臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年4月8日 | ||
| 令和5年6月25日 | ||
| 筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象としたボスチニブ第1/2相試験 | ||
| 筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象としたボスチニブ第1/2相試験 | ||
| 井上 治久 | ||
| 京都大学iPS細胞研究所 | ||
| ALS患者に対するボスチニブの24週間投与時の有効性および安全性を探索的に評価する。 | ||
| 2 | ||
| 筋萎縮性側索硬化症（ALS） | ||
| 募集終了 | ||
| ボスチニブ水和物 | ||
| ボシュリフ錠100mg | ||
| 京都大学医学部附属病院IRB | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年6月23日 |
| jRCT番号 | jRCT2051220002 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象としたボスチニブ第1/2相試験 | Phase 1/2 Study of Bosutinib in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) | ||
| 筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象としたボスチニブ第1/2相試験 | Phase 1/2 Study of Bosutinib in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 井上 治久 | Inoue Haruhisa | ||
| / | 京都大学iPS細胞研究所 | Center for iPS Cell Research and Application, Kyoto University | |
| 606-8507 | |||
| / | 京都府京都市左京区聖護院川原町53 | 53 Kawahara-cho, Shogoin, Sakyo-ku, Kyoto | |
| 075-366-7036 | |||
| prj-als_bosutinib@cira.kyoto-u.ac.jp | |||
| 今村 恵子 | Imamura Keiko | ||
| 京都大学iPS細胞研究所 | Center for iPS Cell Research and Application, Kyoto University | ||
| 606-8507 | |||
| 京都府京都市左京区聖護院川原町53 | 53 Kawahara-cho, Shogoin, Sakyo-ku, Kyoto | ||
| 075-366-7036 | |||
| prj-als_bosutinib@cira.kyoto-u.ac.jp | |||
| 令和4年1月31日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 京都大学医学部附属病院 |
Kyoto University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 北里大学病院 |
Kitasato University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 鳥取大学医学部附属病院 |
Tottori University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 奈良県立医科大学附属病院 |
Nara Medical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東邦大学医療センター大森病院 |
Toho University Medical Center Omori Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 広島大学病院 |
Hiroshima University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 徳島大学病院 |
Tokushima University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ALS患者に対するボスチニブの24週間投与時の有効性および安全性を探索的に評価する。 | |||
| 2 | |||
| 2022年04月03日 | |||
| 2022年05月22日 | |||
| 2022年03月16日 | |||
| 2024年03月31日 | |||
| 25 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| ヒストリカルコントロール | historical control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| 1. ALSの診断基準である改訂版El Escorial Airlie House診断基準において，「Definite ALS」または「Probable ALS」のいずれかに分類されるALS患者 2. 特定疾患調査研究班の日本ALS重症度評価尺度で1度または2度の患者 3. 一次登録時に発症2年以内のALS患者 4. 観察期間中のALSFRS-Rの総スコアの変化が-1～-4点のALS患者 5. ALSFRS-Rの全項目のそれぞれで2点以上のスコアを有する患者［4 書字，5 摂食動作（1）は両側2点以上であること］ |
1. ALS patients who are categorized as either Definite ALS or Probable ALS in the El Escorial and revised Airlie House criteria for the diagnosis of ALS 2. Patients at Grade 1 or 2 in the Japan ALS Severity Scale of the grant-in-aid program for chronic diseases from the Japanese Ministry of Health, Labour and Welfare 3. Patients with ALS within 2 years of symptom onset at the time of the first registration 4. Patients with change in total ALSFRS-R score during the observation period from -1 to -4 points 5. Patients with score of at least 2 on all items of ALSFRS-R; 4.Writing, 5.Feeding behavior 1 must have at least 2 points on each side. |
||
| 1. 気管切開している患者 2. 呼吸機能が低下し，登録時に呼吸困難を訴えている患者（ALSFRS-Rの「呼吸（10）呼吸困難，（11）起座呼吸，（12）呼吸不全」の3項目のいずれかが3点以下） 3. 一次登録時および二次登録時に%FVCが80%未満の患者 4. 神経伝導検査で伝導ブロックなどの脱髄の所見がある患者 |
1. Patients with tracheostomy 2. Patients who had decreased respiratory function and complained of dyspnea at the time of enrollment. One of the three items on the ALSFRS-R related to respiratory dyspnea, orthopnea, or respiratory failure is less than 3 points. 3. Patients whose percent FVCs are at least 80 percent at the time of first and second registrations 4. Patients who have nerve conduction study findings of demyelination such as conduction block |
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| 20歳 以上 | 20age old over | ||
| 75歳 以下 | 75age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 筋萎縮性側索硬化症（ALS） | Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) | ||
| あり | |||
| ボスチニブを1日1回24週間経口投与する | Patients will receive bosutinib once daily, orally, for 24 weeks | ||
| ・ボスチニブ投与24週時点におけるベースライン（来院5：治験薬投与開始前）からのALSFRS-Rの変化量を外部対照データであるエダラボン検証試験（MCI186-19）のプラセボ群と比較する ・ボスチニブ24週間投与時の安全性評価 |
Change from baseline (Visit 5: before the start of study drug administration) in ALSFRS-R at week 24 will be compared with the external published data of placebo group in edaravone study (MCI186-19) Safety during 24 weeks of treatment |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| ボスチニブ水和物 | |||
| ボシュリフ錠100mg | |||
| 22600AMX01314 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 日本医療研究開発機構研究費 | Japan Agency for Medical Research and Development | |
| 非該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 京都大学医学部附属病院IRB | Kyoto University Hospital IRB | |
| 京都府京都市左京区聖護院川原町54 | 54 Kawahara-cho, Shogoin, Sakyo-ku, Kyoto, Kyoto | |
| 075-366-7036 | ||
| prj-als_bosutinib@cira.kyoto-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |