臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年6月18日 | ||
| 令和5年8月18日 | ||
| ENCORE - Mycobacterium avium Complex（MAC）に起因する肺非結核性抗酸菌（NTM）感染症の新規診断を受けた成人患者を対象に、アミカシンリポソーム吸入懸濁液（ALIS）ベースレジメンの有効性及び安全性を評価する、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、実薬対照、多施設共同試験 | ||
| Mycobacterium Avium Complexに起因する肺非結核性抗酸菌感染症の患者を対象としてALIS（アミカシンリポソーム懸濁液）を評価する試験 |
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| Yuen D | ||
| Insmed Incorporated | ||
| Mycobacterium Avium Complexに起因する肺非結核性抗酸菌感染症の患者を対象としてALIS（アミカシンリポソーム懸濁液）を評価する試験 |
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| 3 | ||
| 肺非結核性抗酸菌感染症 | ||
| 募集中 | ||
| アミカシンリポソーム吸入懸濁液 | ||
| ARIKAYCE | ||
| 独立行政法人 国立病院機構 近畿中央呼吸器センター 治験・受託研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年8月18日 |
| jRCT番号 | jRCT2051220053 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ENCORE - Mycobacterium avium Complex（MAC）に起因する肺非結核性抗酸菌（NTM）感染症の新規診断を受けた成人患者を対象に、アミカシンリポソーム吸入懸濁液（ALIS）ベースレジメンの有効性及び安全性を評価する、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、実薬対照、多施設共同試験 | ENCORE - A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Active Comparator, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of an Amikacin Liposome Inhalation Suspension (ALIS)-Based Regimen in Adult Subjects with Newly Diagnosed Nontuberculous Mycobacterial (NTM) Lung Infection Caused by Mycobacterium avium Complex (MAC) (ENCORE) | ||
| Mycobacterium Avium Complexに起因する肺非結核性抗酸菌感染症の患者を対象としてALIS（アミカシンリポソーム懸濁液）を評価する試験 |
Study to Evaluate ALIS (Amikacin Liposome Inhalation Suspension) in Participants With Nontuberculous Mycobacterial Lung Infection Caused by Mycobacterium Avium Complex (ENCORE) |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Yuen D | Yuen D | ||
| / | Insmed Incorporated | Insmed Incorporated | |
| 08807 | |||
| / | その他 | 700 US Highway 202/206 Bridgewater, NJ 08807-1704 | |
| 1-844-4-467633 | |||
| medicalinformation@insmed.com | |||
| 医療情報センター | Medical Information Center | ||
| Insmed合同会社 | Insmed Godo Kaisha | ||
| 100-0014 | |||
| 東京都東京都千代田区永田町2-10-3、13階 | 13th Floor, 2-10-3 Nagata-cho, Chiyoda-ku Tokyo | ||
| 0120-118808 | |||
| medicalinformation@insmed.com | |||
| 令和4年1月20日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人 国立病院機構 近畿中央呼吸器センター |
National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 福井県立病院 |
Fukui Prefectural Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 福岡大学病院 |
Fukuoka University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 慶応義塾大学病院 |
Keio University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 長野赤十字病院 |
Nagano Red Cross Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立国際医療研究センター病院 |
Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine |
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|---|---|---|---|
| / | 下関市立市民病院 |
Shimonoseki City Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 公益財団法人結核予防会 複十字病院 |
Japan Anti-Tuberculosis Association Fukujuji Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人 国立病院機構 東名古屋病院 |
National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人 国立病院機構 茨城東病院 |
National Hospital Organization Ibarakihigashi National Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 天竜病院 |
National Hospital Organization Tenryu Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 西福岡病院 |
Nishi Fukuoka Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 東京病院 |
National Hospital Organization Tokyo National Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 松阪市民病院 |
Matsusaka Municipal Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 大阪刀根山医療センター |
National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 長崎大学病院 |
Nagasaki University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 島根大学医学部附属病院 |
Shimane University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| Mycobacterium Avium Complexに起因する肺非結核性抗酸菌感染症の患者を対象としてALIS（アミカシンリポソーム懸濁液）を評価する試験 |
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| 3 | |||
| 2022年03月11日 | |||
| 2022年01月31日 | |||
| 2023年08月21日 | |||
| 250 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/アルゼンチン/オーストラリア/オーストリア /カナダ/チリ/デンマーク/フランス/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/イスラエル/イタリア/韓国/ニュージーランド/スペイン/トルコ/台湾 | USA/Argentina/Australia/Austria/Canada/Chile/Denmark/France/Germany/Greece/Hungary/Israel/Italy/Korea, Republic of/New Zealand/Spain/Turkey/Taiwan | ||
| - 18歳以上の男性又は女性（日本の場合、20歳以上）。 - 肺MAC症と現在診断されている。MACを治療対象の細菌として、MAC又はMACを主な種とする混合感染が認められる。 - 肺に空洞があるか、ある場合その大きさを確認するためにスクリーニング前の6ヵ月間に胸部コンピュータ断層撮影（CT）検査を受け、各実施医療機関で読影されている。スクリーニング前の6ヵ月間に胸部CT検査を受けていない場合、スクリーニング中に胸部CT検査を実施し、各実施医療機関で読影することが求められる。 - 事前に規定された抗抗酸菌薬の多剤併用レジメンについて治験期間中に遵守できる。 - 妊娠可能な女性（WOCBP）（永久的に不妊である者を除き初潮から更年期後まで）および生殖能力を持つ男性（両側精巣摘除により永久的に生殖能力を喪失しているものを除き、思春期後）は、治験参加中に、以下の認められる高い効果が認められる避妊法を治験の1日目から最終服用後少なくとも90日間実践することに同意している - 完全な禁欲（治験期間全体を通して異性間の性交渉を控える） - 銅付加子宮内避妊具（IUD） - ホルモン法（レボノルゲストレル徐放型子宮内避妊システム、プロゲストゲンインプラント、経口避妊薬（バリア避妊法との併用））又は二重バリア法と殺精子剤の併用 - 同性愛関係のみ - 若しくは不妊手術を受け、術後3ヵ月間以上にわたって無精子であることが確認されている男性を唯一のパートナーとする - 治験薬の投与前又は治験関連手順の実施前に、署名済みの同意説明文書が提出されている。 - 治験実施計画書に規定された治験薬の使用、来院及び治験手順を遵守することができる。 - WOCBP（妊娠しているかしていないかにかかわらず）のパートナーを持つ男性でコンドームを使用することに賛同している。妊娠していないパートナーは高い効果をもつ避妊法を実施する。 |
- Male or female, >= 18 years of age (20 years or older in Japan). - Current diagnosis of MAC lung infection. MAC or mixed infection with MAC as the dominant species allowed, with MAC as the intended organism for treatment. - A chest computerized tomography (CT) scan, read locally, within 6 months prior to Screening to determine presence and size of pulmonary cavities. Participants who do not have a chest CT scan within 6 months prior to Screening will be required to obtain a chest CT scan, read locally, during Screening. - Willingness and ability to adhere to prescribed study treatment during the study. - Women of child bearing potential (WOCBP) (ie, fertile following menarche and until becoming postmenopausal unless permanently sterile) and fertile men (ie, all men after puberty unless permanently sterile by bilateral orchidectomy) agree to practice a highly effective method of birth control from Day 1 to at least 90 days after the last dose. Examples of such birth controls are: - true abstinence (refraining from heterosexual intercourse during the entire study), - copper intrauterine device IUD, - hormonal methods (levonorgestrel-releasing intrauterine system, progestogen implant, combined oral contraceptive pill [combined with barrier method]), - exclusive homosexual relationship, or - sole male partner who has undergone surgical sterilization with confirmation of azoospermia at least 3 months post procedure - Provide signed informed consent prior to administration of study drug or performing any study related procedure. - Be able to comply with study drug use, study visits, and study procedures as defined by the protocol. - Men with partners who are WOCBP (pregnant or non-pregnant) agree to use condoms and non-pregnant partners should practice a highly effective method of birth control. |
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| - 嚢胞性線維症（CF）の診断。 - 肺MAC感染症歴が4回以上。 - 現在の肺MAC感染症に対し、抗酸菌に対する抗生物質の投与歴。 - 難治性の肺MAC感染症。抗酸菌に対する抗生物質多剤併用レジメンを最低6ヵ月連続で受けているがMAC培養陽性であり、かつ治療成功（喀痰MAC培養陰性及び治療の中止と定義される）の記録がないことと定義する。 - 過去の肺MAC感染症の再発。過去の治療成功による治療中止後6ヵ月以内に喀痰MAC培養陽性を認めた場合と定義する。 - スクリーニング前の6ヵ月間の胸部CT検査で測定（各実施医療機関で読影）された直径2 cm以上の肺の空洞所見。 - スクリーニング前の2ヵ月間の日常診療で、X線検査での肺葉の浸潤影、無気肺、著明な胸水又は気胸の新規所見。 - 活動性の肺悪性腫瘍（原発性又は転移性）若しくは悪性腫瘍を認め、化学療法又は放射線療法をスクリーニング前の1年間に要した、又は治験期間中に実施することが予測される。 - スクリーニング前の4週間及びスクリーニング中に肺の急性増悪（例：COPD、気管支拡張症）を認め、抗生物質又はコルチコステロイド［静脈内（IV）又は経口］による治療を要した場合。 - 現喫煙者。 - 肺移植歴。 - ALISに対する曝露歴（臨床試験を含む）。 - ALIS、アミノグリコシド系抗生物質、またはそれらの賦形剤に対して既知の過敏症または使用禁忌症。- 播種型のMAC感染症。 - スクリーニング前8週間の治験薬投与。 - 後天性及び原発性の免疫不全症候群［例：HIV陽性（CD4数を問わない）］。治験責任医師の見解により、治験参加を妨害する可能性のあるその他の免疫不全症候群。 - アルコール、薬物、違法薬物乱用の現病歴。 - 既知で活動性のCOVID-19感染。 - エタンブトール、アジスロマイシン（他のマクロライドまたはケトライドを含む）、またはそれらの賦形剤に対する既知の過敏症または使用禁忌（地域のラベルガイダンスに従う）。 |
- Diagnosis of cystic fibrosis (CF). - History of more than 3 MAC lung infections. - Received any mycobacterial antibiotic treatment for current MAC lung infection. - Refractory MAC lung infection, defined as having positive MAC cultures while being treated with a multidrug mycobacterial antibiotic treatment regimen for a minimum of 6 consecutive months and no documented successful treatment, defined as negative sputum culture for MAC and cessation of treatment. - Relapse of prior MAC lung infection, defined as positive sputum culture for MAC <=6 months of cessation of prior successful treatment. - Evidence of any pulmonary cavity >= 2 cm in diameter, as determined by chest CT scan, read locally, within 6 months prior to Screening. - Radiographic finding of new lobar consolidation, atelectasis, significant pleural effusion, or pneumothorax during routine clinical care within 2 months prior to Screening. - Active pulmonary malignancy (primary or metastatic) or any malignancy requiring chemotherapy or radiation therapy within 1 year prior to Screening or anticipated during the study. - Acute pulmonary exacerbation (eg, chronic obstructive pulmonary disease (COPD) or bronchiectasis) requiring treatment with antibiotics, or corticosteroids (intravenous [IV] or oral), within 4 weeks prior to and during Screening. - Current smoker. - History of lung transplantation. - Prior exposure to ALIS (including clinical study). - Known hypersensitivity or contraindications to use to ALIS, aminoglycosides, or any of their excipients. - Disseminated MAC infection. - Administration of any investigational drug within 8 weeks prior to Screening. - Known or suspected acquired immunodeficiency syndromes (Human Immunodeficiency Virus (HIV) -positive, regardless of CD4 counts). Other immunodeficiency syndromes that may interfere with study participation in the opinion of the Investigator. - Current alcohol, medication, or illicit drug abuse. - Known and active COVID-19 infection. - Known hypersensitivity or contraindications to use to ethambutol, azithromycin (including other macrolides or ketolides), or any of their excipients per local labeling guidance. |
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| 20歳 超える | 20age old exceed | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 肺非結核性抗酸菌感染症 | Mycobacterial Infection, Nontuberculous | ||
| あり | |||
| 被験薬投与群：ALIS + バックグラウンドレジメン ALIS （アミカシンリポソーム吸入懸濁液）590 mgを1日1回投与する。 アジスロマイシン250mg錠及びエタンブトール錠15 mg/kgは1日1回経口投与する。 プラセボ投与群：ELC + バックグラウンドレジメン ALIS（アミカシンリポソーム吸入懸濁液）のプラセボであるELC（薬物未封入リポソーム対照薬）を1日1回投与する。 アジスロマイシン250mg錠及びエタンブトール錠15mg/kgは1日1回経口投与する。 |
Experimental: ALIS + Background regimen Participants will be administered 590 mg of ALIS (amikacin liposome inhalation suspension) once daily. Participants will also be administered azithromycin 250 mg and ethambutol 15 mg/kg orally, once daily. Placebo Comparator: ELC + Background regimen Participants will be administered ELC (empty liposome control), a visually matching placebo to ALIS (amikacin liposome inhalation suspension), once daily. Participants will also be administered azithromycin 250 mg and ETH (ethambutol) 15 mg/kg orally, once daily. |
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| 呼吸器症状スコアにおけるベースラインから13ヵ月目までの変化量 |
Change from Baseline in Respiratory Symptom Score at Month 13 |
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| 15ヵ月目時点で培養陰性化の持続を達成した被験者の割合 - 倦怠感症状スコアにおけるベースラインから13ヵ月目までの変化量 - 12ヵ月目時点で培養陰性化を達成した被験者の割合 - 6ヵ月目時点で培養陰性化を達成した被験者の割合 - 投与期間中に培養陰性化を達成した被験者の割合 - 培養陰性化までの期間 - 初回の培養陰性化までの期間 - 治験期間中に2回以上の来院でアミカシン最小阻害濃度（MIC） 128 μg/mL以上のMAC分離株が得られた被験者の割合 - スクリーニング/ベースライン時の種およびゲノムが一致し、少なくとも2回の連続した訪問で、寒天培地またはブロス培地において培養転換およびその後少なくとも1回のMAC陽性培養を達成した被験者の割合 - スクリーニング/ベースライン時の種およびゲノムが一致し、少なくとも2回の連続した訪問で、寒天培地またはブロス培地において培養転換およびその後少なくとも1回のMAC陽性培養を達成した被験者の割合 - 被験者が報告した症状において、ベースラインから計算した「患者報告アウトカム変化スコア」に反映されるように、被験者内で有意な変化の閾値を満たした被験者の割合 - 特に注目すべき有害事象が発現した被験者数 |
- Percentage of Participants Achieving Durable Culture Conversion at Month 15 - Change from Baseline in Fatigue Symptom Score at Month 13 - Percentage of Participants Achieving Culture Conversion by Month 12 - Percentage of Participants Achieving Culture Conversion by Month 6 - Percentage of Participants Achieving Culture Conversion During Treatment - Time to Culture Conversion - Time to the First Negative Culture - Percentage of Participants Who Develop a Mycobacterium avium Complex (MAC) Isolate with Amikacin Minimum Inhibitory Concentration (MIC) >= 128 micrograms/mL More Than One Time - Percentage of Participants Achieving Culture Conversion and a Subsequent at Least one MAC Positive Culture in Agar Media or Broth Media in at Least 2 Consecutive Visits With Matching Species and Genome at Screening/Baseline - Percentage of Participants Achieving Culture Conversion and a Subsequently have at Least one MAC Positive Culture in Agar Media or Broth Media in at Least 2 Consecutive Visits With Differing Species and/ or Genome at Screening/Baseline - Percentage of Participants Meeting the Within-subject Meaningful Change Threshold as Reflected in Patient Reported Outcome Changes Scores Computed from Baseline in Participant-reported Symptoms - Number of Participants Who Experience an Adverse Event (AEs) |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| アミカシンリポソーム吸入懸濁液 | |||
| ARIKAYCE | |||
| 30300AMX00245000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| インスメッド合同会社 | |
| Insmed Godo Kaisha | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人 国立病院機構 近畿中央呼吸器センター 治験・受託研究審査委員会 | National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center Institutional Review Board | |
| 大阪府堺市北区長曽根町1180番地 | 1180 Nagasone-cho, Kita-ku, Sakai-shi, Osaka | |
| 072-252-3021 | ||
| 409-chiken@mail.hosp.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04677569 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2020-003079-16 | |
| EudraCT | |
| EudraCT |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |