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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
拡大治験
令和5年11月11日
全身性強皮症を有する18 歳以上70 歳以下の男性及び女性被験者を対象にアニフロルマブの安全性及び有効性をプラセボと比較評価する第III相、多施設共同、ランダム化、二重盲検、並行群間、2 群試験
全身性強皮症を対象としたアニフロルマブの有効性評価（DAISY）
上石　勇二
アストラゼネカ株式会社
Treatment
3
全身性強皮症
募集中
アニフロルマブ
なし
大阪医科薬科大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 拡大治験
登録日 令和5年11月9日
jRCT番号 jRCT2051230127

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

全身性強皮症を有する18 歳以上70 歳以下の男性及び女性被験者を対象にアニフロルマブの安全性及び有効性をプラセボと比較評価する第III相、多施設共同、ランダム化、二重盲検、並行群間、2 群試験
 The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of treatment with subcutaneous anifrolumab versus placebo in adult participants with systemic sclerosis. The target population for this study includes patients who meet the 2013 American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) classification for systemic sclerosis, either limited or diffuse cutaneous subsets, with a disease duration of less than 6 years from first non-Raynaud's phenomenon symptom
(DAISY )
全身性強皮症を対象としたアニフロルマブの有効性評価（DAISY）
 A Multicenter, Randomized, Parallel-group, Double-blind,Two-arm Phase III Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Anifrolumab Compared With Placebo in Male and Female Participants 18 to 70 Years of Age Inclusive With Systemic Sclerosis

（２）治験責任医師等に関する事項

上石　勇二 Ageishi Yuji
/ アストラゼネカ株式会社 Astrazeneka K.K
臨床開発統括部
530-0011
/ 大阪府大阪市北区大深町３番１号 3-1, Ofuka-cho, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka
06-4802-3533
RD-clinical-information-Japan@astrazeneca.com
上石　勇二 Ageishi Yuji
アストラゼネカ株式会社 Astrazeneka K.K
臨床開発統括部
530-0011
大阪府大阪市北区大深町３番１号 3-1, Ofuka-cho, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka
06-4802-3533
RD-clinical-information-Japan@astrazeneca.com
令和5年9月11日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

日本医科大学付属病院

Nippon Medical School Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

Treatment
3
2023年12月01日
2023年10月01日
2028年03月31日
32
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
オーストリア共和国/ベルギー王国/カナダ/中華人民共和国/フランス共和国/ドイツ連邦共和国/ハンガリー/インド/イスラエル国/イタリア共和国/メキシコ合衆国/オランダ王国/ポーランド共和国/ルーマニア/南アフリカ共和国/大韓民国/スペイン王国/トルコ共和国/イギリス/アメリカ合衆国 Austria/Belgium/Canada/China/France/Germany/Hungary/India/Israel/Italy/Mexico/Netherlands/Poland/Romania/South Africa/South Korea/Spain/Turkey/United Kingdom/United States of America
1. 同意説明文書への署名時の年齢が18歳以上70歳以下の者。

2. 2013年ACR/EULAR分類基準によりSScと確定診断された者。

3. 限局皮膚硬化型又はびまん皮膚硬化型に分類される者。

4. SSc罹病期間がレイノー現象以外の症状が最初に発現してから6年以下の者。

5. HAQ-DIスコアが0.25点以上又はPtGAスコアが3点以上のいずれかである者。

6. mRSS が10を超え、プロトコールで定義された早期病変又は急速な進行が認められる者。

7. mRSS 15以上又は罹病期間18ヵ月以上又はプロトコールで定義された活動性疾患である者。

8. 標準的な免疫抑制療法を安定用量で使用していている者。

9. 妊娠可能な女性の場合、尿による妊娠検査が陰性である者。

10. 注射部位の皮膚に異常がない者。		 1. Adult patients from 18 to 70 years of age inclusive

2. Systemic sclerosis according to 2013 ACR/EULAR classification criteria

3. Limited or diffuse cutaneous subsets

4. Systemic sclerosis disease duration within 6 years from first non-Raynaud's phenomenon manifestation

5. Either HAQ-DI score 0.25 points or more or PtGA score 3 points or more

6. mRSS > 10 with early disease or rapid progression as defined by the protocol

7. mRSS 15 or more with disease duration 18 months or more and active disease as defined by the protocol

8. Stable background therapies can be used including hydroxychloroquine, methotrexate, azathioprine, mycophenolate mofetil, mycophenolic sodium, mycophenolic acid, oral glucocorticoids or tacrolimus

9. Women of childbearing potential with a negative urine pregnancy test

10. Uninvolved skin at injection sites
1. 中央検査機関による検査で抗セントロメア抗体血清反応陽性の者。

2. プロトコールで定義される重大な肺高血圧症を有する者。

3. 過去12カ月以内のSSc腎クリーゼの既往歴を有する者又はeGFRが45mL/分未満の者。

4. オーバーラップ症候群、抗二本鎖DNA抗体血清反応陽性又は抗シトルリン化蛋白抗体陽性関節リウマチを伴うSLE、又はSSc類似症状（硬化性粘液水腫、好酸球性筋膜炎等）を有する者。

5. 治験責任（分担）医師により、有効性及び安全性の評価を妨げる又は免疫調節療法を必要とする可能性があると判断された他の炎症性疾患（炎症性腸疾患、皮膚疾患等）の既往歴又は現病歴を有する者。

6. 治験責任（分担）医師によりSScとの関連がないと判断される、中等度の神経系、腎臓、内分泌系、肝臓［例：基礎疾患の慢性肝疾患（Child Pugh A、B、C の肝障害）］又は消化器疾患（例：吸収不良又は非経口栄養の必要性を示す臨床徴候）の合併を示す所見が認められる者。

7. 造血幹細胞移植又は臓器移植／肢移植

8. プロトコールで定義された重症帯状疱疹感染を有する者。

9. 既知の悪性疾患又は過去5 年以内の悪性疾患の既往歴。(根治的治療の奏効が記録されている皮膚有棘細胞癌又は基底細胞癌、子宮頸部上皮内癌を除く。)

10. 登録前8週間以内に大手術を受けた、又は治験期間中に大手術が計画されている者。

11. 現在の活動性感染症、または再発性の感染症の既往歴がある者。

12. 重度の心肺障害。

13. 治験薬の有効性若しくは安全性の評価を妨げる、又は被験者を安全性上の危険にさらすと治験責任（分担）医師又は治験依頼者により判断された状態を有する者。		 1. Anticentromere antibody seropositivity on central laboratory

2. Severe cardiopulmonary disease as defined by the protocol

3. History of systemic sclerosis renal crisis within past 12 months (estimated glomerular filtration rate(eGFR) < 45 mL/min)

4. Overlap syndromes, systemic lupus erythematosus with anti-double-stranded deoxyribonucleic acid antibody seropositivity or anti-citrullinated protein antibodies-positive rheumatoid arthritis, or SSc mimics (eg, scleromyxedema, eosinophilic fasciitis)

5. History of, or current, any other inflammatory diseases, eg, inflammatory bowel disease, skin disease, that, in the opinion of the investigator, could interfere with efficacy and safety assessments or require immunomodulatory therapy

6. Evidence of moderately severe concurrent nervous system, renal, endocrine, hepatic (eg, underlying chronic liver disease [Child Pugh A, B, C hepatic impairment]), or gastrointestinal disease (eg, clinical signs of malabsorption or needing parenteral nutrition) not related to SSc, as determined by the investigator

7. Hematopoietic stem cell transplantation or solid organ/limb transplantation

8. Any severe case of Herpes Zoster infection as defined by the protocol

9. Known malignancy or a history of malignancy within 5 years, with exception of excised/cured local basal or squamous cell carcinoma of the skin or carcinoma in situ of the uterine cervix

10. Major surgery within 8 weeks prior to and/or during study enrollment

11. Known active current or history of recurrent infections

12. Severe cardiopulmonary disease

13. Any condition that, in the opinion of the investigator or AstraZeneca, would interfere with the efficacy or safety evaluation of the study intervention or put participant at safety risk
18歳 以上 18age old over
70歳 未満 70age old not
男性・女性 Both
全身性強皮症 Systemic Sclerosis, Scleroderma
あり
約306 例の適格な被験者をDay 1 に1：1 の比率でランダム化し、52 週間にわたりアニフロルマブ120 mg 又はプラセボをQW でSC 投与する。 Week52以降、全ての被験者にアニフロルマブ 120mg を 52 週間にわたり週1回皮下投与する。 Approximately 306 eligible participants will be randomized on Day 1 in a 1:1 ratio to receive either anifrolumab 120 mg SC QW. Beginning with Week 52, all subjects will receive anifrolumab 120 mg SC QW for 52 weeks.
Week 52 時点でのRevised-CRISS-25達成率。Revised-CRISS-25 は複合評価項目であり、以下の基準を全て満たした被験者を達成例と定義する：

• 少なくとも2つの要素で改善がみられること（ppFVCの5%以上の上昇及び／又はmRSS、HAQ-DI、PtGA、CGAの25%以上の減少）
• 悪化した要素が1 つ以下であること（ppFVC の5%以上の低下及び／又はmRSS、HAQ-DI、PtGA、CGA の25%以上の増加）
• 重大なSSc 関連事象がないこと：
新規強皮症腎クリーゼ、確定したILD でppFVC が新たに15%以上低下し、新たに測定したppFVC
が予測値の80%未満、治療を要する左室不全の新規発症、治療を要する右心カテーテル検査でのPAH の新規発症、経腸栄養又は非経腸栄養を要する運動障害、治療を要する壊疽、切断、入院

それ以外の被験者は非達成例とする。		 Number of participants responding to treatment based on the Revised Composite Response Index in Systemic Sclerosis (CRISS-25) [ Time Frame: at Week 52 ]
Number of participants meeting all the criteria:

Improvement in at least 2 components (5% or more increase for percent predicted Forced Vital Capacity (FVC) and/or 25% or more decrease for Modified Rodnan Skin Score (mRSS), Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI), Patient Global Assessment (PtGA), Clinician Global Assessment (CGA)
Worsening in no more than one component ( 5% or more decrease percent predicted FVC and/or 25% or more increase for mRSS, HAQ-DI, PtGA, CGA)

No significant SSc-related event as defined by:
New scleroderma renal crisis New decline in percent predicted FVC 15% or more in established interstitial lung disease or new percent predicted FVC below 80% predicted New onset of left ventricular failure requiring treatment New onset of pulmonary arterial hypertension requiring treatment Gastrointestinal dysmotility requiring enteral or parenteral nutrition Digital ischemia with gangrene, amputation, or hospitalization requiring treatment

-Otherwise, a participant is a non-responder"

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
アニフロルマブ
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アストラゼネカ株式会社
Astrazeneca K.K

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

大阪医科薬科大学病院治験審査委員会 Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital Institutional Review Board
大阪府高槻市大学町2番7号 2-7 Daigaku-machi, Takatsuki, Osaka, Osaka
072-683-1221
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05925803
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

6.IRBメールアドレス無し"
D3460C00002

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません