臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和3年6月16日 | ||
| 令和5年8月18日 | ||
| JR-171のムコ多糖症I型患者を対象とした継続投与試験 | ||
| JR-171のムコ多糖症I型患者を対象とした継続投与試験 | ||
| 川島 聡 | ||
| ＪＣＲファーマ株式会社 | ||
| 治療 | ||
| 1-2 | ||
| ムコ多糖症I型 | ||
| 募集終了 | ||
| JR-171 | ||
| 未定 | ||
| 大阪公立大学医学部附属病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和5年8月18日 |
| jRCT番号 | jRCT2051210040 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| JR-171のムコ多糖症I型患者を対象とした継続投与試験 | An Extension Study of JR-171-101 Study in Patients With Mucopolysaccharidosis Type I | ||
| JR-171のムコ多糖症I型患者を対象とした継続投与試験 | An Extension Study of JR-171-101 Study in Patients With Mucopolysaccharidosis Type I | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 川島 聡 | Kawashima Satoshi | ||
| / | ＪＣＲファーマ株式会社 | JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. | |
| 開発本部 | |||
| 659-0015 | |||
| / | 兵庫県芦屋市楠木町11-18 | 11-18 Kunoki-cho Ashiya-City, Hyogo | |
| 0797-32-8582 | |||
| clinical_development@jp.jcrpharm.com | |||
| 川島 聡 | Kawashima Satoshi | ||
| ＪＣＲファーマ株式会社 | JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. | ||
| 開発本部 | |||
| 659-0021 | |||
| 兵庫県芦屋市楠木町11-18 | 11-18 Kusunoki-cho Ashiya-City, Hyogo | ||
| 0797-32-8582 | |||
| clinical_development@jp.jcrpharm.com | |||
| 令和3年7月29日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 大阪公立大学医学部附属病院 |
Osaka Metropolitan University Hospital |
|
|
|||
| なし | |||
| 令和3年7月29日 | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 治療 | |||
| 1-2 | |||
| 2021年10月28日 | |||
| 2021年10月28日 | |||
| 2021年10月28日 | |||
| 2025年04月30日 | |||
| 14 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| アメリカ/ブラジル | US/Brazil | ||
| 1. JR-171-101試験の第2期を完了したMPS I患者。 2. 本人による文書同意を得られる者。ただし、同意取得時に20歳未満の者又はMPS Iに伴う知的障害のために本人の治験参加の意志確認が不可能な者については、本人の同意の代わりに代諾者（患者の両親又は保護者など）による文書同意が得られる者。この場合も、可能な限り本人による文書同意を得るものとする。 3. 女性患者又はパートナーが妊娠可能である男性患者では、有効な避妊法の使用を治験薬の最終投与後1ヵ月までの間は継続することに合意する者。 |
1. Patients who have completed the Part 2 of JR-171-101 study. 2. A patient from whom written informed consent can be obtained. If the patient is aged under 20 years at the time of assent or willingness to participate in the study cannot be confirmed due to MPS I-related intellectual disability, informed permission from the patient's legally acceptable representative (e.g., his/her parents or guardians) needs to be obtained instead of his/her consent. Even in this case, written informed consent should be obtained from the patient, wherever possible. 3. Female patient or male patient whose co-partners is of child-bearing potential agree to use a medically accepted. |
||
| 1. 定められた手順に従って検査を実施することが困難である者。ただし、6分間歩行試験、神経認知検査、BVMT-R、HVLT-R、T.O.V.A.を除く。 2. 関節拘縮により腰椎穿刺の体位を取ることが困難である者や腰椎穿刺時に呼吸困難をきたす可能性の高い者等、治験責任医師又は治験分担医師により、腰椎穿刺が実施不可能と判断された者。 3. 治験責任医師又は治験分担医師により、あらゆる薬物に対して、治験参加を不適と判断される重篤な薬物アレルギー又は過敏症を起こしたことがある者 |
1. A patient who is unable to perform the study procedures, except for 6-minute walk test, neurocognitive testing, BVMT-R, HVLT-R, and T.O.V.A. 2. A patient who is judged by the principal investigator or subinvestigator as being unable to undergo lumbar puncture, including those who have difficulties in taking a position for lumbar puncture due to joint contracture or those who are likely to experience difficulty breathing during the lumbar puncture process. 3. A patient who is judged by the principal investigator or subinvestigator to be ineligible to participate in the study due to a history of a serious drug allergy or hypersensitivity to any drugs. |
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| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ムコ多糖症I型 | Mucopolysaccharidosis I | ||
| あり | |||
| JR-171を、当該被験者に対して先行試験で投与していた用量にて静脈内に投与する。至適用量決定後は、すべての被験者について同一用量にて静脈内に投与する。 | Subjects will intravenously receive JR-171 at the same dose received in the JR-171-101 study. After the dose determination, all subjects will receive the optimal dose of JR-171. | ||
| • 有害事象の発現頻度、重症度及び治験薬との因果関係 • 臨床検査結果（血液学的検査、血液生化学検査、鉄関連検査、尿検査）の変化 • バイタルサイン（脈拍数、体温、血圧、呼吸数、経皮的酸素飽和度）の変化 • 臨床的に意義のある12誘導心電図の変化 • 抗薬物抗体の産生（抗human-α-L-iduronidase（抗human-IDUA）抗体、抗JR-171抗体） • 投与関連反応（IAR：infusion associated reaction）の発現頻度 |
- Frequency and severity of adverse events (AEs) and their relationship to JR-171 - Changes in laboratory parameters (hematology, biochemistry, serum iron tests and urinalysis) - Changes in vital signs (pulse rate, body temperature, blood pressure, respiratory rate and percutaneous oxygen saturation) - Clinically meaningful changes in 12-lead electrocardiogram - Anti-drug antibody production (anti-human alpha-L-iduronidase (anti-human IDUA) and anti-JR-171 antibodies) - Frequency of Infusion associated reactions (IARs) |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| JR-171 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| JCRファーマ株式会社 | |
| JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 大阪公立大学医学部附属病院 治験審査委員会 | Osaka Metropolitan University Hospital institutional review board | |
| 大阪府大阪市阿倍野区旭町 1 丁目 5 番 7 号 | 1-5-7, Asahimachi, Abeno-ku, Osaka City, Osaka | |
| 06-6645-3447 | ||
| 102170 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04453085 | |
| Clinical trials. gov | |
| Clinical trials. gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |