臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和3年4月21日 | ||
| 令和4年4月14日 | ||
| 小児脳性麻痺に対する臍帯由来間葉系細胞の安全性及び有効性を検討する探索的試験 | ||
| 小児脳性麻痺に対する臍帯由来間葉系細胞の臨床試験 | ||
| 大川 澄人 | ||
| ロート製薬株式会社 | ||
| 脳室周囲白質軟化症により脳性麻痺となった患児を対象に、臍帯由来間葉系細胞(UDI-001)の安全性及び有効性を検討する。 | ||
| 1-2 | ||
| 脳室周囲白質軟化症による小児脳性麻痺 | ||
| 募集終了 | ||
| 大阪公立大学医学部附属病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和4年4月11日 |
| jRCT番号 | jRCT2053210009 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 小児脳性麻痺に対する臍帯由来間葉系細胞の安全性及び有効性を検討する探索的試験 | An Exploratory Study to Investigate the Safety and Efficacy of UC-MSCs in Pediatric Patients with Cerebral Palsy | ||
| 小児脳性麻痺に対する臍帯由来間葉系細胞の臨床試験 | A Clinical Study of UC-MSCs for Pediatric Patients with Cerebral Palsy | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 大川 澄人 | Ookawa Sumito | ||
| / | ロート製薬株式会社 | ROHTO Pharmaceutical Co., Ltd. | |
| 105-0022 | |||
| / | 東京都港区海岸1-2-20 汐留ビルディング20階 | 20th Floor Shiodome Building 1-2-20 Kaigan, Minato-ku, Tokyo | |
| 03-6832-6014 | |||
| UDI-001_CTR@rohto.co.jp | |||
| 森 和也 | Mori Kazuya | ||
| ロート製薬株式会社 | ROHTO Pharmaceutical Co., Ltd. | ||
| 530-0011 | |||
| 大阪府大阪市北区大深町3-1 グランフロント大阪タワーB 29階 | 29th Floor Grand Front Osaka Tower B, 3-1 Ofuka-cho, Kita-ku, Osaka | ||
| 06-6758-6931 | |||
| UDI-001_CTR@rohto.co.jp | |||
| 令和3年3月31日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 大阪公立大学医学部附属病院 |
Osaka Metropolitan University Hospital |
|
|
|||
小児科・新生児科 |
|||
06-6645-2121 |
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 宗教法人 在日本南プレスビテリアンミッション 淀川キリスト教病院 |
Yodogawa Christian Hospital |
|
|
|||
治験事務室 |
|||
533-0024 |
|||
| 大阪府 大阪市東淀川区柴島1丁目7番50号 | |||
0120-364-489 |
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 脳室周囲白質軟化症により脳性麻痺となった患児を対象に、臍帯由来間葉系細胞(UDI-001)の安全性及び有効性を検討する。 | |||
| 1-2 | |||
| 2021年05月24日 | |||
| 2021年07月15日 | |||
| 2021年04月01日 | |||
| 2023年07月31日 | |||
| 6 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1) 同意取得時に修正月齢12ヵ月以上、24ヵ月未満の患者 2) 脳性麻痺と診断された患者 3) 脳室周囲白質軟化症と診断された患者 4) GMFCSがII－IVの患者 5) 代諾者から文書による同意が得られている |
1) Age >= 12 months and < 24 months corrected age at the time of informed consent 2) Diagnosed with cerebral palsy 3) Diagnosed with PVL 4) GMFCS level between II and IV 5) Able to obtain written infomed consent from parents (legal representative) |
||
| 1) 進行性の神経疾患を認める患者 2) 先天異常を有している患者 3) グレード3以上の脳室内出血と診断された患者 4) 体重が5 kg未満の患者 5) 最重度の知的障害 6) 重症感染症を併発している患者 7) 人工呼吸器による管理を必要としている患者 8) 高度な腎疾患、肝疾患、心疾患等の重篤な臓器障害や合併症を有し、組み入れが不適当と判断された患者 9) 点頭てんかんと診断された又は疑いのある患者 10) B型肝炎ウイルス、C型肝炎ウイルス、ヒト免疫不全ウイルス、成人T細胞白血病ウイルス感染症への感染が確認された患者 11) 細胞治療を受けたことのある患者 12) 選択的脊髄後根遮断術を受けたことのある患者及び一定期間内にボツリヌス製剤による治療を受けたことのある患者 |
1) Presence of progressive neurological disease 2) Presence of congenital anomaly 3) Diagnosed with Grade 3 or more severe IVH 4) Body weight < 5kg 5) Profound intellectual disorder 6) Complication of serious infection such as sepsis 7) Requirement of mechanical ventilation 8) Complication of serious organ failure such as kidney, liver or heart diseases or others and considered to be inappropriate 9) Diagnosed with or suspected of hypsarrhythmia 10) Positive for HBV, HCV, HIV or HTLV-1 11) Patients who have recived cell therapy 12) Patients who have undergone SDR or received botulinum toxin products within a certain period of time |
||
| 1歳 以上 | 1age old over | ||
| 2歳 未満 | 2age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 脳室周囲白質軟化症による小児脳性麻痺 | Pediatric cerebral palsy attributed to PVL | ||
| あり | |||
| UDI-001として、1回2.5×10^6 cells/kgを静脈内投与する 1週間に2回を1サイクルとして、4サイクル投与する（合計8回投与） |
2.5 x 10^6 cells/kg of UDI-001 are administered intravenously. One cycle consists of twice a week administrations and 4 cycles with 8 administrations are conducted. |
||
| 治験製品投与後に発現した有害事象及び不具合 | Adverse events appeared in the participants after the treatment. | ||
| 1) 粗大運動能力尺度スコアの差及び変化量 2) 粗大運動能力分類システムの改善率 3) こどものための機能的自立度評価法スコアの変化量 4) 新版K式発達検査2001の変化量及び改善率 |
1) Difference and change in GMFM score 2) Improvement rate of GMFCS 3) Change in WeeFIM score 4) Change in and improvement rate of KSPD |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| ヒト細胞加工製品 二 ヒト体性幹細胞加工製品 | |||
| 臍帯由来間葉系細胞 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ロート製薬株式会社 | |
| ROHTO Pharmaceutical Co., Ltd. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 大阪公立大学医学部附属病院 治験審査委員会 | Osaka Metropolitan University Hospital IRB | |
| 大阪府大阪市阿倍野区旭町1丁目5番7号 | 1-5-7 Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka City, Osaka | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04873752 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |