jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和5年7月21日
令和6年9月4日
非盲検継続投与試験の治験実施計画書（日本）：日本人の栄養障害型表皮水疱症（DEB）患者の治療におけるBeremagene Geperpavec（B-VEC、以前の開発コードKB103）の有効性及び安全性の評価
非盲検継続投与試験の治験実施計画書（日本）：日本人の栄養障害型表皮水疱症（DEB）患者の治療におけるBeremagene Geperpavec（B-VEC、以前の開発コードKB103）の有効性及び安全性の評価
チエン　デイビッド
クリスタルバイオテック株式会社
Month 6時点における創傷治癒（B-VECによる治療後の一次創傷の完全な閉鎖と定義）を評価する。
3
栄養障害型表皮水疱症
募集終了
大阪公立大学医学部附属病院　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年9月3日
jRCT番号 jRCT2053230075

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

非盲検継続投与試験の治験実施計画書（日本）：日本人の栄養障害型表皮水疱症（DEB）患者の治療におけるBeremagene Geperpavec（B-VEC、以前の開発コードKB103）の有効性及び安全性の評価 Open Label Extension Protocol (Japan):Assess the Efficacy and Safety of Beremagene Geperpavec (B-VEC, previously KB103) for the Treatment of Japanese Patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB)
非盲検継続投与試験の治験実施計画書（日本）：日本人の栄養障害型表皮水疱症（DEB）患者の治療におけるBeremagene Geperpavec（B-VEC、以前の開発コードKB103）の有効性及び安全性の評価 Open Label Extension Protocol (Japan):Assess the Efficacy and Safety of Beremagene Geperpavec (B-VEC, previously KB103) for the Treatment of Japanese Patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB)

（２）治験責任医師等に関する事項

チエン　デイビッド Chien David
/ クリスタルバイオテック株式会社 Krystal Biotech, Inc.
15203
/ その他 2100 Wharton St. Suite 701 Pittsburgh, PA, United States
412-586-5830
dchien@krystalbio.com
冠　和宏 Kanmuri Kazuhiro
株式会社Ascent Development Services Ascent Development Services, Inc.
Clinical Development
150-0043
東京都渋谷区道玄坂1-21-1 渋谷ソラスタ3階 Shibuya SOLASTA 3F, 1-21-1, Dogenzaka, Shibuya-ku, Tokyo, Japan 150-0043
03-4590-9005
kazuhiro.kanmuri@pharmalex.com
令和5年7月18日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

大阪公立大学医学部附属病院

Osaka Metropolitan University Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

Month 6時点における創傷治癒（B-VECによる治療後の一次創傷の完全な閉鎖と定義）を評価する。
3
2023年09月15日
2023年09月15日
2023年07月20日
2025年02月28日
3
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
米国 United States
1. インフォームド・コンセント／アセント同意を示す意思及び能力のある患者
2. 表皮水疱症（EB）と臨床診断された患者
3. COL7A1を含む遺伝子検査により、優性栄養障害型表皮水疱症（DDEB）又は劣性栄養障害型表皮水疱症（RDEB）のいずれかと確定診断された患者
4. 年齢：インフォームド・コンセント／アセント同意取得時の年齢が2ヵ月齢以上の患者
5. 妊娠可能な年齢の女性は、治療期間中及び最終投与後3ヵ月間は、信頼できる避妊法を用いる意思がなければならない
6. 1つ以上の一次創傷で、以下の基準も満たすこと。
• 外観：清潔で十分な肉芽組織があり、血管新生が活発で、感染が認められない		 1. Willing and able to give consent/assent
2. Clinical diagnosis of epidermolysis bullosa
3. Confirmation of diagnosis (either DDEB or RDEB) by genetic testing including COL7A1
4. Age: 2 months of age and older at the time of informed consent/assent
5. Women of childbearing age must be willing to use reliable birth control method throughout the treatment duration and for 3 months following the last treatment application.
6. At least one Primary Wound, also meeting the following criteria
- Appearance: clean with adequate granulation tissue, excellent vascularization, and do not appear infected
1. 試験治療の安全性の評価及び参加者の来院／手順の遵守に支障をきたす可能性があると、治験担当医師が判断した疾患又は状態を有する患者
2. 妊婦又は授乳婦
3. 投与を受ける予定の部位に、治験担当医師がB-VEC投与に悪影響を及ぼすと考える活動性感染症が認められる患者
4. 本剤の成分のいずれかに対する既知のアレルギーを有する患者
5. 一次創傷に対して同時皮膚移植又はメッシュ皮膚移植を受けている患者。
6. 過去3ヵ月以内に遺伝子治療による介入臨床試験に参加した患者
7. 投与を受ける予定の部位に、扁平上皮癌の所見又は既往歴がある患者
8. Week 1時に、積極的な化学療法又は免疫療法を受けている患者
9. 治験担当医師が、薬物又はアルコール依存症と判断する患者		 1. Diseases or conditions that could interfere with the assessment of safety of the study treatment and compliance of the participant with study visits or procedures, as determined by the Investigator
2. Pregnant or nursing women
3. Active infection in the area that will undergo administration, that the Investigator believes will negatively impact the B-VEC application
4. Known allergy to any of the constituents of the product
5. Concurrent skin transplant or mesh skin grafting to the primary wound.
6. Participation in an interventional gene therapy clinical trial within the past three (3) months
7. Current evidence or a history of squamous cell carcinoma in the area that will undergo treatment.
8. Participant's actively receiving chemotherapy or immunosuppressive therapy at Week 1.
9. Active drug or alcohol addiction as determined by the Investigator.
0歳 2ヶ月 以上 0age 2month old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
1. 治験担当医師又は治験依頼者が試験治療に関連ありと判断した重篤な有害事象の発現
2. 試験治療を継続した場合、参加者の安全を危険にさらす可能性があると治験担当医師又は治験依頼者が判断するあらゆる医学的状態
3. 治療中止が参加者の最善の利益となると治験担当医師又は治験依頼者が判断した場合
4. 妊娠
栄養障害型表皮水疱症 Dystrophic Epidermolysis Bullosa
あり
3歳以上の参加者には、B-VEC（B-VECをヒドロキシプロピルメチルセルロース添加ゲルと混合したもの）の1単位量（~10^9 PFU（± 0.5 log））（最大5.0 ×10^9 PFU/週）を局所投与する。2ヵ月齢以上3歳未満の参加者には、3歳以上の参加者の半量（最大2.5 ×10^9 PFU/週）を局所投与する 。
PFU = plaque forming units（プラーク形成単位）		 Participants 3 years or older will receive 1 Unit (~10^9 PFU (+- 0.5 log)) (Weekly Maximum Dose 5.0 x10^9 PFU) of topical administration of B-VEC (mixture of B-VEC and Hydroxypropyl Methylcellulose Excipient Gel). Patients greater than or equal to 2 months to less than 3 years will topically receive half of the volume (Weekly Maximum Dose 2.5 x10^9 PFU) that participants 3 years and older will receive.
PFU = plaque forming units
Month 6時点における創傷治癒（Beremagene Geperpavec［B-VEC］による治療後の一次創傷の完全な閉鎖と定義）を評価する。 To evaluate wound healing at 6 months, defined as complete closure of the Primary Wound following treatment with Beremagene Geperpavec (B-VEC).
• Month 3時点における創傷治癒（B-VECによる治療後の一次創傷の完全な閉鎖と定義）を評価する。
• 有害事象及び重篤な有害事象の発現率、重症度及び関連性に基づいて、B-VECの安全性及び忍容性を評価する。
• 臨床検査結果におけるベースラインからの変化に基づいて、B-VECの安全性及び忍容性を評価する。		 - To evaluate wound healing at 3 months, defined as complete closure of the Primary Wound following treatment with B-VEC.
- To evaluate safety and tolerability of B-VEC, based on the incidence, severity, and relatedness of AEs and SAEs.
- To evaluate safety and tolerability of B-VEC based on changes from baseline in clinical laboratory test results.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
未承認
遺伝子治療用製品：ウイルスベクター製品
Beremagene Geperpavec、B-VEC
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

クリスタルバイオテック株式会社
Krystal Biotech, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

大阪公立大学医学部附属病院　治験審査委員会 Osaka Metropolitan University Hospital Clinical Trial Institutional Review Board
大阪府大阪市阿倍野区旭町1-5-7 1-5-7, Asahimachi, Abeno-ku, Osaka-City, Osaka
承認
国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会 Hokkaido University Hospital Institutional Review Board
北海道札幌市北区北14条西5丁目 Kita 14, Nishi 5, Kita-ku, Sapporo, Hokkaido
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04917874
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

両治験実施医療機関の治験審査委員会においては公開用の電話番号及びメールアドレスを設けていないため、「６. IRBの名称等」の電話番号及びメールアドレスは空欄である。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年9月4日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年5月7日 詳細 変更内容
変更 令和5年11月3日 詳細 変更内容
変更 令和5年9月16日 詳細 変更内容
新規登録 令和5年7月21日 詳細
変更履歴一覧