臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年10月3日 | ||
| 筋強直性ジストロフィー1型治療薬としてのAOC 1001静注用の有効性及び安全性を評価する第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、国際共同試験 | ||
| 筋強直性ジストロフィー1型治療を対象とするDel-desiran国際共同試験 | ||
| Fowler Marcie | ||
| Avidity Biosciences, Inc. | ||
| AOC 1001-CS3試験（HARBOR試験）は、16～65歳の筋強直性ジストロフィー1型（DM1）患者を対象に、AOC 1001（delpacibart etedesiran; del-desiran）の有効性及び安全性を評価する第III相、無作為化二重盲検プラセボ対照の試験である。 | ||
| 3 | ||
| 筋強直性ジストロフィー1型 | ||
| 募集中 | ||
| AOC 1001 | ||
| なし | ||
| 大阪大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年9月27日 |
| jRCT番号 | jRCT2051240140 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 筋強直性ジストロフィー1型治療薬としてのAOC 1001静注用の有効性及び安全性を評価する第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、国際共同試験 | A Phase 3 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1001 for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1 (HARBOR) | ||
| 筋強直性ジストロフィー1型治療を対象とするDel-desiran国際共同試験 | Global Study of Del-desiran for the Treatment of DM1 (HARBOR) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Fowler Marcie | Fowler Marcie | ||
| / | Avidity Biosciences, Inc. | Avidity Biosciences, Inc. | |
| 92121 | |||
| / | 10578 Science Center Drive Suite 125, San Diego, CA, United States of America | 10578 Science Center Drive Suite 125, San Diego, CA, United States of America | |
| 1-858-771-7038 | |||
| HARBOR.Medical@aviditybio.com | |||
| 山田 勇也 | Yamada Yuya | ||
| メドペイス・ジャパン株式会社 | Medpace Japan K.K. | ||
| 150-0001 | |||
| 東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 | 1-5-8, Jingumae, Shibuya-ku, Tokyo | ||
| 03-4563-7000 | |||
| RSJapan1@medpace.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪大学医学部附属病院 |
Osaka University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 大阪刀根山医療センター |
National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 青森病院 |
National Hospital Organization Aomori National Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| AOC 1001-CS3試験（HARBOR試験）は、16～65歳の筋強直性ジストロフィー1型（DM1）患者を対象に、AOC 1001（delpacibart etedesiran; del-desiran）の有効性及び安全性を評価する第III相、無作為化二重盲検プラセボ対照の試験である。 | |||
| 3 | |||
| 2024年09月24日 | |||
| 2024年09月06日 | |||
| 2026年10月01日 | |||
| 16 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/英国/スペイン/オランダ/イタリア/アイルランド/ドイツ/フランス/デンマーク/カナダ | United States/United Kingdom/Spain/Netherlands/Italy/Ireland/Germany/France/Denmark/Canada | ||
| 1. DMPK遺伝子のCTGリピート長が100以上であることに基づき臨床的及び遺伝学的にDM1と診断された。 2. スクリーニング時に10メートル以上の自力歩行（装具・足関節装具の使用は可）可能である。 |
1. Clinical and genetic diagnosis (CTG repeat >= 100) of DM1 2. Ability to walk independently (orthoses and ankle braces allowed) for at least 10 meters at screening |
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| 1. 妊婦、授乳婦又は治験期間中に妊娠を計画している女性 2. 避妊要件に従う意思がない。 3. 治験参加者として適格ではないと判断される臨床検査の異常値、症状、または疾患 4. コントロール不良の糖尿病 5. スクリーニング前3ヵ月以内に非代償性心不全の既往がある。ペースメーカ／ICD植込みを既に装着している治験参加者は除外されない。 6. スクリーニング時に体格指数35 kg/㎡超 7. 最近、他の治験薬又は生物学的製剤の投与を受けた。 8. ベースラインより5半減期前又は14日前、いずれか長い方の間に抗ミオトニア治療を受けた。 |
1. Breastfeeding, pregnancy, or intent to become pregnant during the study 2. Unwilling or unable to comply with contraceptive requirements 3. Abnormal lab values, conditions or diseases that would make the participant unsuitable for the study 4. Diabetes that is not adequately controlled 5. History of decompensated heart failure within 3 months of screening. Participants with preexisting pacemaker/ICD are not excluded. 6. Body Mass Index > 35 kg/m2 at Screening 7. Recently treated with an investigational drug or biological agent 8. Treatment with anti-myotonic medication within 5 half-lives or 14 days of baseline, whichever is longer, prior to baseline. |
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| 16歳 以上 | 16age old over | ||
| 65歳 以下 | 65age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 筋強直性ジストロフィー1型 | Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) | ||
| あり | |||
| AOC 1001は8週間ごとに静脈内投与される。初回投与量は2mg/kg AOC 1001で、その後の投与量はすべて4mg/kg AOC 1001である。 | AOC 1001 will be administered by intravenous (IV) infusion every 8 weeks. The first dose will be 2 mg/kg of AOC 1001, all subsequent doses will be 4 mg/kg of AOC 1001. | ||
| 手の機能 | Hand function | ||
| 握力、QMT複合スコア総点、DM1-ActivC | Hand grip strength, Quantitative Muscle Testing composite score, Myotonic Dystrophy Type 1 activity and participation scale c | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| AOC 1001 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Avidity Biosciences, Inc. | |
| Avidity Biosciences, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 大阪大学医学部附属病院治験審査委員会 | Institutional Review Board of Osaka University Hospital | |
| 大阪府吹田市山田丘2番15号 | 2-15 Yamadaoka, Suita-shi, Osaka | |
| 06-6210-8290 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06411288 | |
| Clinicaltrials.gov | |
| Clinicaltrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |