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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和4年3月3日
令和5年6月7日
オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有する脊髄性筋萎縮症患者を対象としたヌシネルセン（BIIB058）の第IV相試験
オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有する脊髄性筋萎縮症患者を対象としたヌシネルセンの試験
戸田　康夫
バイオジェン・ジャパン株式会社
主要目的
- オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有するSMA患者を対象に、ヌシネルセン投与後の臨床転帰を評価する

副次目的
- オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有するSMA患者を対象に、ヌシネルセンの安全性及び忍容性を評価する

- オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有するSMA患者を対象に、ヌシネルセン投与後の臨床転帰を評価する
4
脊髄性筋萎縮症（SMA）
募集終了
ヌシネルセンナトリウム
スピンラザ® 髄注12 mg
兵庫医科大学病院　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年5月18日
jRCT番号 jRCT2051210186

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有する脊髄性筋萎縮症患者を対象としたヌシネルセン（BIIB058）の第IV相試験
 A Phase 4 Study of Nusinersen (BIIB058) Among Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Received Onasemnogene Abeparvovec
オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有する脊髄性筋萎縮症患者を対象としたヌシネルセンの試験
 Study of Nusinersen Among Patients with Spinal Muscular Atrophy Who Received Onasemnogene Abeparvovec

（２）治験責任医師等に関する事項

戸田　康夫 Toda Yasuo
/ バイオジェン・ジャパン株式会社 Biogen Japan Ltd.
103-0027
/ 東京都中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階 Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo, 103-0027
0120-560-086
japan-medinfo@biogen.com
バイオジェン・パートナーコールくすり相談室　 Biogen Japan Medical Information
バイオジェン・ジャパン株式会社 Biogen Japan Ltd.
103-0027
東京都中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階 Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo, 103-0027
0120-560-086
japan-medinfo@biogen.com
令和3年12月21日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

兵庫医科大学病院

Hyogo Medical University Hospital

　

　
/

　

/

久留米大学医学部附属病院

Kurume University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

主要目的
- オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有するSMA患者を対象に、ヌシネルセン投与後の臨床転帰を評価する

副次目的
- オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有するSMA患者を対象に、ヌシネルセンの安全性及び忍容性を評価する

- オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有するSMA患者を対象に、ヌシネルセン投与後の臨床転帰を評価する
4
2022年03月31日
2021年10月20日
2025年07月31日
60
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
アメリカ/イタリア/スペイン/イスラエル/ドイツ United States/Italy/Spain/Israel/Germany
- 5q SMA（SMN1遺伝子欠失／変異ホモ接合体、又は複合ヘテロ接合体変異）が確認できる遺伝子検査記録がある。

- オナセムノゲンアベパルボベクの投与を受けている。

- 臨床状態の改善が不十分であると治験担当医師が判断している。		 - Genetic documentation of 5q SMA homozygous SMN1 gene deletion or mutation or compound heterozygous mutation.

- Must have received onasemnogene abeparvovec.

- Suboptimal clinical status as determined by the Investigator.
- オナセムノゲンアベパルボベクによる治療に関連する重度又は重篤AEが継続している。

- ヌシネルセンの投与歴がある。
 - Severe or serious AEs related to onasemnogene abeparvovec therapy that were ongoing.

- Prior exposure to nusinersen.
2ヶ月 以上 2month old over
36ヶ月 以下 36month old under
男性・女性 Both
脊髄性筋萎縮症（SMA） Spinal muscular atrophy (SMA)
あり
試験名： BIIB058
一般名： ヌシネルセンナトリウム
販売名： スピンラザ® 髄注12 mg
すべての被験者に、負荷投与期間中はDay 1、15、29及び64にヌシネルセン12 mgを髄腔内投与し、次いで維持投与期間中はヌシネルセン12 mgを4ヵ月ごとに髄腔内投与する。
 Research Name: BIIB058
Generic Name: Nusinersen
Trade Name: Spinraza
Participants will undergo a loading period during which they will receive 12 mg nusinersen administered IT on Days 1,15, 29, and 64, followed by a maintenance period during which the participants will receive 12 mg nusinersen IT every 4 months.
- HINEセクション2運動マイルストーン合計スコア
HINEセクション2は、8つの運動マイルストーンカテゴリーで構成される：自発的なつかみ、蹴る能力（仰向け）、頭部の制御、転がる、座る、這う、立つ、歩く		 - Total HINE Section 2 motor milestones score
Section 2 of the HINE is composed of 8 motor milestone categories: voluntary grasp, ability to kick in supine position, head control, rolling, sitting, crawling, standing, and walking.
- 有害事象(AE)及び重篤な有害事象(SAE)の発現率
AEは医薬品（治験薬を含む）を投与された患者又は被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上の出来事であり、必ずしも治療薬との因果関係があるわけではない。したがって、AEは、医薬品（治験薬）と関連するかどうかに関わらず、医薬品（治験薬）の使用と時間的に関連する好ましくない及び意図しない徴候。
SAEは投与量に関わらず発生するあらゆる好ましくない医療上の出来事である。
- 死亡に至る
- 治験担当医師が、被験者が死の危険にさらされていると判断した事象。
- 治療のために入院又は入院加療期間の延長が必要
- 永続的又は重大な障害／機能不能に陥る
- 先天異常を来す
- 医学的に重要な事象

- 臨床検査パラメータ、ECG及びバイタルサインのベースラインからの変化量

- WHO運動マイルストーン

- 該当する運動機能評価項目（CHOP INTEND、HFMSE及びRULM）のベースラインからの変化量
CHOP INTEND検査は、SMAの乳児を含め、顕著な運動障害を有する乳児の運動能力を評価するために特別にデザインされているCHOP INTEND検査では、14の誘発する動きの項目と2つの動きを観察する項目からなり、頸部、体幹、近位及び遠位の四肢の能力を測定する。
HFMSEは、SMA患者の運動機能を評価するために使用される信頼性の高い検証済みツールである。このスケールは、オリジナルは20項目から構成される評価であり、運動能力及び臨床的進行に関する客観的な情報を得られるよう、歩行が制限されたII型及びIII型SMA患者に使用するために考案された。
RULMは、上肢の機能的能力を評価するために開発された評価項目である。この検査は、日常生活動作を反映する上肢の機能項目から構成される。

- 死亡又は永続的換気療法（気管切開、又は急性可逆性事象Appendix A以外の状況下で16時間/日以上の換気療法が21日間を超えて継続）までの時間		 - Incidence of Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs).
An AE is any untoward medical occurrence in a patient or clinical investigation subject (participant) administered a pharmaceutical product and that does not necessarily have a causal relationship with this treatment. An AE can therefore be any unfavorable and unintended sign (including an abnormal assessment such as an abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not related to the medicinal (investigational) product.
An SAE is any untoward medical occurrence that at any dose:
- Results in death
- In the view of the Investigator, places the participant at immediate risk of death.
- Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
- Results in persistent or significant disability/incapacity
- Results in a birth defect
- Is a medically important event

- Change from baseline in clinical laboratory parameters, ECGs, and vital sign

- WHO motor milestones

- Change from baseline in applicable motor function assessments: CHOP INTEND, HFMSE, and RULM
The CHOP INTEND test was designed to evaluate the motor skills of infants with significant motor weakness, including infants with SMA. The CHOP INTEND test captures neck, trunk, and proximal and distal limb strength in 14 elicited and 2 observational items.
The HFMSE is a reliable and validated tool used to assess motor function in children with SMA.
The scale was originally developed with 20 scored activities and was devised for use in children with Type II and Type III SMA with limited ambulation to give objective information on motor ability and clinical progression.
The RULM is an outcome measure developed to assess upper limb functional abilities in patients with SMA. This test consists of upper limb performance items that are reflective of activities of daily living.

- Time to death or permanent ventilation (tracheostomy or >= 16 hours ventilation/day continuously for > 21 days in the absence of an acute reversible event)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
ヌシネルセンナトリウム
スピンラザ® 髄注12 mg
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

バイオジェン・ジャパン株式会社
Biogen Japan Ltd.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

兵庫医科大学病院　治験審査委員会 Hyogo Medical University Hospital Institutional Review Board
兵庫県西宮市武庫川町1-1 1-1, Mukogawa-cho, Nishinomiya, 663-8501 ,Japan, Hyogo
0798-45-6094
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04488133
Clinical Trial Gov
Clinical Trial Gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
Biogen Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policyに従う。 In accordance with Biogen's Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy on http://clinicalresearch.biogen.com/

（５）全体を通しての補足事項等

実施予定被験者数は日本以外の実施国も含む
IRBでメールアドレスを設けていない

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年6月7日 (当画面) 変更内容
変更 令和4年12月23日 詳細 変更内容
変更 令和4年5月17日 詳細 変更内容
新規登録 令和4年3月3日 詳細
変更履歴一覧