT scans. |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| ロモソズマブ（遺伝子組換え）注 | |||
| イベニティ | |||
| 23100AMX00004000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アムジェン株式会社 | |
| Amgen K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 岡山大学病院治験審査委員会 | IRB of Okayama University Hospital | |
| 岡山県岡山市北区鹿田町2-5-1 | 2-5-1, Shikata-cho, Kita-ku, Okayama-city, Okayama | |
| 086-235-7534 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05972551 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 承認されたデータ共有リクエストについては、研究課題に応じて必要な変数データを個別患者を識別不能化して共有する | De-identified individual patient data for variables necessary to address the specific research question in an approved data sharing request. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 「IRBの名称等」以外の情報はClinicalTrials.govに準じる IRBのメールアドレスはなし | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |