臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和5年11月19日 | ||
| 令和6年4月5日 | ||
| アスホターゼ アルファによる治療歴のある小児（2歳以上12歳未満）の低ホスファターゼ症（HPP）患者を対象にALXN1850を皮下投与したときの安全性及び有効性をアスホターゼ アルファと比較評価する第3相、ランダム化、オープンラベル、並行群間比較、実薬対照、多施設共同試験 | ||
| アスホターゼ アルファによる治療歴のある小児のHPP患者を対象としたALXN1850の第3相試験 | ||
| ヴュベンホースト 宏明 | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | ||
| アスホターゼアルファによる治療歴のある小児低ホスファターゼ症患者を対象に、 ALXN1850 の安全性及び有効性を評価する | ||
| 3 | ||
| 低ホスファターゼ症 | ||
| 募集中 | ||
| ALXN1850、アスホターゼ アルファ | ||
| 未定、ストレンジック ® | ||
| 大阪大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年4月3日 |
| jRCT番号 | jRCT2051230131 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| アスホターゼ アルファによる治療歴のある小児（2歳以上12歳未満）の低ホスファターゼ症（HPP）患者を対象にALXN1850を皮下投与したときの安全性及び有効性をアスホターゼ アルファと比較評価する第3相、ランダム化、オープンラベル、並行群間比較、実薬対照、多施設共同試験 | A Phase 3, Randomized, Open-label, Parallel-arm, Active-controlled, Multicenter Study to Evaluate Safety and Efficacy of ALXN1850 Versus Asfotase Alfa Administered Subcutaneously in Pediatric Participants (2 to < 12 years of age) with Hypophosphatasia (HPP) Previously Treated with Asfotase Alfa (CHESTNUT) | ||
| アスホターゼ アルファによる治療歴のある小児のHPP患者を対象としたALXN1850の第3相試験 | Phase 3 Study of ALXN1850 in Pediatric Participants with HPP Previously Treated with Asfotase Alfa (CHESTNUT) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| ヴュベンホースト 宏明 | Wuebbenhorst Hiroaki | ||
| / | アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | |
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| / | 東京都港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN | Tamachi Station Tower N, 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan | |
| 03-3457-9559 | |||
| Hiroaki.Wuebbenhorst@alexion.com | |||
| ヴュベンホースト 宏明 | Wuebbenhorst Hiroaki | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | ||
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| 東京都港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN | Tamachi Station Tower N, 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan | ||
| 03-3457-9559 | |||
| Hiroaki.Wuebbenhorst@alexion.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| アスホターゼアルファによる治療歴のある小児低ホスファターゼ症患者を対象に、 ALXN1850 の安全性及び有効性を評価する | |||
| 3 | |||
| 2024年01月12日 | |||
| 2024年04月02日 | |||
| 2023年12月27日 | |||
| 2027年09月30日 | |||
| 4 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| アルゼンチン/オーストラリア/カナダ/フランス/ドイツ/イタリア/トルコ/イギリス/アメリカ | Argentina/Australia/Canada/France/Germany/Italy/Turkey/United Kingdom/United States of America | ||
| 1. Day 1の時点で2歳以上12歳未満である者 2. HPPの診断が診療記録に記録されている者 3. スクリーニング期間中のX線検査で成長板が開いている者 4. スクリーニング期間中のTanner分類が2度以下である者 5. Day 1前に6ヵ月間以上、アスホターゼ アルファを1週あたり6 mg/kg（1回2 mg/kgを週3回又は1回1 mg/kgを週6回）で皮下投与されている者 |
1. Participant must be 2 or more and < 12 years of age at Day 1. 2. Diagnosis of HPP documented in the medical records 3. Presence of open growth plates by X-ray during Screening Period 4. Tanner stage 2 or less during the Screening Period 5. Must have been treated with 6 mg/kg/ week of asfotase alfa via SC injection administered as either 2mg/kg 3 times per week or 1 mg/kg 6 times per week for more than 6 months before Day 1 |
||
| 1. 薬物の吸収、代謝若しくは排泄を著しく変化させる、治験薬投与時にリスクとなる、又はデータの解釈に影響を及ぼす可能性があると治験担当医師が判断する、心血管系、呼吸器系、肝、腎、消化器系、内分泌系、血液系、神経系障害、又はそのほかの障害の併存症又は既往歴がある者 2. 原発性又は続発性の副甲状腺機能亢進症と診断された者 3. 副甲状腺機能低下症がある者（HPPに続発する場合を除く） 4. Day 1前12週間以内の新たな骨折がある者（偽骨折を除く） 5. ランダム化評価期に試験の評価結果に影響を及ぼす可能性がある（と治験担当医師が判断する）外科的介入が予定されている者 6. アスホターゼ アルファ又はALXN1850に含まれる成分に対してアレルギー又は過敏症の既往歴がある者 7. スクリーニング期間中の体重が10 kg未満である者 |
1. History or presence of cardiovascular, respiratory, hepatic, renal, gastrointestinal, endocrinological, hematological, neurological disorders, or any other disorders that are capable of significantly altering the absorption, metabolism, or elimination of drugs; constituting a risk when taking the study intervention; or interfering with the interpretation of data as determined by the Investigator. 2. Diagnosis of primary or secondary hyperparathyroidism 3. Hypoparathyroidism, unless secondary to HPP 4. Any new fracture within 12 weeks before Day 1 (excluding pseudofractures) 5. Planned surgical intervention which may impact the results of study assessments (in the opinion of the Investigator) during the Randomized Evaluation Period 6. History of allergy or hypersensitivity to any ingredient contained in asfotase alfa or ALXN1850 7. Body weight < 10 kg during the Screening Period |
||
| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 12歳 未満 | 12age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 低ホスファターゼ症 | Hypophosphatasia | ||
| あり | |||
| 被験薬群:ALXN1850 ランダム化評価期のDay 1から、ALXN1850群の被験者には、体重に応じた用量のALXN1850 20 mg、35mg又は50mgを2週に1回24週間皮下投与する。オープンラベル継続投与期のパートAでは、被験者は最初の24週間にわたり頻回に来院する。オープンラベル継続投与期のパートBでは、被験者は9ヵ月ごとに最長約108週間来院する。 対照薬群:アスホターゼアルファ ランダム化評価期のDay 1から、対照薬群の被験者には、アスホターゼアルファ6 mg/kg/週を2 mg/kg週3回又は1 mg/kg週6回のいずれかで24週間皮下投与する。オープンラベル継続投与期のパートAでは、被験者は最初の24週間にわたり頻回に来院する。オープンラベル継続投与期のパートBでは、被験者は9ヵ月ごとに最長約108週間来院する。 |
Experimental: ALXN1850 Starting at Day 1 of the Randomized Evaluation Period participants will receive ALXN1850 for a total of 24 weeks. Participants will receive bodyweight dependent doses of either 20mg, 35mg or 50mg of ALXN1850 once q2w via SC injection. During Part A of the OLE Period, participants will have frequent visits over the first 24 weeks; Part B of the OLE Period participants will have visits every 9 months for up to approximately 108 weeks. Experimental: asfotase alfa Starting at Day 1 of the Randomized Evaluation Period, participants will receive asfotase alfa for a total of 24 weeks. Participants will receive 6 mg/kg/week of asfotase alfa via SC injection as either 2 mg/kg 3 times per week or 1 mg/kg 6 times per week. Part A of the OLE Period participants will have frequent visits over the first 24 weeks; Part B will have visits every 9 months for up to approximately 108 weeks. |
||
| 治験薬投与下の有害事象、治験薬投与下の重篤な有害事象、注目すべき有害事象及び治験薬の投与中止又は中断に至った有害事象の発現割合 | Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ALXN1850 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
| アレクシオンファーマ合同会社 | |||
| 東京都 港区芝浦三丁目1番1号 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| アスホターゼ アルファ | |||
| ストレンジック ® | |||
| 22700AMX00702000 | |||
| アレクシオンファーマ合同会社 | |||
| 東京都 港区芝浦三丁目1番1号 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アレクシオンファーマ合同会社 | |
| Alexion Pharma GK | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 大阪大学医学部附属病院治験審査委員会 | Institutional Review Board of Osaka University Hospital | |
| 大阪府大阪府吹田市山田丘2番15号 | 2-15 Yamadaoka, Suita, Osaka, Osaka | |
| 06-6210-8290 | ||
| jim-chiken@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06079372 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |