臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和5年1月30日 | ||
| 令和5年6月7日 | ||
| 多発性骨髄腫患者を対象としたJNJ-68284528（ciltacabtagene autoleucel）販売用規格外（OOS）製品の安全性及び有効性試験 | ||
| 多発性骨髄腫患者を対象としたJNJ-68284528（ciltacabtagene autoleucel）販売用規格外（OOS）製品試験 | ||
| 藤川 瑩 | ||
| ヤンセンファーマ株式会社 | ||
| 本研究の目的は、cilta - cel販売用規格外（OOS）の有効性と安全性を評価することである。 | ||
| 2 | ||
| 多発性骨髄腫患者 | ||
| 募集前 | ||
| Lymphodepleting Therapy(Cyclophosphamide and Fludarabine) | ||
| シクロホスファミド⽔和物 フルダラビンリン酸エステル | ||
| 兵庫医科大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和5年5月18日 |
| jRCT番号 | jRCT2053220159 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 多発性骨髄腫患者を対象としたJNJ-68284528（ciltacabtagene autoleucel）販売用規格外（OOS）製品の安全性及び有効性試験 | A Safety and Efficacy Study of JNJ-68284528 (Ciltacabtagene Autoleucel) Out - of - Specification (OOS) for Commercial Release in Patients with Multiple Myeloma | ||
| 多発性骨髄腫患者を対象としたJNJ-68284528（ciltacabtagene autoleucel）販売用規格外（OOS）製品試験 | A Study of JNJ-68284528 Out - of - Specification (OOS) for Commercial Release in Participants with Multiple Myeloma | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 藤川 瑩 | Fujikawa Ei | ||
| / | ヤンセンファーマ株式会社 | Janssen Pharmaceutical K.K. | |
| 101-0065 | |||
| / | 東京都千代田区西神田3-5-2 | 5-2, Nishi-kanda 3-chome, Chiyoda-ku, Tokyo | |
| 0120-183-275 | |||
| DL-JANJP-JCO_TL_TSG_EMP@its.jnj.com | |||
| メディカルインフォメーションセンター | Medical Information Center | ||
| ヤンセンファーマ株式会社 | Janssen Pharmaceutical K.K. | ||
| 101-0065 | |||
| 東京都千代田区西神田3-5-2 | 5-2, Nishi-kanda 3-chome, Chiyoda-ku, Tokyo | ||
| 0120-183-275 | |||
| DL-JANJP-JCO_TL_TSG_EMP@its.jnj.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 兵庫医科大学病院 |
Hyogo Medical University Hospital |
|
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本研究の目的は、cilta - cel販売用規格外（OOS）の有効性と安全性を評価することである。 | |||
| 2 | |||
| 2023年07月23日 | |||
| 2023年03月31日 | |||
| 2031年02月28日 | |||
| 330 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| アメリカ | United States Of America | ||
| - 米国添付文書(USPI) 又は各国で承認されている添付文書に基づきcilta-cel の投与の対象である。 - USPI（又は各国で承認されている添付文書）に従い，重篤又は生命を脅かす多発性骨髄腫であり，かつ治験責任（分担）医師の判断で，再アフェレーシス，再製造，又はその他の骨髄腫治療が実施可能でないと判断される患者。 - 治験責任（分担）医師により全身健康状態及び臓器機能が十分であると評価され，かつcilta-cel 販売用規格外(OOS) 投与基準を満たす。 - リンパ球除去化学療法の投与基準を満たす。 - 妊娠可能な女性は，スクリーニング時及びシクロホスファミド及びフルダラビンの初回投与前に高感度な血清検査（β ヒト絨毛性ゴナドトロピン[β-hCG]）を用いた検査）で，陰性である必要がある。 |
- Eligible for treatment with cilta-cel per United States prescribing information (USPI) or locally approved label - Participant is suffering from serious or life threatening multiple myeloma per USPI (or locally approved label, respectively), and re-apheresis, re-manufacturing, or other anti-myeloma directed therapies is not considered feasible or adequate per investigator - Has adequate general health status and organ function per investigator assessment and meets the criteria to receive cilta-cel out-of-specifications (OOS) - Meets the criteria to receive lymphodepleting chemotherapy - A woman of childbearing potential must have a negative highly sensitive serum (beta-human chorionic gonadotropin [beta-hCG]) pregnancy test during screening and prior to the first dose of cyclophosphamide and fludarabine |
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| - コントロール不良な活動性感染症の既往，又はcilta-cel OOS の投与が被験者にとって重篤な健康リスクとなる状態。 - USPIに基づくcilta-cel OOS の添加物ジメチルスルホキシド（DMSO），デキストラン40又は残存カナマイシンを含むにアレルギー，過敏症，又は忍容性がないことが確認されている。 - B型肝炎感染 - C型肝炎感染（抗C型肝炎ウイルス[HCV]抗体陽性又は検出可能なHCVリボ核酸[RNA]）又はC型肝炎の既往が確認されている。 - ヒト免疫不全ウイルス（HIV）血清陽性 - コントロール不良の自己免疫疾患 |
- History of active uncontrolled infection or condition where an administration of cilta-cel OOS constitutes serious health risk to the participant - Known allergies, hypersensitivity, or intolerance to the excipients of cilta-cel OOS including dimethyl sulfoxide (DMSO), dextran 40, or residual kanamycin per USPI - Hepatitis B infection - Hepatitis C infection defined as (anti hepatitis C virus [HCV] antibody positive or detectable HCV ribonucleic acid [RNA]) or known to have a history of hepatitis C - Seropositive for human immunodeficiency virus (HIV) - Uncontrolled autoimmune disease |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 多発性骨髄腫患者 | Multiple Myeloma | ||
| あり | |||
| Cilta-cel : Cilta-celはIVで投与されます : 適格な被験者には, リンパ球除去化学療法（シクロホスファミド300 mg/m^2の静脈内投与及びフルダラビン30 mg/m^2の静脈内投与を3日間）と併用して，被験者の臨床状態及びCilta-cel（JNJ-68284528）が利用可能となる時期に応じたブリッジング療法（すなわち，抗形質細胞療法）を行う。リンパ球除去化学療法を開始してから5~7日後に，目標総用量0.75×10^6キメラ抗原受容体（CAR）陽性生T細胞数/キログラム（cells/kg）のCilta-cel（JNJ-68284528）を単回静脈内投与します。 リンパ球除去化学療法(シクロホスファミドとフルダラビン）：リンパ球除去化学療法（シクロホスファミド，フルダラビン）は静脈内投与とする 。 |
Cilta-cel : Cilta-cel will be administered as an IV infusion : Eligible participants will receive bridging therapy (that is, anti-plasma cell directed treatment) based on participant's clinical status and timing of availability of cilta-cel (JNJ-68284528) along with lymphodepleting chemotherapy (cyclophosphamide 300 milligrams per meter square [mg/m^2] intravenous [IV] and fludarabine 30 mg/m^2 IV daily, for 3 days). After 5 to 7 days of initiating lymphodepleting chemotherapy, participants will receive a single IV infusion of cilta-cel (JNJ-68284528) at a total targeted dose of 0.75*10^6 chimeric antigen receptor (CAR)-positive viable T cells per kilogram (cells/kg). Lymphodepleting Therapy (Cyclophosphamide and Fludarabine) : Lymphodepleting therapy (cyclophosphamide and fludarabine) will be administered intravenously. |
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| 全奏効率（ORR）：スクリーニング期から治験終了まで（EOS）（最長4年）：ORRは国際骨髄腫作業部会（IMWG）の治療効果判定規準に従ってPR以上を達成した被験者の割合として定義する。 | Overall Response Rate (ORR) : Screening Phase through End of Study (EOS) (Up to 4 years) : ORR is defined as percentage of participants who achieve partial response or better according to international myeloma working group (IMWG) response criteria. | ||
| 投与後に発現した有害事象（TEAEs) が認められた被験者数：最長4年：投与後に発現した有害事象（TEAEs) は治験製品の初回投与以降に発現又は悪化したAEとして定義される。 重症度別の投与後に発現した有害事象（TEAEs) が認められた被験者数：最長4年：TEAEs)は治験製品の初回投与以降に発現又は悪化したAEとして定義される。重症度の範囲はグレード 1 (軽度) からグレード 5 (死亡) まで。 グレード 1 = 軽度，グレード 2 = 中程度，グレード 3 = 重度，グレード 4 = 生命を脅かす，グレード 5 = AE による死亡。 重篤な有害事象（SAEs）が認められた被験者数：最長4年：SAE とは次のいずれかに至るあらゆる好ましくない医療上のできごとをいう。 死亡，入院又は入院期間の延長，生命を脅かすもの（死の危険にさらされている），永続的又は顕著な障害/機能不能，先天異常/先天性欠損，医薬品を介する感染因子伝播の疑いがあるもの，医学的に重要なもの。 特に注目すべき有害事象（AESI）が認められた被験者数：最長4年：AESIが認められた被験者数を報告する。サイトカイン放出症候群，神経毒性，遷延性及び再発性の血球減少症及び二次性悪性腫瘍はAESIとみなす。 臨床的に意義のある臨床検査値異常が認められた被験者数：最長4年：臨床的に意義のある臨床検査値異常（血液生化学検査，血液学的検査，感染症検査，尿検査など）が認められた被験者数を報告する。 臨床的に意義のあるバイタルサイン値の異常が認められた被験者数：最長4年：臨床的に意義のあるバイタルサイン（体温，脈拍数／心拍数，呼吸数，酸素飽和度及び血圧を含む）値の異常が認められた被験者数を報告する。 臨床的に意義のある身体所見の異常所見が認められた被験者数：最長4年：臨床的に意義のある身体所見の異常所見が認められた被験者数を報告する。 Partial Response（PR）率：最長4年：PR率はIMWG 治療効果判定規準に基づきPRを達成した患者の割合と定義する。 Very good partial response（VGPR）率：最長4年：VGPR率はIMWG 治療効果判定規準に基づきVGPRを達成した患者の割合と定義する。 complete response（CR）率：最長4年：CR率はIMWG 治療効果判定規準に基づきCRを達成した患者の割合と定義する。 stringent complete response（sCR）率：最長4年：sCR率はIMWG 治療効果判定規準に基づきsCRを達成した患者の割合と定義する。 臨床的有用率（CBR）：最長4年：CBR (CBR=ORR[sCR+CR+VGPR+PR]+minimal response [MR])はIMWG 治療効果判定規準に基づきCBRを達成した患者の割合と定義する。 奏効期間 （DOR）：最長4年：DORは（PR 以上を達成した）奏効例において，IMWG 効果判定規準で初めて効果（PR 以上）が記録された日から，疾患進行のエビデンスが初めて記録された日までで算出する。 無増悪生存期間（PFS）：最長4年：PFSはcilta-cel out‐of‐specification（OOS） の初回投与日から，IMWG 効果判定規準で疾患進行が最初に記録された日，又は死亡（死因を問わない）日のいずれか早い方までの期間として定義する。 全生存期間（OS）：最長4年：OSはCilta-cel OOS 初回投与日から被験者の死亡日までの期間として評価する。被験者が生存している，あるいは生存状況が不明の場合，被験者の生存が最後に確認された日をもって打ち切りとする。 微小残存病変（MRD）：最長4年：MRD陰性率は以下のとおり定義する。CRを達成した被験者の割合MRD陰性状態。 複製可能レンチウイルスの症例数：最長4年：複製可能レンチウイルスを保有する被験者の数を報告する。 |
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) : Up to 4 years : Treatment-emergent adverse events (TEAEs) are defined as AEs with onset or worsening on or after date of first dose of study treatment. Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) by Severity : Up to 4 years : TEAEs are defined as AEs with onset or worsening on or after date of first dose of study treatment. Severity scale ranges from Grade 1 (Mild) to Grade 5 (Death). Grade 1= Mild, Grade 2= Moderate, Grade 3= Severe, Grade 4= Life-threatening, and Grade 5= Death related to AE. Number of Participants with Serious Adverse Events (SAEs) : Up to 4 years : SAE is any untoward medical occurrence that results in any of the following outcomes: death; initial or prolonged inpatient hospitalization; life-threatening experience (immediate risk of dying); persistent or significant disability/incapacity; congenital anomaly/birth defect; suspected transmission of any infectious agent via a medicinal product or medically important. Number of Participants with Adverse Events of Special Interest (AESIs) : Up to 4 years : Number of participants with AESI will be reported. Cytokine release syndrome, neurotoxicity, prolonged and recurrent cytopenias, and second primary malignancies will be considered to be AESIs. Number of Participants with Clinically Significant Abnormalities in Safety Laboratory Tests : Up to 4 years : Number of participants with clinically significant abnormalities in laboratory safety tests (such as serum chemistry, hematology, infectious diseases testing, and urinalysis) will be reported. Number of Participants with Clinically Significant Abnormalities in Vital Signs : Up to 4 years : Number of participants with clinically significant abnormalities in vital signs (including temperature, pulse/heart rate, respiratory rate, oxygen saturation, and blood pressure) will be reported. Number of Participants with Clinically Significant Abnormalities in Physical Examination : Up to 4 years : Number of participants with clinically significant abnormalities in physical examination will be reported. Partial Response (PR) Rate : Up to 4 years : PR rate is defined as percentage of participants who achieve PR according to IMWG response criteria. Very Good Partial Response (VGPR) Rate : Up to 4 years : VGPR rate is defined as percentage of participants who achieve VGPR according to IMWG response criteria. Complete Response (CR) Rate : Up to 4 years : CR rate is defined as percentage of participants who achieve CR according to IMWG response criteria. Stringent Complete Response (sCR) Rate : Up to 4 years : sCR rate is defined as percentage of participants who achieve sCR according to IMWG response criteria. Clinical Benefit Rate (CBR) : Up to 4 years : CBR (CBR=ORR[sCR+CR+VGPR+PR]+minimal response [MR]) is defined as percentage of participants who achieve CBR according to IMWG response criteria. Duration of Response (DOR) : Up to 4 years : DOR will be calculated among responders (with a PR or better response) from the date of initial documentation of a response (PR or better) to the date of first documented evidence of progressive disease, as defined in the IMWG response criteria. Progression Free Survival (PFS) : Up to 4 years : PFS defined as the time from the date of the initial infusion of cilta-cel out - of - specification (OOS) to the date of first documented disease progression, as defined in the IMWG response criteria, or death due to any cause, whichever occurs first. Overall Survival (OS) : Up to 4 years : OS is measured from the date of the initial infusion of cilta-cel OOS to the date of the participant's death. If the participant is alive or the vital status is unknown, then the participant's data will be censored at the date the participant was last known to be alive. Minimal Residual Disease (MRD) Negative Rate : Up to 4 years : MRD negative rate is defined as the percentage of participants in CR with negative MRD status. Number of Participants with Presence of Replication Competent Lentivirus : Up to 4 years : Number of participants with presence of replication competent lentivirus will be reported. |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 適応外 | |||
| ヒト細胞加工製品 一.ヒト体細胞加工製品 | |||
| Cilta-cel | |||
| 30400FZX00003000 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| Lymphodepleting Therapy(Cyclophosphamide and Fludarabine) | |||
| シクロホスファミド⽔和物 フルダラビンリン酸エステル | |||
| 21300AMY00054000, 14000AZY00518000 21700AMY00037 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ヤンセンファーマ株式会社 | |
| Janssen Pharmaceutical K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 兵庫医科大学病院治験審査委員会 | Hyogo Medical University Hospital Institutional Review Board | |
| 兵庫県西宮市武庫川町1-1 | 1-1, Mukogawa-cho, Nishinomiya-city, Hyogo, Hyogo | |
| 未承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05347485 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| ジョンソン・エンド・ジョンソングループのヤンセンファーマのデータ共有ポリシーは，https://www.janssen.com/ja/clinical-trials/transparencyで入手できます。 当サイトに記載の通り，Yale Open Data OpenAccess(YODA)プロジェクトサイト:yoda.yale.eduより研究データへのアクセスをリクエストすることができます。 | The data sharing policy of the Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson and Johnson is available at www.janssen.com/clinical-trials/transparency. As noted on this site, requests for access to the study data can be submitted through Yale Open Data Access (YODA) Project site at yoda.yale.edu. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| Protocol ID: 68284528MMY2005 | |
| IRBの電話番号やe-mailアドレスなし | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |