臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年10月10日 | ||
| 慢性副甲状腺機能低下症患者を対象に、副甲状腺ホルモン受容体作動薬であるeneboparatide（AZP-3601）の有効性及び安全性を評価する多施設共同ランダム化プラセボ対照二重盲検第3相試験 (CALYPSO) | ||
| 慢性副甲状腺機能低下症患者を対象としたeneboparatide（AZP-3601）の有効性及び安全性を評価する試験 | ||
| Soraya Allas | ||
| Amolyt Pharma | ||
| 慢性副甲状腺機能低下症患者を対象としてeneboparatide（AZP-3601）の有効性及び安全性を評価する | ||
| 3 | ||
| 副甲状腺機能低下症 | ||
| 募集中 | ||
| eneboparatide | ||
| 未定 | ||
| 大阪公立大学医学部附属病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年10月9日 |
| jRCT番号 | jRCT2051240158 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 慢性副甲状腺機能低下症患者を対象に、副甲状腺ホルモン受容体作動薬であるeneboparatide（AZP-3601）の有効性及び安全性を評価する多施設共同ランダム化プラセボ対照二重盲検第3相試験 (CALYPSO) | A Phase 3 multiCenter, rAndomized, pLacebo-controlled, double blind studY to evaluate the efficacy and safety of eneboparatide (AZP-3601), a Parathyroid hormone receptor agoniSt, in patients with chronic hypOparathyroidism (CALYPSO) | ||
| 慢性副甲状腺機能低下症患者を対象としたeneboparatide（AZP-3601）の有効性及び安全性を評価する試験 | A study to evaluate the efficacy and safety of eneboparatide (AZP-3601) in patients with chronic hypoparathyroidism | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Soraya Allas | Soraya Allas | ||
| / | Amolyt Pharma | Amolyt Pharma | |
| 69130 | |||
| / | 15, chemin du Saquin, Espace Européen Building G, Écully France | 15, chemin du Saquin, Espace Europeen Building G, Ecully France | |
| 33-4-72-18-94-28 | |||
| soraya.allas@alexion.com | |||
| 藤井 慎也 | Shinya Fujii | ||
| メドペイス・ジャパン株式会社 | Medpace Japan KK | ||
| 150-0001 | |||
| 東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 | 1-5-8, Jingumae, Shibuya-ku, Tokyo | ||
| 03-4563-7000 | |||
| RSJapan1@medpace.com | |||
| 令和6年9月26日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 大阪公立大学医学部附属病院 |
Osaka Metropolitan University Hospital |
|
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 慢性副甲状腺機能低下症患者を対象としてeneboparatide（AZP-3601）の有効性及び安全性を評価する | |||
| 3 | |||
| 2024年10月18日 | |||
| 2024年10月02日 | |||
| 2027年06月30日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| 米国/イギリス/スペイン/ポルトガル/ポーランド/オランダ/イタリア/ハンガリー/ドイツ/フランス/デンマーク/カナダ/ベルギー | USA/UK/Spain/Portugal/Poland/Netherlands/Italy/Hungary/Germany/France/Denmark/Canada/Belgium | ||
| 1. 18歳～80歳の男性又は女性 2. スクリーニング時に12ヵ月以上、慢性副甲状腺機能低下症（cHP）に罹患している患者 3.2回の血清カルシウム／血清副甲状腺ホルモン（PTH）の測定で、臨床検査基準値下限を下回る又は標準治療下で臨床検査基準範囲内のいずれか 4.Day 1来院時にカルシトリオール≥0.5 μg/日又はアルファカルシドール≥1 μg/日の治療が必要、かつ食事によるカルシウム摂取の他にカルシウムの経口補給としてカルシウム（元素換算≥1000 mg/日）を必要とする。 日本コホートでは、以下の患者も登録可能とする a. Day 1来院時にカルシトリオール≥0.5 µg/日、アルファカルシドール≥1 µg/日、又はファレカルシトリオール ≧ 0.3 µg/日の治療が必要で、かつ食事によるカルシウム摂取の他にカルシウムの経口補給としてカルシウム（元素換算）≥1000 mg/日が必要 又は b. Day 1来院時にカルシトリオール ≥ 1 μg/日、アルファカルシドール ≥ 2 μg/日、又はファレカルシトリオール ≥ 0.6 μg/日の治療が必要（ただし、カルシウムの経口補給の最低1日量は設定しない） 5.最適化期を完了している者（1週間以上の間隔で連続2回のアルブミン補正血清カルシウム値が7.8～9.0 mg/dLの範囲内、かつ活性型ビタミンD及び経口カルシウムのいずれも、2回の測定間での1日用量の変化量が25%以下） 6.スクリーニング時の血清TSHが基準値下限を上回り、基準値上限（ULN）の1.5倍以内である。甲状腺癌の抑制治療を受けている場合、スクリーニング時の血清甲状腺刺激ホルモン（TSH）値が> 0.2 μIU/mLであり、投与前6週間以上にわたり甲状腺治療薬の用量が一定である 7. 投与開始前 a. マグネシウム値が臨床検査基準範囲内である者。 b. 25(OH)ビタミンD値が> 30～< 70 ng/mL（75～175 nmol/L）である者 8.プレフィルドペン製剤を用いて、治験薬を腹部に毎日皮下自己注射できる（又は指名された者に注射してもらえる）者。 9.妊娠の可能性がない又は、試験中は有効な又は有効性が極めて高い避妊法を使用する者 10.GCPに従いICFに署名する意思及び能力がある |
1. Males and Females, 18-80 years of age 2. Patients with chronic hypoparathyroidism (cHP) for >=12 months at the time of screening 3. Two paired measurements of showing low parathyroid hormone (PTH) and serum calcium either below normal or within normal under standard of care 4. Requirement for therapy with calcitriol >=0.5 mcg per day or alphacalcidol >=1 mcg per day, and requirement for supplemental oral calcium treatment >=1000 mg per day over and above patient's dietary calcium intake at Day 1 visit For the Japan cohort, the following patients will be enrolled; a. Requirement for therapy with calcitriol >=0.5 micro g per day, alfacalcidol >=1 micro g per day, or falecalcitriol >= 0.3 micro g per day, and requirement for supplemental oral (elemental) calcium treatment >=1000 mg per day over and above patient7' dietary calcium intake at Day 1 visit; OR b. Requirement for therapy with calcitriol >= 1 micro g per day, alfacalcidol >= 2 micro g per day, or falecalcitriol >= 0.6 micro g per day at Day 1 visit (no minimum daily dose limit for oral calcium supplementation); 5. Successful completion of the Optimization period based on two consecutive measurements of albumin-adjusted serum calcium at least 1 week apart within the range of 7.8 to 9.0 mg/dL and with no more than 25% of change in the daily dose of any of active vitamin D and oral calcium supplements between the two measurements 6. Thyroid-stimulating hormone (TSH) within the lower limit of normal and 1.5-fold of the upper limit of normal at screening; if on suppressive therapy for a history of thyroid cancer, TSH level must be >=0.2 mIU/mL and thyroid medication should be stable for at least 6 weeks prior to treatment 7.Prior to start of treatment: a. Magnesium level within laboratory normal limits b. 25(OH) vitamin D levels of 30-70 ng/mL (75-175 nmol/L) eGFR >=30 mL/min/1.73m2 during screening 8. Able to perform daily subcutaneous self-injections of study drug (or have a designee to perform injections) via a pre-filled injection pen 9. Female patients of non-childbearing potential or using an effective method of contraception throughout the study. Women of childbearing potential should have a negative pregnancy test. 10. Able and willing to provide written and signed informed consent in accordance with GCP |
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| 1.精神状態が不適格、希望しない、又は適切な理解や協力を妨げる言語の障壁がある者 2.スクリーニング時の血液学検査、血液生化学的検査、血液凝固検査、又は尿検査で、臨床的に重要な異常値を認める者 3.(1)収縮期血圧 < 100 mmHg又は(2)収縮期血圧 > 150 mmHg、及び/又は拡張期血圧> 100 mmHgと定義されるスクリーニング時の異常動脈圧を有する者 4.スクリーニング時の安静時心拍数が50～100 bpmの範囲外である者 5.12誘導心電図で、重度の心疾患を示すような臨床的に重要な異常を有する者 6.常染色体優性低カルシウム血症又は、偽副甲状腺機能低下症（副甲状腺ホルモンに対する反応の障害）の既往歴を有する者 7.副甲状腺機能低下症以外で、カルシウム代謝、カルシウム‐リンの恒常性、又はPTH値に影響を与える可能性がある疾患を有する者 8.骨肉腫のリスクが高い者 9.現在、消化管吸収に悪影響を及ぼす可能性のあるコントロール不良の活動性疾患を有する者 10.スクリーニング前6ヵ月以内に脳血管発作の既往歴を有する者 11.スクリーニング時に過去2年間に活動性でコントロール不良の悪性腫瘍を有する者 12.甲状腺癌以外の癌（皮膚基底細胞癌又は皮膚扁平上皮癌を除く）の既往歴を有し、スクリーニング時に無疾患期間が2年以上に達していない者 13.スクリーニング前2ヵ月未満に急性痛風を有する者。 14.カルシウムの恒常性を持するため、非経口投与のカルシウム点滴に依存している者 15.治験薬の初回投与開始前4週間以内に、ループ及びサイアザイド系利尿薬、塩酸ラロキシフェン、リチウム、メトトレキサート、強心配糖体又は全身コルチコステロイド等の薬剤を投与した者 16.スクリーニング前3ヵ月以内に、PTH／PTH関連タンパク様作用薬（PTH（1‐84）及びPTH（1‐34）を含む）の投与歴を有する者 17.スクリーニング前4週間以内に、カルシウム及び骨代謝に影響を及ぼすことが知られている他の薬剤を使用した者。 18.スクリーニング前6ヵ月以内にビスホスホネートを経口投与、又はスクリーニング前12ヵ月以内にビスホスホネートを静脈内投与した者 19.スクリーニング前18ヵ月以内に、デノスマブを投与した者 20.スクリーニング前6ヵ月以内の発作歴がある痙攣性疾患／てんかんを有する者 21.スクリーニング前3ヵ月以内に症候性尿路結石の既往歴がある者 22.スクリーニング前2年以内に骨格への放射線照射を実施した者 23.妊婦又は授乳婦 24.スクリーニング前2ヵ月以内（又は治験薬の半減期の5倍以内［いずれか早い方］）に他の治験に参加し、治験薬又は医療機器の治療を受けた者 25.治験責任医師が、試験を完全に完了する可能性が低い若しくは治療を必要とする可能性があると判断した疾患又は状態、又は治験薬の投与又は治験手順により過度のリスクが生じる状態（試験期間内に再発する可能性が高い治療済みの悪性腫瘍を含む）の者 26.その他、治験責任医師が治験の完了又は治験スケジュールの遵守を妨げると判断した理由がある者 27.PTH又は添加剤のいずれかに対して既知のアレルギー又は過敏症を有する者 |
1. Mental incapacity, unwillingness, or language barriers precluding adequate understanding or cooperation 2. Clinically significant abnormal values at screening for hematology, clinical chemistry, coagulation or urinalysis 3. Abnormal arterial pressure at screening, defined as (1) systolic blood pressure <100 mmHg, or (2) systolic blood pressure >150 mmHg, and/or diastolic blood pressure >100 mmHg. 4. Heart rate at rest outside the range of 50-100 beats/minute at screening 5. Clinically significant abnormal standard 12-lead electrocardiogram indicative of severe cardiac disease 6. Known history of autosomal-dominant hypocalcemia or known pseudohypoparathyroidism (impaired responsiveness to PTH) 7. Any current disease (other than hypoparathyroidism) that might affect calcium metabolism, calcium-phosphate homeostasis or PTH levels 8. Patients with increased risk for osteosarcoma 9. Current uncontrolled active disease processes that may adversely affect gastrointestinal absorption 10. History of cerebrovascular accident within 6 months prior to screening 11. History of active uncontrolled malignancy over the past 2 years at time of screening 12. History of any other cancer other than thyroid cancer (except basal cell skin cancer or squamous cell skin cancer) who have not been disease-free for a period of at least 2 years at the time of screening 13. Acute gout <2 months prior to screening 14. Dependent on parenteral calcium infusions to maintain calcium homeostasis 15. Use of medications such as loop and thiazide diuretics, raloxifene hydrochloride, lithium, methotrexate, cardiac glycosides or systemic corticosteroids within 4 weeks prior to start of treatment 16. Previous treatment with PTH/parathyroid hormone-related protein-like drugs, including PTH(1-84) and PTH(1-34) within 3 months of screening 17. Use of other drugs known to influence calcium and bone metabolism within 4 weeks of screening 18. Use of oral bisphosphonates within 6 months of screening or intravenous bisphosphonate within 12 months of screening 19. Use of denosumab within 18 months of screening 20. Seizure disorder/epilepsy with history of a seizure within 6 months of screening 21. History of symptomatic urinary tract calculi within 3 months of screening 22. Irradiation to the skeleton within 2 years of screening 23. Pregnant or breastfeeding female patients 24. Participation in any other interventional study in which the patient received an investigational drug or device within 2 months or within 5 times the half-life of the investigational drug (whichever comes first) prior to screening 25. Any disease or condition that, in the opinion of the investigator, may require treatment or make the subject unlikely to fully complete the trial, or any condition that presents undue risk from the study treatment or procedures, including treated malignancies that are likely to recur within the approximate duration of the trial 26. Any other reason that in the opinion of the investigator would prevent the subject from completing participation or following the trial schedule 27. Known allergy or sensitivity to PTH or any of the excipients |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 80歳 未満 | 80age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 副甲状腺機能低下症 | chronic hypoparathyroidism | ||
| あり | |||
| eneboparatideを1回20 μgを開始用量として、1日1回皮下投与する。 |
eneboparatide starting dose of 20 micro g/day once daily by SC injection. |
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| 24週間の投与後に以下を達成した患者割合 a. 活性型ビタミンDからの完全離脱、及び b. カルシウムの経口補給の治療用量からの離脱（すなわち、カルシウムの経口補給としてカルシウム［元素換算］≤ 600 mg/日）、及び c. アルブミン補正血清カルシウム濃度が基準範囲内（8.3～10.6 mg/dL） |
After 24 weeks of treatment, the proportion of patients: a. Achieving complete independence from active vitamin D; and b. Achieving independence from therapeutic doses of oral calcium (i.e. taking oral elemental calcium supplements <= 600 mg/day); and c. With albumin-adjusted serum calcium within the normal range (8.3 to 10.6 mg/dL). |
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| ベースライン時に高カルシウム尿症を認め、24時間尿中カルシウム排泄量が基準範囲内（すなわち、女性< 250 mg/24時間、男性< 300 mg/24時間）となった患者の割合 | The proportion of patients who had hypercalciuria at baseline and normalize their 24-hour urinary calcium level (i.e. achieve <250 mg/24 hours for females or <300 mg/24 hours for males); | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| eneboparatide | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Amolyt Pharma | |
| Amolyt Pharma | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 大阪公立大学医学部附属病院 治験審査委員会 | Osaka Metropolitan University Hospital Clinical Trial Institutional Review Board | |
| 大阪府大阪市阿倍野区旭町1-5-7 | 1-5-7 Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka-City, Osaka, 545-8586, Japan, Osaka | |
| 06-6645-3447 | ||
| med-shinki@ml.omu.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05778071 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |