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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

医師主導治験
主たる治験
令和6年3月12日
10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象とした、Tranilastの運動機能、呼吸機能、心機能への有効性・安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照第II相試験
10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象とした、Tranilastの運動機能、呼吸機能、心機能への有効性・安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照第II相試験
松村　剛
独立行政法人国立病院機構大阪刀根山医療センター
・10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対してTranilastの運動機能（上肢機能）、呼吸機能、心機能への有効性を評価する。
・10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対してTranilastの有効性と安全性を評価する。
2
10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者
募集前
トラニラスト
リザベン細粒10％
独立行政法人国立病院機構大阪刀根山医療センター　治験・受託研究審査委員会

管理的事項

研究の種別 医師主導治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年3月6日
jRCT番号 jRCT2051230201

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象とした、Tranilastの運動機能、呼吸機能、心機能への有効性・安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照第II相試験 Randomized, double-blind, placebo-controlled Phase II study to evaluate the efficacy and safety of Tranilast on motor, respiratory, and cardiac function in patients with Duchenne muscular dystrophy aged 10 years and older
10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象とした、Tranilastの運動機能、呼吸機能、心機能への有効性・安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照第II相試験 Randomized, double-blind, placebo-controlled Phase II study to evaluate the efficacy and safety of Tranilast on motor, respiratory, and cardiac function in patients with Duchenne muscular dystrophy aged 10 years and older

（２）治験責任医師等に関する事項

松村　剛 Matsumura Tsuyoshi
/ 独立行政法人国立病院機構大阪刀根山医療センター NHO Osaka Toneyama Medical Center
脳神経内科
560-8552
/ 大阪府豊中市刀根山５丁目１番１号 5-1-1 Toneyama, Toyonaka, Osaka, Japan
06-6853-2001
matsumura.tsuyoshi.kq@mail.hosp.go.jp
松村　剛 Matsumura Tsuyoshi
独立行政法人国立病院機構大阪刀根山医療センター NHO Osaka Toneyama Medical Center
脳神経内科
560-8552
大阪府豊中市刀根山５丁目１番１号 5-1-1 Toneyama, Toyonaka, Osaka, Japan
06-6853-2001
matsumura.tsuyoshi.kq@mail.hosp.go.jp
令和6年2月19日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

独立行政法人 国立病院機構 北海道医療センター

NHO Hokkaido Medical Center

　

　
/

　

/

宮城県立こども病院

Miyagi Children's Hospital

　

　
/

　

/

東京女子医科大学病院

Tokyo Women's Medical University Hospital

　

　
/

　

/

国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター

National Center of Neurology and Psychiatry

　

　
/

　

/

独立行政法人国立病院機構医王病院

NHO Iou National Hospital

　

　
/

　

/

独立行政法人国立病院機構 まつもと医療センター

NHO Matsumoto Medical Center

　

　
/

　

/

独立行政法人国立病院機構 長良医療センター

NHO Nagara Medical Center

　

　
/

　

/

名古屋市立大学医学部附属東部医療センター

Nagoya City University East Medical Center

　

　
/

　

/

兵庫医科大学病院

Hyogo Medical University Hospital

　

　
/

　

/

独立行政法人国立病院機構 広島西医療センター

NHO Hiroshimanishi Medical Center

　

　
/

　

/

独立行政法人国立病院機構 大牟田病院

NHO Omuta National Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

・10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対してTranilastの運動機能（上肢機能）、呼吸機能、心機能への有効性を評価する。
・10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対してTranilastの有効性と安全性を評価する。
2
2024年04月01日
2024年04月01日
2026年05月31日
30
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
なし none
(1)同意取得時年齢が10歳以上の患者
(2)デュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断された患者(遺伝学的・免疫学的診断)
(3)治験使用薬が内服可能な患者
(4)上肢運動機能評価(Performance of upper limb ver 2.0) Entry itemの評価が1点以上の患者
(5)下記条件を全て満たす十分な呼吸機能を有している患者
・%FVC≧30%
・sleep studyでdesaturation index≦4%, AHI≦10
(6)LVEFが30%以上の患者
(7)本人または代諾者の自由意思による文書同意(アセント可)が得られる患者		 (1) Patients aged 10 years or older at the time of consent
(2) Patients diagnosed with Duchenne muscukat dystropht (genetic, immunological diagnosis)
(3) Patients who can take the investigational drug orally
(4) Patients with an entry item of 1 or more in the Performance of upper limb, ver. 2.0
(5) Patients with sufficient respiratory funtion who meet all of the following conditions:
%FVCH>=0%, desaturation index<=4%, and AHI<=10 in sleep study
(6) Patients with LVEF of 30% or more
(7) Patients with written consent or assent from the patient or the guardian
(1)人工呼吸療法実施中の患者
(2)3ヶ月以内に体重変化に合わせた用量調整以外の理由でステロイドの処方変更がなされた患者
(3)3ヶ月以内に心不全治療薬の用量変更が成された患者
(4)急性期心不全状態の患者
(5)遺伝子導入療法、エクソン･スキッピング療法、リードスルー治療など遺伝子・蛋白レベルの治験への参加歴が有る患者、その他の治験・治療介入試験への治験薬投与開始日前1年以内の参加歴、または試験期間中の他の治験・治療介入試験参加予定の患者
(6)脊柱矯正術の既往または実施予定の患者
(7)重篤な腎機能障害(cystatin CによるeGFR <30mL/min/1.73m2未満)の患者
(8)重篤な肝機能障害（T.Bilが正常上限の1.5倍以上、AST, ALT、ALPが 正常上限の5倍以上で骨格筋変性や年齢の影響を否定できるもの、PT 40%以下、出血傾向、意識障害等の肝不全症状(劇症肝炎)、肝硬変、肝腫瘍、6 ヶ月以上遷延する黄疸)(「医薬品等の副作用の重篤度分類基準について」におけるグレード3 相当)の患者
(9)著明な白血球(white blood cell: WBC)減少(3,000/mm3未満)、血小板(platelet: Plt)減少(75,000/mm3未満)の患者
(10)飲酒習慣のある患者
(11)喫煙歴のある患者
(12)同意取得前6ヵ月以内にTranilastの使用歴がある患者
(13)Tranilastに対する過敏症の既往歴のある患者
(14)治験責任医師、治験分担医師が本研究の参加について適切でないと判断した場合
(15)女性の患者		 (1) Patients undergoing artificial respiration therapy
(2) Patients whose steroid prescription has been changed within 3 months for reasons other than adjusting the dose due to weight change
(3) Patients whose dose of heart failure drugs has been changed within 3 months
(4) Patients with acute heart failure
(5) Patients who have participated in clinical trials at the gene/protein level such as gene transfer therapy, exon skipping therapy, and read-through therapy; who have participated in other clinical trials and therapeutic intervention trials within 1 year before the start of administration of the investigational drug; patients scheduled to participate in other clinical trials or therapeutic intervention trials during the study period.
(6) Patients who have had or are scheduled to undergo spinal correction surgery
(7) Patients with severe renal dysfunction (eGFR <30mL/min/1.73m2 due to cystatin C)
(8) Patients with severe liver dysfunction (T.Bil. is 1.5 times or more than the normal upper limit; AST, ALT, ALP is 5 times or more than that, only if the effects of skeletal muscle degeneration or age can be ruled out; PT is 40% or less; having bleeding tendency, liver failure (disturbance of consciousness, fulminant hepatitis), liver cirrhosis, liver tumor, jaundice that lasts for 6 months or more (equivalent to grade 3 in the Classification Criteria for Severity of Adverse Drug Reactions)
(9) Patients with marked white blood cell (WBC) decrease (less than 3,000/mm3) and platelet (Plt.) decrease (less than 75,000/mm3)
(10) Patients with drinking habits
(11) Patients with a history of smoking
(12) Patients who have used Tranilast within 6 months before obtaining consent
(13) Patients with a history of hypersensitivity to Tranilast
(14) Judged inappropriate to participate in this study by the principal investigator or sub-investigator
(15) Female patients
10歳 以上 10age old over
上限なし No limit
男性 Male
10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者 Duchenne muscular dystrophy patients over 10 years old
あり
52週間の実施期間にて、実薬群はTranilast 100mg×3回/日を内服投与する。服薬時年齢15歳未満の患者では5mg/kg/日の投与量を分3投与する。プラセボ群ではプラセボを3回/日内服投与する。 During the 52-weeks implementation period, the active drug group will receive Tranilast 100mg x 3 times/day orally. For patients younger than 15 years of age at the time of treatment, it will be adjusted to 5 mg/kg/day in 3 divided doses. The placebo group will receive the placebo orally 3 times/day.
・PUL ver 2.0 総得点
・％FVC、％PEF
・LVEF		 The total score of PUL ver. 2.0
%FVC, %PEF
LVEF
・握力、9HPT
・血清CK値
・FVC、PEF、Sleep studyにおけるAHI, desaturation index, mean SpO2
・NT-proBNP, cTnI, LVDd, LVFS
・末梢血単核球表面TRPV2発現
・EQ-5D、DMDSAT
・人工呼吸療法導入、心イベント、総死亡
・有害事象		 Grip strength in the 9HPT
Serum CK value
FVC, PEF, AHI in the sleep study, desaturation index, mean SpO2
NT-proBNP, cTnI, LVDd, LVFS
TRPV2 expression on the surface of peripheral blood mononuclear cells
EQ-5D, DMDSAT
Introduction of artificial respiration therapy, cardiac events, all-cause mortality
Adverse event

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
トラニラスト
リザベン細粒10％
21700AMX00146000
キッセイ薬品工業株式会社
長野県 松本市芳野19番48号

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
なし

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
国立研究開発法人日本医療研究開発機構 Japan Agency for Medical Research and Development
非該当

６　IRBの名称等

独立行政法人国立病院機構大阪刀根山医療センター　治験・受託研究審査委員会 IRB of National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
大阪府豊中市刀根山5-1-1 5-1-1 Toneyama, Toyonaka, Osaka, Japan, Osaka
06-6853-2001
410-chiken@mail.hosp.go.jp
Dr202322
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません