臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 拡大治験 | ||
| 令和3年12月4日 | ||
| 令和6年7月23日 | ||
| 国内の成人遅発型ポンペ病患者を対象としたcipaglucosidase alfa及びミグルスタット併用投与の拡大治験 | ||
| ATB200/AT2221の成人ポンペ病患者対象拡大治験 | ||
| Wright Jacquelyn | ||
| Amicus Therapeutics, Inc. | ||
| "成人の遅発型ポンペ病（LOPD）患者の臨床転帰を収集し、cipaglucosidase alfa及びミグルスタット併用投与の安全性及び有効性を評価する。 The objective is to evaluate the safety and effectiveness of cipaglucosidase alfa in conjunction with miglustat by collecting clinical outcomes in adult subjects with late-onset Pompe disease (LOPD)." |
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| N/A | ||
| 糖原病II型 | ||
| 募集中 | ||
| ATB200、AT2221 | ||
| なし、なし | ||
| 鳥取大学医学部附属病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 拡大治験 |
| 登録日 | 令和6年7月19日 |
| jRCT番号 | jRCT2061210056 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 国内の成人遅発型ポンペ病患者を対象としたcipaglucosidase alfa及びミグルスタット併用投与の拡大治験 | An Expanded Access Study for Cipaglucosidase Alfa in Conjunction with Miglustat for the Treatment of Adult Subjects with Late-Onset Pompe Disease in Japan | ||
| ATB200/AT2221の成人ポンペ病患者対象拡大治験 | ATB200/AT2221 Expanded Access Study in Adult Pompe disease Subject | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Wright Jacquelyn | Wright Jacquelyn | ||
| / | Amicus Therapeutics, Inc. | Amicus Therapeutics, Inc. | |
| Clinical Operations | |||
| 08512 | |||
| / | その他 | 47 Hulfish Street, Princeton, NJ | |
| 1-609-662-5085 | |||
| PompeSiteInfo@amicusrx.com | |||
| 播磨 晶子 | HARIMA Akiko | ||
| シミック株式会社 | CMIC Co., Ltd. | ||
| 臨床開発部 | |||
| 105-0023 | |||
| 東京都港区芝浦一丁目1番1号浜松町ビルディング | Hamamatsucho Building, 1-1-1, Shibaura, Minato-ku,Tokyo | ||
| 03-6779-8000 | |||
| ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp | |||
| 令和3年11月29日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 鳥取大学医学部附属病院 |
Tottori University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人神戸市民病院機構神戸市立医療センター中央市民病院 |
Kobe City Hospital Organization Kobe City Medical Center General Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| "成人の遅発型ポンペ病（LOPD）患者の臨床転帰を収集し、cipaglucosidase alfa及びミグルスタット併用投与の安全性及び有効性を評価する。 The objective is to evaluate the safety and effectiveness of cipaglucosidase alfa in conjunction with miglustat by collecting clinical outcomes in adult subjects with late-onset Pompe disease (LOPD)." |
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| N/A | |||
| 2021年12月22日 | |||
| 2021年12月22日 | |||
| 2021年12月01日 | |||
| 2025年09月30日 | |||
| 10 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1. 18歳以上の男性又は女性 2. 酸性α-グルコシダーゼ（GAA）酵素活性の欠損又はGAA遺伝子型解析に基づきLOPDと診断された記録を有する患者 3. 生殖能力がある女性及び男性の場合、信頼性の高い適切な避妊法を使用している患者 |
1. Male or female, 18 years old and above 2. A diagnosis of LOPD based on documented deficiency of acid alpha-glucosidase (GAA) enzyme activity or GAA genotyping 3. Female subjects of childbearing potential and male subjects if they are using appropriate, reliable contraception |
||
| 1. Cipaglucosidase alfa又はミグルスタットの添加剤に対する過敏症を有する患者 2. 患者に過度の安全性上のリスクを与える医学的又は他の考慮すべき状況を有する患者 3. 妊娠又は授乳をしている女性患者 4. 本試験中に妊娠を計画している患者（性別を問わない） 5. スクリーニング前30日以内に併用禁止薬による治療を受けた患者 |
1. Subject has a hypersensitivity to any of the excipients in cipaglucosidase alfa or miglustat 2. Subject has a medical condition or any other extenuating circumstance that may pose an undue safety risk to the patient 3. Subject, if female, is pregnant or breastfeeding 4. Subject, whether male or female, is planning to conceive a child during the study 5. Subject has received treatment with prohibited medications within 30 days of screening |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 糖原病II型 | Pompe disease | ||
| あり | |||
| 隔週ごとに、AT2221投与1時間後にATB200を4時間以上かけて点滴静脈内投与する。 | ATB200 IV infusion over a 4-hour duration 1 hour after AT2221 administration every 2 weeks | ||
| ATB200/AT2221併用療法の安全性の評価 |
To evaluate the safety of ATB200/AT2221 co-administration |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ATB200 | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| AT2221 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Amicus Therapeutics, Inc. | |
| Amicus Therapeutics, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 鳥取大学医学部附属病院 治験審査委員会 | Tottori University Hospital Institutional Review Board | |
| 鳥取県米子市西町36番地1 | 36-1 Nishi-cho, Yonago, Tottori | |
| 0859-38-6946 | ||
| toridai-chiken@ml.med.tottori-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 拡大治験 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |