臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和5年10月12日 | ||
| 血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する又は保有しない成人・青年血友病A患者を対象としたエミシズマブ定期投与からNNC0365-3769（Mim8）定期投与への直接切替え時の安全性を検討する非盲検試験(NN7769-4728) | ||
| 血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する又は保有しない成人・青年血友病A患者を対象としたエミシズマブ定期投与からNNC0365-3769（Mim8）定期投与への直接切替え時の安全性を検討する非盲検試験(NN7769-4728) | ||
| 清水 佑 | ||
| ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | ||
| エミシズマブ定期投与からMim8による定期投与に直接切り替えた、FVIIIインヒビターを保有する又は保有しない血友病A患者において、エミシズマブwashout期間におけるMim8定期投与の安全性を評価する。 | ||
| 3 | ||
| 成人・青年男女血友病A患者で、定期投与としてエミシズマブの投与を過去8週間以上受けている患者 | ||
| 募集中 | ||
| Mim8 | ||
| なし | ||
| 奈良県立医科大学附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年10月10日 |
| jRCT番号 | jRCT2051230112 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する又は保有しない成人・青年血友病A患者を対象としたエミシズマブ定期投与からNNC0365-3769（Mim8）定期投与への直接切替え時の安全性を検討する非盲検試験(NN7769-4728) | Open-label safety study in adults and adolescents with haemophilia A with and without FVIII inhibitors switching directly from emicizumab prophylaxis to NNC0365-3769 (Mim8) prophylaxis(NN7769-4728) (Frontier5) | ||
| 血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する又は保有しない成人・青年血友病A患者を対象としたエミシズマブ定期投与からNNC0365-3769（Mim8）定期投与への直接切替え時の安全性を検討する非盲検試験(NN7769-4728) | Open-label safety study in adults and adolescents with haemophilia A with and without FVIII inhibitors switching directly from emicizumab prophylaxis to NNC0365-3769 (Mim8) prophylaxis(NN7769-4728) (Frontier5) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 清水 佑 | Shimizu Yu | ||
| / | ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | Novo Nordisk Pharma Ltd. | |
| 100-0005 | |||
| / | 東京都千代田区丸の内２－１－１ | 2-1-1, Marunouchi, Chiyodaku, Tokyo | |
| 0362661000 | |||
| jphc_clinical_trials@novonordisk.com | |||
| 清水 佑 | Shimizu Yu | ||
| ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | Novo Nordisk Pharma Ltd. | ||
| 100-0005 | |||
| 東京都千代田区丸の内２－１－１ | 2-1-1, Marunouchi, Chiyodaku, Tokyo | ||
| 0362661000 | |||
| jphc_clinical_trials@novonordisk.com | |||
| あり | |||
| 令和5年6月6日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
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|---|---|---|---|
| / | 奈良県立医科大学附属病院 |
Nara Medical University, school of Medicine Hospital |
|
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|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| エミシズマブ定期投与からMim8による定期投与に直接切り替えた、FVIIIインヒビターを保有する又は保有しない血友病A患者において、エミシズマブwashout期間におけるMim8定期投与の安全性を評価する。 | |||
| 3 | |||
| 2023年11月01日 | |||
| 2023年05月23日 | |||
| 2025年01月23日 | |||
| 60 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 要因分析 | factorial assignment | ||
| その他 | other | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| オーストリア/ベルギー/カナダ/フランス/ドイツ/イタリア/南アフリカ/韓国/スペイン/イギリス/アメリカ/日本 | Austria/Belgium/Canada/France/Germany/Italy/South Africa/South Korea/Spain/UK/USA/Japan | ||
| ・治験に関連する何らかの手順を実施する前に同意が得られている。治験に関連する手順とは、治験の一部として実施されるあらゆる手順をいい、治験に適しているか否かを判断するための手順を含む。 ・.医療記録に基づき先天性血友病A（重症度不問）と診断された男性又は女性。 ・同意取得時の年齢が12歳以上。 ・エミシズマブの投与（QW、Q2W、Q4Wのいずれか）を、添付文書に従い、スクリーニング前8週間以上受けている。 ・エミシズマブの投与を中止し、Mim8のQW投与、Q2W投与、QM投与のいずれかに切り替えて、これを投与開始（Visit 2）から26週間にわたって継続することが出来る。 ・被験者及び／又は介護者が、予定されている来院や治験手順（電子日誌及び各種の患者報告アウトカム［PRO］質問票への記入を含む）を遵守する意思及び能力を有している。 |
-Informed consent obtained before any study-related activities. Study-related activities are any procedures that are carried out as part of the study, including activities to determine suitability for the study. -Male or female with diagnosis of congenital haemophilia A of any severity based on medical records. -Age 12 years or above at the time of signing the informed consent. -Patients treated with emicizumab QW, Q2W, or Q4W according to the label for at least 8 weeks prior to screening. -Patients choosing to discontinue emicizumab treatment and switch to Mim8 QW, Q2W, or QM treatment for 26 weeks from start of treatment (Visit 2). -Participant and/or caregiver willingness and ability to comply with scheduled visits and study procedures, including the completion of an electronic diary and patient-reported outcomes (PRO) questionnaires. |
||
| ・介入を伴う臨床試験に参加（同意文書に署名）し、スクリーニング前8週間（又は当該薬剤の半減期の5倍の期間で、いずれか長い方）以内に最終投与を受けた。 ・参加者を危険にさらす可能性がある、又は治験実施計画書の遵守の妨げになると治験責任医師が判断する疾患（エミシズマブの投与に伴う持続中の有害事象を含む）を有する。 ・過去に本治験に参加したことがある。参加とは、同意文書への署名と定義する。 ・血友病A以外に先天性又は後天性の血液凝固異常を有する。 ・治験責任医師による評価で、血栓塞栓性疾患（抗血栓治療を現在施行されていないカテーテル関連血栓症の既往歴を除く）又は血栓塞栓性疾患の徴候に対する治療を過去に受けた、又は現在受けている。 ・エミシズマブに対する中和抗体が検出されている。あるいは、臨床評価や臨床検査の結果からエミシズマブに対する中和抗体の存在が疑われる。 ・FVIII遺伝子治療を受けたことがある、あるいは受けている。 ・免疫寛容導入療法を受けている、あるいは受ける予定である。 ・スクリーニング後の26週間の投与期間に小手術又は大手術が予定されている。 ・治験薬、関連製剤、本剤の成分、又はその他のモノクローナル抗体製剤に対する過敏症を有することがわかっている、あるいは有する疑いがある。 ・スクリーニング時の測定で肝機能障害（アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ［AST］及び／又はアラニンアミノトランスフェラーゼ［ALT］が上限値の3倍超かつ総ビリルビンが上限値の1.5倍超）が認められる。 ・スクリーニング時の測定で腎機能障害（血清クレアチニン値に基づく推算糸球体濾過量［eGFR］が30 mL/min/1.73 m2以下）が認められる。 ・妊娠中、授乳中又は妊娠の意思のある女性、あるいは妊娠する可能性のある女性で、効果の高い避妊法を使用していない。 ・精神障害がある、本治験への協力の意思がない、又は言語障壁があり、本治験の内容を十分に理解できず、本治験に協力することができない。 ・出血や血栓症のリスクを高める可能性があると治験責任医師が判断するその他の病態（例：自己免疫疾患）又は臨床検査値異常が認められた。 |
-Participation (i.e., signed informed consent) in any interventional, clinical study, with the exception of emicizumab, with receipt of the last dose within 8 weeks (or 5 half-lives of the investigational medicinal product (IMP), whichever is longer) before screening. -Any disorder, which in the investigators opinion might jeopardise the participants compliance with the protocol or safety, including ongoing AEs associated with emicizumab. -Previous participation in this study. Participation is defined as signed informed consent. -Known congenital or acquired coagulation disorders other than haemophilia A. -Previous or current thromboembolic disease or events (with the exception of previous catheter associated thrombosis for which anti-thrombotic treatment is not currently ongoing) or risk of thromboembolic disease, as evaluated by investigator. -Neutralising antibodies towards emicizumab have been detected or, for patients adherent to emicizumab therapy, are suspected based on clinical and laboratory assessments. -Receipt of FVIII gene therapy at any time. -Ongoing or planned immune tolerance induction therapy. -Minor or major surgery planned to take place after screening and during the 26-week treatment period. -Known or suspected hypersensitivity to study intervention, related products, any constituents of the product or to other monoclonal antibodies. -Hepatic dysfunction defined as aspartate aminotransferase (AST) and/or alanine aminotransferase (ALT) >3 times the upper limit combined with total bilirubin >1.5 times the upper limit measured at screening. -Renal impairment defined as estimated glomerular filtration rate (eGFR)<= 30 mL/min/1.73 m2 for serum creatinine measured at screening. -Female who is pregnant, breast-feeding or intends to become pregnant or is of childbearing potential and not using highly effective contraceptive method. -Mental incapacity, unwillingness to cooperate, or a language barrier precluding adequate understanding and cooperation. -Other conditions (e.g. autoimmune disease) or laboratory abnormality that may increase risk of bleeding or thrombosis as evaluated by the investigator. |
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| 下限なし | No limit | ||
| 12歳 以下 | 12age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 成人・青年男女血友病A患者で、定期投与としてエミシズマブの投与を過去8週間以上受けている患者 | The participants will be male and female adults and adolescents with haemophilia A who have received | ||
| あり | |||
| Mim8は固定用量投与用のプレフィルドペン型注射器DV3407-C1を使用して皮下投与する。Mim8の投与頻度は、QW、Q2W、QMのいずれかとし、参加者が、前治療薬であるエミシズマブの投与レジメンにかかわらず、治験責任医師と相談して選択する。Mim8の月1回投与（QM）では、Mim8を毎月1回、定期投与する。 | Mim8 will be administered s.c. using a prefilled fixed dose DV3407-C1 pen-injector. Mim8 dosing frequencies are QW, Q2W, or QM and will be chosen by the participant in consultation with the investigator irrespective of prior emicizumab regimen. For monthly Mim8 dosing (QM), participants should receive one prophylactic dose of Mim8 each month. |
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| エミシズマブ定期投与からMim8による定期投与に直接切り替えた、FVIIIインヒビターを保有する又は保有しない血友病A患者において、エミシズマブwashout期間におけるMim8定期投与の安全性 | The safety of Mim8 prophylaxis during emicizumab washout in adults and adolescents with haemophilia A with or without FVIII inhibitors who have switched directly from prophylaxis with emicizumab | ||
| ・固定用量投与用のプレフィルドペン型注射器DV3407-C1を用いたMim8投与のデバイス使用経験ついて評価、及び参加者の注射器の選好。 ・エミシズマブ定期投与からMim8による定期投与に直接切り替えた、FVIIIインヒビターを保有する又は保有しない血友病A患者において、エミシズマブwashout期間におけるMim8定期投与に伴う治療負担。 |
-The device handling experience for administration of Mim8 using the DV3407-C1 pen-injector and to assess participants' preference of injection system -The treatment burden with Mim8 prophylaxis in adults and adolescents with haemophilia A with or without FVIII inhibitors who have switched directly from prophylaxis with emicizumab |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Mim8 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | |
| Novo Nordisk Pharma Ltd. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 奈良県立医科大学附属病院治験審査委員会 | Nara Medical University, school of Medicine Hospital IRB | |
| 奈良県奈良県橿原市四条町840 | 840 Shijo-cho, Kashihara-shi,, Nara | |
| 0744-22-3051 | ||
| chiken-jimunara@naramed-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05878938 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| novonordisk-trials.comに従う | According to the Novo Nordisk disclosure commitment on novonordisk-trials.com |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| Globalでの症例登録開始日は2023年6月26日であったが、日本での症例登録開始は2023年11月1日を予定している。 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |