臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年9月4日 | ||
| 令和6年3月6日 | ||
| 小児及び成人のレノックス・ガストー症候群（LGS）患者を対象に併用療法として投与したときのsoticlestatの有効性、安全性及び忍容性を検討する、多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験 | ||
| 小児及び成人レノックス・ガストー症候群患者を対象とするsoticlestat併用投与試験 | ||
| 野々村 英典 | ||
| 武田薬品工業株式会社 | ||
| 本治験の主目的は、小児及び成人のレノックス・ガストー症候群（LGS）患者を対象にsoticlestatを併用療法として投与した時のmajor motor drop（MMD）発作頻度の減少を評価することである。また、soticlestatを併用療法として投与した時の安全性プロファイルを評価することである。 | ||
| 3 | ||
| レノックス・ガストー症候群 | ||
| 研究終了 | ||
| TAK-935（Soticlestat） | ||
| なし | ||
| 大阪市立総合医療センター 受託研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年3月1日 |
| jRCT番号 | jRCT2051210073 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 小児及び成人のレノックス・ガストー症候群（LGS）患者を対象に併用療法として投与したときのsoticlestatの有効性、安全性及び忍容性を検討する、多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験 | A Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Soticlestat as Adjunctive Therapy in Pediatric and Adult Subjects With Lennox-Gastaut Syndrome (LGS) | ||
| 小児及び成人レノックス・ガストー症候群患者を対象とするsoticlestat併用投与試験 | A Study of Soticlestat as an Add-on Therapy in Children, Teenagers, and Adults With Lennox-Gastaut Syndrome | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 野々村 英典 | Nonomura Hidenori | ||
| / | 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
| 540-8645 | |||
| / | 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | |
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 臨床試験情報 お問合せ窓口 | Contact for Clinical Trial Information | ||
| 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | ||
| 540-8645 | |||
| 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | ||
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 令和3年8月23日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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|---|---|---|---|
| / | 福岡市立こども病院 |
Fukuoka Children's Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 西新潟中央病院 |
Nishi-Niigata Chuo National Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 静岡てんかん・神経医療センター |
Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders |
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|---|---|---|---|
| / | 国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
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|---|---|---|---|
| / | 安原こどもクリニック |
Yasuhara Children's Clinic |
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|---|---|---|---|
| / | 岡山大学病院 |
Okayama University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 長崎医療センター |
Nagasaki Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪市立総合医療センター |
Osaka City General Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 愛知医科大学病院 |
Aichi Medical University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪大学医学部附属病院 |
Osaka University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | くまもと江津湖療育医療センター |
Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の主目的は、小児及び成人のレノックス・ガストー症候群（LGS）患者を対象にsoticlestatを併用療法として投与した時のmajor motor drop（MMD）発作頻度の減少を評価することである。また、soticlestatを併用療法として投与した時の安全性プロファイルを評価することである。 | |||
| 3 | |||
| 2021年11月08日 | |||
| 2021年11月08日 | |||
| 2021年11月08日 | |||
| 2024年01月25日 | |||
| 270 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| ウクライナ/米国/ロシア/セルビア/ベルギー/フランス/ギリシャ/ハンガリー/イタリア/ラトビア/ポーランド/オランダ/英国/オーストラリア/カナダ/中国/韓国/スペイン/ドイツ/メキシコ | Ukraine/United States/Russia/Serbia/Belgium/France/Greece/Hungary/Italy/Latvia/Poland/Netherlands/United Kingdom/Australia/Canada/China/Korea/Spain/Germany/Mexico | ||
| 1. 裏付けされたレノックス・ガストー症候群（LGS）の臨床的診断を有する者 2. スクリーニング前3ヵ月間で各1ヵ月あたり8回以上のMMD発作の既往があり、試験開始後4～6週間のベースライン期に28日あたり8回以上のMMD 発作が発現した者 3. スクリーニング来院（Visit 1）時に体重が10 kg以上の者 4. 1剤以上の抗てんかん薬（ASM）を使用してもコントロールできなかった発作の既往を有し、現在もてんかんの治療又は標準治療（SOC）とみなされる他の治療を受けている者 5. 規制当局からASMとして承認されていないcannabidiolは、スクリーニング来院（Visit 1）前の4週間以上、安定した用量で使用している場合に許容される。用法及び用量並びに製造業者は治験期間を通して一定であること（規制当局からASMとして承認されていないcannabidiolはASMとして数えない） 6. スクリーニング来院（Visit 1）前の4週間以上、安定した用量で0～3剤のASMの投与を受けている者：発作治療のために慢性的に（毎日）使用しているベンゾジアゼピン系薬剤はASMとみなす。フェンフルラミン及びcannabidiol（Epidiolex）は、市販されていれば可とし、ASMとして数える。ASMの用法及び用量は、治験期間を通して一定であること |
1. Has documented clinical diagnosis of Lennox-Gastaut Syndrome (LGS). 2. Had >=8 MMD seizures each month in the 3 months prior to Screening based on the historical information and had >=8 MMD seizures per 28 days during the 4 to 6 week prospective Baseline Period. 3. Weighs >=10 kg at the Screening Visit (Visit 1). 4. Failure to control seizures despite appropriate trials of at least 1 anti-seizure medications (ASM) based on historical information, and is currently on an antiseizure therapy or other treatment options considered as standard of care (SOC). 5. Artisanal cannabidiols are allowed at a stable dose for at least 4 weeks before the screening visit (Visit 1); the dosing regimen and manufacturer should remain constant throughout the study. (Artisanal cannabidiols will not be counted as ASMs.) 6. Currently taking 0 to 3 ASMs at stable doses for at least 4 weeks before the Screening Visit (Visit 1); Fenfluramine and cannabidiol (Epidiolex) are allowed where available and counted as an ASM. ASM dosing regimen must remain constant throughout the study. |
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| 1. スクリーニング（Visit 1）前の直近3ヵ月以内に2回以上てんかん重積状態の治療のため医療施設に入院し、挿管した者。この除外基準の目的では、てんかん重積状態は、発作が5分以上続くこと、又は発作間にベースラインに戻ることがない連続発作と定義する。 2. 被験者の治験に参加する能力に影響を与えうる又は治験結果と交絡するおそれがある、不安定かつ臨床的に問題のある神経系疾患（治験対象疾患を除く）、精神疾患、心血管系疾患、眼疾患、肺疾患、肝疾患、腎疾患、代謝性疾患、消化器系疾患、泌尿器疾患、免疫系疾患、造血器疾患、内分泌疾患、進行性の腫瘍等の悪性腫瘍又はその他の異常を有している者。臨床的に問題であるか否かの評価については治験責任医師又は治験分担医師が責任を負う。ただし、メディカルモニターとの協議が必要な場合もある。 3. 直近に自殺又は自傷、他傷若しくは器物破損のリスクがあると治験担当医師が判断した者、スクリーニング（Visit 1）前12ヵ月以内に自殺を図ったことがある者、又は投与（Visit 2）前に実施するコロンビア自殺重症度評価スケール（C-SSRS）の質問4又は5に「はい」と回答した者。ただし、C-SSRSは、6歳以上の被験者に対してのみ実施する。 |
1. Admitted to a medical facility and intubated for treatment of status epilepticus 2 or more times in the 3 months immediately before Screening (Visit 1). For the purpose of this exclusion criterion, status is defined as continuous seizure activity lasting longer than 5 minutes or repeated seizures without return to Baseline in between seizures. 2. Unstable, clinically significant neurologic (other than the disease being studied), psychiatric, cardiovascular, ophthalmologic, pulmonary, hepatic, renal, metabolic, gastrointestinal, urologic, immunologic, hematopoietic, endocrine disease, malignancy including progressive tumors, or other abnormality that may impact the ability to participate in the study or that may potentially confound the study results. It is the responsibility of the investigator to assess the clinical significance; however, consultation with the medical monitor may be warranted. 3. Considered by the investigator to be at imminent risk of suicide or injury to self, others, or property, or the participant has attempted suicide within 12 months before the Screening Visit (Visit 1). Participants who have positive answers on item numbers 4 or 5 on the Columbia suicide severity rating scale (C-SSRS) before dosing (Visit 2) are excluded. This scale will only be administered to participants aged >=6 years. |
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| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 55歳 以下 | 55age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| レノックス・ガストー症候群 | Lennox-Gastaut Syndrome | ||
| あり | |||
| Soticlestat 体重45 kg未満の被験者：用量漸増期（4週間）は、Soticlestatのミニタブレットを用量40 mgから200 mg（体重により算出）、1日2回（BID）食事と共に若しくは食事を伴わず経口で又は胃瘻管（G-tube）若しくはロープロファイル胃瘻管（MIC-KEY button）若しくは空腸瘻造設術管（J-tube）から投与する。用量維持期（12 週間）では、用量漸増期終了時の用量を用量維持期終了時まで維持する。投与期間は合わせて16週間となり、投与中止を被験者が決定した場合は用量を漸減する。 体重45 kg 以上の被験者：用量漸増期は、Soticlestatのミニタブレット又は錠剤を用量100 mgから200 mg、さらに300 mgを、BIDで投与する。用量維持期（12週間）は用量300 mg BIDを維持する。投与期間は合わせて16週間となり、投与中止を被験者が決定した場合は用量を漸減する。 プラセボ 用量漸増期（4週間）は、Soticlestatに対応するプラセボのミニタブレット又は錠剤を経口で又はG-tube若しくはMIC-KEY button 若しくはJ-tubeから投与する。用量維持期（12週間）はSoticlestatに対応するプラセボのミニタブレット又は錠剤の投与を継続する。投与期間は合わせて16週間となり、投与中止を被験者が決定した場合はSoticlestatに対応する用量漸減が行われる。 |
Soticlestat Participants weighing <45 kg: Soticlestat, mini-tablets, at the dose of 40 mg to 200 mg, orally or via gastrostomy tube (G-tube) or low-profile gastric tube (MIC-KEY button) or jejunostomy tube (J-tube), twice daily (BID) based on the body weight up to 4 weeks in Titration Period. Participants will continue to receive the dose that they are on at the end of the Titration Period, for 12 weeks in the Maintenance Period. Total duration of the treatment will be up to 16 weeks (Treatment Period). Dose will be tapered down if participants decide to discontinue the treatment. Participants weighing >=45 kg: Soticlestat mini-tablets or tablets with a starting dose of 100 mg BID followed by 200 mg BID and, then 300 mg BID, up to 4 weeks in Titration Period. Participants will continue to receive 300 mg BID for 12 weeks in the Maintenance Period. Total duration of the treatment will be up to 16 weeks (Treatment Period). Dose will be tapered down if participants decide to discontinue the treatment. Placebo Soticlestat placebo-matching mini-tablets or tablets, orally or via G-tube or MIC-KEY button or J-tube, BID, up to 4 weeks in the Titration Period. Participants will continue to receive the soticlestat placebo-matching mini-tablets or tablets for 12 weeks in the Maintenance Period. The total duration of the treatment will be up to 16 weeks. Soticlestat matching tapering will be done to maintain the blind if participants decide to discontinue the treatment. |
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| 1. 全治験薬投与期における28日あたりのMMD発作頻度のベースラインからの変化率 評価期間：ベースラインからWeek 16まで 28日あたりのMMD発作頻度は、期間中に報告されたMMD発作の総数を、発作の観察日数で割り28をかけた数値と定義する。ベースラインからの変化率は、（全治験薬投与期の28日あたりの発作頻度 – ベースラインにおける28日あたりの発作頻度）/ ベースラインにおける28日あたりの発作頻度* 100で算出する。 2. 用量維持期における28日あたりのMMD発作頻度のベースラインからの変化率（EMA特有の評価項目） 評価期間：ベースラインからWeek 16まで 28日あたりのMMD発作頻度は、期間中に報告されたMMD発作の総数を、発作の観察日数で割り28をかけた数値と定義する。ベースラインからの変化率は、（全治験薬投与期の28日あたりの発作頻度 – ベースラインにおける28日あたりの発作頻度）/ ベースラインにおける28日あたりの発作頻度* 100で算出する。本評価項目はEMA特有の項目である。 |
1. Percent Change From Baseline in MMD Seizure Frequency per 28 days During the Full Treatment Period Time Frame: Baseline up to Week 16 MMD Seizure Frequency per 28 days is defined as total number of convulsive seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline will be defined as (frequency of seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100. 2. Percent Change From Baseline in MMD Seizure Frequency per 28 days During the Maintenance Period (EMA Region Specific) Time Frame: Baseline up to Week 16 MMD Seizure Frequency per 28 days is defined as total number of convulsive seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline will be defined as (frequency of seizures per 28 days during Maintenance Period - frequency of seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100. This outcome measure is European Medicines Agency (EMA) specific. |
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| 1. 用量維持期におけるレスポンダーの割合 評価期間：ベースラインからWeek 16まで レスポンダーは、用量維持期におけるMMD発作がベースラインから50%以上減少した被験者と定義する。 2. 全治験薬投与期におけるレスポンダーの割合 評価期間：ベースラインからWeek 16まで レスポンダーは、全治験薬投与期におけるMMD発作がベースラインから50%以上減少した被験者と定義する。 3. Cumulative response curveでMMD発作が0%以下、0%を超え25%以下、25%を超え50%以下、50%を超え75%以下、75%を超え100%以下で減少した被験者の割合 評価期間：ベースラインからWeek 16まで 4. Caregiver Global Impression of Improvementスコア（Care GI-I） 評価期間：ベースラインからWeek 16まで Care GI-Iは7段階のリッカート尺度であり、介護者が治験薬投与開始後の全般的な発作コントロール、行動、安全性及び忍容性の改善度をベースライン（治験薬投与前）と比較して評価する。被験者の親／介護者は被験者に関し、以下に示す段階で評価する：1（非常に大きく改善）、2（大きく改善）、3（わずかに改善）、4（変化なし）、5（わずかに悪化）、6（大きく悪化）、7（非常に大きく悪化）。スコアが高いほど症状が重いことを示す。 5. Clinical Global Impression of Improvementスコア（CGI-I） 評価期間：ベースラインからWeek 16まで CGI-I（医師）は7段階のリッカート尺度であり、治験担当医師がベースライン（治験薬投与前）との比較で治験薬投与開始後の全般的な発作コントロール、行動、安全性及び忍容性における変化（改善）の度合いを評価する。治験担当医師は被験者に関し以下に示す段階で評価する：1（非常に大きく改善）、2（大きく改善）、3（わずかに改善）、4（変化なし）、5（わずかに悪化）、6（大きく悪化）、7（非常に大きく悪化）。スコアが高いほど症状が重いことを示す。 6. CGI-I非発作症状 評価期間：ベースラインからWeek 16まで CGI-I非発作症状は、一連の単一項目評価スケールであり、治験担当医師はこれを用いて選択された非発作ドメイン（コミュニケーション、覚醒／鎮静状態、及び破壊的行動等）の治験薬投与開始後の改善度を評価する。治験担当医師は被験者に関し以下に示す段階で評価する：1（非常に大きく改善）、2（大きく改善）、3（わずかに改善）、4（変化なし）、5（わずかに悪化）、6（大きく悪化）、7（非常に大きく悪化）。ベースライン期に治験担当医師は、主な介護者から非発作症状の発現に基づく被験者の状態の情報を得て症状フォームに入力する。ベースライン期に入力した症状フォームは、それ以降の来院時における、これらの症状に関連する被験者の状態の変化を治験責任医師又は治験分担医師、及び介護者が評価する際に参照として使用する。スコアが高いほど症状が重いことを示す。 7. Quality of Life Inventory-Disability（QI-Disability）スコアの変化 評価期間：ベースラインからWeek 16まで QI-Disabilityは、知的障害を有する小児の生活の質を評価する、親／介護者報告による質問票である。この質問票には、生活の質の6つのドメイン（身体的健康、肯定的感情、否定的感情、社会的交流、レジャー及び屋外活動並びに自立）に関連する32項目が含まれている。スコアは5段階のリッカート尺度であり、0～100のスコアに換算される。スコアの範囲は0～100であり、スコアが高いほど生活の質が高いことを示す。 8. CGI-I発作の強度及び持続時間 評価期間：ベースラインからWeek 16まで CGI-I発作の強度及び持続時間を用いて、被験者の親／介護者が最も影響が著しい発作の強度及び／又は持続時間の初回評価時からの変化を評価する。被験者の症状は以下に示す段階で評価する：1（非常に大きく改善）、2（大きく改善）、3（わずかに改善）、4（変化なし）、5（わずかに悪化）、6（大きく悪化）、7（非常に大きく悪化）。スコアが高いほど症状が重いことを示す。 9. 用量維持期における28日あたりのすべての発作頻度のベースラインからの変化率 評価期間：ベースラインからWeek 16まで 28日あたりの発作頻度は、期間中に報告された発作の総数を、発作の観察日数で割り28をかけた数値と定義する。ベースラインからの変化率は、（全治験薬投与期の28日あたりの発作頻度 – ベースラインにおける28日あたりの発作頻度）/ ベースラインにおける28日あたりの発作頻度* 100で算出する。 10. 全治験薬投与期における28日あたりのすべての発作頻度のベースラインからの変化率 評価期間：ベースラインからWeek 16まで 28日あたりの発作頻度は、期間中に報告された発作の総数を、発作の観察日数で割り28をかけた数値と定義する。ベースラインからの変化率は、（全治験薬投与期の28日あたりの発作頻度 – ベースラインにおける28日あたりの発作頻度）/ ベースラインにおける28日あたりの発作頻度* 100で算出する。 11. 用量維持期における28日あたりのMMD発作頻度のベースラインからの変化率 評価期間：ベースラインからWeek 16まで 28日あたりのMMD発作頻度は、期間中に報告されたMMD発作の総数を、発作の観察日数で割り28をかけた数値と定義する。ベースラインからの変化率は、（全治験薬投与期の28日あたりの発作頻度 – ベースラインにおける28日あたりの発作頻度）/ ベースラインにおける28日あたりの発作頻度* 100で算出する。 12. MMD発作がなかった日の割合のベースラインからの変化 評価期間：ベースラインからWeek 16まで MMD発作がなかった日とは、治療の開始以降MMD発作がなかった日数と定義する。 13. MMD発作がなかった最長期間 評価期間：ベースラインからWeek 16まで MMD発作がなかった最長期間とは、治療の開始以降MMD発作がなかった日までの最長期間と定義する。 14. レスキュー用ASMの使用日数 評価期間：ベースラインからWeek 16まで |
1. Percentage of Responders During Maintenance Period Time Frame: Baseline up to Week 16 Responders are defined as those with >=50% reduction from baseline in MMD seizures during the Maintenance Period. 2. Percentage of Responders During the Full Treatment Period Time Frame: Baseline up to Week 16 Responders are defined as those with >=50% reduction from baseline in MMD seizures during the Treatment Period. 3. Percentage of Participants with =<0%, >0% to =<25%, >25% to =<50%, >50% to =<75%, and >75% to =<100% Reduction in MMD Seizures in a Cumulative Response Curve Time Frame: Baseline up to Week 16 4. Caregiver Global Impression of Improvement (Care GI-I) Score Time Frame: Baseline up to Week 16 The Care GI-I is a 7-point Likert scale that the caregiver uses to rate improvement in overall seizure control, behavior, safety and tolerability after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participant will be rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). The parent/caregiver will complete the Care GI-I via interview. Higher score will indicate worse symptoms. 5. Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) Score Time Frame: Baseline up to Week 16 The CGI-I Clinician is a 7-point Likert scale that the investigator uses to rate a participant's change (improvement) in overall seizure control, behavior, safety and tolerability, after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participant will be rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Higher score will indicate worse symptoms. 6. CGI-I Nonseizure Symptoms Score Time Frame: Baseline up to Week 16 The CGI-I nonseizure symptoms instrument is a series of single-item assessments that the investigator uses to rate improvement in the symptoms and impacts in select nonseizure domains since initiating the study drug. The participant will be rated on 7-point scale by the investigator as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). At baseline, a symptoms form is completed by the clinician in collaboration with the primary caregiver to assess the participants status based on the presence of any nonseizure symptoms. Higher score will indicate worse symptoms. 7. Change in Quality of Life Inventory-Disability (QI-Disability) Score Time Frame: Baseline up to Week 16 The QI-Disability tool is a parent/caregiver-reported questionnaire that evaluates quality of life in children with intellectual disabilities. It contains 32 items covering 6 domains of quality of life: physical health, positive emotions, negative emotions, social interaction, leisure and the outdoors, and independence. Scores are from a 5-point Likert scale and then are transformed to a scale of 0 to 100. Possible scores range from 0-100, with higher scores indicating better quality of life. 8. CGI-I Seizure Intensity and Duration Score Time Frame: Baseline up to Week 16 The CGI-I seizure Intensity and duration instrument is used by the parent/caregiver to rate improvement in intensity and/or duration of the most impactful seizures from the first assessment. The participant's symptoms will be rated on 7-point scale as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Higher score will indicate worse symptoms. 9. Percent Change From Baseline in Frequency of All Seizures per 28 Days During the Maintenance Period Time Frame: Baseline up to Week 16 Seizure frequency per 28 days is defined as total number of seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline is defined as (frequency of seizures per 28 days during Maintenance Period - frequency of seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100. 10. Percent Change From Baseline in Frequency of All Seizures per 28 Days During the Full Treatment Period Time Frame: Baseline up to Week 16 Seizure frequency per 28 days is defined as total number of seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline is defined as (frequency of seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100. 11. Percent Change From Baseline in MMD Seizure Frequency per 28 days During the Maintenance Period Time Frame: Baseline up to Week 16 MMD Seizure Frequency per 28 days is defined as total number of MMD seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline is defined as (frequency of seizures per 28 days during Maintenance Period - frequency of seizures per 28 days at Baseline) divided by frequency of seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100. 12. Change from Baseline in Percentage of MMD Seizure-free Days Time Frame: Baseline up to Week 16 MMD seizure-free days will be defined as number of days a participant remained MMD seizure free after initiation of the treatment. 13. Longest MMD Seizure-free Interval Time Frame: Baseline up to Week 16 Longest MMD seizure-free interval will be defined as the longest time period that the participant remained MMD seizure free after initiation of the treatment. 14. Number of Days When Rescue ASM is Used Time Frame: Baseline up to Week 16 |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| TAK-935（Soticlestat） | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 武田薬品工業株式会社 | |
| Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 大阪市立総合医療センター 受託研究審査委員会 | Osaka City General Hospital Funded Research Review Committee | |
| 大阪府大阪市都島区都島本通2-13-22 | 2-13-22 Miyakojima-hondori, Miyakojima-ku, Osaka, Osaka | |
| 06-6929-1221 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04938427 | |
| ClinicalTrials.gov Identifier | |
| ClinicalTrials.gov Identifier | |
| 2021-002481-40 | |
| EudraCT Number | |
| EudraCT Number |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| タケダは、適格な研究者の科学的で正当な活動を支援するため、基準を満たす試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）へのアクセスを提供します（タケダのデータの共有（Data Sharing）ポリシー：https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5）。これらのIPDは活動内容の承認を得た後に、データ共有に関する契約のもと、情報セキュリティの高い研究環境内で提供されます。 | Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| Takeda Study ID: TAK-935-3002 | |
| 症例登録開始予定日・第1症例登録日・実施期間（開始日・終了日）・実施予定被験者数は試験全体の情報を記載しています。 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |