臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和5年2月28日 | ||
| 令和5年8月18日 | ||
| 遺伝性血管性浮腫I型又はII型の青少年及び成人患者を対象とした、血管性浮腫発作のオンデマンド治療における2用量のKVD900（経口血漿カリクレイン阻害剤）の有効性及び安全性を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第3相、3期クロスオーバー試験 | ||
| 遺伝性血管性浮腫I型又はII型の青少年及び成人患者を対象とした、血管性浮腫発作のオンデマンド治療における2用量のKVD900（経口血漿カリクレイン阻害剤）の有効性及び安全性を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第3相、3期クロスオーバー試験 | ||
| スミス マイケル | ||
| KalVista Pharmaceuticals, Ltd. | ||
| 遺伝性血管性浮腫（HAE）発作のオンデマンド治療におけるKVD900の臨床的有効性をプラセボと比較して実証する。 | ||
| 3 | ||
| 遺伝性血管性浮腫 | ||
| 募集終了 | ||
| KVD900 | ||
| なし | ||
| 大阪医科薬科大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年8月18日 |
| jRCT番号 | jRCT2051220178 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 遺伝性血管性浮腫I型又はII型の青少年及び成人患者を対象とした、血管性浮腫発作のオンデマンド治療における2用量のKVD900（経口血漿カリクレイン阻害剤）の有効性及び安全性を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第3相、3期クロスオーバー試験 | A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3, Three-way Crossover Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Two Dose Levels of KVD900, an Oral Plasma Kallikrein Inhibitor, for On-Demand Treatment of Angioedema Attacks in Adolescent and Adult Patients with Hereditary Angioedema Type I or II | ||
| 遺伝性血管性浮腫I型又はII型の青少年及び成人患者を対象とした、血管性浮腫発作のオンデマンド治療における2用量のKVD900（経口血漿カリクレイン阻害剤）の有効性及び安全性を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第3相、3期クロスオーバー試験 | A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3, Three-way Crossover Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Two Dose Levels of KVD900, an Oral Plasma Kallikrein Inhibitor, for On-Demand Treatment of Angioedema Attacks in Adolescent and Adult Patients with Hereditary Angioedema Type I or II | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| スミス マイケル | Smith Michael | ||
| / | KalVista Pharmaceuticals, Ltd. | KalVista Pharmaceuticals, Ltd. | |
| KalVista Clinical | |||
| / | その他 | Porton Science Park, Bybrook Road, Porton Down, Salisbury, SP4 0BF, United Kingdom | |
| 44-1980-753002 | |||
| clinicalstudies@kalvista.com | |||
| 冠 和宏 | Kanmuri Kazuhiro | ||
| 株式会社Ascent Development Services | Ascent Development Services, Inc. | ||
| Clinical Development | |||
| 150-0043 | |||
| 東京都渋谷区道玄坂1-21-1 渋谷ソラスタ3階 | Shibuya SOLASTA 3F, 1-21-1, Dogen-zaka, Shibuya-ku, Tokyo, Japan 150-0043 | ||
| 03-4590-9005 | |||
| kazuhiro.kanmuri@ascent-dev.com | |||
| 令和5年2月1日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪医科薬科大学病院 |
Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 群馬大学医学部附属病院 |
Gunma University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 広島市民病院機構 広島市立広島市民病院 |
Hiroshima City Hiroshima Citizens Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 医療法人 埼友会 埼友草加病院 |
Saiyu Soka Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 公立大学法人 横浜市立大学附属病院 |
Yokohama City University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 遺伝性血管性浮腫（HAE）発作のオンデマンド治療におけるKVD900の臨床的有効性をプラセボと比較して実証する。 | |||
| 3 | |||
| 2023年02月24日 | |||
| 2023年04月18日 | |||
| 2023年01月01日 | |||
| 2024年03月31日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 交差比較 | crossover assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/カナダ/オーストラリア/ニュージーランド/ブルガリア/フランス/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/イスラエル/イタリア/オランダ/北マケドニア/ポーランド/プエルトリコ/ルーマニア/スペイン/英国 | United States/Canada/Australia/New Zealand/Bulgaria/France/Germany/Greece/Hungary/Israel/Italy/Netherlands/North Macedonia/Poland/Puerto Rico/Romania/Spain/United Kingdom | ||
| 1) 12歳以上の男性又は女性の患者。 2) 時期を問わず病歴においてHAE I型又はII型の診断が確定している患者。 a) HAEと一致する病歴（蕁麻疹を伴わない皮下又は粘膜の非そう痒性腫脹エピソード）が記録されており、かつ以下のいずれかに該当する患者。 i) 無作為割付け前に受けた診断検査の結果で、HAE I型又はII型と確定している患者：C1-INH機能レベルが正常レベルの40%未満。C1-INH機能レベルが正常レベルの40%～50%の患者は、C4レベルが正常範囲未満であれば登録可能である。診断検査結果は、中央検査機関又は各実施医療機関の検査結果を使用するか、過去の検査結果記録を使用してもよい。結果が病歴と一致しない場合、又は最近の予防的若しくは治療的なC1-INHの使用により交絡が生じていると治験担当医師が判断した場合は、無作為割付け前のいかなる時点でも患者の再検査が可能である。あるいは、 ii) HAE I型又はII型の既知の変異を示す遺伝学的検査結果の記録を有する患者。 3) HAE発作に対して、従来のオンデマンド療法の使用が可能な患者。 4) 治験実施計画書で許容された治療法の1つによる長期的な予防治療を受けている場合は、スクリーニング来院前に少なくとも3ヵ月間、安定した用量及びレジメンで治療を受けており、治験期間中も安定した用量及びレジメンの治療を続ける意思のある患者。 5) 弱毒化アンドロゲンの最後の投与が、無作為割付けの28日以上前である患者。 6) 以下に示す患者。 a) スクリーニング来院前又は無作為割付け前の3ヵ月以内に、2回以上のHAE発作が記録されている患者。又は b) 無作為割付け前の3ヵ月以内にKVD824-201試験を完了し、KVD900-301試験に登録するための他の全ての組入れ基準を満たしている患者。 7) 以下に示す、いずれかの避妊要件を満たしている患者。 a) 妊娠可能で、異性との性交渉の機会を有する女性患者は、スクリーニング来院から最終来院又は早期中止来院まで避妊することに同意しなければならない。許容される避妊法は、以下のうちの1つ以上を含むこと。 i) 子宮内器具。 ii) 子宮内ホルモン放出システム。 iii) 両側卵管閉塞。 iv) 精管切除したパートナー（ただし、妊娠可能な女性患者の唯一の異性パートナーであり、精管切除したパートナーが手術の成功に関する医学的評価を受けていること）。 v) 男性用コンドーム。 b) 以下に定義する、妊娠可能でない患者又は異性との性交渉の機会を有さない患者は、避妊の必要はない。治験期間中に患者の状況が変化した場合は、選択基準7a)で規定した要件を満たす必要がある。 i) 治験期間における禁欲（異性間）の信頼性が評価されており、さらにそれが患者にとって望ましい通常の生活スタイルである女性患者であって、治験期間中に異性との性交渉を控える意思がある場合。 ii) 外科的に生殖不能である女性患者（例：子宮摘出後、両側卵巣摘出後、両側卵管結紮後の状態）、又は閉経後12ヵ月以上経過した女性患者。 iii) 初経前かつ治験終了まで初経を迎えない女性患者。 c) 男性患者（女性パートナーを含む）は避妊の必要はない。 8) 治験薬の錠剤を嚥下することができる患者。 9) 治験薬を適切に受領及び保管することができ、eDiaryを読解し、入力することができると、治験担当医師が判断する患者。 10) 治験実施計画書の全ての要件を遵守する意思及び能力を有すると、治験担当医師が考える患者。 11) 同意説明文書又はアセント文書（未成年の場合）に署名した患者。必要に応じて、親又は法的に正当な代諾者も同意説明文書に署名して提出しなければならない。 |
1) Male or female patients 12 years of age and older. 2) Confirmed diagnosis of HAE Type I or II at any time in the medical history: a) Documented clinical history consistent with HAE (sc or mucosal, nonpruritic swelling episodes without accompanying urticaria) AND EITHER i) Diagnostic testing results obtained prior to randomization that confirm HAE Type I or II: C1-INH functional level <40% of the normal level. Patients with functional C1-INH level 40-50% of the normal level may be enrolled if they also have a C4 level below the normal range. Testing may be obtained from central or local laboratories or obtained from documented historical testing results. Patients may be retested at any time prior to randomization if results are incongruent with clinical history or believed by the Investigator to be confounded by recent prophylactic or therapeutic C1-INH use, OR ii) Documented genetic results that confirm known mutations for HAE Type I or II. 3) Patient has access to and ability to use conventional on-demand treatment for HAE attacks. 4) If a patient is receiving long-term prophylactic treatment with one of the protocol-allowed therapies, they must have been on a stable dose and regimen for at least 3 months prior to the Screening Visit and be willing to remain on a stable dose and regimen for the duration of the trial. 5) Patients last dose of attenuated androgens was at least 28 days prior to randomization. 6) Patient: a) has had at least 2 documented HAE attacks within 3 months prior to screening or randomization; or b) is a completer of the KVD824-201 trial within 3 months prior to randomization and meets all other entry criteria to enroll in KVD900-301. 7) Patients must meet one of the following contraception requirements as follows: a) Female patients who are fertile and heterosexually active must agree to use contraception from the Screening Visit until the Final or Early Termination (ET) Visit. Acceptable methods of contraception include one or more of the following: i) Intrauterine device. ii) Intrauterine hormone-releasing system. iii) Bilateral tubal occlusion. iv) Vasectomized partner (provided that the partner is the sole heterosexual partner of the female patient of childbearing potential and that the vasectomized partner has received medical assessment of surgical success). v) Male condom. b) Patients who are not fertile or not heterosexually active, as defined below, do not require contraception. If the patients status changes during the course of the trial, they will be required to meet the requirements specified in Inclusion Criterion 7a). i) Female patients who refrain from heterosexual intercourse during the trial if the reliability of the heterosexual abstinence has been evaluated in relation to the duration of the clinical trial and is the preferred and usual lifestyle of the patient. ii) Female patients who are surgically sterile (e.g. status post hysterectomy, bilateral oophorectomy, or bilateral tubal ligation) or post-menopausal for at least 12 months. iii) Female patients who are premenarche and remain premenarcheal until the end of the trial. c) Male patients (including female partners) do not require contraception. 8) Patients must be able to swallow trial tablets whole. 9) Patients, as assessed by the Investigator, must be able to appropriately receive and store IMP, and be able to read, understand, and complete the electronic diary (eDiary). 10) Investigator believes that the patient is willing and able to adhere to all protocol requirements. 11) Patient provides signed informed consent or assent (when applicable). A parent or legally authorized representative must also provide signed informed consent when required. |
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| 1) 後天性C1インヒビター欠損症、C1-INHが正常なHAE（以前はHAE III型と呼ばれていた病態）、特発性血管性浮腫、又は蕁麻疹を伴う血管性浮腫など、他の型の慢性血管性浮腫の併発診断を有する患者。 2) 治験担当医師の見解により、HAEの治療においてブラジキニン受容体2（BR2）阻害剤、C1-INH療法、血漿カリクレイン阻害剤のいずれかに臨床的に重要な反応不良を示したことがある患者。 3) スクリーニング来院後又は無作為割付け前7日以内に、アンジオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤を使用した患者。 4) スクリーニング来院前7日以内に、全身性吸収を有するエストロゲン含有製剤（エチニルエストラジオールを含む経口避妊薬又はホルモン補充療法など）を使用した患者。 5) 強力なCYP3A4阻害剤又は誘導剤の継続的使用を要する患者。 注：上記の薬剤には以下のものが含まれるが、これらに限定されない。 阻害剤：boceprevir、クラリスロマイシン、コビシスタット、dasabuvir、denoprevir、エルビテグラビル、idelalisib、indinavir、イトラコナゾール、ケトコナゾール、ロピナビル、nefazodone、nelfinavir、ombitasvir、paritaprevir、ポサコナゾール、リトナビル、saquinavir、telaprevir、telithromycin、tipranavir、troleandomycin、ボリコナゾール 誘導剤：アパルタミド、カルバマゼピン、エンザルタミド、ミトタン、フェニトイン、リファンピシン、セイヨウオトギリソウ 6) 以下のような臓器機能障害の患者（これらに限定されない）。 a) アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が基準値上限（ULN）の2倍超 b) アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）がULNの2倍超 c) 直接ビリルビンがULNの1.25倍超 d) 国際標準比（INR）が1.2超 e) Child-Pugh B又はCと定義される臨床的に重要な肝障害 7) 治験に参加することにより患者の安全が脅かされると治験担当医師が判断する、臨床的に重要な合併症又は全身性機能障害を有する患者。 8) 治験担当医師の判断により、治験の完了に支障をきたすような薬物乱用又は薬物依存の既往を有する患者。 9) KVD900、プラセボ又は賦形剤に対して過敏症であることが確認されている患者。 10) KVD900-201試験に参加していた患者。 11) HAEに対する遺伝子治療又は治験に参加している患者。 12) COVID-19ワクチンの治験を含む、何らかの介入治験（KVD824-201試験を除く）に参加し、その治験薬の最終投与からスクリーニングまでの期間が4週間以内である患者。 13) 妊娠又は授乳中の患者。 |
1) Any concomitant diagnosis of another form of chronic angioedema, such as acquired C1-inhibitordeficiency, HAE with normal C1-INH (previously known as HAE Type III), idiopathic angioedema, or angioedema associated with urticaria. 2) A clinically significant history of poor response to bradykinin receptor 2 (BR2) blocker, C1-INHtherapy, or plasma kallikrein inhibitor therapy for the management of HAE, in the opinion of the Investigator. 3) Use of angiotensin-converting enzyme (ACE) inhibitors after the Screening Visit or within 7 days prior to randomization. 4) Any estrogen-containing medications with systemic absorption (such as oral contraceptives including ethinylestradiol or hormonal replacement therapy) within 7 days prior to the Screening Visit. 5) Patients who require sustained use of strong cytochrome P450 3A4 (CYP3A4) inhibitors orinducers. Note: These medications include but are not limited to the following: Inhibitors: boceprevir, clarithromycin, cobicistat, dasabuvir, denoprevir, elvitegravir, idelalisib,indinavir, itraconazole, ketoconazole, lopinavir, nefazodone, nelfinavir ombitasvir, paritaprevir,posaconazole, ritonavir, saquinavir, telaprevir, telithromycin, tipranavir, troleandomycin, andvoriconazole. Inducers: apalutamide, carbamazepine, enzalutamide, mitotane, phenytoin, rifampin, St. Johns Wort. 6) Inadequate organ function, including but not limited to: a) Alanine aminotransferase (ALT) >2x upper limit of normal (ULN) b) Aspartate aminotransferase (AST) >2x ULN c) Bilirubin direct >1.25x ULN d) International normalized ratio (INR) >1.2 e) Clinically significant hepatic impairment defined as a Child-Pugh B or C. 7) Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction, which in the opinion of the Investigator, would jeopardize the safety of the patient by participating in the trial. 8) History of substance abuse or dependence that would interfere with the completion of the trial, as determined by the Investigator. 9) Known hypersensitivity to KVD900 or placebo or to any of the excipients. 10) Prior participation in trial KVD900-201. 11) Participation in any gene therapy treatment or trial for HAE. 12) Participation in any interventional investigational clinical trial (with the exception of KVD824-201), including an investigational COVID-19 vaccine trial, within 4 weeks of the last dosing of investigational drug prior to screening. 13) Any pregnant or breastfeeding patient. |
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| 12歳 以上 | 12age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| • 有害事象 • 治験担当医師の判断 • 管理上の理由（例：治験の来院／手順の不遵守、追跡不能） |
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| 遺伝性血管性浮腫 | Hereditary Angioedema | ||
| あり | |||
| • KVD900 300 mg（300 mg錠1錠及びプラセボ1錠） • KVD900 600 mg（300 mg錠2錠） • プラセボ2錠 |
- 300 mg KVD900 (1 x 300 mg tablet plus 1 matching placebo tablet) - 600 mg KVD900 (2 x 300 mg tablets) - 2 matching placebo tablets |
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| 遺伝性血管性浮腫（HAE）発作のオンデマンド治療におけるKVD900の臨床的有効性をプラセボと比較して実証する。 | To demonstrate the clinical efficacy of KVD900 compared with placebo for the on-demand treatment of HAE attacks. | ||
| KVD900の安全性及び忍容性を検討する。 | To investigate the safety and tolerability of KVD900. | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| KVD900 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| カルビスタファーマシューティカル | |
| KalVista Pharmaceuticals, Ltd. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 大阪医科薬科大学病院治験審査委員会 | Institutional Review Board of Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital | |
| 大阪府高槻市大学町2-7 | 2-7 Daigakumachi, Takatsuki, Osaka | |
| 072-683-1221 | ||
| ompu_chiken@ompu.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05259917 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |