臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年7月30日 | ||
| 令和6年2月27日 | ||
| PaTHway Japan 試験：副甲状腺機能低下症を有する日本人成人患者を対象にTransCon PTHを1日1回皮下投与したときの安全性、忍容性及び有効性を検討する、第3相、多施設共同、単群非盲検試験 | ||
| PaTHway Japan 試験：副甲状腺機能低下症を有する日本人成人患者を対象にTransCon PTHを1日1回投与したときの安全性、忍容性及び有効性を検討する試験 | ||
| Sibley Christopher | ||
| Ascendis Pharma Bone Diseases A/S | ||
| TransCon PTHの1日1回投与が投与26週目の血清カルシウム濃度、並びに活性型ビタミンD（カルシトリオール又はアルファカルシドール）及びカルシウムの治療用量に及ぼす治療効果を評価すること | ||
| 3 | ||
| 副甲状腺機能低下症 | ||
| 募集終了 | ||
| TransCon PTH (Palopegteriparatide) | ||
| なし | ||
| 神戸大学医学部附属病院 医薬品及び医療機器の臨床研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年2月21日 |
| jRCT番号 | jRCT2051210058 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| PaTHway Japan 試験：副甲状腺機能低下症を有する日本人成人患者を対象にTransCon PTHを1日1回皮下投与したときの安全性、忍容性及び有効性を検討する、第3相、多施設共同、単群非盲検試験 | A Phase 3, Multicenter, Single Arm, Open-Label Trial, Investigating the Safety, Tolerability and Efficacy of TransCon PTH Administered Subcutaneously Daily in Japanese Adult Subjects with Hypoparathyroidism (PaTHway Japan Trial) | ||
| PaTHway Japan 試験：副甲状腺機能低下症を有する日本人成人患者を対象にTransCon PTHを1日1回投与したときの安全性、忍容性及び有効性を検討する試験 | A Trial Investigating the Safety, Tolerability and Efficacy of TransCon PTH Administered Daily in Japanese Adults With Hypoparathyroidism (PaTHway Japan Trial) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Sibley Christopher | Sibley Christopher | ||
| / | Ascendis Pharma Bone Diseases A/S | Ascendis Pharma Bone Diseases A/S | |
| 2900 | |||
| / | その他 | Tuborg Boulevard 12 2900 Hellerup, Denmark | |
| 1-650-352-8389 | |||
| CSY@ascendispharma.com | |||
| 治験担当 窓口 | Clinical trial contact | ||
| ICONクリニカルリサーチ合同会社 | ICON Clinical Research GK | ||
| 541-0056 | |||
| 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号 | Kyutaromachi 4-chome 1-3, Chuo-ku, Osaka city, Osaka | ||
| 06-4560-2001 | |||
| ICONCR-Chiken@iconplc.com | |||
| 令和3年6月25日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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|---|---|---|---|
| / | 神戸大学医学部附属病院 |
Kobe University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 久留米大学医学部附属病院 |
Kurume University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 東京大学医学部附属病院 |
The University of Tokyo Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪公立大学医学部附属病院 |
Osaka Metropolitan University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人大阪市民病院機構 大阪市立総合医療センター |
Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国家公務員共済組合連合会 虎の門病院 |
Federation of National Public Service Personnel Mutual Aid Associations Toranomon Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| TransCon PTHの1日1回投与が投与26週目の血清カルシウム濃度、並びに活性型ビタミンD（カルシトリオール又はアルファカルシドール）及びカルシウムの治療用量に及ぼす治療効果を評価すること | |||
| 3 | |||
| 2021年08月02日 | |||
| 2021年11月02日 | |||
| 2021年06月10日 | |||
| 2026年01月31日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1. 18歳以上の男女 2. 術後慢性副甲状腺機能低下症（HP）又は自己免疫性、遺伝性もしくは特発性HPを26週間以上有する患者。HPの診断は、血清PTH濃度が不適切に低値の状況での低カルシウム血症の既往に基づいて確定する 3. スクリーニング前の少なくとも12週間、1.0 μg/日以上のカルシトリオール又は2.0 μg/日以上のアルファカルシドールが必要であった患者。また、スクリーニング前の少なくとも5週間はカルシトリオール又はアルファカルシドールの用量が一定であること。 4. 以下の目標血清中濃度を達成するため、Visit 1前に補給製剤を最適化できる患者。 - 25(OH)ビタミンD値20～80 ng/mL（49～200 nmol/L）、かつ - 正常範囲内又は正常範囲をわずかに下回るマグネシウム値［1.3 mg/dL（0.53 mmol/L）以上］、かつ - 以下の正常範囲内又は正常範囲をわずかに下回るアルブミン補正又はイオン化血清Ca（sCa）値 − アルブミン補正sCa：7.8～10.6 mg/dL（又は1.95～2.64 mmol/L） − イオン化sCa：4.40～5.29 mg/dL（又は1.10～1.32 mmol/L） 5. 24時間尿中Ca（uCa）排泄量が125 mg/24h以上の患者（スクリーニング前52週間以内又はスクリーニング期間中に採取した検体での測定）。 6. スクリーニング時の体格指数（BMI）が17～40 kg/m^2の患者。 7. 25歳以下の患者の場合、利き手ではない方の手関節及び手のX線検査により骨端線閉鎖が放射線学的に確認されている患者。 8. Visit 1前6週間以内の甲状腺刺激ホルモン（TSH）が臨床検査基準値内の患者。甲状腺癌の既往歴に対する抑制療法を受けている場合はTSH値が0.2 mIU/L以上であること。 9. 甲状腺ホルモン補充療法を受けている場合は、スクリーニングの5週間以上前から用量が一定であること。 10. スクリーニング期間中の推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73 m^2以上の患者。 11. プレフィルド注射ペンを用いて、TransCon PTHを1日1回自身で皮下注射できる（又は指名された者に注射を行わせることができる）患者。 12. 医薬品の臨床試験の実施に関する基準に従って、署名した同意・説明文書を提出する能力及び意思がある患者。 |
1. Males and females, at least 18 years-old 2. Subjects with postsurgical chronic hypoparathyroidism(HP), or auto-immune, genetic, or idiopathic HP for at least 26 weeks. Diagnosis of HP is established based on historic hypocalcemia in the setting of inappropriately low serum PTH levels 3. Requirement for a dose of calcitriol >=1.0 microgram/day, or alfacalcidol >=2.0 microgram/day for at least 12 weeks prior to Screening. In addition, the dose of calcitriol or alfacalcidol should be stable for at least 5 weeks prior to Screening. 4. Optimization of supplements prior to Visit 1 to achieve the target serum levels of: - 25(OH) vitamin D levels of 20-80 ng/mL (49-200 nmol/L) and - Magnesium level in the normal range, or just below the normal range i.e.: >=1.3 mg/dL (0.53 mmol/L) and - Albumin-adjusted or ionized serum Ca(sCa) level in the normal range, or just below the normal range - Albumin-adjusted sCa 7.8-10.6 mg/dL (or 1.95-2.64 mmol/L) - Ionized sCa 4.40-5.29 mg/dL (or 1.10-1.32 mmol/L) 5. The subject demonstrates a 24-hour urine Ca(uCa) excretion of >=125 mg/24h (on a sample collected within 52 weeks prior to Screening or during the Screening Period) 6. Body mass index (BMI) 17- 40 kg/m^2 at Screening 7. If <=25 years of age, radiological evidence of epiphyseal closure based on X-ray of nondominant wrist and hand 8. Thyroid-stimulating hormone (TSH) within normal laboratory limits within the 6 weeks prior to Visit 1; if on suppressive therapy for a history of thyroid cancer, TSH level must be >=0.2 mIU/L 9. If treated with thyroid hormone replacement therapy, the dose must have been stable for at least 5 weeks prior to Screening 10. Estimated glomerular filtration rate (eGFR) >=30 mL/min/1.73 m^2 during Screening 11. Able to perform daily subcutaneous self-injections of TransCon PTH (or have a designee to perform injections) via a pre-filled injection pen 12. Able and willing to provide written and signed Informed Consent Form in accordance with Good Clinical Practice . |
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| 1. PTHに対する反応性が低下（偽性副甲状腺機能低下症）してPTH抵抗性となり、低カルシウム血症の状況でPTH濃度が上昇している患者 2. カルシウム代謝、カルシウム・リン恒常性又はPTH濃度に影響を及ぼす可能性があるHP以外の疾患。活動性甲状腺機能亢進症、骨ページェット病、重度の低マグネシウム血症、1型糖尿病又はコントロール不良の2型糖尿病（HbA1C 9%超、スクリーニング前12週間以内のHbA1Cの結果が記録されている場合は使用してもよい）、重度かつ慢性の肝疾患又は腎疾患、クッシング症候群、多発性骨髄腫、活動性膵炎、栄養障害、くる病、最近の長期臥床、活動性悪性腫瘍（低リスクの高分化型甲状腺癌及び非黒色腫皮膚癌を除く）、活動性副甲状腺機能亢進症、スクリーニング前5年以内の副甲状腺癌、先端巨大症、多発性内分泌腫瘍症1型及び2型など。 3. 0.2 mIU/L未満のTSH抑制が必要な2年以内の高リスク甲状腺癌 4. ループ利尿薬、リン吸着薬（カルシウム補給製剤以外）、ジゴキシン、リチウム、メトトレキサート、30 μg/日超のビオチン又は全身性コルチコステロイド（補充療法として使用する場合を除く）の使用。 5. Visit 1前1週間以内に予定されている24時間蓄尿前4週間以内のサイアザイド系利尿薬の使用。 6. スクリーニング前4週間以内のPTH（1-84）、PTH（1-34）、その他のPTH又はPTH関連蛋白質のN末端フラグメントや類似体などのPTH様薬剤（市販薬であるか治験薬であるかは問わない）の使用。 7. スクリーニング前12週間以内のカルシトニン、フッ化物錠（0.5 mg/日超）、ストロンチウム、シナカルセト塩酸塩などのカルシウム及び骨代謝に影響することが知られているその他の薬剤の使用。 8. スクリーニング前2年以内のカルシウム及び骨代謝に影響することが知られている骨粗鬆症治療薬［ビスホスホネート（経口又は静脈内投与）、デノスマブ、ラロキシフェン又はロモソズマブ］の使用。 9. スクリーニング前26週間以内の痙攣発作の既往を伴う非低カルシウム血症の発作性疾患。 10. 骨肉腫のリスクが高い患者（骨ページェット病、原因不明のアルカリホスファターゼ上昇、骨肉腫の素因となる遺伝性障害、骨格を含む領域に対する高線量の外照射もしくは組織内照射療法の治療歴がある場合など）。 11. 妊婦又は授乳婦。 12. 女性パートナーが妊娠を希望している、又は女性パートナーが妊娠可能で治験中に適切な避妊法を使用する意思のない男性患者。 13. スクリーニング前3年以内に薬物又はアルコール依存症と診断された患者。 14. 消化管吸収に悪影響を及ぼす疾患の過程。これには短腸症候群、広範囲の小腸切除、胃バイパス、熱帯性スプルー、活動性セリアック病、活動性潰瘍性大腸炎、活動性クローン病、胃不全麻痺及び吸収不良を伴うautoimmune regulator（AIRE）遺伝子変異を含むが、これらに限定されない。 15. スクリーニング前26週間以内の慢性又は重度の心疾患。これにはうっ血性心不全、心筋梗塞、重度又はコントロール不良の不整脈、徐脈（安静時心拍数48拍/分未満、ただし慢性及び無症候性のものは除く）、症候性低血圧（収縮期血圧80 mm Hg未満又は拡張期血圧40 mm Hg未満）、コントロール不良の高血圧（収縮期血圧165 mm Hg超又は拡張期血圧95 mm Hg超）を含むが、これらに限定されない。高血圧の既往歴がなく、白衣高血圧／不安により165/95を超える血圧が孤発的に測定された場合は除外せず、Visit 1前に再度測定してもよい。 16. スクリーニング前5年以内の脳血管発作。 17. スクリーニング前26週間以内の腎結石症による急性疝痛又は急性痛風。無症候性腎結石の被験者は組み入れてもよい。 18. スクリーニング前8週間以内又は治験薬の半減期の5.5倍の期間以内（いずれか早い方）に治験薬又は治験機器を使用した他の介入試験に参加した患者。 19. 治験責任（分担）医師の判断で治療が必要となる、又は治験を完了できなくなると考えられる疾患もしくは状態、又は治験薬もしくは治験手順による過度のリスクをもたらす状態（治療したが、治験期間中に再発する可能性のある悪性腫瘍など）。 20. PTH又はその添加剤［メタクレゾール、マンニトール、コハク酸、NaOH/（HCl）］に対する既知のアレルギー又は過敏症を有する患者。 21. 治験手順を遵守しない可能性が高い患者。 22. 治験責任（分担）医師の判断において、その他の理由で治験を完了できない、又は治験スケジュールを遵守できないと考えられる患者。 |
1. Impaired responsiveness to PTH(pseudohypoparathyroidism) which is characterized as PTH-resistance, with elevated PTH levels in the setting of hypocalcemia 2. Any disease that might affect calcium metabolism or calcium-phosphate homeostasis or PTH levels other than HP, such as active hyperthyroidism; Paget disease of bone; severe hypomagnesemia; type 1 diabetes mellitus or poorly controlled type 2 diabetes mellitus (HbA1C >9%, documented HbA1C result drawn within 12 weeks prior to Screening is acceptable); severe and chronic liver, or renal disease; Cushing syndrome; multiple myeloma; active pancreatitis; malnutrition; rickets; recent prolonged immobility; active malignancy (other than low-risk well differentiated thyroid cancer or non-melanoma skin cancer); active hyperparathyroidism; parathyroid carcinoma within 5 years prior to Screening; acromegaly; or multiple endocrine neoplasia types 1 and 2 3. High risk thyroid cancer within 2 years, requiring suppression of TSH <0.2 mIU/L 4. Use of loop diuretics, phosphate binders (other than calcium supplements), digoxin, lithium, methotrexate, biotin >30 microgram/day, or systemic corticosteroids (other than as replacement therapy) 5. Use of thiazide diuretic within 4 weeks prior to the 24-hour urine collection scheduled to occur within 1 week prior to Visit 1 6. Use of PTH-like drugs (whether commercially available or through participation in an investigational trial), including PTH(1-84), PTH(1-34), or other N-terminal fragments or analogs of PTH or PTH-related protein, within 4 weeks prior to Screening 7. Use of other drugs known to influence calcium and bone metabolism, such as calcitonin, fluoride tablets (>0.5 mg/day), strontium, or cinacalcet hydrochloride, within 12 weeks prior to Screening 8. Use of osteoporosis therapies known to influence calcium and bone metabolism, i.e., bisphosphonate (oral or intravenous [IV]), denosumab, raloxifene, or romosozumab therapies within 2 years prior to Screening 9. Non-hypocalcemic seizure disorder with a history of a seizure within 26 weeks prior to Screening 10. Increased risk for osteosarcoma, such as those with Paget's disease of bone or unexplained elevations of alkaline phosphatase, hereditary disorders predisposing to osteosarcoma, or with a prior history of substantial external beam or implant radiation therapy involving the skeleton 11. Pregnant or lactating women 12. Male who has a female partner who intends to become pregnant or is of childbearing potential and is unwilling to use adequate contraceptive methods during the trial 13. Diagnosed drug or alcohol dependence within 3 years prior to Screening 14. Disease processes that adversely affect gastrointestinal absorption, including but not limited to short bowel syndrome, significant small bowel resection, gastric bypass, tropical sprue, active celiac disease, active ulcerative colitis, active Crohn's disease, gastroparesis and autoimmune regulator (AIRE) gene mutations with malabsorption 15. Chronic or severe cardiac disease within 26 weeks prior to Screening including but not limited to congestive heart failure, myocardial infarction, severe or uncontrolled arrhythmias, bradycardia (resting heart rate <48 beats/minute, unless chronic and asymptomatic), symptomatic hypotension or systolic blood pressure (BP) <80 mm Hg or diastolic <40 mm Hg, or poorly controlled hypertension (systolic BP >165 mm Hg or diastolic >95 mm Hg). In the absence of a prior history of hypertension, an isolated BP >165/95 in the setting of white coat hypertension/anxiety may not be exclusionary and a measurement can be repeated prior to Visit 1 16. Cerebrovascular accident within 5 years prior to Screening 17. Within 26 weeks prior to Screening: acute colic due to nephrolithiasis, or acute gout. Subjects with asymptomatic renal stones are permitted 18. Participation in any other interventional trial in which receipt of investigational drug or device occurred within 8 weeks or within 5.5 times the half-life of the investigational drug (whichever comes first) prior to Screening 19. Any disease or condition that, in the opinion of the investigator, may require treatment or make the subject unlikely to fully complete the trial, or any condition that presents undue risk from the investigational product or procedures, including treated malignancies that are likely to recur within the duration of the trial 20. Known allergy or sensitivity to PTH or any of the excipients [metacresol, mannitol, succinic acid, NaOH/(HCl)] 21. Likely to be non-compliant with respect to trial conduct 22. Any other reason that in the opinion of the investigator would prevent the subject from completing participation or following the trial schedule |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 副甲状腺機能低下症 | Hypoparathyroidism | ||
| あり | |||
| TransCon PTH製剤は、0.3 mg/mL濃度として、単一患者用の皮下注射用プレフィルドペンで提供する。 治験薬の開始用量はすべての被験者で18 μg/日とし、1日1回皮下投与する。被験者ごとに3 μg/日ずつ増減して徐々に至適用量まで調節する。 |
TransCon PTH drug product is supplied as a solution with a concentration of 0.3 mg/mL in a single-patient-use prefilled pen intended for SC injection. All subjects will start with study drug 18 microgram/day and will be administered study drug once daily subcutaneously. Subjects will be individually and progressively titrated to an optimal dose in dose increments (increase or decrease) of 3 microgram/day. |
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| 投与26週後の以下の被験者の割合： - アルブミン補正血清Ca（sCa）が正常範囲（8.3～10.6 mg/dL）内、かつ - 活性型ビタミンDからの離脱、かつ - 治療用量のカルシウムからの離脱（すなわちカルシウム補給製剤の投与量が600 mg/日以下） |
At 26 weeks of treatment, the proportion of subjects with: - Albumin-adjusted serum Ca(sCa) within the normal range (8.3-10.6mg/dL), and - Independence from active vitamin D and - Independence from therapeutic doses of calcium(i.e., taking calcium supplements <=600 mg/day). |
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| - 36 Item Short Form Survey（SF-36）のベースラインからの変化量（投与26週後） - カルシウム及び活性型ビタミンDの用量 - 活性型ビタミンD及びカルシウムの一日の「pill burden（錠剤数の負担）」（経口錠、散剤、液剤、懸濁液又は経皮パッチとして） - 血清リン酸値（sP） - アルブミン補正sCaとsPの積（アルブミン補正sCaとsPの積が55 mg^2/dL^2以下、52 mg^2/dL^2以下及び44 mg^2/dL^2以下の被験者の割合を含む） - アルブミン補正sCa - DXAによるBMD及びTBS - 骨代謝マーカー（血清P1NP及びCTx） - 血清マグネシウム値 - 臨床全般印象度-重症度 |
- Change from baseline in 36-Item Short Form Survey (SF-36)(at 26 weeks of treatment) - Calcium and active vitamin D doses - Daily "pill burden" of active vitamin D and calcium (as oral tablets, powder, liquid solutions, liquid suspensions, or transdermal patches) - serum phosphate(sP) - Albumin-adjusted sCa x sP product, including proportion of subjects with albumin-adjusted sCa x sP product <=55 mg^2/dL^2, <=52 mg^2/dL^2, and <=44 mg^2/dL^2 - Albumin-adjusted sCa - BMD and TBS by DXA - Bone turnover markers (serum P1NP and CTx) - serum Magnesium - Clinical Global Impression of Severity |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| TransCon PTH (Palopegteriparatide) | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Ascendis Pharma Bone Diseases A/S | |
| Ascendis Pharma Bone Diseases A/S | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 神戸大学医学部附属病院 医薬品及び医療機器の臨床研究審査委員会 | Kobe University Hospital Institutional Review Board | |
| 兵庫県神戸市中央区楠町7-5-2 | 7-5-2 Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe City, Hyogo | |
| 078-382-5111 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |