臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和6年6月10日 | ||
| 先行するSRP-9001臨床試験の1試験でSRP-9001の投与を受けた被験者を対象として、SRP-9001の長期安全性及び有効性を評価する第3相多国籍追跡調査試験 | ||
| 先行する臨床試験の1試験でDelandistrogene Moxeparvovec（SRP-9001）の投与を受けた被験者の追跡調査試験 | ||
| オマリー パトリック | ||
| サレプタ セラピュ―ティクス インク | ||
| SRP-9001の長期安全性を評価すること | ||
| 3 | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD） | ||
| 募集前 | ||
| 神戸大学医学部附属病院 医薬品及び医療機器の臨床研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年6月6日 |
| jRCT番号 | jRCT2053240056 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 先行するSRP-9001臨床試験の1試験でSRP-9001の投与を受けた被験者を対象として、SRP-9001の長期安全性及び有効性を評価する第3相多国籍追跡調査試験 | A Phase 3, Multinational, Long-Term Follow-Up Study to Evaluate Safety and Efficacy in Subjects Who Have Previously Received SRP-9001 in a Clinical Study (EXPEDITION) | ||
| 先行する臨床試験の1試験でDelandistrogene Moxeparvovec（SRP-9001）の投与を受けた被験者の追跡調査試験 | A Long-term Follow-up Study of Participants Who Received Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) in a Previous Clinical Study (EXPEDITION) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| オマリー パトリック | O Malley Patrick | ||
| / | サレプタ セラピュ―ティクス インク | Sarepta Therapeutics, Inc. | |
| Regulatory Affairs | |||
| / | 215 ファースト ストリート ケンブリッジ マサチューセッツ州 02142 | 215 First Street, Cambridge, MA 02142 USA | |
| 1-888-727-3782 | |||
| SareptAlly@sarepta.com | |||
| ロザリオ 千佳子 | Rosario Chikako | ||
| パレクセル・インターナショナル株式会社 | Parexel International Inc. | ||
| レギュラトリー＆アクセス コンサルティング | |||
| 104-0033 | |||
| 東京都中央区新川一丁目21番2号 茅場町タワー | Kayabacho Tower, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo, 104-0033 | ||
| 080-8929-3137 | |||
| Clinicaltrial-registration@parexel.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 該当 | |||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
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東京都 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 神戸大学医学部附属病院 |
Kobe University Hospital |
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兵庫県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京女子医科大学病院 |
Tokyo Women's Medical University Hospital |
|
東京都 |
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|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| SRP-9001の長期安全性を評価すること | |||
| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2024年04月15日 | |||
| 2028年06月30日 | |||
| 10 | |||
| 観察研究 | Observational | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 無治療対照/標準治療対照 | no treatment control/standard of care control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| その他 | other | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| 米国/イギリス/ベルギー/スペイン/ドイツ/イタリア/香港/台湾/フランス/スウェーデン/イスラエル/オーストラリア/カナダ/韓国 | US/UK/Belgium/Spain/Germany/Italy/Hong Kong/Taiwan/France/Sweden/Israel/Australia/Canada/South Korea | ||
| - 先行するSRP-9001臨床試験の1試験でデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療のためにdelandistrogene moxeparvovecの投与を受けた患者 - 治験の来院スケジュール及び治験実施計画書のその他の要件をすべて理解し遵守できる親又は法的後見人がいる、又は年齢18歳以上の患者 |
- Received delandistrogene moxeparvovec for Duchenne muscular dystrophy in a previous clinical study. - Has (a) parent(s) or legal caregiver(s) or is >=18 years of age and able to understand and comply with the study visit schedule and all other protocol requirements. |
||
| かかりつけ医/プライマリケア医及びその他の医療提供者に対し、患者が治験に参加していることを患者本人又は患者の家族が知られたくない場合 | Participant or family does not want to disclose participation with general practitioner/primary care physician and other medical providers. | ||
| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性 | Male | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD） | Duchenne muscular dystrophy (DMD) | ||
| なし | |||
| 投与後最長5年間に治験治療下で発現した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、および特に注目すべき有害事象（AESI）が発現した被験者の数 | Number of Participants with a Treatment-emergent Adverse Event (TEAE), Serious Adverse Event (SAE), and Adverse Event of Special Interest (AESI) up to 5 years after dosing. | ||
| - ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から投与後5年の時点までのノーススター歩行評価（NSAA）総スコアの変化量 - ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から投与後5年の時点までの床からの立ち上がり時間の変化量 - ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から投与後5年の時点までの10 m歩行／走行（10MWR）時間の変化量 - ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から投与後5年の時点までの上肢機能（PUL）（V 2.0）総スコアの変化量 - ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から投与後5年の時点までのPUL（V 2.0）領域別スコアの変化量 - ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から投与後5年の時点までの%予測努力性肺活量（FVC）の変化量 - ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から投与後5年の時点までの%予測最大呼気流量（PEF）の変化量 - Delandistrogene moxeparvovec投与後5年の時点の心臓磁気共鳴画像（MRI）所見におけるベースライン（投与前）からの変化 - Delandistrogene moxeparvovec投与後5年の時点の骨格筋MRI所見におけるベースライン（投与前）からの変化 |
- Change in the North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score From Pre-infusion Baseline to 5 Years Post-infusion of Delandistrogene Moxeparvovec - Change in Time to Rise From Floor From Pre-infusion Baseline to 5 Years Post-infusion of Delandistrogene Moxeparvovec - Change in the Time of 10-meter Walk/Run (10MWR) From Pre-infusion Baseline to 5 Years Post-infusion of Delandistrogene Moxeparvovec - Change in Performance of Upper Limb (PUL) (Version 2.0) Total Scores From Pre-infusion Baseline to 5 Years Post-infusion of Delandistrogene Moxeparvovec - Change in PUL (Version 2.0) Domain Specific Scores From Pre-infusion Baseline to 5 Years Post-infusion of Delandistrogene Moxeparvovec - Change in Forced Vital Capacity Percent (FVC%) Predicted From Pre-infusion Baseline to 5 Years Post-infusion of Delandistrogene Moxeparvovec - Change in Peak Expiratory Flow Percent (PEF%) Predicted From Pre-infusion Baseline to 5 Years Post-infusion of Delandistrogene Moxeparvovec - Change in Cardiac Magnetic Resonance Imaging (MRI) Findings From Pre-infusion Baseline to 5 Years Post-infusion of Delandistrogene Moxeparvovec - Change in Musculoskeletal MRI Findings From Pre-infusion Baseline to 5 Years Post-infusion of Delandistrogene Moxeparvovec |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| 遺伝子治療用製品：ウイルスベクター製品 | |||
| Delandistrogene moxeparvovec（INN） | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 起こり得る身体への被害（現在の状態の悪化を含む）が、治験実施計画書で規定される手順に起因している、または治験への参加に直接起因している場合にのみ補償される。 | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| サレプタ セラピュ―ティクス インク | |
| Sarepta Therapeutics, Inc. | |
| あり | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| Hoffmann-La Roche | Hoffmann-La Roche | |
| 該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 神戸大学医学部附属病院 医薬品及び医療機器の臨床研究審査委員会 | Kobe University Hospital Institutional Review Board | |
| 兵庫県神戸市中央区楠町7-5-2 | 7-5-2 Kusunoki-Cho, Chuo-Ku, Kobe, 650-0017, Japan , Hyogo | |
| 81-78-382-5111 | ||
| 未承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05967351 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当する | ||
| 該当する | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |