臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年9月25日 | ||
| 令和6年12月19日 | ||
| I 型、III 型又はIV 型骨形成不全症の日本人小児被験者を対象とするsetrusumab の非盲検第III 相試験 | ||
| 骨形成不全症の小児日本人被験者に対するsetrusumab | ||
| Vivian Li, MD | ||
| ICON Clincal Research Limited | ||
| 2 歳以上7 歳未満でI 型、III 型又はIV 型OI の日本人小児被験者に対するsetrusumab の有効性及び安全性の検討 | ||
| 3 | ||
| 骨形成不全症 | ||
| 募集中 | ||
| setrusumab（開発コード：UX143） | ||
| 未定 | ||
| 大阪大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年12月18日 |
| jRCT番号 | jRCT2051240133 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| I 型、III 型又はIV 型骨形成不全症の日本人小児被験者を対象とするsetrusumab の非盲検第III 相試験 | An Open-label Phase 3 Study of Setrusumab in Pediatric Japanese Subjects with Osteogenesis Imperfecta Type I, III, or IV | ||
| 骨形成不全症の小児日本人被験者に対するsetrusumab | Setrusumab in pediatric Japanese subjects with osteogenesis imperfecta | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Vivian Li, MD | Vivian Li, MD | ||
| / | ICON Clincal Research Limited | ICON Clincal Research Limited | |
| 541-0056 | |||
| / | 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目１番３号 | 4-1-3 Kyuutaromachi, Chuo-ku, Osaka, 541-0056, Japan | |
| 06-4560-2001 | |||
| Japan-Chiken@iconplc.com | |||
| 治験担当窓口 | Clinical trial contact | ||
| ICON クリニカルリサーチ合同会社 | ICON Clinical Research GK | ||
| 541-0056 | |||
| 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目１番３号 | 4-1-3 Kyuutaromachi, Chuo-ku, Osaka, 541-0056, Japan | ||
| 06-4560-2001 | |||
| Japan-Chiken@iconplc.com | |||
| 令和6年9月9日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人 大阪大学医学部附属病院 |
Osaka University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪公立大学医学部附属病院 |
Osaka Metropolitan University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 慶應義塾大学病院 |
Keio University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 2 歳以上7 歳未満でI 型、III 型又はIV 型OI の日本人小児被験者に対するsetrusumab の有効性及び安全性の検討 | |||
| 3 | |||
| 2024年11月06日 | |||
| 2024年10月25日 | |||
| 2024年09月19日 | |||
| 2028年03月01日 | |||
| 6 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1. 同意取得時に2 歳以上7 歳未満の男女 2. COL1A1 又はCOL1A2 の遺伝子変異が確認されたことによってI 型、III 型又はIV 型OI の確定診断を受けていること 3. 直近12 ヵ月間に骨折が1 回以上ある、直近24 ヵ月間に骨折が2 回以上ある、直近24 ヵ月間に大腿骨、脛骨又は上腕骨に骨折が1 回以上ある 4. OI の治療としてビスホスホネート系薬剤の静脈内投与による治療への曝露歴がある又は治療中である 5. スクリーニング来院時の血清中25-ヒドロキシビタミンD 濃度が20 ng/mL 以上。25-ヒドロキシビタミンD 濃度が20 ng/mL 未満の場合、治験担当医師の指示によってビタミンD 補給を最低14 日間実施したのちに当該被験者を再スクリーニングしてもよい 6. スクリーニング時に体重が5 kg 以上であること |
1. Male or female 2 to < 7 years of age at time of informed consent 2. Clinical diagnosis of OI Type I, III, or IV confirmed by identification of genetic mutation in COL1A1 or COL1A2 3. History of >= 1 fracture in the past 12 months,>= 2 fractures in the past 24 months, or >= 1 femur, tibia, or humerus fracture in the past 24 months 4. Any prior exposure to, or currently receiving, IV-bisphosphonate therapy for treatment of OI 5. Serum 25-hydroxyvitamin D level >= 20 ng/mL at the Screening visit. If 25-hydroxyvitamin D levels are below 20 ng/mL, the subject may be rescreened after a minimum of 14 days of vitamin D supplementation as directed by the Investigator 6. Must weigh >= 5 kg at Screening |
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| 1. 時期を問わない骨格系悪性腫瘍又は骨転移の既往歴 2. 神経孔狭窄の既往（側弯症が原因の場合を除く） 3. キアリ奇形又は扁平頭蓋底の臨床症状がある。直近2 年以内に臨床的に不安定な他の神経疾患が存在する場合、メディカルモニターによる確認が必要である 4. 骨代謝に影響を及ぼす可能性のある副甲状腺機能低下症、副甲状腺機能亢進症、甲状腺機能異常、ネフローゼ症候群、ステージIV 又はV の腎疾患などの既往歴又はコントロール不良の当該併存疾患の現病歴 5. くる病、大理石骨病、特発性若年性骨粗鬆症、骨異形成などの骨変形及び／又は骨折のリスク増大につながる（OI 以外の）骨格系の疾患を有する 6. 冠動脈異常、川崎病、心筋炎、心筋症、心筋梗塞、脳卒中、血栓塞栓症などの既知の心血管疾患の既往歴。 心エコー図を必要とする他の先天性又は後天性の心血管疾患がある患者については、メディカルモニターによる確認が必要になる。 治験担当医師は、動脈性高血圧が確認されているなどの心血管系リスク因子のある患者について、治療の潜在的な有益性が潜在的なリスクを上回るかどうかを検討すること 7. 低カルシウム血症［スクリーニング時に絶食後（4 時間以上を推奨）の血清中カルシウム値が年齢で補正した正常範囲を下回ることと定義］ 8. スクリーニング時の推定糸球体濾過量が35 mL/min/1.73 m2 以下 9. 時期を問わず、成長ホルモン、デノスマブ、抗スクレロスチン抗体、又は骨に影響を及ぼす他の蛋白同化薬又は骨吸収抑制薬（ビスホスホネート系薬剤以外のもの）による治療歴 10. 体外照射療法の治療歴 11. 治験担当医師が被験者へ有害作用のリスクを増大させると判断するsetrusumab又はその添加剤に対する既知の過敏症 12. 治験担当医師が、被験者の参加の妨げとなったり、被験者に過度のリスクを及ぼしたり、結果の解釈を混乱させたりする可能性がある、との見解に至る現病歴又は既往歴 13. 他の治験薬又は治験用医療機器を使用してからスクリーニングまでに4 週間又は治験薬の5 半減期（いずれか長い方）が経過していないか、他の治験薬又は治験用医療機器を試験期間中に使用した（メディカルモニターと協議のうえで治験担当医師が判断） 14. 試験のメディカルモニターに事前の承認を得ることなく、別の臨床試験に同時参加している 15. 妊婦及び授乳婦 |
1. History of skeletal malignancies or bone metastases at any time 2. History of neural foraminal stenosis (except if due to scoliosis) 3. Clinical manifestations of Chiari malformation or basilar invagination. Presence of any other neurologic disease that has been clinically unstable within past 2 years requires review by the Medical Monitor. 4. History of or current uncontrolled concomitant diseases that may impact bone metabolism, such as hypo/hyperparathyroidism, abnormal thyroid function, nephrotic syndrome, or Stage IV/V renal disease 5. Any skeletal condition (other than OI) leading to bone deformity and/or increased risk of fractures, such as rickets, osteopetrosis, idiopathic juvenile osteoporosis, or skeletal dysplasia 6. History of known cardiovascular disease such as coronary artery anomaly, Kawasaki disease, myocarditis, cardiomyopathy, myocardial infarction, stroke, or thromboembolic disease. Individuals with other congenital or acquired cardiovascular disease necessitating an echocardiogram require Medical Monitor review. Investigators should consider whether the potential benefits of treatment outweigh the potential risks in patients with cardiovascular risk factors such as confirmed arterial hypertension. 7. Hypocalcemia, defined as serum calcium levels below the age-adjusted normal limit reference ranges after a recommended >= 4 hour fast, at Screening 8. Estimated glomerular filtration rate <= 35 mL/min/1.73 m2 at Screening 9. Prior treatment with growth hormone, denosumab, anti-sclerostin antibody, or other anabolic or anti-resorptive medications impacting the bone (other than bisphosphonates) at any time 10. History of external radiation therapy 11. Known hypersensitivity to setrusumab or its excipients that, in the judgment of the Investigator, places the subject at increased risk for adverse effects 12. Presence or history of any condition that, in the view of the Investigator, would interfere with participation, pose undue risk, or would confound interpretation of results 13. Use of any investigational product or investigational medical device within 4 weeks or 5 half-lives (whichever is longer) of investigational drug prior to Screening, or during the study (per discretion of the Investigator in consultation with the Medical Monitor) 14. Concurrent participation in another clinical study without prior approval from the study Medical Monitor 15. Pregnant or nursing |
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| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 7歳 未満 | 7age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 骨形成不全症 | Osteogenesis Imperfecta | ||
| あり | |||
| 非盲検期間（最長24ヶ月）及び継続期間（日本における市販開始まで）に1ヶ月に1度、setrusumab 20 mg/kgを静脈内投与する |
Receive treatment with setrusumab 20 mg/kg IV once in a month during Open-Label Treatment Period (up to 24 months.) and Open-Label Extension Period (until setrusumab becomes commercially available in Japan) |
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| 治療期間中にX 線画像で確認された脊椎の形態骨折*を含めた全骨折の1 年発生率 *1 年に1 回実施する脊椎X 線画像評価に基づいてGenant の半定量的評価法を用いて求めたベースラインからの変化を評価尺度とする脊椎の形態骨折 |
Annualized rate of all radiographically-confirmed fractures, including morphometric vertebral fractures* during the Treatment Period *Morphometric vertebral fracture identified by change from baseline in Genant semi-quantitative scoring based on annual spine radiographs |
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| • 治療期間中にX 線画像で確認された脊椎の形態骨折* を除いた骨折の1 年発生率 • 治療期間中の二重エネルギーX 線吸収測定法（DXA）による腰椎のBMD のz スコアのベースラインからの変化量 • 治療期間中のDXA による腰椎のBMD のベースラインからの変化率 • 規定した時点での血清中setrusumab 濃度 • 頻度、重症度、並びに試験治療下で発現した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）及び特に注目すべき有害事象（AESI）と治療との因果関係 • 規定した時点での結合抗薬物抗体及び中和抗薬物抗体の発現割合 *1 年に1 回実施する脊椎X 線画像評価に基づいてGenant の半定量的評価法を用いて求めたベースラインからの変化を評価尺度とする脊椎の形態骨折 |
- Annualized rate of radiographically-confirmed fractures, excluding morphometric vertebral fractures* during the Treatment Period - Change from baseline in dual-energy X-ray absorptiometry (DXA) BMD z-score at the lumbar spine during the Treatment Period - Percent change from baseline in DXA BMD at the lumbar spine during the Treatment Period - Serum setrusumab concentration at scheduled time points - Frequency, severity, and relationship to treatment of treatment-emergent adverse events (TEAEs), serious adverse events (SAEs), and adverse events of special interest (AESIs) - Incidence of binding and neutralizing anti-setrusumab antibodies at scheduled time points *Morphometric vertebral fracture identified by change from baseline in Genant semi-quantitative scoring based on annual spine radiographs |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| setrusumab（開発コード：UX143） | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Ultragenyx Pharmaceutical Inc. | |
| Ultragenyx Pharmaceutical Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 大阪大学医学部附属病院治験審査委員会 | Institutional Review Board of Osaka University Hospital | |
| 大阪府吹田市山田丘２番１５号 | 2-15 Yamadaoka, Suita, Osaka, Osaka | |
| 06-6210-8290 | ||
| jim-chiken@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |