臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 拡大治験 | ||
| 令和5年3月3日 | ||
| 令和5年3月25日 | ||
| 家族性高コレステロール血症ホモ接合体患者を対象にエビナクマブの長期安全性を評価するオープンラベル試験 | ||
| 家族性高コレステロール血症ホモ接合体患者を対象とするエビナクマブの長期安全性評価試験 | ||
| 槇野 久士 | ||
| 国立循環器病研究センター | ||
| 家族性高コレステロール血症ホモ接合体患者を対象に、エビナクマブ15 mg/kgを4週に1回（Q4W）静脈内（IV）投与したときの長期安全性及び忍容性を評価し、主たる治験の終了後、日本国内における薬事承認取得、あるいは製造販売された医薬品が当該医療機関において採用され、被験者に投与することが可能になるまでの間、被験者への人道的見地から、主たる治験への参加者に本治験薬の継続投与を提供すること。 | ||
| 3 | ||
| 家族性高コレステロール血症ホモ接合体 | ||
| 募集中 | ||
| エビナクマブ | ||
| なし | ||
| 国立循環器病研究センタ－治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 拡大治験 |
| 登録日 | 令和5年3月16日 |
| jRCT番号 | jRCT2051220184 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 家族性高コレステロール血症ホモ接合体患者を対象にエビナクマブの長期安全性を評価するオープンラベル試験 | Open-Label Study to Evaluate the Long-Term Safety of Evinacumab in Patients Homozygous Familial Hypercholesterolemia |
||
| 家族性高コレステロール血症ホモ接合体患者を対象とするエビナクマブの長期安全性評価試験 | Long-Term Safety Evaluation of Evinacumab in Patients Homozygous for Familial Hypercholesterolemia | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 槇野 久士 | Makino Hisashi | ||
| / | 国立循環器病研究センター | National Cerebral and Cardiovascular Center | |
| 糖尿病・脂質代謝内科 | |||
| 564-8565 | |||
| / | 大阪府岸部新町6番1号 | 6-1, KIshibeshinmachi, Osaka, Japan | |
| 06-6170-1070 | |||
| makinoh@ncvc.go.jp | |||
| 槇野 久士 | Makino Hisashi | ||
| 国立循環器病研究センター | National Cerebral and Cardiovascular Center | ||
| 糖尿病・脂質代謝内科 | |||
| 564-8565 | |||
| 大阪府岸部新町6番1号 | 6-1, KIshibeshinmachi, Osaka, Japan | ||
| 06-6170-1070 | |||
| makinoh@ncvc.go.jp | |||
| 大津 欣也 | |||
| あり | |||
| 令和5年1月30日 | |||
| 実施施設で可能 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| パレクセル・インターナショナル株式会社 | ||
| パレクセル・インターナショナル株式会社 | ||
| パレクセル・インターナショナル株式会社 | ||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 藤田 直也 |
Fujita Naoya |
|
|---|---|---|---|
| / | あいち小児保健医療総合センター |
Aich Children's Health and Medical Center |
|
腎臓科 |
|||
愛知県 |
|||
fujita708@hkg.odn.ne.jp |
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|
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| 愛知県 大府市森岡町七丁目426番地 | |||
| / | 山本 幸代 |
Yamamoto Yukiyo |
|
|---|---|---|---|
| / | 産業医科大学 |
Hospital of theUniversity of Occupational and Environmental Health |
|
小児科 |
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福岡県 北九州市八幡西区医生ヶ丘1番1号 |
|||
|
|||
| / | 藤井 直彦 |
Fujii Naohiko |
|
|---|---|---|---|
| / | 兵庫県立西宮病院 |
Hyogokenritsu Nishinomiya Byoin |
|
腎臓内科 |
|||
兵庫県 西宮市六湛寺町13-9 |
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| / | 小柳 徳明 |
Koyanagi Noriaki |
|
|---|---|---|---|
| / | 社会医療法人 天神会 新古賀クリニック |
Social Medical Corporation Tenjinkai Shin Koga Clinic |
|
腎臓内科 |
|||
福岡県 久留米市天神町１０６－１ |
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|
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| / | 多田 隼人 |
Tada Hayato |
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|---|---|---|---|
| / | 金沢大学附属病院 |
Kanazawa University Hospital |
|
循環器内科 |
|||
石川県 金沢市宝町13-1 |
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| / | 坂田 泰史 |
Sakata Yasushi |
|
|---|---|---|---|
| / | 大阪大学医学部附属病院 |
Osaka University Hospital |
|
循環器内科 |
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大阪府 吹田市山田丘２－１５ |
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|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 家族性高コレステロール血症ホモ接合体患者を対象に、エビナクマブ15 mg/kgを4週に1回（Q4W）静脈内（IV）投与したときの長期安全性及び忍容性を評価し、主たる治験の終了後、日本国内における薬事承認取得、あるいは製造販売された医薬品が当該医療機関において採用され、被験者に投与することが可能になるまでの間、被験者への人道的見地から、主たる治験への参加者に本治験薬の継続投与を提供すること。 | |||
| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2024年09月30日 | |||
| 11 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1. 12歳以上のHoFH患者の男性及び女性。 2. 以下のジェノタイピング又は臨床基準の少なくとも1つにより機能性HoFHと診断できる。 a. 両LDLR対立遺伝子に、機能的変異が1つ又は2つ以上確認されている。 注記：両LDLR対立遺伝子にヌル受容体変異（ダブルヌル）が認められる患者は適格である。 b. Apo B又はPCSK9にホモ接合体又は複合ヘテロ接合体の変異が存在している。 注記：ダブルヘテロ接合体の患者、すなわち異なる遺伝子（LDLR／PCSK9など）に変異がある患者、及びホモ接合体のLDLRAP1変異がある患者は適格性がある。 c. 未治療でTCが500 mg/dL （12.93 mmol/L）を超えかつTGが300 mg/dL （3.39 mmol/L）未満である。 かつ両親のTCが250 mg/dL （6.47 mmol/L）を超えることが確認されている。又は10歳になる前から皮膚又は腱黄色腫が認められている。 3. 主たる治験に参加し、治験を完了した患者。 4. 治験来院及び治験関連手順を遵守する意思があり、遵守することができる患者。 5. 署名済みの同意説明文書を提出する。 |
1. Male and female patients with HoFH aged 12 years and older. 2. Patinet can be diagnosed with functional HoFH by at least one of the following genotyping or clinical criteria a. One or more functional mutations have been identified in both LDLR alleles. Note: Patients with null receptor mutations (double null) in both LDLR alleles are eligible. b. Homozygous or compound heterozygous mutations are present in Apo B or PCSK9. Note: Patients who are double heterozygous, i.e., have mutations in different genes (e.g., LDLR/PCSK9) and homozygous LDLRAP1 mutations are eligible. c. Untreated TC > 500 mg/dL (12.93 mmol/L) and TG < 300 mg/dL (3.39 mmol/L). The parents' TC is greater than 250 mg/dL (6.47 mmol/L). , or the patient has skin or tendon xanthomas before the age of 10 years. 3. The patient participates in the main clinical trial. 4. Patients who are willing and able to comply with the study visit and study-related procedures. 5.Patients who provide a signed consent form. |
||
| 1. 治験責任医師等の判断に基づく、以前の治験での著しい治験実施計画書からの逸脱（被験者による不遵守など）。 2. ベースライン来院前の併用薬及び併用療法が一定していない。 3. 以前の治験での中止に至る有害事象の発現。 4. 被験者が登録に適さなくなる、又は被験者が治験に参加したり完了したりする障害となり得ると治験責任医師等により判断された新たな状態の発生、又は既存の状態の悪化。 5. 治験実施施設の治験チームメンバー及び／又はその近親である患者。 6. 妊娠中又は授乳中の女性。 |
1. Significant deviations from the study protocol in previous trials (e.g., noncompliance by the subject), as determined by the investigator or others 2. Inconsistent concomitant medications and concomitant therapies prior to the baseline visit 3. Occurrence of adverse events leading to discontinuation in a previous clinical trial 4. The development of a new condition or worsening of an existing condition that is judged by the investigator or others to render the subject unfit for enrollment or to be a potential obstacle to the subject's participation in or completion of the clinical trial 5. Patients who are members of the investigational team at the site and/or their immediate family members 6. Pregnant or lactating women. |
||
| 12歳 以上 | 12age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 妊娠が判明した場合。 AE（アナフィラキシー、喉頭／咽頭浮腫、重度の気管支痙攣、胸痛、発作又は重度の低血圧を含むがこれに限定しない）を伴う急性全身性注入反応が認められた場合。 治験薬に関連すると考えられる重篤又は重度のアレルギー反応が認められた場合。 被験者が同意を撤回した場合。 |
|||
| 家族性高コレステロール血症ホモ接合体 | Homozygous familial hypercholesterolemia | ||
| あり | |||
| Day 1（ベースライン）以降、患者には治験実施施設でエビナクマブ15 mg/kgを4週間毎（Q4W）（±10日）にIV投与する。 | After Day 1 (baseline), patients will receive iv evinacumab 15 mg/kg every 4 weeks at the study site. |
||
| エビナクマブ15 mg/kgを4週に1回IV投与した患者において、非盲検投与期間中に認められた治験治療下で発現した有害事象の発現及び重症度、並びにその他の安全性評価項目。 | The incidence and severity of adverse eventsoccurring under the investigational treatment observed during the open-label period in patients treated with IV evinacumab 15 mg/kg every 4 weeks, as well as other safety endpoints. | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| エビナクマブ | |||
| なし | |||
| なし | |||
| Ultragenyx | |||
| 東京都 江東区有明3丁目7番26号 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| あり | |
| あり | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立循環器病研究センタ－治験審査委員会 | National Cerebral and Cardiovascular Center IRB | |
| 大阪府吹田市岸部新町6番1号 | 6-1 Kishibe-Shimmachi, Suita, Osaka, Osaka, Osaka | |
| 06-6170-1070 | ||
| 1233 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
| 【UX858】治験実施計画書1.1版20230216.pdf | |
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