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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和4年2月10日
令和6年3月6日
フィラデルフィア染色体陰性B前駆細胞性急性リンパ芽球性白血病と新規に診断された高齢成人を対象とした、ブリナツモマブと低強度化学療法の交互投与と標準治療を比較する安全性確認導入期（Safety run-inパート）を伴う第III相、ランダム化、比較対照試験（Golden Gate Study）
フィラデルフィア染色体陰性B前駆細胞性急性リンパ芽球性白血病と新規に診断された高齢成人を対象とした、ブリナツモマブと低強度化学療法の交互投与と標準治療化学療法を比較する試験
金田　洋和
アムジェン株式会社
本試験のSafety run-inパートの目的はブリナツモマブと低強度化学療法の交互投与の安全性及び忍容性を評価することである。本試験の第III相の目的は、ブリナツモマブと低強度化学療法を交互に受けた被験者の無イベント生存期間（EFS）及び全生存期間（OS）と標準治療（SOC）化学療法を受けた被験者のEFS及びOSを比較することである。
3
新たに診断されたフィラデルフィア染色体（Ph）陰性B前駆細胞性急性リンパ芽球性白血病（ALL）
募集中
ブリナツモマブ（遺伝子組換え）
ビーリンサイト点滴静注用35μg
福井大学医学部附属病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年2月29日
jRCT番号 jRCT2051210174

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

フィラデルフィア染色体陰性B前駆細胞性急性リンパ芽球性白血病と新規に診断された高齢成人を対象とした、ブリナツモマブと低強度化学療法の交互投与と標準治療を比較する安全性確認導入期（Safety run-inパート）を伴う第III相、ランダム化、比較対照試験（Golden Gate Study） Phase 3 Randomized, Controlled Study of Blinatumomab Alternating With Low-intensity Chemotherapy Versus Standard of Care for Older Adults With Newly Diagnosed Philadelphia-negative B-cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia With Safety Run-in (Golden Gate Study)
フィラデルフィア染色体陰性B前駆細胞性急性リンパ芽球性白血病と新規に診断された高齢成人を対象とした、ブリナツモマブと低強度化学療法の交互投与と標準治療化学療法を比較する試験 Study Comparing Blinatumomab Alternating With Low-intensity Chemotherapy Versus Standard of Care Chemotherapy for Older Adults With Newly Diagnosed Philadelphia-negative B-cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia

（２）治験責任医師等に関する事項

金田　洋和 Kaneda Hirokazu
/ アムジェン株式会社 Amgen K.K.
医薬開発本部
107-6239
/ 東京都港区赤坂9-7-1　ミッドタウン・タワー Midtown Tower 9-7-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo
080-7217-8592
clinicaltrials_japan@amgen.com
お問い合わせ窓口　 Local Contact
アムジェン株式会社 Amgen K.K.
医薬開発本部
107-6239
東京都港区赤坂9-7-1　ミッドタウン・タワー Midtown Tower 9-7-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo
080-7217-8592
clinicaltrials_japan@amgen.com
令和3年11月16日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

福井大学医学部附属病院

University of Fukui Hospital

　

　
/

　

/

秋田大学医学部附属病院

Akita University Hospital

　

　
/

　

/

自治医科大学附属病院

Jichi Medical University Hospital

　

　
/

　

/

山形大学医学部附属病院

Yamagata University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本試験のSafety run-inパートの目的はブリナツモマブと低強度化学療法の交互投与の安全性及び忍容性を評価することである。本試験の第III相の目的は、ブリナツモマブと低強度化学療法を交互に受けた被験者の無イベント生存期間（EFS）及び全生存期間（OS）と標準治療（SOC）化学療法を受けた被験者のEFS及びOSを比較することである。
3
2021年11月02日
2021年11月02日
2021年11月02日
2031年09月30日
287
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
実薬（治療）対照 active control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
あり
アメリカ/オーストラリア/ドイツ/スペイン/トルコ/台湾/オーストリア/ベルギー/ブルガリア/カナダ/デンマーク/フィンランド/フランス/ギリシャ/ハンガリー/イタリア/メキシコ/オランダ/ポルトガル/ルーマニア/スウェーデン/スイス United States/Australia/Germany/Spain/Turkey/Taiwan/Austria/Belgium/Bulgaria/Canada/Denmark/Finland/France/Greece/Hungary/Italy/Mexico/Netherlands/Portugal/Romania/Sweden/Switzerland
1. 同意取得時の年齢が55歳以上の患者。又は
同意取得時に40歳以上55歳未満であり、かつ同意取得時に以下のいずれかの併存疾患を有する場合：
- グレード3及び4の膵炎の病歴
- 末端臓器障害を伴う糖尿病
- 門脈圧亢進症を伴うステージ2の肝硬変を有する、又は食道静脈瘤出血の既往歴を有する、及びAST/ALTがULNの10倍を超える（肝硬変は生検で確認しなければならない）などの重度の肝疾患
- 40以上の体格指数（BMI）と、それに関連するメタボリックシンドロームなどの併存疾患
- 治験担当医師が小児を参考とした成人用の強力な標準化学療法レジメンに不適合であると判断したが、治験群及び標準治療群の両方において高齢被験者に対して提案されている治験実施計画書には依然として適合していると判断した、記録された重度の併存疾患のそれ以外の組み合わせ。スクリーニング期間中にメディカルモニターが被験者の病歴を確認し、許容される併存疾患の種類を記載した標準リストに基づいて組入れの可否を判断する。治験担当医師はメディカルアドバイザリーボードから質問/助言を受けることができる。この委員会には、ブリナツモマブの使用経験がある成人白血病分野の専門家、ブリナツモマブのグローバル開発責任者及び本治験のメディカルモニターが参加する。
2. フィラデルフィア染色体（Ph）陰性B前駆細胞性急性リンパ芽球性白血病（ALL）の新規診断患者
3. 米国東海岸がん臨床試験グループ（ECOG）パフォーマンスステータスが2以下、基礎疾患の白血病を原因とする場合はECOGスコアがこれより高くてもよい
4. すべての被験者は以下に定義する適切な臓器機能を有していなければならない。
- 腎：MDRD式に基づく推算糸球体濾過量が50 mL/min/1.73m^2以上
- 肝機能：総ビリルビンが基準値上限（ULN）の2倍以下（ジルベール症候群又は白血病が肝臓へ浸潤している場合を除く）。ただし、上記の併存疾患を有する40～55歳未満の被験者は除く：門脈圧亢進症を伴うステージ2の肝硬変を有する、又は食道静脈瘤出血の既往歴を有する、及びAST/ALTがULNの10倍を超える（肝硬変は生検で確認しなければならない）などの重度の肝疾患
- 心臓：左室駆出率（LVEF）50%以上		 1. Age >= 55 years at the time of informed consent. OR
Age 40 to < 55 years of age if at least 1 of the following comorbidities at the time of informed consent:
- history of grades 3 and 4 pancreatitis
- diabetes mellitus with end-organ damage
- severe liver disease such as cirrhosis stage 2 with portal hypertension or history of esophageal variceal bleeding and aspartate transaminase (AST) / alanineaminotransferase (ALT) > 10 x upper limit of normal (ULN) (liver cirrhosis must be confirmed by biopsy)
- body mass index (BMI) >= 40 combined with relevant comorbidities such as metabolic syndrome
- Any further combination of documented severe comorbidities that the investigator judges to be incompatible with administering an intensive pediatric based, adult adapted standard chemotherapy regimen but still compatible with the suggested protocol for older participants in both the experimental and the SOC arm. The participant history will be reviewed by the medical monitor during screening to determine enrollment acceptability based on a standard list with types of comorbidities allowed. A medical advisory board is available to the investigators for questions/advice and includes experts in the field of adult leukemia with experience with the use of blinatumomab, the global development lead for blinatumomab and the medical monitor of the study.
2. Participants with newly diagnosed Philadelphia (Ph)-negative B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia (ALL)
3. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status <= 2, higher ECOG score allowed if due to underlying leukemia
4. All participants must have adequate organ function as defined below:
- renal: estimated glomerular filtration rate based on MDRD calculation >= 50 mL/min/1.73 m^2
- liver function: total bilirubin <= 2x upper limit of normal (ULN; unless Gilbert's Disease or if liver involvement with leukemia); exception for participants 40 to < 55years of age if they have a comorbidity listed above: severe liver disease such as cirrhosis stage 2 with portal hypertension or history of esophageal variceal bleeding and AST/ALT > 10 x ULN (liver cirrhosis must be confirmed by biopsy)
- cardiac: left ventricular ejection fraction (LVEF) >= 50%
1. 活動性中枢神経系（CNS）白血病がスクリーニング中にIT化学療法で緩和しなかった。
2. 治療を必要とする臨床的に重要なCNSの病態（例：不安定てんかん）。
3. CNSの病変を有する可能性のある自己免疫疾患の現病歴又は既往歴のある患者
4. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）への既知の感染がある患者
5. 慢性若しくは活動性のB型肝炎（例：B型肝炎表面［HBs］抗原反応又はB型肝炎ウイルス［HBV］ウイルス量が定量可能）又はC型肝炎ウイルス（HCV）（例： HCV RNA［定性的］が検出される）への既知の感染がある患者。
6. 以下の検査結果に基づく活動性のB型及びC型肝炎：
　- B型肝炎表面抗原（HepBsAg）陽性（慢性B型肝炎又は最近の急性B型肝炎を示唆）
　- HepBsAgが陰性で、B型肝炎コア抗体又は表面抗体が陽性：組入れには、PCR検査の結果でB型肝炎ウイルスDNAが陰性であることが必要である
　- C型肝炎ウイルス抗体（HepCAb）陽性：組入れには、PCR検査の結果でC型肝炎ウイルスRNAが陰性であることが必要である。
7. 急性又はコントロール不良の慢性感染症を示唆する症状及び／又は臨床的徴候及び／又はX 線写真上及び／又は超音波写真上での徴候を有する被験者
8. 治験実施計画書に規定された治療の開始前の、この新たに診断されたB細胞性ALLに対するがん化学療法。ただし、髄腔内化学療法又は前治療化学療法を除く。疼痛又は脊椎安定のための緑色腫又は骨もしくは脊椎の溶解性病変などのスポット病変への放射線照射は許容される。		 1. Active central nervous system (CNS) leukemia not resolved with IT chemotherapy during screening.
2. Clinically relevant CNS pathology requiring treatment (eg, unstable epilepsy).
3. Current autoimmune disease or history of autoimmune disease with potential CNS involvement
4. Known infection with human immunodeficiency virus (HIV)
5. Known infection with chronic or active infection with hepatitis B (eg, hepatitis b surface [HBs] antigen reactive or quantifiable hepatitis b virus [HBV] viral load) or hepatitis C virus (HCV) (eg, HCV RNA [qualitative] is detected).
6. Active hepatitis B and C based on the following results:
- positive for hepatitis B surface antigen (HepBsAg) (indicative of chronic hepatitis B or recent acute hepatitis B)
- negative HepBsAg and positive for hepatitis B core antibody: negative HBV DNA by PCR result is necessary to enroll.
- positive Hepatitis C virus antibody (HepCAb): negative hepatitis C virus RNA by PCR result is necessary to enroll.
7. Participant with symptoms and/or clinical signs and/or radiographic and/or sonographic signs that indicate an acute or uncontrolled chronic infection.
8. Cancer chemotherapy for this newly diagnosed B cell ALL before the start of protocol-required therapy with the exception of IT chemotherapy or pre-phase chemotherapy. Radiation to a spot lesion such as chloroma or lytic lesion of bone or vertebrae for pain or vertebral stabilization is allowed.
40歳 以上 40age old over
100歳 以下 100age old under
男性・女性 Both
新たに診断されたフィラデルフィア染色体（Ph）陰性B前駆細胞性急性リンパ芽球性白血病（ALL） Newly Diagnosed Philadelphia (Ph)-Negative B-cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL)
あり
- Experimental: Safety Run-inパート: ブリナツモマブを低強度化学療法と交互に投与
　Safety Run-inパートは、本治験の第III相無作為化パートの開始前に実施する。このSafety Run-inパートでは、ブリナツモマブと低強度化学療法を交互に実施したときの安全性及び忍容性を評価する。
　Safety run-inパートでは、ブリナツモマブの各サイクル間の投与間隔（7日間ではなく4日間）及び1週間（2週間ではなく1週間）の休薬期間の短縮も評価する。ブリナツモマブを4日間は低用量で投与し、残りの投与期間中はDay 5に高用量に増量する。
Interventions:
治験薬：ブリナツモマブ
治験薬：低強度化学療法レジメン

- Experimental: 第III相：ブリナツモマブを低強度化学療法と交互に投与
　被験者にはブリナツモマブと低強度化学療法を交互に実施する。
Interventions:
治験薬：ブリナツモマブ
治験薬：低強度化学療法レジメン

- 実薬対照：第III相：標準治療（SOC）化学療法
　被験者は、治験担当医師の選択により、2つのSOC化学療法レジメン（GMALL又はHyperCVAD）のいずれかを受ける。
Intervention
治験薬：SOC化学療法レジメン		 - Experimental: Safety Run-in: Blinatumomab alternating with low-intensity chemotherapy
The safety run-in will be performed prior to initiating the phase 3 randomized part of the study. This safety run-in is to evaluate the safety and tolerability of blinatumomab alternating with low-intensity chemotherapy.
The safety run-in also evaluates a shorter dose step interval from (4 days instead of 7 days) and a 1-week (instead of 2-week) drug free interval between blinatumomab cycles. Blinatumomab will be infused at a lower dose for 4 days and increase to a higher dose on Day 5 of the infusion for the remainder of the infusion.
Interventions:
Drug: Blinatumomab
Drug: Low-intensity chemotherapy regimen

- Experimental: Phase 3: Blinatumomab alternating with low-intensity chemotherapy
Participants will receive blinatumomab alternating with low-intensity chemotherapy.
Interventions:
Drug: Blinatumomab
Drug: Low-intensity chemotherapy regimen

- Active Comparator: Phase 3: Standard of care (SOC) chemotherapy
Participants will receive 1 of 2 SOC chemotherapy regimens (GMALL or HyperCVAD) per investigator's choice.
Intervention
Drug: SOC chemotherapy regimen
1. Safety run-inパート：試験治療下で有害事象（TEAE）を発現した被験者数［最長約5年間］
　1件以上のTEAE、重篤なTEAE、治験薬と関連のある有害事象及び注目すべき有害事象を発現した被験者数及び割合
2. 第III相：無イベント生存期間（EFS）［最長約5年間］
　ランダム化（組入れ）から治療不成功、再発又は死因を問わない死亡のいずれか早い時点までの期間。
　治療不成功は、初回評価期間終了時にMRDが10^-4未満の奏効を伴う血液学的CRを達成しないことと定義する。
　再発は、MRDが10^-4未満の奏効を伴う血液学的CRを過去に達成した被験者における、血液学的再発、髄外再発及び／又は分子学的再発（MRDが10^-3以上の陽性）のいずれか（早く認められた方）と定義する。
　イベントが認められなかった被験者は、評価可能な最終評価日で打ち切りとする。
3. 第III相：全生存期間（OS）［最長約5年間］
　OSはランダム化（組入れ）から死因を問わない死亡までの期間と定義する。		 1. Safety run-in: Number of Participants who Experience Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
Number and percentage of participants who experience one or more TEAE, serious TEAE, treatment-related adverse events, and adverse events of interest.
2. Phase 3: Event-free Survival (EFS) [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
Time from randomization (enrollment) until treatment failure, relapse or death from any cause, whichever is earlier.
Treatment failure is defined as not achieving a hematological complete CR with MRD response <10^-4 by the end of the initial disease assessment period.
Relapse is defined as hematologic relapse, extramedullary relapse, and/or molecular relapse (MRD positivity >= 10^-3), whichever occurs earlier, in participants with prior achievement of hematologic CR with MRD response <10^-4.
Participants without an event will be censored at their last evaluable disease assessment date.
3. Phase 3: Overall Survival (OS) [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
OS is defined as time from randomization (enrollment) until death due to any cause.
1. Safety run-inパート：初回評価期間終了時までの完全寛解（CR）［ベースラインからWeek 14］
2. Safety run-inパート：初回評価期間終了時までの微小残存病変（MRD）奏効［ベースラインからWeek 14］
　MRD奏効は、ポリメラーゼ連鎖反応（PCR）により測定して10^-4未満の奏効を達成した被験者の割合と定義する。
3. Safety run-inパート：無再発生存期間（RFS）［最長約5年間］
RFS:CRを達成した被験者において、この奏効が最初に達成された日から、血液学的再発、髄外再発、又は死因を問わない死亡（いずれか早い方）を含む最初の再発日までの期間。
4. Safety run-inパート：微小残存病変（MRD）無再発生存期間（RFS）［最長約5年間］
　MRD RFS：MRD奏効を伴うCRを達成した被験者では奏効の最初の達成から最初の再発（分子学的再発、血液学的再発、及び／又は髄外再発を含む）又は死因を問わない死亡のいずれか早い方までの期間。分子学的再発は2つの方法で定義される:MRD≥10^-3及びMRD≥10^-4。イベントが認められなかった被験者は、評価可能な最終評価日で打ち切りとする。
5. Safety run-inパート：ブリナツモマブの定常状態における濃度（Css）［最長約34週間］
6. Safety run-inパート：ブリナツモマブの定常状態におけるクリアランス（CL）［最長約34週間］
7. 第III相：疲労スコアのベースラインから初回評価期間終了時までの変化［ベースラインからWeek 14］
　疲労スコアはPatient-Reported Outcomes Measurement Information System（PROMIS）Fatigue – Short Form 7a で測定する。
8. 第III相：疼痛スコアのベースラインから初回評価期間終了時までの変化［ベースラインからWeek 14］
　疼痛スコアはBrief Pain Inventory-Short Form：（BPI-SF）項目3（過去24時間で最悪の疼痛）で測定する。
9. 第III相：全般的健康状態のベースラインから初回評価期間終了時までの変化［ベースラインからWeek 14］
　全般的健康状態はthe Quality of Life Questionnaire （QLQ）-C30 Global health status quality of life scaleで測定する。
10. 第III相：身体機能のベースラインから初回評価期間終了時までの変化［ベースラインからWeek 14］
　身体機能はQLQ-C30 functional scaleで測定する。
11. 第III相：悪心及び嘔吐のベースラインから初回評価期間終了時までの変化［ベースラインからWeek 14］
　悪心及び嘔吐はQLQ-C30 symptom scaleで測定する。
12. 第III相：初回評価期間終了時までのCRの割合［ベースラインからWeek 14］
13. 第III相：初回評価期間終了時までの微小残存病変（MRD）奏効［ベースラインからWeek 14］
　MRD奏効は、ポリメラーゼ連鎖反応（PCR）により測定して10^-4未満の奏効を達成した被験者の割合と定義する。
14. 第III相：無再発生存期間（RFS）［最長約5年間］
　RFS：CRを達成した被験者では、最初の奏効達成から血液学的再発、髄外再発を含む最初の再発日又はあらゆる原因による死亡のいずれか早い方までの期間。イベントが認められなかった被験者は、評価可能な最終疾患評価日で打ち切りとする。
15. 第III相：微小残存病変（MRD）無再発生存期間（RFS）［最長約5年間］
　MRD奏効を伴うCRを達成した被験者ではMRD RFS：この奏効の最初の達成から最初の再発（分子学的再発、血液学的再発、及び／又は髄外再発を含む）又は死因を問わない死亡のいずれか早い方までの期間。分子学的再発は2つの方法で定義される:MRD≥10^-3及びMRD≥10^-4。イベントが認められなかった被験者は、評価可能な最終評価日で打ち切りとする。
16. 第III相：微小残存病変（MRD）の経時的変化［最長約5年間］
17. 第III相：試験治療下で有害事象（TEAE）を発現した被験者数（TEAE）［最長約5年間］
　1件以上のTEAE、重篤なTEAE、治験薬と関連のある有害事象及び注目すべき有害事象を発現した被験者数及び割合
18. 第III相：骨髄のフローサイトメトリー（必須）により確認されたCluster of Differentiation（CD）19陽性の再発及びCD19陰性の再発［最長約5年間］
19. 第III相: 脳脊髄液の免疫組織化学検査又はフローサイトメトリー（必須）により確認されたCluster of Differentiation（CD）19 陽性の再発及びCD19陰性の再発［最長安全性追跡調査終了まで（44カ月間）］
20. 第III相: 脳脊髄液以外の髄外部位（任意、データが利用可能な場合）でのCluster of Differentiation（CD）19陽性の再発及びCD19 陰性の再発［最長安全性追跡調査終了まで（44カ月間）］
21. 第III相：急性骨髄性白血病（AML）への系統転換の割合［最長安全性追跡調査終了まで（44カ月間）］
22. 第III相：臨床評価による再発部位の特定［最長安全性追跡調査終了まで（44カ月間）］
23. 第III相：完全寛解（CR）期間中の死亡率［最長約5年間］
24. 第III相：持続的な初回完全寛解（CR）期間における同種造血幹細胞移植（alloHSCT）［最長約5年間］
25. 第III相：同種造血幹細胞移植（alloHSCT）後の持続的な初回完全寛解（CR）期間中の死亡率［最長約5年間］
26. 第III相：同種造血幹細胞移植（alloHSCT）後の再発［最長約5年間］
27. 第III相：疲労スコアの悪化までの期間［最長約5年間］
　疲労スコアはPROMIS Fatigue–Short Form 7a で測定する。
28. 第III相：疲労スコアの改善までの期間［最長約5年間］
　疲労スコアはPROMIS Fatigue–Short Form 7a で測定する。
29. 第III相：疼痛スコアの悪化までの期間［最長約5年間］
　疼痛スコアはBPI-SF；項目3（過去24時間で最悪の疼痛）で測定する。
30. 第III相：疼痛スコアの改善までの期間［最長約5年間］
　疼痛スコアはBPI-SF；項目3（過去24時間で最悪の疼痛）で測定する。
31. 第III相: European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire（EORTC QLQ-C 30）の全般的健康状態、身体機能、悪心／嘔吐及びその他のすべてのサブスケールのベースラインからの変化［ベースラインからend of study（最長約5年間）］
　EORTC QLQ-C 30には、全般的健康状態、身体機能、情緒機能、認知機能、悪心／嘔吐、疼痛、呼吸困難、不眠症、食欲不振、下痢が含まれ、経済的困難はEORTC QLQ-C 30により評価する。
32. 第III相：European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire（EORTC QLQ-C 30）の全般的健康状態、身体機能、悪心／嘔吐及びその他すべての下位尺度の悪化までの期間［最長約5年間］
　全般的健康状態、身体機能、役割機能、情緒機能、認知機能、社会機能、疲労、悪心／嘔吐、疼痛、呼吸困難、不眠症、食欲不振、下痢及び経済的困難をEORTC QCQ-C 30により測定する。
33. 第III相：European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire（EORTC QLQ-C 30）の全般的健康状態、身体機能、悪心／嘔吐及びその他のすべてのサブスケールの悪化までの期間及び改善までの期間［最長約5年間］
　全般的健康状態、身体機能、役割機能、情緒機能、認知機能、社会機能、疲労、悪心／嘔吐、疼痛、呼吸困難、不眠症、食欲不振、下痢及び経済的困難をEORTC QCQ-C 30により測定する。		 1. Safety run-in: Complete Remission (CR) Rate by the End of Initial Disease Assessment Period [ Time Frame: Baseline to Week 14 ]
2. Safety run-in: Minimal Residual Disease (MRD) Response by the End of Initial Disease Assessment Period [ Time Frame: Baseline to Week 14 ]
MRD response is defined as the percentage of participants who achieve a response of < 10^-4 measured by polymerase chain reaction (PCR).
3. Safety run-in: Relapse-free Survival (RFS) [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
RFS: In participants who achieve CR, the time from first achievement of this response until date of the first relapse including hematologic relapse, extramedullary relapse, or death due to any cause, whichever occurs first.
4. Safety run-in: Minimal Residual Disease (MRD) Relapse Free Survival (RFS) [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
MRD RFS: In participants who achieve CR with MRD response, the time from first achievement of this response until date of the first relapse including molecular relapse, hematological relapse, and/or extramedullary relapse, or death due to any cause, whichever occurs first. Molecular relapse will be defined 2 ways: MRD>= 10^-3 and MRD>=10^-4. Participants without an event will be censored at their last evaluable disease assessment date.
5. Safety run-in: Steady State Concentration (Css) of Blinatumomab [ Time Frame: Up to approximately 34 weeks ]
6. Safety run-in: Clearance (CL) of Blinatumomab [ Time Frame: Up to approximately 34 weeks ]
7. Phase 3: Change from Baseline to End of Initial Disease Assessment Period in Fatigue Score [ Time Frame: Baseline to Week 14 ]
Fatigue score will be measured by Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Fatigue - Short Form 7a.
8. Phase 3: Change from Baseline to End of Initial Disease Assessment Period in Pain Score [ Time Frame: Baseline to Week 14 ]
Pain score will be measured by Brief Pain Inventory - Short Form (BPI-SF); Item 3: pain at its worst in the last 24 hours.
9. Phase 3: Change from Baseline to End of Initial Disease Assessment Period in Global Health Status [ Time Frame: Baseline to Week 14 ]
Global health status will be measured by the Quality of Life Questionnaire (QLQ)-C30 global health status quality of life scale.
10. Phase 3: Change from Baseline to End of Initial Disease Assessment Period in Physical Function [ Time Frame: Baseline to Week 14 ]
Physical function will be measured by the QLQ-C30 functional scale.
11. Phase 3: Change from Baseline to End of Initial Disease Assessment Period in Nausea and Vomiting [ Time Frame: Baseline to Week 14 ]
Nausea and vomiting will be measured by the QLQ-C30 symptom scale.
12. Phase 3: Complete Remission (CR) Rate by the End of Initial Disease Assessment Period [ Time Frame: Baseline to Week 14 ]
13. Phase 3: Minimal Residual Disease (MRD) Response by the End of Initial Disease Assessment Period [ Time Frame: Baseline to Week 14 ]
MRD response is defined as the percentage of participants who achieve a response of < 10^-4 measured by polymerase chain reaction (PCR).
14. Phase 3: Relapse-free Survival (RFS) [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
RFS: In participants who achieve CR, the time from first achievement of this response until the date of the first relapse including hematologic relapse, extra medullary relapse, or death due to any cause, whichever occurs first. Participants without an event will be censored at their last evaluable disease assessment date.
15. Phase 3: Minimal Residual Disease (MRD) Relapse Free Survival (RFS) [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
In participants who achieve CR with MRD response, the time from first achievement of this response until date of the first relapse including molecular relapse, hematologic relapse, and/or extramedullary relapse, or death due to any cause, whichever occurs first. Molecular relapse will be defined 2 ways: MRD>= 10^-3 and MRD>= 10^-4. Participants without an event will be censored at their last evaluable disease assessment date
16. Phase 3: Minimal Residual Disease (MRD) Over Time [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
17. Phase 3: Number of Participants who Experience Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
Number and percentage of participants who experience one or more TEAE, serious TEAE, treatment-related adverse events, and adverse events of interest.
18. Phase 3: Number of Participants who Experience Cluster of Differentiation (CD) 19 Positive and Negative Relapse by Flow Cytometry for Bone Marrow [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
19. Phase 3: Number of Participants who Experience Cluster of Differentiation (CD) 19 Positive and Negative Relapse Identified by Immunohistochemistry or Flow Cytometry for Cerebrospinal Fluid [ Time Frame: Up to end of safety follow up (approximately 44 months) ]
20. Phase 3: Number of Participants who Experience Cluster of Differentiation (CD) 19 Positive and Negative Relapse for Extramedullary Sites other than Cerebrospinal Fluid [ Time Frame: Up to end of safety follow up (approximately 44 months) ]
21. Phase 3: Rate of Lineage Switch to Acute Myeloid Leukemia (AML) [ Time Frame: Up to end of safety follow up (approximately 44 months) ]
22. Phase 3: Localization of Relapse by Clinical Assessment [ Time Frame: Up to end of safety follow up (approximately 44 months) ]
23. Phase 3: Mortality Rate in Participants who Experience Complete Remission (CR) [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
24. Phase 3: Number of Participants who have Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplant (alloHSCT) in Participants who Experience Continuous First Complete Remission (CR) [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
25. Phase 3: Mortality Rate in Participants who Experience Complete Remission (CR) after Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation (alloHSCT)[ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
26. Phase 3: Relapse Rate Following Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation (alloHSCT) [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
27. Phase 3: Time to Deterioration using the Fatigue Score [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
Fatigue score will be measured by PROMIS Fatigue-Short Form 7a.
28. Phase 3: Time to Improvements using the Fatigue Score [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
Fatigue score will be measured by PROMIS Fatigue-Short Form 7a.
29. Phase 3: Time to Deterioration using the Pain Score [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
Pain score will be measured by BPI-SF; Item 3: pain at its worst in the last 24 hours.
30. Phase 3: Time to Improvements using the Pain Score [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
Pain score will be measured by BPI-SF; Item 3: pain at its worst in the last 24 hours.
31. Phase 3: Change from Baseline in Global Health Status, Physical Function, Nausea/Vomiting, and All Other Subscales of European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30) [ Time Frame: Baseline to end of study (up to approximately 5 years) ]
EORTC QLQ-C30 will include global health status, physical functioning, emotional functioning, cognitive functioning, nausea/vomiting, pain, dyspnea, insomnia, appetite loss, diarrhea, and financial difficulties will be measured by EORTC QLQ-C30.
32. Phase 3: Time to Deterioration for Global Health Status, Physical Function, Nausea/Vomiting, and All Other Subscales of European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30) [ Time Frame: Up to approximately 5 years ]
Global health status, physical functioning, role functioning, emotional functioning, cognitive functioning, social functioning, fatigue, nausea/vomiting, pain, dyspnea, insomnia, appetite loss, diarrhea, and financial difficulties will be measured by EORTC QCQ-C30.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
承認内
ブリナツモマブ（遺伝子組換え）
ビーリンサイト点滴静注用35μg
230000AMX00811000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アムジェン株式会社
Amgen K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

福井大学医学部附属病院治験審査委員会 University of Fukui Hospital Institutional Review Board
福井県吉田郡永平寺町松岡下合月23-3 23-3, Matsuokashimoaizuki, eiheiji-cho, Yoshida-gun,, Fukui
0776-61-8529
chiken@ml.u-fukui.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04994717
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
承認されたデータ共有リクエストについては、研究課題に応じて必要な変数データを個別患者を識別不能化して共有する De-identified individual patient data for variables necessary to address the specific research question in an approved data sharing request.

（５）全体を通しての補足事項等

「IRBの名称等」以外の情報はClinicalTrials.govに準じる

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

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変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年3月6日 (当画面) 変更内容
変更 令和5年4月28日 詳細 変更内容
変更 令和5年2月12日 詳細 変更内容
新規登録 令和4年2月10日 詳細
変更履歴一覧