臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年7月16日 | ||
| 令和6年2月7日 | ||
| 成人の天疱瘡（尋常性又は落葉状）患者を対象にEfgartigimod PH20 SC を投与した際の有効性、安全性及び忍容性を評価するランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験 | ||
| 成人の天疱瘡（尋常性又は落葉状）患者を対象にEfgartigimod PH20 SCを投与するランダム化二重盲検プラセボ対照試験 | ||
| 青山 裕美 | ||
| 川崎医科大学附属病院 | ||
| PV 患者の治療におけるefgartigimod PH20 SC の有効性をプラセボと比較して示す。/ To demonstrate the efficacy of efgartigimod PH20 SC compared to placebo in the treatment of participants with PV | ||
| 3 | ||
| 中等度から重度の成人尋常性天疱瘡（PV）又は落葉状天疱瘡（PF）患者 | ||
| 募集終了 | ||
| エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）/ボルヒアルロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え） | ||
| VYVGART Hytrulo（アメリカ）、VYVGART（ドイツ） | ||
| 広島大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年2月2日 |
| jRCT番号 | jRCT2061210025 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 成人の天疱瘡（尋常性又は落葉状）患者を対象にEfgartigimod PH20 SC を投与した際の有効性、安全性及び忍容性を評価するランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験 | A Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled Trial to Investigate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Efgartigimod PH20 SC in Adult Patients With Pemphigus (Vulgaris or Foliaceus) (ADDRESS) | ||
| 成人の天疱瘡（尋常性又は落葉状）患者を対象にEfgartigimod PH20 SCを投与するランダム化二重盲検プラセボ対照試験 | A Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled Trial of Efgartigimod PH20 SC in Adult Patients With Pemphigus (Vulgaris or Foliaceus) (ADDRESS) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 青山 裕美 | Aoyama Yumi | ||
| / | 川崎医科大学附属病院 | Kawasaki Medical School Hospital | |
| 皮膚科/Dermatology | |||
| 701-0192 | |||
| / | 岡山県岡山県倉敷市松島577 | 577 Matsushima, Kurashiki, Okayama | |
| 086-462-1111 | |||
| Chikako.Wada@ppd.com | |||
| 和田 千賀子 | Wada Chikako | ||
| 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K.K. | ||
| グローバルクリニカルマネジメント／Global Clinical Management | |||
| 530-6116 | |||
| 大阪府大阪市北区中之島3-3-23 中之島ダイビル16階 | Nakanoshima Daibiru 16F, 3-3-23 Nakanoshima, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka | ||
| 080-6560-7354 | |||
| 06-6147-6811 | |||
| Chikako.Wada@ppd.com | |||
| 令和3年5月11日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 広島大学病院 |
Hiroshima University Hospital |
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皮膚科 |
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734-8551 |
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広島県 |
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082-257-5555 |
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| 令和3年5月11日 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人山梨県立病院機構山梨県立中央病院 |
Yamanashi Prefectural Central Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 岡山大学病院 |
Okayama University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 順天堂大学医学部附属順天堂医院 |
Juntendo University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人北海道大学病院 |
Hokkaido University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 愛知医科大学病院 |
Aichi Medical University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 学校法人川崎学園川崎医科大学附属病院 |
Kawasaki Medical School Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪公立大学医学部附属病院 |
Osaka Metropolitan University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 久留米大学医学部附属病院 |
Kurume University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東北大学病院 |
Tohoku University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| PV 患者の治療におけるefgartigimod PH20 SC の有効性をプラセボと比較して示す。/ To demonstrate the efficacy of efgartigimod PH20 SC compared to placebo in the treatment of participants with PV | |||
| 3 | |||
| 2021年04月16日 | |||
| 2021年06月02日 | |||
| 2024年04月30日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| ブルガリア/フランス/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/イタリア/ポーランド/スペイン/ルーマニア/アメリカ/イギリス/オーストラリア/ジョージア/インド/イスラエル/ロシア/セルビア/トルコ/ウクライナ/オランダ | Bulgaria/France/Germany/Greece/Hungary/Italy/Poland/Spain/Romania/USA/UK/Australia/Georgia/India/Israel/Russia/Serbia/Turkey/Ukraine/Netherlands | ||
| 患者は、以下の基準を全て満たす場合にのみ、本治験への参加に適格とする。 1. 本治験の要件を理解でき、文書によるインフォームドコンセント（研究関連医療情報の使用及び公開に 関する同意を含む）を提供でき、本治験の治験実施計画書の手順（必要な来院等）を遵守する意思及び能力があること。 2. 同意文書（ICF）への署名時点で20 歳以上の男性又は女性患者。 3. 日本の実施医療機関で登録される日本人患者のみ：日本人患者は、両親と4 人の祖父母が日本人で、日本国籍を有し、日本で出生し、日本国外に居住した期間が合計10 年間以下で、現在日本に居住する患者と定義する。 4. 皮膚組織学的検査、直接免疫蛍光法（IF）、間接IF 及び／又はELISA の陽性結果により、PV（粘膜、皮膚、粘膜皮膚）又はPF の臨床診断が確定されている患者。 5. 以下のプロファイルの1 つを満たす患者。 a. 初発例で、ベースライン時のPDAI 活動性スコアが15 点以上かつ未治療である。 b. 初発例で、PDAI 活動性スコアが15 点以上であり、経口prednisone（又は同等薬剤）の初回サイクル投与中である。臨床的判断に基づき、ベースライン前の少なくとも2 週間にわたってPV 又はPF の徴候に大幅な改善が認められておらず、かつベースライン時にprednisone 0.5 mg/kg のQD 投与を開始するのに適していると考えられる。 c. 再燃を認め、PDAI 活動性スコアが15 点以上であり、発症からの経過期間が最長4 年で、prednisone 非投与で、従来の免疫抑制剤（例：アザチオプリン、シクロホスファミド、メトトレキサート、ミコフェノール酸モフェチル）又はdapsone 投与／非投与。注：従来の免疫抑制剤及びdapsone の投与はベースライン前に中止しなければならない。 d. 再燃を認め、PDAI 活動性スコアが15 点以上であり、発症からの経過期間が最長4 年で、経口prednisone（又は同等薬剤）を漸減した用量で投与中である。ただし、従来の免疫抑制剤（例：アザチオプリン、シクロホスファミド、メトトレキサート、ミコフェノール酸モフェチル）又はdapsone の併用／非併用下で一定用量のprednisone（又は同等薬剤）投与を2 週間以上受けており、ベースライン時にprednisone 0.5 mg/kg のQD 投与を開始するのに適している場合とする。注：従来の免疫抑制剤及びdapsone の投与はベースライン前に中止しなければならない。 6. 男性及び女性が使用する避妊法は、臨床試験に参加する患者の避妊法に関する各国の規制を満たす避妊法とし、かつ以下の条件を満たすものとする。 a. 男性患者： − 男性患者は、ICF への署名時点から治験終了時まで、許可された避妊法を使用し、精子提供を行わないことに同意しなければならない。 b. 女性患者： − 妊娠可能な女性は以下の条件を満たさなければならない。 ▪ スクリーニング時の血清妊娠検査で陰性、かつベースライン時の治験薬投与開始前の尿妊娠検査で陰性でなければならない。 ▪ 高い効果がある又は許可された避妊法を、治験薬の最終投与から少なくとも90 日後まで継続して使用することに同意しなければならない。 |
Participants are eligible to be included in the trial only if all of the following criteria apply: 1. Ability to understand the requirements of the trial, to provide written informed consent (including consent for the use and disclosure of research-related health information), willingness and ability to comply with the trial protocol procedures (including required trial visits). 2. The participant is male or female, and aged from 20 years at the time of signing the informed consent form (ICF). 3. For Japanese participants enrolled in sites in Japan only: A Japanese participant is defined as a participant whose parents and 4 grandparents are Japanese, who has the Japanese nationality, was born in Japan, has not lived outside of Japan for a total of >10 years, and currently lives in Japan. 4. The participant has a clinical diagnosis of PV (mucosal, cutaneous, mucocutaneous) or PF that has been confirmed by cutaneous histology, positive direct immunofluorescence (IF), and positive indirect IF and/or ELISA. 5. The participant meets 1 of the following profiles: a. Newly diagnosed disease with PDAI activity score >=15 at baseline and naive to treatment. b. Newly diagnosed disease with PDAI activity score >=15 while receiving a first course of oral prednisone (or equivalent). According to clinical judgment, the participant has shown no significant improvement of PV or PF signs for at least 2 weeks before baseline and is considered fit to start prednisone treatment at 0.5 mg/kg qd at baseline. c. Experiencing flare with PDAI activity score >=15, a maximum of 4 years since disease onset, and off prednisone therapy +- a conventional immunosuppressant (eg, azathioprine, cyclophosphamide, methotrexate, mycophenolate mofetil) or dapsone. Note: conventional immunosuppressants and dapsone must be discontinued before baseline. d. Experiencing flare with PDAI activity score >=15, a maximum of 4 years since disease onset, and receiving a tapered dose of oral prednisone (or equivalent), provided that prednisone has been given at stable dose +- a conventional immunosuppressant (eg, azathioprine, cyclophosphamide, methotrexate, mycophenolate mofetil) or dapsone for at least 2 weeks and participants are fit to start prednisone treatment at 0.5 mg/kg qd at baseline. Note: conventional immunosuppressants and dapsone must be discontinued before baseline. 6. Contraceptive use by men and women should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating clinical trials and: a. Male participants: - Male participants must agree to use acceptable method of contraception, and not donate sperm from signing the ICF until the end of the study. b. Female participants: - Women of childbearing potential must: - have a negative serum pregnancy test at screening and negative urine pregnancy test at baseline before the IMP can be administered. - agree to use a highly effective or acceptable contraception methods, which should be maintained at minimum until 90 days after the last dose of IMP. |
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| 以下の基準のいずれかに該当する患者は本治験から除外する。 1. 腫瘍随伴性天疱瘡、薬剤性天疱瘡、増殖性天疱瘡、紅斑性天疱瘡、又はその他PV／PF 以外の自己免疫性水疱性疾患の確定診断を受けている患者。 2. 疾患重症度が軽度（ベースライン時のPDAI 活動性スコア15 点未満として定義）である患者。 3. 臨床的判断に従ってスクリーニングからベースラインまでの期間にPV 又はPFの大幅な改善を認めた患者（例：スクリーニング期間中にDC を達成した、又はPDAI 活動性スコアの大幅な減少を達成した）。 4. ベースライン来院前の2 ヵ月間に経口prednisone でも従来の免疫抑制剤（例：アザチオプリン、シクロホスファミド、メトトレキサート、ミコフェノール酸モフェチル）又はdapsone でもない治療を受け、それが疾患活動性に影響を及ぼす可能性がある患者。例えば、除外される薬剤には静注用メチルプレドニゾロン、サラゾスルファピリジン、テトラサイクリン類、1 日推奨量（RDA）／食事摂取基準（DRI）を超える用量のニコチン酸アミド、プラスマフェレーシス／血漿交換、免疫吸着療法及びIVIg が含まれる。注：従来の免疫抑制剤及びdapsone の投与はベースライン前に中止しなければならない。RDA/DRI 以下のニコチン酸アミドの経口サプリメントは許可される。 5. ベースライン来院前の6 ヵ月間にモノクローナル抗体（リツキシマブ又はその他の抗CD20 生物学的製剤を含む）が投与された患者。 6. 投与される薬剤の成分に対する既知の過敏症を有する患者。 7. 経口prednisone が禁忌である患者。 8. 難治性の疾患（定義：第一選択治療及び第二選択治療が無効）の病歴を有する患者。 9. 悪性腫瘍の病歴を有する患者。治験薬の初回投与前3 年間以上にわたって再発を示す所見がなく、適切な治療によって治癒したとみなされる場合を除く。本治験への参加前に患者が適切な治療を受けている場合、以下のがん患者は随時登録可能である。 a. 皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌 b. 子宮頚部上皮内癌 c. 乳房上皮内癌 d. 偶発的組織学的所見を示した前立腺癌（TNMステージT1a 又はT1b） 10. その他の重大で重篤な疾患の臨床所見を有する患者、大手術を最近受けた又は治験期間中に受ける予定がある患者、若しくは治験の結果に影響を及ぼす又は患者を過度のリスクにさらす可能性があると治験責任（分担）医師が判断した患者。 11. 妊娠中及び授乳中の女性、並びに治験期間中及び治験薬の最終投与後90 日間以内に妊娠を希望する女性。 12. アルコール、薬物又は医薬品乱用又はその既往歴（スクリーニングの12 ヵ月以内）。 13. PV 又はPF の臨床症状の正確な評価を妨げる、若しくは患者を過度のリスクにさらす可能性があると治験責任（分担）医師が判断した、その他の既知の自己免疫疾患を有する患者。 14. カルノフスキー一般全身状態スコアが60%未満の患者。 15. ランダム化前の28 日間に生／弱毒化ウイルスワクチン接種を受けた患者。 16. 臨床的に重要なコントロール不良の活動性又は慢性の細菌、ウイルス又は真菌感染を有する患者。 17. スクリーニング時の血清検査で活動性のウイルス感染に陽性反応を示し、以下のいずれかが認められる患者。 a. B 型肝炎ウイルス（HBV）：急性又は慢性感染を示すもの。 b. C 型肝炎ウイルス（HCV）：HCV 抗体検査に基づいて確認されたもの。 c. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）：後天性免疫不全症候群（AIDS）で定義される病態、又はCD4 細胞数が200 個/mm3 未満であることを示す検査結果に基づいて確認されたもの。 18. スクリーニング時に総免疫グロブリンG（IgG）値が6 g/L 未満の患者。 19. 過去にefgartigimod の治験に参加し、治験薬の投与を少なくとも1 回受けたことがある患者。 20. 本治験薬の初回投与前3 ヵ月又は当該薬物の5 半減期（どちらか長い方）以内に他の治験薬を使用した患者。 |
Participants are excluded from the trial if any of the following criteria apply: 1. Participant has a confirmed diagnosis of paraneoplastic pemphigus, drug-induced pemphigus, pemphigus vegetans, pemphigus erythematosus, or any other non-PV/non-PF autoimmune blistering disease. 2. Participants with mild disease severity as defined by PDAI activity score <15 at baseline. 3. Participants who show a significant improvement of PV or PF in the period from screening to baseline according to clinical judgment (eg, the participant has achieved DC or a substantial reduction in PDAI activity score during screening period). 4. The participant has been administered therapy(ies) other than oral prednisone, conventional immunosuppressants (eg, azathioprine, cyclophosphamide, methotrexate, mycophenolate mofetil) or dapsone within 2 months before the baseline visit and that can affect clinical disease activity. For example, excluded medications are intravenous methylprednisolone, sulfasalazine, tetracyclines, nicotinamide at doses above the recommended daily allowance (RDA)/dietary reference intake (DRI), plasmapheresis/plasma exchange, immunoadsorption, and IVIg. Note: conventional immunosuppressants and dapsone must be discontinued before baseline. Nicotinamide doses at or below RDA/DRI from oral supplements is allowed. 5. Use of any monoclonal antibody (including rituximab or another anti-CD20 biologic) within 6 months before the baseline visit. 6. Known hypersensitivity to any of the components of the administered treatments. 7. The participant has a known contraindication to oral prednisone. 8. The participant has a history of refractory disease, as defined by a failure to respond to first-line and second-line therapies. 9. Participants who have a history of malignancy unless deemed cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for >=3 years before first IMP administration. Participants with any of the following cancers can be included at any time, provided they are adequately treated prior to their participation in the study: a. Basal cell or squamous cell skin cancer b. Carcinoma in situ of the cervix c. Carcinoma in situ of the breast d. Incidental histological finding of prostate cancer (TNM stage T1a or T1b) 10. Participants with clinical evidence of other significant serious disease or participants who recently underwent or have planned a major surgery during the period of the trial, or any other condition in the opinion of the investigator, that could confound the results of the trial or put the participant at undue risk. 11. Pregnant and lactating women and those intending to become pregnant during the trial or within 90 days after the last administration of IMP. 12. Current or history (ie, within 12 months of screening) of alcohol, drug, or medication abuse. 13. Any other known autoimmune disease that, in the opinion of the investigator, would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of PV or PF or put the participant at undue risk. 14. The participant has a Karnofsky performance score <60%. 15. Vaccination with live/attenuated viral vaccines within 28 days prior to randomization. 16. The participant has clinically significant uncontrolled active or chronic bacterial, viral, or fungal infection. 17. Positive serum test at screening for an active viral infection with any of the following conditions: a. Hepatitis B Virus (HBV) that is indicative of an acute or chronic infection. b. Hepatitis C Virus (HCV) based on HCV antibody assay. c. Human immunodeficiency virus (HIV) based on test results that are associated with an acquired immunodeficiency syndrome (AIDS)-defining condition or a CD4 count <200 cells/mm3). 18. The participant has total immunoglobulin G (IgG) <6 g/L at screening. 19. The participant has previously participated in a trial with efgartigimod and has received at least 1 administration of IMP. 20. Use of an investigational drug within 3 months or 5 half-lives of the drug (whichever is longer) prior to first IMP administration. |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 中等度から重度の成人尋常性天疱瘡（PV）又は落葉状天疱瘡（PF）患者 | Adult patients with moderate to severe pemphigus vulgaris (PV) or pemphigus foliaceus (PF) | ||
| あり | |||
| Efgartigimod PH20 SC は、Day 1 及び Day 8 に 2000 mg を皮下注射により投与後、最 低限の治療による完全寛解（CRmin）を達成するまで 1000 mg を週 1 回皮下投与す る。 | Efgartigimod PH20 SC will be administered by subcutaneous (SC) injection on day 1 and day 8 at a dose of 2000 mg, followed by weekly SC administrations of 1000 mg until complete remission on minimal therapy (CRmin) is observed. | ||
| CRmin (最低限の治療による完全寛解) を30 週間以内に達成したPV 患者の割合 | Proportion of PV participants who achieve CRmin (complete remission on minimal therapy) within 30 weeks | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）/ボルヒアルロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え） | |||
| VYVGART Hytrulo（アメリカ）、VYVGART（ドイツ） | |||
| 30600AMX00007000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 製造物責任 Product Liability | ||
| なし/None | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アルジェニクス ビーブイ | |
| argenx BV | |
| あり | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 広島大学病院治験審査委員会 | Hiroshima University hospital IRB | |
| 広島県広島市南区霞１丁目２番３号 | 1-2-3, Kasumi, Minami-ku, Hiroshima-shi, Hiroshima | |
| 082-257-5596 | ||
| hugcp@hiroshima-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |