臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和5年9月5日 | ||
| 令和5年12月22日 | ||
| リスジプラムの投与歴がある脊髄性筋萎縮症患者を対象に高用量ヌシネルセン（BIIB058）を評価する第3b相試験 |
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| リスジプラムの投与歴がある脊髄性筋萎縮症患者を対象に高用量ヌシネルセン（BIIB058）を評価する |
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| 津田 浩史 | ||
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | ||
| 主要目的 リスジプラムの投与歴があるSMA患者を対象にHD ヌシネルセン投与後の運動機能を評価すること。 副次目的 リスジプラムの投与歴があるSMA患者を対象にHD ヌシネルセンの安全性及び忍容性を評価すること。 |
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| 3 | ||
| 脊髄性筋萎縮症（SMA） | ||
| 募集前 | ||
| ヌシネルセン | ||
| スピンラザ | ||
| 独立行政法人国立病院機構 大阪刀根山医療センター 治験・受託研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年12月15日 |
| jRCT番号 | jRCT2051230096 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| リスジプラムの投与歴がある脊髄性筋萎縮症患者を対象に高用量ヌシネルセン（BIIB058）を評価する第3b相試験 |
A Phase 3b Study to Evaluate Higher Dose Nusinersen (BIIB058) in Patients With Spinal Muscular Atrophy Previously Treated With Risdiplam |
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| リスジプラムの投与歴がある脊髄性筋萎縮症患者を対象に高用量ヌシネルセン（BIIB058）を評価する |
A Study to Evaluate Higher Dose Nusinersen (BIIB058) in Patients With Spinal Muscular Atrophy Previously Treated With Risdiplam |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 津田 浩史 | Tsuda Hiroshi | ||
| / | バイオジェン・ジャパン株式会社 | Biogen Japan Ltd. | |
| 103-0027 | |||
| / | 東京都中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階 | Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo, 103-0027 | |
| 0120-560-086 | |||
| japan-medinfo@biogen.com | |||
| バイオジェン・パートナーコールくすり相談室 | Biogen Japan Medical Information | ||
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | Biogen Japan Ltd. | ||
| 103-0027 | |||
| 東京都中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階 | Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo, 103-0027 | ||
| 0120-560-086 | |||
| japan-medinfo@biogen.com | |||
| 令和5年7月21日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 大阪刀根山医療センター |
National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 公立大学法人横浜市立大学附属病院 |
Yokohama City University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 主要目的 リスジプラムの投与歴があるSMA患者を対象にHD ヌシネルセン投与後の運動機能を評価すること。 副次目的 リスジプラムの投与歴があるSMA患者を対象にHD ヌシネルセンの安全性及び忍容性を評価すること。 |
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| 3 | |||
| 2024年01月04日 | |||
| 2023年05月31日 | |||
| 2030年07月31日 | |||
| 135 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| アメリカ/ベルギー/イタリア/ドイツ/ポーランド/スペイン/ブラジル/ハンガリー | USA/Belgium/Italy/Germany/Poland/Spain/Brazil/Hungary | ||
| ・ 5q SMAホモ接合体SMN1遺伝子欠失又は変異、又は複合ヘテロ接合変異の遺伝学的記録がある患者。 ・ 発症年齢が6ヵ月超の遅発型SMAの診断を受けている患者。 ・ 同意文書への署名時に年齢が15歳以上50歳以下の患者。 ・ 体重が20 kg超の患者。 ・ 以下のとおり、承認された添付文書又はManaged Access Programに従いリスジプラムの経口投与を受けていた。 - ヌシネルセン未投与の患者は、登録前にリスジプラムによる前治療を6ヵ月以上受けている必要がある。 - ヌシネルセン投与歴ありの患者は、登録前に16ヵ月以上ヌシネルセンを中止しており、12ヵ月以上リスジプラムの投与を受けている必要がある。 ・ 本試験で年齢相当の機能評価を実施できる患者。 ・ RULMの導入項目Aのスコアが3以上の患者。 ・ スクリーニング時のRULMの合計スコアが5以上30以下の患者。 ・ 歩行不能の患者［補助なしに自力で15フィート（4.57メートル）歩行することができないことと定義］。 ・ リスジプラム投与を中止する意思がある患者。 ・ HDヌシネルセン投与を開始する能力及び意思がある患者。 その他の治験実施計画書に規定された選択基準は適用される。 |
- Genetic documentation of 5q SMA homozygous SMN1 gene deletion or mutation or compound heterozygous mutation. - Diagnosis of later-onset SMA with symptom onset at age > 6 months. - Aged >= 15 to <= 50 years at the time of informed consent. - Body weight > 20 kg. - Received oral risdiplam per the approved label or per the managed access program as follows: - Nusinersen-naive participants must have had prior treatment with risdiplam for >= 6 months before enrollment. - Nusinersen-experienced participants must have stopped nusinersen for >= 16 months and must have been on risdiplam for >= 12 months before enrollment. - Able to perform the age-appropriate functional assessments in the study. - RULM entry item A score >= 3. - RULM total score >= 5 and <= 30 at Screening. - Nonambulatory, defined as not able to walk 15 feet (4.57 meters) independently without support. - Willing to stop risdiplam treatment. - Willing and able to start treatment with HD nusinersen. NOTE: Other protocol defined Inclusion criteria may apply. |
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| ・ スクリーニング評価前1ヵ月間又はスクリーニング前1週間から初回投与までに重大な疾患が認められた患者。 ・ スクリーニング期間中のいずれかの時点で、抗ウイルス薬又は抗菌薬の全身投与を要する未治療の又は治療不十分な活動性感染があった患者。 ・ CSF排液用の埋込み型シャント又は埋込み型中枢神経系カテーテルが存在する患者。 ・ スクリーニング時に永久気管切開又は永続的換気下にある患者。 ・ SMAのプロアクティブ治療以外の理由で定期的な睡眠時間外に二相式気道陽圧又は持続的気道陽圧などの非侵襲的換気がスクリーニング時点で医学的に必要であると治験担当医師により判断された患者。 ・ 細菌性髄膜炎、ウイルス性脳炎、又は水頭症の既往がある患者。 ・ 本試験の実施及び評価を妨げると治験担当医師によって判断された医学的状態が継続中である患者。例として、医学的障害（衰弱又は悪液質、重度貧血、呼吸系パラメータなど）のうち、安全性の評価に影響を及ぼす又は被験者の試験手順を行う能力を損なう可能性があるもの。 ・ 妊娠中又は授乳中である患者、及び試験期間中に妊娠を希望する患者。 ・ スクリーニング前の30日間又は半減期の5倍の期間（いずれか長い方）以内若しくは試験期間中に、その他の治験薬、生物学的製剤、又は機器による治療を受けた患者。SMA治療を目的とした遺伝子治療を受けたことがある又は現在受けている患者。 その他の治験実施計画書に規定された除外基準は適用される。 |
- Any major illness within 1 month before the screening examination or within 1 week prior to Screening and up to first dose administration. - Presence of an untreated or inadequately treated active infection requiring systemic antiviral or antimicrobial therapy at any time during the Screening Period. - Presence of an implanted shunt for the drainage of CSF or of an implanted central nervous system catheter. - Permanent tracheostomy or permanent ventilation at Screening. - The medical necessity, as defined by the Investigator, for noninvasive ventilation such as bilevel positive airway pressure or continuous positive airway pressure outside of regular sleep hours for any reason other than proactive SMA management, at Screening. - History of bacterial meningitis, viral encephalitis, or hydrocephalus. - Ongoing medical condition that according to the Investigator would interfere with the conduct and assessments of the study. An example is a medical disability (e.g., wasting or cachexia, severe anemia, and respiratory parameters) that would interfere with the assessment of safety or would compromise the ability of the participant to undergo study procedures. |
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| 15歳 以上 | 15age old over | ||
| 50歳 以下 | 50age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 脊髄性筋萎縮症（SMA） | Spinal muscular atrophy (SMA) | ||
| あり | |||
| 試験名： BIIB058 一般名： ヌシネルセン 販売名： スピンラザ 本試験では、ヌシネルセン50 mgの負荷投与量投与が約2週間の間隔で2回行われ、その後ヌシネルセン28 mgの維持用量投与が約4ヵ月ごとに行われる。 |
Research Name: BIIB058 Generic Name: Nusinersen Trade Name: Spinraza During the study, 2 loading doses of 50 mg nusinersen will be administered approximately 2 weeks apart followed by maintenance doses of 28 mg nusinersen administered approximately 4 months. |
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| ・ RULMの合計スコアの変化量 | - Change in total RULM score | ||
| ・ SAEを含めたAEの発現率 ・ 臨床検査パラメータ、ECG、バイタルサインのベースラインからの変化量 |
- Incidence of AEs, including SAEs - Change in clinical laboratory parameters, ECGs, vital signs from baseline |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ヌシネルセン | |||
| スピンラザ | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | |
| Biogen Japan Ltd. | |
| なし | |
| なし | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人国立病院機構 大阪刀根山医療センター 治験・受託研究審査委員会 | IRB of National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center | |
| 大阪府豊中市刀根山5-1-1 | 5-1-1, Toneyama, Toyonaka, Osaka, Osaka | |
| 06-6853-2001 | ||
| 410-chiken@mail.hosp.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05067790 | |
| Clinical Trial Gov | |
| Clinical Trial Gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| Biogen Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policyに従う。 | In accordance with Biogen's Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy on http://clinicalresearch.biogen.com/ |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 実施予定被験者数は日本以外の実施国も含む | |
| IRBでメールアドレスを設けていない | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |