臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和5年4月12日 | ||
| 令和6年2月8日 | ||
| 遺伝性血管性浮腫I型又はII型の青少年及び成人患者を対象とした、 血管性浮腫発作のオンデマンド治療におけるKVD900（経口血漿カリクレイン阻害剤）の 長期安全性を評価する非盲検、継続投与試験 | ||
| 遺伝性血管性浮腫I型又はII型の青少年及び成人患者を対象とした、 血管性浮腫発作のオンデマンド治療におけるKVD900（経口血漿カリクレイン阻害剤）の 長期安全性を評価する非盲検、継続投与試験 | ||
| スミス マイケル | ||
| KalVista Pharmaceuticals, Ltd. | ||
| 遺伝性血管性浮腫（HAE）I 型又はII 型の青少年及び成人患者を対象として、KVD900 長期投与時の安全性を評価する。 | ||
| 3 | ||
| 遺伝性血管性浮腫 | ||
| 募集終了 | ||
| KVD900 | ||
| なし | ||
| 地方独立行政法人広島市立病院機構広島市立広島市民病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年2月6日 |
| jRCT番号 | jRCT2061230005 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 遺伝性血管性浮腫I型又はII型の青少年及び成人患者を対象とした、 血管性浮腫発作のオンデマンド治療におけるKVD900（経口血漿カリクレイン阻害剤）の 長期安全性を評価する非盲検、継続投与試験 | An Open-label Extension Trial to Evaluate the Long-term Safety of KVD900, an Oral Plasma Kallikrein Inhibitor, for On-demand Treatment of Angioedema Attacks in Adolescent and Adult Patients with Hereditary Angioedema Type I or II | ||
| 遺伝性血管性浮腫I型又はII型の青少年及び成人患者を対象とした、 血管性浮腫発作のオンデマンド治療におけるKVD900（経口血漿カリクレイン阻害剤）の 長期安全性を評価する非盲検、継続投与試験 | An Open-label Extension Trial to Evaluate the Long-term Safety of KVD900, an Oral Plasma Kallikrein Inhibitor, for On-demand Treatment of Angioedema Attacks in Adolescent and Adult Patients with Hereditary Angioedema Type I or II | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| スミス マイケル | Smith Michael | ||
| / | KalVista Pharmaceuticals, Ltd. | KalVista Pharmaceuticals, Ltd. | |
| KalVista Clinical | |||
| / | その他 | Porton Science Park, Bybrook Road, Porton Down, Salisbury, SP4 0BF, United Kingdom | |
| 44-1980-753002 | |||
| clinicalstudies@kalvista.com | |||
| 冠 和宏 | Kanmuri Kazuhiro | ||
| 株式会社Ascent Development Services | Ascent Development Services, Inc. | ||
| Clinical Development | |||
| 150-0043 | |||
| 東京都渋谷区道玄坂1-21-1 渋谷ソラスタ3階 | Shibuya SOLASTA 3F, 1-21-1, Dogen-zaka, Shibuya-ku, Tokyo, Japan 150-0043 | ||
| 03-4590-9005 | |||
| kazuhiro.kanmuri@ascent-dev.com | |||
| 令和5年3月28日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 広島市民病院機構 広島市立広島市民病院 |
Hiroshima City Hiroshima Citizens Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪医科薬科大学病院 |
Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 群馬大学医学部附属病院 |
Gunma University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 横浜市立大学附属病院 |
Yokohama City University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 昭和大学病院 |
Showa University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 埼玉医科大学総合医療センター |
Saitama Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 医療法人 埼友会 埼友草加病院 |
Saiyu Soka Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 北海道医療大学病院 |
Health Sciences University of Hokkaido Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 遺伝性血管性浮腫（HAE）I 型又はII 型の青少年及び成人患者を対象として、KVD900 長期投与時の安全性を評価する。 | |||
| 3 | |||
| 2023年04月30日 | |||
| 2023年08月17日 | |||
| 2023年04月30日 | |||
| 2025年11月30日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 米国/オーストラリア/ブルガリア/フランス/ハンガリー/オランダ/スペイン/ギリシャ/英国 | United States/Australia/Bulgaria/France/Hungary/Netherlands/Spain/Greece/United Kingdom | ||
| ロールオーバー患者 1R） KVD900-301試験で無作為割付けされた患者。 非ロールオーバー患者 1NR） 時期を問わず病歴においてHAE I型又はII型の診断が確定している患者。 a) HAEと一致する病歴（蕁麻疹を伴わない皮下又は粘膜の非そう痒性腫脹エピソード）が記録されており、かつ以下のいずれかに該当する患者。 i) 無作為割付け前に受けた診断検査の結果で、HAE I型又はII型と確定している患者：C1-INH機能レベルが正常レベルの40%未満。C1-INH機能レベルが正常レベルの40%～50%の患者は、C4レベルが正常範囲以下であれば登録可能である。診断検査結果は、中央検査機関又は各実施医療機関の検査結果を使用するか、過去の検査結果記録を使用してもよい。結果が病歴と一致しない場合、又は最近の予防的若しくは治療的なC1-INHの使用により交絡が生じていると治験担当医師が判断した場合は、無作為割付け前のいかなる時点でも患者の再検査が可能である。あるいは、 ii) HAE I型又はII型の既知の変異を示す遺伝学的検査結果の記録を有する患者。 2NR） 登録来院前の3ヵ月以内に、2回以上のHAE発作が記録されている患者。 3NR） 治験実施計画書で許容されている治療法の1つによる長期的な予防治療を受けている患者については、登録来院前に少なくとも3ヵ月間、安定した用量及びレジメンで治療を受けている必要がある。 全ての患者（AP） 1AP） 12歳以上の男性又は女性の患者。 2AP） 以下に示す、いずれかの避妊要件を満たしている患者。 a) 妊娠可能で、異性との性交渉の機会を有する女性患者は、登録来院から治験終了又は早期中止来院まで避妊することに同意しなければならない。許容される避妊法は、以下のうちの1つ以上を含むこと。 i) 排卵抑制に関連するプロゲストーゲンのみのホルモン避妊薬：経口／注射／埋込型（エチニルエストラジオールなどのエストロゲンを含むホルモン避妊薬は除外基準5NRにより除外される）。 ii) 子宮内器具。 iii) 子宮内ホルモン放出システム。 iv) 両側卵管閉塞。 v) 精管切除したパートナー（ただし、妊娠可能な女性患者の唯一の異性パートナーであり、精管切除したパートナーが手術の成功に関する医学的評価を受けていること）。 vi) 男性用又は女性用コンドーム。 vii) キャップ、ペッサリー又は殺精子剤付きスポンジ。 b) 以下に定義する、妊娠可能でない患者又は異性との性交渉の機会を有さない患者は、避妊の必要はない。治験期間中に患者の状況が変化した場合は、選択基準2APで規定した要件を満たす必要がある。 i) 治験期間における禁欲（異性間）の信頼性が評価されており、さらにそれが患者にとって望ましい通常の生活スタイルである女性患者であって、治験期間中に異性との性交渉を控える意思がある場合。 ii) 外科的に生殖不能である女性患者（例：子宮摘出後、両側卵巣摘出後、両側卵管結紮後の状態）、又は閉経後12ヵ月以上経過した女性患者。 iii) 初経前の女性患者。 c) 男性患者（女性パートナーを含む）は避妊の必要はない。 3AP） 治験薬の錠剤を嚥下することができる患者。 4AP） 治験薬を適切に受領及び保管することができ、eDiaryを読解し、入力することができると、治験担当医師が判断する患者。 5AP）治験実施計画書の全ての要件を遵守する意思及び能力を有すると、治験担当医師が考える患者。 6AP） 同意説明文書又はアセント文書（未成年の場合）に署名した患者。必要に応じて、親又は法的に正当な代諾者も同意説明文書に署名して提出しなければならない。 7AP） 選択基準2AP) 以下に示す、いずれかの避妊要件を満たしている患者。 a) 妊娠可能で、異性との性交渉の機会を有する女性患者は、スクリーニング来院から最終来院又は早期中止来院まで避妊することに同意しなければならない。許容される避妊法は、以下のうちの1つ以上を含むこと。 i) 子宮内器具。 ii) 子宮内ホルモン放出システム。 iii) 両側卵管閉塞。 iv) 精管切除したパートナー（ただし、妊娠可能な女性患者の唯一の異性パートナーであり、精管切除したパートナーが手術の成功に関する医学的評価を受けていること）。 v) 男性用コンドーム。 |
Rollover Patients 1R) Randomized in the KVD900-301 trial. Non-Rollover Patients 1NR) Confirmed diagnosis of HAE type I or II at any time in the medical history: a) Documented clinical history consistent with HAE (sc or mucosal, nonpruritic swelling episodes without accompanying urticaria) AND EITHER i) Diagnostic testing results obtained prior to randomization that confirm HAE type I or II: C1-INH functional level <40% of the normal level. Patients with functional C1-INH level 40-50% of the normal level may be enrolled if they also have a C4 level below the normal range. Testing may be obtained from central or local laboratories or obtained from documented historical testing results. Patients may be retested at any time prior to randomization if results are incongruent with clinical history or believed by the Investigator to be confounded by recent prophylactic or therapeutic C1-INH use, OR ii) Documented genetic results that confirm known mutations for HAE type I or II. 2NR) Patient has had at least 2 documented HAE attacks within 3 months prior to the Enrollment Visit. 3NR) If a patient is receiving long-term prophylactic treatment with one of the protocol-allowed therapies, they must have been on a stable dose and regimen for at least 3 months prior to the Enrollment Visit. All Patients (AP) 1AP) Male or female patients 12 years of age and older. 2AP) Patients must meet one of the following contraception requirements as follows: a) Female patients who are fertile and heterosexually active must agree to use contraception from the Enrollment Visit until the EOS or Early Termination (ET) Visit. Acceptable methods of contraception include one or more of the following: i) Progestogen-only hormonal contraception associated with inhibition of ovulation: oral/injectable/implantable (hormonal contraception that contains estrogen including ethinylestradiol is excluded per Exclusion Criterion 5NR. ii) Intrauterine device. iii) Intrauterine hormone-releasing system. iv) Bilateral tubal occlusion. v) Vasectomized partner (provided that the partner is the sole heterosexual partner of the female patient of childbearing potential and that the vasectomized partner has received medical assessment of surgical success). vi) Male or female condom. vii) Cap, diaphragm, or sponge with spermicide. b) Patients who are not fertile or not heterosexually active, as defined below, do not require contraception. If the patients status changes during the course of the trial, they will be required to meet the requirements specified in Inclusion Criterion 2AP. i) Female patients who refrain from heterosexual intercourse during the trial if the reliability of the heterosexual abstinence has been evaluated in relation to the duration of the clinical trial and is the preferred and usual lifestyle of the patient. ii) Female patients who are surgically sterile (e.g. status post hysterectomy, bilateral oophorectomy, or bilateral tubal ligation) or post-menopausal for at least 12 months. iii) Female patients who are premenarche. c) Male patients (including female partners) do not require contraception. 3AP) Patients must be able to swallow trial tablets whole. 4AP) Patients, as assessed by the Investigator, must be able to appropriately receive and store IMP, and be able to read, understand, and complete the eDiary. 5AP) Investigator believes that the patient is willing and able to adhere to all protocol requirements. 6AP) Patient provides signed informed consent or assent (when applicable). A parent or LAR must also provide signed informed consent when required. 7AP) a) Female patients who are fertile and heterosexually active must agree to use contraception from the Enrollment Visit until the EOS or Early Termination (ET) Visit. Acceptable methods of contraception include one or more of the following: i) Intrauterine device. ii) Intrauterine hormone-releasing system. iii) Bilateral tubal occlusion. iv) Vasectomized partner (provided that the partner is the sole heterosexual partner of the female patient of childbearing potential and that the vasectomized partner has received medical assessment of surgical success). v) Male condom. |
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| ロールオーバー患者 1R） 治療不遵守、同意撤回又は安全性の理由でKVD900-301試験を中止した患者。 2R） 治験担当医師の判断により、非盲検試験への参加を妨げるような安全性に対する懸念がある患者。 非ロールオーバー患者 1NR） 後天性C1インヒビター欠損症、C1-INHが正常なHAE（以前はHAE III型と呼ばれていた病態）、特発性血管性浮腫、又は蕁麻疹を伴う血管性浮腫など、他の型の慢性血管性浮腫の併発診断を有する患者。 2NR） 治験担当医師の見解により、HAEの治療においてブラジキニン受容体2（BR2）阻害剤、C1-INH療法、血漿カリクレイン阻害剤のいずれかに臨床的に重要な反応不良を示したことがある患者。 3NR） 登録来院前28日以内に弱毒化アンドロゲン（例：stanozolol、ダナゾール、oxandrolone、methyltestosterone、テストステロン）又は抗線溶薬（例：トラネキサム酸）を使用した患者。 4NR） 登録来院前7日以内にアンジオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤を使用した患者。 5NR） 登録来院前7日以内に、全身性吸収を有するエストロゲン含有製剤（エチニルエストラジオールを含む経口避妊薬又はホルモン補充療法など）を使用した患者。 6NR） 以下のような臓器機能低下の患者（これらに限定されない）。 a) ALTがULNの2倍超 b) ASTがULNの2倍超 c) 直接ビリルビンがULNの1.25倍超 d) INRが1.2超 e) Child-Pugh B又はCと定義される臨床的に重要な肝障害 7NR） 治験に参加することにより患者の安全が脅かされると治験担当医師が判断する、臨床的に重要な合併症又は全身性機能障害を有する患者。 8NR） 治験担当医師の判断により、治験の完了に支障をきたすような薬物乱用又は薬物依存の既往を有する患者。 9NR） KVD900又は賦形剤に対して過敏症であることが確認されている患者。 10NR） HAEに対する遺伝子治療又は治験に参加している患者。 11NR） COVID-19ワクチンの治験を含む、何らかの介入治験に参加し、その治験薬の最終投与から登録来院までの期間が4週間以内である患者。 12NR） 妊娠又は授乳中の患者。 |
Rollover Patients 1R) Discontinued from the KVD900-301 trial for reasons of non-compliance, withdrawal of consent, or safety. 2R) Presence of any safety concerns that would preclude participation in the open-label trial as determined by the investigator. Non-Rollover Patients 1NR) Any concomitant diagnosis of another form of chronic angioedema, such as acquired C1-inhibitor deficiency, HAE with normal C1-INH (previously known as HAE type III), idiopathic angioedema, or angioedema associated with urticaria. 2NR) A clinically significant history of poor response to bradykinin receptor 2 (BR2) blocker, C1-INH therapy or plasma kallikrein inhibitor therapy for the management of HAE, in the opinion of the Investigator. 3NR) Use of attenuated androgens (e.g. stanozolol, danazol, oxandrolone, methyltestosterone, testosterone), or anti-fibrinolytics (e.g. tranexamic acid) within 28 days prior to the Enrollment Visit. 4NR) Use of angiotensin-converting enzyme (ACE) inhibitors within 7 days prior to the Enrollment Visit. 5NR) Any estrogen-containing medications with systemic absorption (such as oral contraceptives including ethinylestradiol or hormonal replacement therapy) within 7 days prior to the Enrollment Visit. 6NR) Inadequate organ function, including but not limited to: a) Alanine aminotransferase (ALT) >2x ULN b) Aspartate aminotransferase (AST) >2x ULN c) Bilirubin direct >1.25x ULN d) International normalized ratio (INR) >1.2 e) Clinically significant hepatic impairment defined as a Child-Pugh B or C 7NR) Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction, which in the opinion of the Investigator, would jeopardize the safety of the patient by participating in the trial. 8NR) History of substance abuse or dependence that would interfere with the completion of the trial, as determined by the Investigator. 9NR) Known hypersensitivity to KVD900 or to any of the excipients. 10NR) Participation in any gene therapy treatment or trial for HAE. 11NR) Participation in any interventional investigational clinical trial, including an investigational COVID-19 vaccine trial, within 4 weeks of the last dosing of investigational drug prior to the Enrollment Visit. 12NR) Any pregnant or breastfeeding patient. |
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| 12歳 以上 | 12age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| • 有害事象 • 治験担当医師の判断 • 管理上の理由（例：治験の来院／手順の不遵守、追跡不能） |
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| 遺伝性血管性浮腫 | Hereditary Angioedema | ||
| あり | |||
| 患者は、HAE 発作の発生ごとにKVD900 600 mg（300 mg × 2 錠）を単回服用する。発作の症状が改善されない場合は、発作に対する1 回目の服用から3時間以上あけてKVD900 600 mg の2 回目の服用が許可される。 | Patients will take a single dose of 600 mg KVD900 (i.e. 2 x 300 mg tablets) to treat each HAE attack. Patients will be permitted to take a second dose of 600 mg KVD900 separated by at least 3 hours following the first dose if attack symptoms persist without improvement. | ||
| 遺伝性血管性浮腫（HAE）I 型又はII 型の青少年及び成人患者を対象として、KVD900 長期投与時の安全性を評価する。 | The primary objective of this trial is to assess the safety of long-term administration of KVD900 in adolescent and adult patients with HAE type I or II. | ||
| • HAE I 型又はII 型の青少年及び成人患者を対象として、発作の治療におけるKVD900 の長期有効性を評価する。 • HAE I 型又はII 型の青少年及び成人患者を対象として、KVD900 を短期的予防薬として使用した場合の安全性及び有効性を評価する。 |
- To assess the long-term efficacy of KVD900 in the treatment of attacks in adolescent and adult patients with HAE type I or II. - To assess the safety and efficacy of KVD900 when used as short-term prophylaxis in adolescent and adult patients with HAE types I or II. |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| KVD900 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| カルビスタファーマシューティカル | |
| KalVista Pharmaceuticals, Ltd. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 地方独立行政法人広島市立病院機構広島市立広島市民病院治験審査委員会 | Hiroshima City Hiroshima Citizens Hospital Institutional Review Board | |
| 広島県広島市中区基町7-33 | 7-33 Motomachi, Naka-ku, Hiroshima-shi, Hiroshima, Hiroshima | |
| 082-221-2291 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05505916 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| IRBでメールアドレスを設けていないため、「６. IRBの名称等」のメールアドレスは空欄である。 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |