臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和4年8月10日 | ||
| 令和5年6月12日 | ||
| 加齢黄斑変性（AMD）に続発する地図状萎縮（GA）患者を対象としたダニコパン（ALXN2040）の第2相二重遮蔽プラセボ対照用量設定試験 | ||
| AMDに続発する地図上委縮患者を対象としたダニコパンのproof-of-concept用量設定試験 | ||
| 金本 浩至 | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | ||
| 本治験の目的は、AMDに続発するGA患者でのダニコパンの有効性、安全性及び薬物動態（PK）を評価することである。 | ||
| 2 | ||
| 加齢黄斑変性（AMD）に続発する地図状委縮（GA） | ||
| 募集終了 | ||
| ダニコパン | ||
| 未定 | ||
| 大阪公立大学医学部附属病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和5年5月25日 |
| jRCT番号 | jRCT2051220074 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 加齢黄斑変性（AMD）に続発する地図状萎縮（GA）患者を対象としたダニコパン（ALXN2040）の第2相二重遮蔽プラセボ対照用量設定試験 | A Phase 2, Double-Masked, Placebo-Controlled, Dose Range Finding Study of Danicopan (ALXN2040) in Patients with Geographic Atrophy (GA) Secondary to Age-Related Macular Degeneration (AMD) | ||
| AMDに続発する地図上委縮患者を対象としたダニコパンのproof-of-concept用量設定試験 | Proof of concept and dose-finding study of danicopan in patients with geographic atrophy secondary to AMD | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 金本 浩至 | Kanemoto Koji | ||
| / | アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | |
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| / | 東京都港区芝浦三丁目1番1号 | 3-1-1 Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan | |
| 03-3457-9559 | |||
| Koji.Kanemoto@alexion.com | |||
| 金本 浩至 | Kanemoto Koji | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | ||
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| 東京都港区芝浦三丁目1番1号 | 3-1-1 Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan | ||
| 03-3457-9559 | |||
| Koji.Kanemoto@alexion.com | |||
| 令和3年11月29日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の目的は、AMDに続発するGA患者でのダニコパンの有効性、安全性及び薬物動態（PK）を評価することである。 | |||
| 2 | |||
| 2022年05月20日 | |||
| 2022年06月13日 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年02月28日 | |||
| 13 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| オーストラリア /カナダ/チェコ/フランス /ドイツ/ハンガリー/イタリア /韓国 /ラトビア /スロバキア/スペイン/イギリス /アメリカ | Australia/Canada/Czech Republic/France/Germany/Hungary/Italy/Republic of Korea/Latvia/Slovakia/Spain/UK/US | ||
| １．髄膜炎菌に対するワクチン接種の記録がある。 ２．ICFに署名することができる。 ３．少なくともいずれかの眼に新たな選択基準を満たすAMDに続発するGAの症状がある。 ４．GA総病変が中心窩病変を伴わない中心窩外でなければならない。 |
1.Documentation of vaccination for Neisseria meningitidis. 2.Capable of giving signed informed consent. 3.Presentation of GA secondary to AMD in at least 1 eye with new inclusion criterion 4.The entire GA lesion must be extrafoveal without foveal involvement |
||
| １．いずれかの眼にAMD以外の原因によるGAがある。 ２．被験眼に血管内皮増殖因子（VEGF）阻害薬の硝子体内注射をしたことがある。 ３．眼科疾患に対して補体／幹細胞／遺伝子療法を受けたことがある。 ４．いずれかの眼が対象のドルーゼン、初期GA又はGAの治療を目的とした介入臨床試験へ参加したことがある。 ５．いずれかの眼に、視覚機能を損なう、又は悪化させる、あるいは試験評価を妨げると治験担当医師が判断する、活動性の眼疾患がある。 ６．補体欠損症であることが確認されている、又はその疑いがある。 ７．臨床的に重要な併存疾患、コントロール不良の症状の既往又は症状を有する。 ８．注射用フルオレセインナトリウム、治験薬（ダニコパン）又はその添加剤に対する過敏症がある。 |
1.GA in either eye due to cause other than AMD. 2.Have previously received intravitreal anti-vascular endothelial growth factor injections in study eye. 3.Have previously received any complement/stem cell/gene therapy for any ophthalmological condition. 4.Previous participation in interventional clinical studies for treatment of drusen, nascent GA or GA (except vitamins or minerals) irrespective of route of administration (ocular or systemic) in either eye. 5.Presence of active ocular diseases in either eye that in the opinion of the Investigator compromises or confounds visual function or interferes with study assessments. 6.Known or suspected complement deficiency. 7.History or presence of any clinically relevant co-morbidities or any uncontrolled conditions. 8.Hypersensitivity to fluorescein sodium for injection, the investigational drug (danicopan) or any of its excipients. |
||
| 70歳 以上 | 70age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 1.併発疾患が発現し、治験担当医師が臨床評価に重大な影響を及ぼすと判断する場合 2.計画書で規定した肝機能検査値異常または有害事象を認める場合 3.妊娠、又は妊娠の予定 4.アレクシオン社又は治験責任医師が必要と判断した場合 |
|||
| 加齢黄斑変性（AMD）に続発する地図状委縮（GA） | Geographic Atrophy (GA) Secondary to Age-Related Macular Degeneration (AMD) | ||
| 加齢黄斑変性（AMD）／地図状委縮（GA） | Age-Related Macular Degeneration(AMD)/Geographic Atrophy(GA) | ||
| あり | |||
| 治験薬：ダニコパン/プラセボ 100mg,200mg or 400mg経口タブレット その他の名称：ALXN2040 |
Drug: Danicopan/Placebo 100mg,200mg or 400mg oral tablet Other Name: ALXN2040 |
||
| 眼底自発蛍光（FAF）を用いた、ベースラインからWeek 52までの被験眼*のGA総病変面積の平方根の変化量 | Change From Baseline To Week 52 In The Square Root (sqrt) Of Total GA Lesion Area In The Study Eye As Measured By Fundus Autofluorescence (FAF) | ||
| 1.FAFを用いた、ベースラインからWeek104までの被験眼のGA総病変面積の平方根の変化量 2.FAFを用いた、ベースラインからWeek 52及びWeek104までの被験眼のGA総病変面積の変化量 3.早期治療糖尿病性網膜症試験（ETDRS）視力チャートを用いた、ベースラインからWeek 52及びWeek 104までの被験眼の片眼最高矯正視力（BCVA）スコアの変化量 4.ETDRS視力チャートを用いた、ベースラインからWeek 52及びWeek104までの被験眼の片眼低輝度視力（LLVA）スコアの変化量 5.ベースラインからWeek 52及びWeek 104までの被験眼の低輝度欠損（BCVA-LLVA）の変化量 6.Minnesota低視力読書検査（MNRead）視力表又はRadner視力表を用いた、ベースラインからWeek 52及びWeek 104までの被験眼の片眼の読書速度の変化量 7.血漿中ダニコパン濃度推移 8.PDバイオマーカーex vivoによる血清中AP活性及び血漿中Bb濃度の経時変化 9.ベースラインからWeek 52及びWeek 104までの米国国立眼研究所視覚機能質問票（NEI VFQ-25）スコアの変化量 10.全試験期間の試験治療下で発現した有害事象、重篤な有害事象、眼に関する有害事象・重篤な有害事象、臨床検査値異常、治験薬の投与中止に至った事象の発現割合 |
1.Change From Baseline To Week 104 In The Sqrt Of The Total GA Lesion Area In The Study Eye As Measured By FAF 2.Change From Baseline To Week 52 And Week 104 In The Total GA Lesion Area In The Study Eye As Measured By FAF 3.Change From Baseline To Week 52 And Week 104 In Monocular Best-corrected Visual Acuity (BCVA) Scores In The Study Eye As Assessed By The Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart 4.Change From Baseline To Week 52 And Week 104 In Monocular Low Luminance Visual Acuity (LLVA) Scores In The Study Eye As Assessed By The ETDRS Chart 5.Change From Baseline To Week 52 And Week 104 In Low Luminance Deficit (BCVA-LLVA) In The Study Eye 6.Change From Baseline To Week 52 And Week 104 In Monocular Reading Speeds In The Study Eye As Assessed By Minnesota Low Vision Reading Test (MNRead) Acuity Charts Or Radner Reading Charts 7.Plasma Concentration Of Danicopan Over Time [ Time Frame: Up to 4 hours postdose ] 8.PD Biomarkers, Ex Vivo Serum Alternative Pathway Activity, And Plasma Bb Concentration Over Time 9.Change From Baseline To Week 52 and Week 104 in National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ-25) scores 10.Incidence Of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious Adverse Events (SAEs), And Ocular TEAEs, SAEs, And Clinical Laboratory Abnormalities, And Events Leading To Discontinuation Of Study Drug Throughout The Study |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ダニコパン | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
| アレクシオンファーマ合同会社 | |||
| 東京都 港区芝浦三丁目1番1号 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アレクシオンファーマ合同会社 | |
| Alexion Pharma GK | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 大阪公立大学医学部附属病院 治験審査委員会 | Osaka Metropolitan University Hospital Clinical Trial Institutional Review Board | |
| 大阪府大阪市阿倍野区旭町1-5-7 | 1-5-7 Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka-City, Osaka, 545-8586, Japan, Osaka | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05019521 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |