臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和5年1月30日 | ||
| 令和6年3月15日 | ||
| 肺動脈性肺高血圧症患者を対象としてトレプロスチニルパルミチル吸入粉末剤の長期使用の安全性、忍容性、有効性を評価する非盲検延長試験 | ||
| 肺動脈性肺高血圧症（PAH）に対するトレプロスチニルパルミチル吸入粉末剤（TPIP）の延長試験 |
||
| Fraz Ismat | ||
| Insmed Incorporated | ||
| 本試験の主要目的は、INS1009-201試験（NCT04791514）、INS1009-202試験（NCT05147805/jRCT2071220033）に加え、PAH患者を対象としたTPIPによるその他の導入試験に参加したPAH患者における、TPIPの長期使用の安全性と忍容性を評価することである。 | ||
| 2-3 | ||
| 肺動脈性高血圧症 | ||
| 募集中 | ||
| トレプロスチニルパルミチル | ||
| なし | ||
| 独立行政法人国立病院機構岡山医療センター 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年3月12日 |
| jRCT番号 | jRCT2061220089 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 肺動脈性肺高血圧症患者を対象としてトレプロスチニルパルミチル吸入粉末剤の長期使用の安全性、忍容性、有効性を評価する非盲検延長試験 | An Open-Label Extension Study to Assess the Safety, Tolerability, and Effectiveness of the Long-Term use of Treprostinil Palmitil Inhalation Powder in Participants with Pulmonary Arterial Hypertension | ||
| 肺動脈性肺高血圧症（PAH）に対するトレプロスチニルパルミチル吸入粉末剤（TPIP）の延長試験 |
An Extension Study of Treprostinil Palmitil Inhalation Powder (TPIP) for Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Fraz Ismat | Fraz Ismat | ||
| / | Insmed Incorporated | Insmed Incorporated | |
| 08807 | |||
| / | その他 | 700 US Highway 202/206 Bridgewater, NJ 08807-1704 | |
| 1-844-4-467633 | |||
| medicalinformation@insmed.com | |||
| 医学情報センター | Medical Information Center | ||
| インスメッド合同会社 | Insmed Godo Kaisha | ||
| 100-0014 | |||
| 東京都東京都千代田区永田町2-10-3 13F | 13th Floor, 2-10-3 Nagata-cho, Chiyoda-ku Tokyo | ||
| 0120-118808 | |||
| medicalinformation@insmed.com | |||
| 令和4年11月16日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構岡山医療センター |
National Hospital Organization Okayama Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人国立循環器病研究センター |
National Cerebral and Cardiovascular Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 札幌医科大学附属病院 |
Sapporo Medical University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本試験の主要目的は、INS1009-201試験（NCT04791514）、INS1009-202試験（NCT05147805/jRCT2071220033）に加え、PAH患者を対象としたTPIPによるその他の導入試験に参加したPAH患者における、TPIPの長期使用の安全性と忍容性を評価することである。 | |||
| 2-3 | |||
| 2023年03月07日 | |||
| 2023年03月07日 | |||
| 2026年12月31日 | |||
| 100 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 無治療対照/標準治療対照 | no treatment control/standard of care control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 米国/アルゼンチン/メキシコ/フィリピン/オーストリア/ブラジル/ドイツ/イタリア/マレーシア/スペイン/英国 | United States/Argentina/Mexico/Phillipines/Austria/Brazil/Germany/Italy/Malaysia/Spain/United Kingdom | ||
| 1. INS1009-201試験、INS1009-202試験、又はPAH患者を対象としたTPIPによるその他の導入試験で、治療終了時の来院を完了した男女の参加者。導入試験の完了時にOLE試験を利用できなかった参加者は、導入試験の治療終了時の来院から1年以内に登録することができる。 2. INS1009-201試験、INS1009-202試験、又はPAH患者を対象としたTPIPによるその他の導入試験で、治験のための来院終了後の経過日数が30日を超えた場合は、参加の適格性を確認するためにベースラインのスクリーニング評価を完了する。 |
1. Male and female participants who completed end of treatment study visit in Study INS1009-201, INS1009-202, or any other lead-in PAH TPIP study. Participants for whom the OLE study was not available at the time of their completion of the lead-in study are eligible for enrolment within one year of their lead-in end of treatment visit. 2. Complete baseline screening assessments to confirm eligibility to participate if more than 30 days have elapsed since the end of the study visit in Study INS1009-201, INS1009-202, or any other lead-in PAH TPIP study. |
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| 1. INS1009-201試験、INS1009-202試験、又はTPIPによるその他の試験の終了後に、プロスタサイクリン類似体（例：TRE、エポプロステノール）の非経口投与を開始していること。吸入プロスタサイクリン類似体［例：TRE（Tyvaso）やイロプロスト］及び経口プロスタサイクリン類似体［例：TRE（Orenitram）］、又は受容体作動薬（例：セレキシパグ）については、治験薬の投与開始から遡って24時間前に投与を中止するのであれば、投与を開始してもよい。 2. 発作性心房細動及び新たな症候性徐脈を除く、新たな心室性又は上室性頻脈性不整脈。 3. 左室駆出率（LVEF）≦40%を含む心疾患の初発、又は臨床的に重要な弁膜症、収縮性若しくは症候性アテローム性心疾患（安定狭心症、心筋梗塞など）。 4. 肺換気／血流（VQ）スキャン、肺血管造影、又は肺コンピュータ断層撮影（CT）スキャンにより評価した血栓塞栓症の新規エビデンス。 5. 症候性新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の活動性及び現病歴、又はCOVID-19による重症疾患の既往及び／又は入院。 6. 待機的臓器移植。 7. 新たな活動性の肝疾患又は肝機能障害。 8. 中間期悪性腫瘍。ただし、完全に治療された子宮頸部上皮内癌及び完全に治療された転移性ではない皮膚の扁平上皮又は皮膚の基底細胞癌は除く。 9. スクリーニング前30日以内に治験薬／治験医療機器を使用した、又は何らかの治験に参加した場合。ただし、導入試験のTPIPは除く。 10. 現在、紙巻タバコ［米国疾病予防管理センター（CDC）の定義に従う］又は電子タバコを使用している：生涯に100本以上の紙巻タバコを喫煙しており、毎日又は数日間喫煙している成人。 11. 現在マリファナを吸入している患者（娯楽的又は医学的）。 注：その他の選択／除外基準が適用される場合がある。 |
1. Initiation of parenteral administration of prostacyclin analogues (eg, TRE, epoprostenol) since the completion of studies INS1009-201, INS1009-202 or other TPIP studies. Initiation of inhaled prostacyclin analogues (eg, TRE [Tyvaso] or iloprost) and oral prostacyclin analogues (eg, TRE [Orenitram]) or receptor agonists (eg, selexipag) are permitted if stopped 24 hours prior to the start of study drug administration. 2. Any new ventricular or supraventricular tachyarrhythmia except for paroxysmal atrial fibrillation and any new symptomatic bradycardia. 3. New-onset of heart disease including left ventricular ejection fraction (LVEF) less than or equal to 40% or clinically significant valvular, constrictive, or symptomatic atherosclerotic heart disease (eg, stable angina, myocardial infarction, etc). 4. New evidence of thromboembolic disease as assessed by ventilation/perfusion (VQ) scan, pulmonary angiography, or pulmonary computed tomography (CT) scan. 5. Active and current symptomatic coronavirus disease 2019 (COVID-19) or previous severe disease and/or hospitalization due to COVID-19. 6. Interval organ transplantation. 7. New active liver disease or hepatic dysfunction. 8. Interval malignancy with exception of completely treated in situ carcinoma of the cervix and completely treated non-metastatic squamous or basal cell carcinoma of the skin. 9. Use of any investigational drug/device or participation in any investigational study within 30 days prior to screening, not including TPIP of the lead-in study. 10. Current use of cigarettes (as defined by Centers for Disease Control and Prevention [CDC]) or e-cigarettes: An adult who has smoked at least 100 cigarettes in his or her lifetime, who smokes either every day or some days. 11. Participants who currently inhale marijuana (recreational or medical). Note: Other inclusion/exclusion criteria may apply. |
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| 18歳 超える | 18age old exceed | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 肺動脈性高血圧症 | Pulmonary Arterial Hypertension | ||
| あり | |||
| 被験薬群：トレプロスチニルパルミチル吸入粉末剤 TPIPによるその他の試験から直ちに移行しない参加者：INS1009-201試験（NCT04791514）、INS1009-202試験（NCT05147805/jRCT2071220033）に加え、その他の導入試験では、開始用量を80マイクログラム（μg）としてTPIPを1日1回投与し、3週間の漸増期間中に、最大耐量を80 μgから640 μgの間になるまで漸増する。投与期間は全体で24か月とする。TPIPによる無作為化盲検導入試験から直ちに移行し、過去に以下の投与を受けたことのある参加者： 1. TPIP－3週間の漸増期間中に、先行試験で達成された用量のTPIPに加え、プラセボを1日1回（80 μgから開始して先行試験で達成されたTRIP用量まで）、盲検下で投与する。 2. プラセボ－3週間の漸増期間中に、先行試験で達成された用量のプラセボに加え、TPIPを1日1回（80 μgから開始して先行試験で達成されたプラセボ用量まで）、盲検下で投与する。投与期間は全体で24か月とする。 |
Experimental: Treprostinil Palmitil Inhalation Powder Participants who are not transitioning immediately from other TPIP studies: INS1009-201 (NCT04791514), INS1009-202 (NCT05147805/jRCT2071220033) and other lead-in studies, will be administered TPIP, once daily (QD), at a starting dose of 80 micrograms, up-titrated to the highest tolerated dose between 80 micrograms and 640 micrograms during 3-week titration period. The overall treatment period will be 24 months. Participants who are transitioning immediately from a randomized blinded lead-in TPIP study and who previously received: 1. TPIP- will be administered placebo QD (80 micrograms up to achieved TPIP dose from previous study) along with the achieved TPIP dose from previous study in a blinded manner during 3-week titration period. 2. Placebo- will be administered TPIP QD (80 micrograms up to achieved placebo dose from previous study) along with the achieved placebo dose from previous study in a blinded manner during 3-week titration period. The overall treatment period will be 24 months. |
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| 1. 治療中に発現した有害事象（TEAE）が1件以上であった参加者の数と、重症度別に見た26か月目頃までのTEAE |
1. Number of Participants Who Experience at Least one Treatment Emergent Adverse Event (TEAE) and TEAEs by Severity up to Approximately 26 Months |
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| 1. 6分間歩行距離（6MWD）にみられた、非盲検継続投与（OLE）前の、ベースラインから6か月目、12か月目、18か月目、24か月目までの絶対変化量 2. 6MWDにみられた、OLE前の、ベースラインから6か月目、12か月目、18か月目、24か月目までの相対変化量 3. 血中N末端フラグメントB型ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）濃度にみられた、OLE前の、ベースラインから6か月目、12か月目、18か月目、24か月目までの変化量 4. 早期及び長期PAH疾患管理（REVEAL）Lite 2.0スコアの評価を目的としたレジストリにみられた、OLE前の、ベースラインから6か月目、12か月目、18か月目、24か月目までの変化量 5. ニューヨーク心臓協会／世界保健機関（NYHA/WHO）による心機能分類にみられた、OLE前の、ベースラインから6か月目、12か月目、18か月目、24か月目までの変化量 6. ベースラインから最長で24か月目、又は早期中止までの臨床的悪化イベント年間発生率 7. TP（トレプロスチニルパルミチル）及びTRE（トレプロスチニル）の血漿中濃度 |
1. Absolute Change From Pre-Open Label Extension (OLE) Baseline to Month 6, Month 12, Month 18, and Month 24 in 6-Minute Walk Distance (6MWD) 2. Relative Change From Pre-OLE Baseline to Month 6, Month 12, Month 18, and Month 24 in 6MWD 3. Change From Pre-OLE Baseline to Month 6, Month 12, Month 18, and Month 24 in the Concentration of N-Terminal Fragment B-Type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood 4. Change From Pre-OLE Baseline to Month 6, Month 12, Month 18, and Month 24 in the Registry to Evaluate Early and Long-Term PAH Disease Management (REVEAL) Lite 2.0 Score 5. Change From Pre-OLE Baseline to Month 6, Month 12, Month 18, and Month 24 in New York Heart Association/ World Health Organization (NYHA/WHO) Functional Capacity Class 6. Annualized Clinical Worsening Event Rate From Baseline up to Month 24 or Early Discontinuation 7. Plasma Concentration Levels of TP (Treprostinil Palmitil) and TRE (Treprostinil) |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| トレプロスチニルパルミチル | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| インスメッド合同会社 | |
| Insmed Godo Kaisha | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人国立病院機構岡山医療センター 治験審査委員会 | National Hospital Organization Okayama Medical Center Institutional Review Board | |
| 岡山県〒701-1192 岡山市北区田益1711-1 | 1711-1, Tamasu, Kita-ku, Okayama-shi, 701-1154, Okayama | |
| 086-294-9519 | ||
| chiken-crc@okayamamc.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 2022-001951-18 | |
| EudraCT | |
| EudraCT | |
| NCT05649748 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2023-505539-11-0 | |
| EU CT Number | |
| EU CT Number |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |