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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和4年12月2日
令和5年9月27日
重度腎機能障害又は血液透析治療中の末期腎不全で治療反応性GLA変異を有するファブリー病患者を対象としたミガーラスタット塩酸塩の安全性及び薬物動態を評価する非盲検試験
腎機能障害を有するファブリー病患者を対象としたミガーラスタット塩酸塩の安全性及び薬物動態を評価する非盲検試験
高　圭範
サイネオス・ヘルス・クリニカル株式会社
重度腎機能障害（SRI）又は血液透析治療中の末期腎不全（ESRD）を有するファブリー病患者におけるミガーラスタットの薬物動態（PK）の特性を検討し、モデリング及びシミュレーションに基づき設定された投与レジメンを確認する
3
ファブリー病
募集中
ミガーラスタット塩酸塩
ガラフォルドカプセル123mg
大阪大学医学部附属病院　治験審査員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年9月20日
jRCT番号 jRCT2051220125

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

重度腎機能障害又は血液透析治療中の末期腎不全で治療反応性GLA変異を有するファブリー病患者を対象としたミガーラスタット塩酸塩の安全性及び薬物動態を評価する非盲検試験 An Open-label Study to Evaluate the Safety and Pharmacokinetics of Migalastat HCl in Subjects with Fabry Disease and Amenable GLA Variants and Severe Renal Impairment or End-stage Renal Disease Treated with Hemodialysis
腎機能障害を有するファブリー病患者を対象としたミガーラスタット塩酸塩の安全性及び薬物動態を評価する非盲検試験 An Open-label Study to Evaluate the Safety and Pharmacokinetics of Migalastat HCl in Subjects with Fabry Disease and Renal dysfunctions

（２）治験責任医師等に関する事項

高　圭範 Koh KyuBum
/ サイネオス・ヘルス・クリニカル株式会社 Syneos Health Clinical K K.
530-0001
/ 大阪府大阪市北区梅田三丁目3番10号 梅田ダイビル10階 10F Umeda Daibiru, 3-3-10 Umeda, Kita-ku, Osaka
080-3599-5902
yoshinori.koh@syneoshealth.com
高　圭範 Koh KyuBum
サイネオス・ヘルス・クリニカル株式会社 Syneos Health Clinical K K.
530-0001
大阪府大阪市北区梅田三丁目3番10号 梅田ダイビル10階 10F Umeda Daibiru, 3-3-10 Umeda, Kita-ku, Osaka
080-3599-5902
yoshinori.koh@syneoshealth.com
令和4年10月12日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

重度腎機能障害（SRI）又は血液透析治療中の末期腎不全（ESRD）を有するファブリー病患者におけるミガーラスタットの薬物動態（PK）の特性を検討し、モデリング及びシミュレーションに基づき設定された投与レジメンを確認する
3
2022年12月01日
2023年01月31日
2022年12月01日
2025年12月31日
14
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
米国/フランス/スペイン/オーストラリア USA/France/Spain/Australia
以下のすべての基準を満たす者を本治験に適格な被験者として登録する。
1　ファブリー病と診断された18歳以上の男性又は女性
2　個人の健康情報と開示に対する許諾を提供する意思と能力があり、本人による文書同意が得られた者
3　ミガーラスタットに治療反応性を示すGLA変異を有し、それが診療録に記載されている者
4　直近3ヵ月以内に少なくとも一度、30 mL/min/1.73 m2未満のeGFRが記録されており、Visit 1のeGFRMDRDが30 mL/min/1.73 m2未満の者、又はHD（標準HD又はHDF）を受けている者
5　ESRD患者の場合、スクリーニング来院前少なくとも2ヵ月間は、週2回又は週3回の頻度で一定のHD治療（標準HD又はHDF）を受けている必要がある
6　ESRD患者の場合、2週間の各投与間隔中に、少なくとも4回の標準HD又はHDF治療を完了する必要がある
7　ESRD患者の場合、各回の透析治療において、規定の透析時間を短縮することなく完了する必要がある
8　妊娠可能な場合、医学的に認められている避妊を行うことに同意する男性及び女性の患者		 Subjects eligible for enrollment in the study must meet all of the following criteria:
1. Male or female subjects aged 18 years or older, diagnosed with Fabry disease.
2. Subject is willing and able to provide written informed consent and authorization for use and disclosure of Personal Health Information.
3. Subject has a GLA variant recorded in their medical records that is amenable to migalastat.
4. Subject has at least 1 documented eGFR value of < 30 mL/min/1.73 m2 within the last 3 months and has an eGFRMDRD value of < 30 mL/min/1.73 m2 at Visit 1 or subject is on HD (standard or HDF).
5. Subjects with ESRD have been on a stable 2- or 3-times a week HD (standard or HDF) regimen for at least 2 months prior to the screening visit.
6. Subjects with ESRD must commit to completing at least 4 standard HD or HDF sessions during each 2-week dosing interval.
7. Subjects with ESRD must commit to completing the entire prescribed duration for each dialysis session.
8. If of reproductive potential, both male and female patients agree to use a medically accepted method of contraception
以下のいずれかの基準に該当する場合、本治験に登録しない。
1. 腎移植を受けたことがある者
2. 腹膜透析治療を受けている者
3. 直前30日以内に他の治験薬（ミガーラスタット以外）の投与を受けた者
4. 過去になんらかの遺伝子治療を受けたことがある、又は治験期間中に遺伝子治療を受ける予定のある者
5. 一過性脳虚血発作、脳卒中、不安定狭心症、又は心筋梗塞の既往がある者
6. 臨床的に重要であると判断する不安定な心疾患を有する者
7. 治験実施計画書の要件を妨げる可能性のあるあらゆる合併症又は疾患を有する者
8. ミガーラスタット（添加剤を含む）又は他のイミノ糖（ミグルスタット、ミグリトールなど）に対するアレルギー又は過敏症の既往のある者
9. セイブル（ミグリトール）、リプレガル（アガルシダーゼ アルファ）又はファブラザイム®（アガルシダーゼ ベータ）との併用投与が必要な者
10. ブレーザベス（ミグルスタット）との併用投与が必要である、又はブレーザベスの投与を受けていた者
11. 妊娠中又は授乳中の女性患者
12. 治験責任医師が治験を遵守できない者		 Subjects meeting any of the following criteria are not eligible to be enrolled in the study:
1. Subject has undergone kidney transplantation.
2. Subject is on peritoneal dialysis.
3. Subject is treated or has been treated with another investigational drug (except migalastat) within the 30 days.
4. Subject has undergone any gene therapy at any time prior to the study or anticipates undergoing gene therapy during the study.
5. Subject has had a documented transient ischemic attack, stroke, unstable angina, or myocardial infarction.
6. Subject has clinically significant unstable cardiac disease.
7. Subject has any intercurrent illness or condition that may preclude the subject from fulfilling the protocol requirements.
8. Subject has a history of allergy or sensitivity to migalastat (including excipients) or other iminosugars (eg, miglustat, miglitol).
9. Subject requires concurrent treatment with Glyset (miglitol), Replagal (agalsidase alfa), or Fabrazyme (agalsidase beta).
10. Subject requires concurrent treatment with Zavesca (miglustat) or has been treated with Zavesca.
11. Female subject is pregnant or breastfeeding.
12. Subject is unable to comply with study requirements.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
ファブリー病 Fabry Disease
あり
コホート1：重度腎機能障害被験者
全ての被験者は、スクリーニング来院時（Visit 1）でのModification of Diet in Renal Disease式に基づく推算糸球体濾過量（eGFRMDRD）に基づき、ミガーラスタットとして123 mgに相当するミガーラスタット塩酸塩150 mg 1カプセルを、4日に1度ごと又は7日に1度ごと水を用いて経口投与する。

コホート2：末期腎不全被験者
全ての被験者は、ミガーラスタットとして123 mgに相当するミガーラスタット塩酸塩150 mg 1カプセルを、2週に1度ごとごと水を用いて経口投与する。		 Cohort 1: Severe Renal Impairment
All subjects will receive migalastat 123 mg, equivalent to 150 mgmigalastat HCl (hereafter, migalastat) at a dose regimen based on their eGFRMDRD result at Visit 1. Subjects will take 1 migalastat capsule orally with water either every 4 or 7 days.

Cohort 2: End-Stage Renal Disease
All hemodialysis subjects will receive migalastat 123 mg, equivalent to 150 mg migalastat HCl (hereafter, migalastat). Subjects will take 1 migalastat capsule orally with water every other week.
1. 最高血漿中濃度（Cmax）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
2. 最高血漿中濃度到達時間（tmax）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
3. 終末相における見かけの消失半減期（t1/2）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
4. 定常状態における投与間隔終了時血漿中濃度（Ctrough）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
5. 平均の0-投与間隔時間までの血漿中ミガーラスタット濃度（Cavg）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
6. 定常状態での0～投与間隔時間までの血漿中濃度‐時間曲線下面積（AUC0-τ）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
7. 0時間（投与前）～無限時間まで外挿した血漿中濃度‐時間曲線下面積（AUC0-∞）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
8. 見かけの血漿クリアランス（CL/F）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
9. 終末相における見かけの分布容積（Vz/F）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
10. 透析によるクリアランス（CLD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
11. 期間中に採取された透析液の量（VD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
12. 透析液中の平均ミガーラスタット濃度（CD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
13. 透析液中に回収された量（AeD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
14. 透析液中回収率（FeD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
15. 期間中の血漿中平均ミガーラスタット濃度（P）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
16. 入口部の平均曲線下面積（AUCinlet）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
17. 出口部の平均曲線下面積（AUCoutlet）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
18. 除去率（ED）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
19. 透析器の血液流量（QD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
20. すべての採取間隔における累積尿中排泄量（Ae0-τ）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
21. 投与後の最終測定時点以降の回収率（Fe0-τ）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
22. 腎クリアランス（CLr）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]		 1.Maximum observed concentration (Cmax)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
2.Time to maximum concentration (tmax)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
3.Apparent terminal elimination half-life (t1/2)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
4.Concentration at the end of a dosing interval at steady state (Ctrough)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
5.Average plasma migalastat concentration over the dosing interval (Cavg)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
6.Area under the concentration-time curve at steady state during the dosing interval (AUC0-T)
[TimeFrame: Baseline through Month 12]
7. Area under the concentration-time curve from zero time (pre-dose) extrapolated to infinite time (AUC0-inf.)
[TimeFrame: Baseline through Month 12]
8.Apparent plasma clearance (CL/F)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
9.Apparent terminal phase volume of distribution (Vz/F)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
10.Dialysis clearance (CLD)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
11.Volume of dialysate collected during the interval (VD)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
12.Mean migalastat concentration in dialysate (CD)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
13.Amount recovered in dialysate (AeD)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
14.Fraction of the dose recovered in dialysate (FeD)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
15.Mean migalastat plasma concentration during the dialysis interval (P)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
16.Mean inlet area under the curve (AUCinlet)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
17.Mean outlet area under the curve (AUCoutlet)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
18.Extraction ratio (ED)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
19.Dialyzer blood flow (QD)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
20.Cumulative amount excreted over all collection intervals (Ae0-T)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
21.Fraction of the dose recovered after the last measurable time point postdose (Fe0-T)
[Time Frame: Baseline through Month 12]
22.Renal clearance (CLr)
[Time Frame: Baseline through Month 12]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
ミガーラスタット塩酸塩
ガラフォルドカプセル123mg
23000AMX00463000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アミカス・セラピューティクスInc.
Amicus Therapeutics, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

大阪大学医学部附属病院　治験審査員会 Institutional Review Board of Osaka University Hospital
大阪府吹田市山田丘2番2号 2-2, Yamadaoka, Suita, Osaka, Osaka
06-6210-8290
Jim-chiken@hp-crc.men.osaka-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04020055
Clinicaltrials.gov
Clinicaltrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年9月27日 (当画面) 変更内容
変更 令和4年12月15日 詳細 変更内容
新規登録 令和4年12月2日 詳細
変更履歴一覧