DMD患者における遺伝子治療の安全性と有効性を評価する,無作為化二重盲検プラセボ対照試験。参加者の2/3が遺伝子治療群に割付けられる。参加者の1//3はプラセボ群に割付けられるが,2年目の初めに遺伝子治療を受ける。 |
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3 | |||
2021年05月21日 | |||
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2029年04月19日 | |||
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99 | ||
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介入研究 | Interventional | |
Study Design |
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無作為化比較 | randomized controlled trial |
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二重盲検 | double blind | |
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プラセボ対照 | placebo control | |
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並行群間比較 | parallel assignment | |
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治療 | treatment purpose | |
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あり | ||
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あり | ||
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あり | ||
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イスラエル/イタリア/スペイン/ベルギー/カナダ/フランス/韓国/ロシア/スイス/台湾/米国/英国/オーストラリア/ドイツ | Israel/Italy/Spain/Belgium/Canada/France/Korea/Russian Federation/Switzerland/Taiwan/United States/United Kingdom/Australia/Germany | |
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主な選択基準 1.遺伝子診断によりDMDと診断されている患者 2.スクリーニング前の3カ月以上,安定した1日量のグルココルチコイド(0.5 mg/kg/日以上のprednisone,プレドニゾロンまたは0.75 mg/kg/日以上のdeflazacort)投与を受けている患者 3.治験実施計画書で規定する基準にしたがい,歩行可能と判定される患者 |
Key inclusion criteria: 1.Confirmed diagnosis of Duchenne muscular dystrophy by prior genetic testing 2.Receiving a stable daily dose (at least 0.5 mg/kg/day prednisone or prednisolone, or at least 0.75 mg/kg/day deflazacort) for at least 3 months prior to Screening 3.Ambulatory, as assessed by protocol-specified criteria |
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主な除外基準 1.AAV9に対する中和抗体が陽性である患者 2.スクリーニング前6ヵ月以内にジストロフィン発現を増加させるようデザインされた薬剤を使用した患者 3.遺伝子治療歴のある患者 4.機能評価(例:NSAA)に影響を及ぼす可能性がある,治癒していない怪我のある患者 5.血球数,肝機能または腎機能など,特定の臨床検査項目で異常がみられる患者 |
Key exclusion criteria: 1.Positive test performed by Pfizer for neutralizing antibodies to AAV9 2.Any treatment designed to increase dystrophin expression within 6 months prior to screening (e.g., Translarna, EXONDYS 51, VYONDYS 53) 3.Any prior treatment with gene therapy 4.Any non-healed injury that may impact functional testing (eg NSAA) 5.Abnormality in specified laboratory tests, including blood counts, liver and kidney function |
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4歳 以上 | 4age old over | |
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7歳 以下 | 7age old under | |
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男性 | Male | |
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー | Duchenne Muscular Dystrophy | |
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あり | ||
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遺伝子治療:PF-06939926 コホート1では,1年目にPF-06939926を単回静脈内投与する。 その他:プラセボ コホート1では,2年目にプラセボを単回静脈内投与する。 その他:プラセボ コホート2では,1年目にプラセボを単回静脈内投与する。 遺伝子治療:PF-06939926 コホート2では,2年目にPF-06939926を単回静脈内投与する。 |
Genetic: PF-06939926 PF-06939926 will be administered as a single IV infusion at Year 1 for Cohort 1. Other: Placebo Placebo will be administered as a single IV infusion at Year 2 for Cohort 1. Other: Placebo Placebo will be administered as a single IV infusion at Year 1 for Cohort 2. Genetic: PF-06939926 PF-06939926 will be administered as a single IV infusion at Year 2 for Cohort 2 |
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主要評価項目 1. North Star 歩行評価(NSAA)の52週時点におけるベースラインからの変化量 NSAAはDMD小児の運動機能を総合的に測定するための評価であり,17項目から構成されます。 |
Primary Outcome Measures: 1.Change from Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) [ Time Frame: Week 52 ] The NSAA is a 17-item test that measures gross motor function in children with Duchenne. |
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副次評価項目 1.筋肉におけるミニジストロフィン発現量の52週時点におけるベースラインからの変化量 ミニジストロフィン発現量は,筋生検検体の液体クロマトグラフィー/質量分析により測定されます。 2.筋肉におけるミニジストロフィン発現分布の52週時点におけるベースラインからの変化量 ミニジストロフィン発現分布は,筋生検検体の免疫蛍光染色により測定されます。 3.血清クレアチンキナーゼ(CK)の52週時点におけるベースラインからの変化量] 循環血液中のCK量の変化を評価します。 4.NSAAの評価項目に基づき,52週時点で得られた技能の数 NSAAの評価項目に基づき,個々の患者で得られた技能の数を算出します。 5.NSAAの評価項目に基づき,52週時点で改善または維持されていた技能の数 NSAAの評価項目に基づき,個々の患者で改善または維持されていた技能の数。 6.10メートル走行・歩行速度の52週時点におけるベースラインからの変化量 10メートル走行・歩行の完了に要した時間を元に速度を算出します。 7.床から起き上がる動作の速度の52週時点におけるベースラインからの変化量 床からの起き上がりに要した時間を元に速度を算出します。 8.Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) 移動および可動性コア尺度の52週時点におけるベースラインからの変化量 本評価は患者の歩く,立つ,日常生活動作を行う能力について,介護者および患者自身が評価するための質問から構成されます。 9.Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) スポーツおよび身体機能コア尺度の52週時点におけるベースラインからの変化量 本評価は患者のレクリエーション活動を行う能力について,介護者および患者自身が評価するための質問から構成されます。 |
Secondary Outcome Measures: 1.Change from Baseline in mini-dystrophin expression level in muscle [ Time Frame: Week 52 ] Mini-dystrophin expression level from a muscle biopsy will be assessed by liquid chromatography mass spectrometry (LC-MS). 2.Change from Baseline in distribution of mini-dystrophin expression in the muscle [ Time Frame: Week 52 ] Mini-dystrophin distribution from a muscle biopsy will be assessed by immunofluorescence. 3.Change from Baseline in serum creatine kinase (CK) [ Time Frame: Week 52 ] Changes in the circulating levels of CK. 4.Number of skills gained based on the individual items of the NSAA. [ Time Frame: Week 52 ] To count the skills that each child gained, based on the individual items of the NSAA. 5.Number of skills improved or maintained based on the individual items of the NSAA [ Time Frame: Week 52 ] To count the skills that each child improved or maintained, based on the individual items of the NSAA. 6.Change from Baseline in the 10-meter run/walk test velocity [ Time Frame: Week 52 ] Velocity is calculated based on the time that it takes to complete the 10-meter run/walk test. 7.Change from Baseline in the rise from floor velocity [ Time Frame: Week 52 ] Velocity is calculated based on the time that it takes to the rise from floor. 8.Change from Baseline in the Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI): Transfer and Basic Mobility Core Scale [ Time Frame: Week 52 ] The PODCI contains a list of questions to assess how each caregiver/child evaluates the child's ability to to walk, stand, and perform activities of daily living. 9.Change from Baseline in the Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrucment (PODCI): Sports and Physical Functioning Core Scale [ Time Frame: Week 52 ] The PODCI contains a list of questions to assess how each caregiver/child evaluates the child's ability to perform recreational activities. |
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医薬品 | ||
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未承認 | ||
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Fordadistrogene Movaparvovec |
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なし | ||
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なし | ||
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募集終了 |
Not Recruiting |
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ファイザー株式会社 |
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Pfizer Japan Inc. |
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なし | |
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兵庫医科大学病院 治験審査委員会 | Hyogo College of Medicine College Hospital Institutional Review Board |
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兵庫県西宮市武庫川町1-1 | 1-1, Mukogawacho, Nishinomiya, Hyogo |
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0798-45-6006 | |
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chiken02@hyo-med.ac.jp | |
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承認 |
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NCT04281485 |
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ClinicalTrials.gov |
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ClinicalTrials.gov |
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有 | Yes |
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ファイザーは,ある基準,条件,特例により適格とされる研究者からの要請に応じて、匿名化された個別治験参加者のデータおよび関連文書(治験実施計画書,統計解析計画書,総括報告書など)に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は,https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。 | Pfizer will provide access to individual de-identified participant data and related study documents (e.g. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) upon request from qualified researchers, and subject to certain criteria, conditions, and exceptions. Further details on Pfizer's data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests. |
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(1)試験等の目的及び内容の「実施予定被験者数」は、日本の被験者数ではなく、試験全体の被験者数である。 |
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設定されていません |
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設定されていません |