臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和6年12月5日 | ||
| 令和7年1月7日 | ||
| 難治性全身型重症筋無力症患者を対象に，YTB323の安全性，有効性，及び細胞動態を評価する，非盲検，多施設共同，第I / II相試験 | ||
| 難治性全身型重症筋無力症を対象に，YTB323の安全性，有効性，及び細胞動態を評価する非盲検試験 | ||
| 山内 教輔 | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | ||
| 本治験の目的は，難治性全身型重症筋無力症患者を対象にYTB323 の安全性，有効性，及び細胞動態を評価することである。 | ||
| 1-2 | ||
| 全身型重症筋無力症（gMG） | ||
| 募集中 | ||
| 京都大学医学部附属病院 医薬品等臨床研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和7年1月7日 |
| jRCT番号 | jRCT2053240204 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 難治性全身型重症筋無力症患者を対象に，YTB323の安全性，有効性，及び細胞動態を評価する，非盲検，多施設共同，第I / II相試験 | An open-label, multi-center, phase I/II study to assess safety, efficacy, and cellular kinetics of YTB323 in participants with treatment-resistant generalized myasthenia gravis (CYTB323O12101) | ||
| 難治性全身型重症筋無力症を対象に，YTB323の安全性，有効性，及び細胞動態を評価する非盲検試験 | An open-label study to assess safety, efficacy, and cellular kinetics of YTB323 in treatment resistant generalized myasthenia gravis (CYTB323O12101) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 山内 教輔 | Yamauchi Kyosuke | ||
| / | ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | |
| 105-6333 | |||
| / | 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | |
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 山内 教輔 | Yamauchi Kyosuke | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | ||
| 105-6333 | |||
| 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | ||
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 令和6年11月1日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
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|---|---|---|---|
| / | 京都大学医学部附属病院 |
Kyoto University Hospital |
|
京都府 京都市左京区聖護院川原町54 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
|
千葉県 千葉市中央区亥鼻1-8-1 |
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|
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の目的は，難治性全身型重症筋無力症患者を対象にYTB323 の安全性，有効性，及び細胞動態を評価することである。 | |||
| 1-2 | |||
| 2025年01月06日 | |||
| 2024年09月01日 | |||
| 2029年12月31日 | |||
| 2 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| アメリカ | United States | ||
| 1. gMGの確定診断が以下により裏付けられる患者： -スクリーニング時の血清検査でAChR抗体又はMuSK抗体が陽性であった検査報告書があり，かつ以下のうち少なくとも1つに該当する -過去に反復神経刺激検査又は単線維筋電図検査で神経筋伝達の異常所見が認められた -過去にアセチルコリンエステラーゼ阻害検査で陽性と判定された -経口アセチルコリンエステラーゼ阻害薬でMGの徴候が改善した（担当医の評価） 2. スクリーニング時にMGFA Class III～IVa（gMG）の患者 3. 以下に定義する難治性gMGの患者：2種類以上の非ステロイド性免疫抑制薬による適切な治療を十分な用量及び治療期間で実施したにもかかわらず，スクリーニング時のMG-ADLスコアが6以上である 4. コルチコステロイドの長期投与を受けている場合，白血球アフェレーシスの1週間以上前にプレドニゾロン換算で最大用量10 mg/日（又は相当量）まで漸減することが可能であり，これに同意できる患者 5. コリンエステラーゼ阻害薬を投与されている場合，スクリーニング前2週間以上にわたり用量が安定している患者 |
1. Confirmed gMG diagnosis supported by the following: -Documented report of positive serology testing for either AChR antibodies or MuSK antibodies at screening AND at least one of the following: -History of abnormal neuromuscular transmission test demonstrated by repetitive nerve stimulation or single-fiber electromyography -History of positive acetylcholinesterase inhibitor test -Improvement in MG signs on an oral acetylcholinesterase inhibitor as assessed by the treating physician 2. MGFA Class III-IVa (gMG) at screening 3. Treatment-resistant gMG as defined by: MG-ADL score >= 6 at screening despite adequate treatment trials with at least two different non-steroidal immunosuppressive drugs given at adequate doses and duration of therapy. 4. If on chronic corticosteroids, the ability and willingness to taper to a maximum dose of 10 mg prednisolone daily or equivalent at least one week before leukapheresis 5. If treated with cholinesterase inhibitors, patients must be on a stable dose for at least two weeks prior to screening |
||
| 1. スクリーニング時に眼筋型重症筋無力症（MGFA I）の患者，軽度の症状（MGFA II）が認められる患者，重度の球症状又はMGクリーゼが認められる患者，MGFA Class IVb又はVの患者 2. 骨髄／造血幹細胞移植又は実質臓器移植の既往歴を有する患者 3. 白血球アフェレーシス1ヵ月前に臨床的エビデンス，画像検査，又は臨床検査での陽性反応により臨床的に問題となる活動性，日和見性，慢性，又は再発性感染（B型肝炎，C型肝炎を含む）が確認された患者 4. 再燃時に経口又は非経口コルチコステロイドで治療されることが多い，その他のコントロール不良の疾患状態（喘息や炎症性腸疾患等）がスクリーニング時に認められる患者 5. スクリーニング時に，免疫不全症候群（AIDS，遺伝性免疫不全症，薬剤性免疫不全症）が判明している，又はHIV抗体検査が陽性である患者 6. 抗CD19療法，養子T細胞療法，又は何らかの遺伝子療法製品（CAR-T細胞療法等）による治療歴を有する患者 |
1. Exclusively ocular myasthenia gravis (MGFA I), mild symptoms (MGFA II), or severe bulbar disease or MG crisis, MGFA Class IVb or V at screening 2. History of bone marrow/hematopoietic stem cell or solid organ transplantation. 3. Clinically significant active, opportunistic, chronic or recurrent infection (including positive for hepatitis B or hepatitis C) confirmed by clinical evidence, imaging, or positive laboratory tests one month prior to leukapheresis 4. Other uncontrolled disease states, such as asthma, or inflammatory bowel disease, where flares are commonly treated with oral or parenteral corticosteroids, at screening 5. Participants with a known immunodeficiency syndrome (AIDS, hereditary immune deficiency, drug induced immune deficiency), or tested positive for HIV antibody, at screening 6. Prior treatment with anti-CD19 therapy, adoptive T cell therapy or any prior gene therapy product (e.g. CAR-T cell therapy). |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 65歳 以下 | 65age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 全身型重症筋無力症（gMG） | Generalized Myasthenia Gravis | ||
| あり | |||
| 治験製品：YTB323 YTB323の単回静脈内投与 |
Experimental: YTB323 YTB323 single intravenous (i.v.) infusion |
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| 有害事象（AE）（CRS 及びICAN を含む）の発現状況，重症度，及び発現頻度，並びに安全性パラメータ（バイタルサイン，臨床検査項目，心電図，神経学的状態が含まれるがこれらに限定されない）のベースラインからの変化 | Occurrence, severity, and frequency of Adverse Events (AEs) (including CRS and ICANs) and change from baseline in safety parameters including, but not limited to: Vital signs, laboratory parameters, ECG, and neurological status | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| YTB323 | |||
| rapcabtagene autoleucel | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノバルティスファーマ株式会社 | |
| Novartis Pharma. K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 京都大学医学部附属病院 医薬品等臨床研究審査委員会 | Kyoto University Hospital IRB | |
| 京都府京都市左京区聖護院川原町54 | 54 Shogoinkawahara-cho, Sakyo-ku, Kyoto-city, Kyoto | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06704269 | |
| Clinical Trials.gov | |
| Clinical Trials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 | Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| IRBの電話番号／メールアドレスなし | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |