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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和3年4月22日
令和5年11月22日
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療におけるPF-06939926 の安全性および有効性を評価する第3 相,多施設共同,無作為化,二重盲検,プラセボ対照比較試験(治験実施計画書番号:C3391003)
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療におけるPF-06939926 の安全性および有効性を評価する第3 相,多施設共同,無作為化,二重盲検,プラセボ対照比較試験
河合 統介
ファイザーR&D合同会社
DMD患者における遺伝子治療の安全性と有効性を評価する,無作為化二重盲検プラセボ対照試験。参加者の2/3が遺伝子治療群に割付けられる。参加者の1//3はプラセボ群に割付けられるが,2年目の初めに遺伝子治療を受ける。
3
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
募集終了
Fordadistrogene Movaparvovec
なし
兵庫医科大学病院 治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年11月21日
jRCT番号 jRCT2051210011

1 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

(1)試験等の名称

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療におけるPF-06939926 の安全性および有効性を評価する第3 相,多施設共同,無作為化,二重盲検,プラセボ対照比較試験(治験実施計画書番号:C3391003) A PHASE 3, MULTICENTER, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO CONTROLLED STUDY TO EVALUATE THE SAFETY AND EFFICACY OF PF 06939926 FOR THE TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY (A PHASE 3, MULTICENTER, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO CONTROLLED STUDY TO EVALUATE THE SAFETY AND EFFICACY OF PF 06939926 FOR THE TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY )
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療におけるPF-06939926 の安全性および有効性を評価する第3 相,多施設共同,無作為化,二重盲検,プラセボ対照比較試験 A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy)

(2)治験責任医師等に関する事項

河合 統介 Kawai Norisuke
/ ファイザーR&D合同会社 Pfizer R&D Japan G.K.
クリニカル・リサーチ統括部
151-8589
/ 東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo
03-5309-7000
clinical-trials@pfizer.com
治験情報窓口担当  Clinical Trials Information Desk
ファイザーR&D合同会社 Pfizer R&D Japan G.K.
クリニカル・リサーチ統括部
151-8589
東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo
03-5309-7000
clinical-trials@pfizer.com
令和3年2月3日

(3)その他の試験等に従事する者に関する事項

(4)多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

 

/

兵庫医科大学病院

Hyogo College of Medicine College Hospital

兵庫県

 

兵庫県

 
/

 

/

国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター

National Center of Neurology and Psychiatry

東京都

 

東京都

 
/

 

/

名古屋市立大学病院

Nagoya City University Hospital

愛知県

 

愛知県

 

2 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

(1)試験等の目的及び内容

DMD患者における遺伝子治療の安全性と有効性を評価する,無作為化二重盲検プラセボ対照試験。参加者の2/3が遺伝子治療群に割付けられる。参加者の1//3はプラセボ群に割付けられるが,2年目の初めに遺伝子治療を受ける。
3
2021年05月21日
2021年05月21日
2021年05月21日
2029年04月18日
99
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
イスラエル/イタリア/スペイン/ベルギー/カナダ/フランス/韓国/ロシア/スイス/台湾/米国/英国 Israel/Italy/Spain/Belgium/Canada/France/Korea/Russian Federation/Switzerland/Taiwan/United States/United Kingdom
主な選択基準
1.遺伝子診断によりDMDと診断されている患者
2.スクリーニング前の3カ月以上,安定した1日量のグルココルチコイド(0.5 mg/kg/日以上のprednisone,プレドニゾロンまたは0.75 mg/kg/日以上のdeflazacort)投与を受けている患者
3.治験実施計画書で規定する基準にしたがい,歩行可能と判定される患者
Key inclusion criteria:
1.Confirmed diagnosis of Duchenne muscular dystrophy by prior genetic testing
2.Receiving a stable daily dose (at least 0.5 mg/kg/day prednisone or prednisolone, or at least 0.75 mg/kg/day deflazacort) for at least 3 months prior to Screening
3.Ambulatory, as assessed by protocol-specified criteria
主な除外基準
1.AAV9に対する中和抗体が陽性である患者
2.スクリーニング前6ヵ月以内にジストロフィン発現を増加させるようデザインされた薬剤を使用した患者
3.遺伝子治療歴のある患者
4.機能評価(例:NSAA)に影響を及ぼす可能性がある,治癒していない怪我のある患者
5.血球数,肝機能または腎機能など,特定の臨床検査項目で異常がみられる患者
Key exclusion criteria:
1.Positive test performed by Pfizer for neutralizing antibodies to AAV9
2.Any treatment designed to increase dystrophin expression within 6 months prior to screening (e.g., Translarna, EXONDYS 51, VYONDYS 53)
3.Any prior treatment with gene therapy
4.Any non-healed injury that may impact functional testing (eg NSAA)
5.Abnormality in specified laboratory tests, including blood counts, liver and kidney function
4歳 以上 4age old over
7歳 以下 7age old under
男性 Male
デュシェンヌ型筋ジストロフィー Duchenne Muscular Dystrophy
あり
遺伝子治療:PF-06939926
コホート1では,1年目にPF-06939926を単回静脈内投与する。

その他:プラセボ
コホート1では,2年目にプラセボを単回静脈内投与する。

その他:プラセボ
コホート2では,1年目にプラセボを単回静脈内投与する。

遺伝子治療:PF-06939926
コホート2では,2年目にPF-06939926を単回静脈内投与する。
Genetic: PF-06939926
PF-06939926 will be administered as a single IV infusion at Year 1 for Cohort 1.

Other: Placebo
Placebo will be administered as a single IV infusion at Year 2 for Cohort 1.

Other: Placebo
Placebo will be administered as a single IV infusion at Year 1 for Cohort 2.

Genetic: PF-06939926
PF-06939926 will be administered as a single IV infusion at Year 2 for Cohort 2
主要評価項目
1. North Star 歩行評価(NSAA)の52週時点におけるベースラインからの変化量

NSAAはDMD小児の運動機能を総合的に測定するための評価であり,17項目から構成されます。
Primary Outcome Measures:
1.Change from Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) [ Time Frame: Week 52 ]
The NSAA is a 17-item test that measures gross motor function in children with Duchenne.
副次評価項目
1.筋肉におけるミニジストロフィン発現量の52週時点におけるベースラインからの変化量
ミニジストロフィン発現量は,筋生検検体の液体クロマトグラフィー/質量分析により測定されます。

2.筋肉におけるミニジストロフィン発現分布の52週時点におけるベースラインからの変化量
ミニジストロフィン発現分布は,筋生検検体の免疫蛍光染色により測定されます。

3.血清クレアチンキナーゼ(CK)の52週時点におけるベースラインからの変化量]
循環血液中のCK量の変化を評価します。

4.NSAAの評価項目に基づき,52週時点で得られた技能の数
NSAAの評価項目に基づき,個々の患者で得られた技能の数を算出します。

5.NSAAの評価項目に基づき,52週時点で改善または維持されていた技能の数
NSAAの評価項目に基づき,個々の患者で改善または維持されていた技能の数。

6.10メートル走行・歩行速度の52週時点におけるベースラインからの変化量
10メートル走行・歩行の完了に要した時間を元に速度を算出します。

7.床から起き上がる動作の速度の52週時点におけるベースラインからの変化量
床からの起き上がりに要した時間を元に速度を算出します。

8.Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) 移動および可動性コア尺度の52週時点におけるベースラインからの変化量
本評価は患者の歩く,立つ,日常生活動作を行う能力について,介護者および患者自身が評価するための質問から構成されます。

9.Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) スポーツおよび身体機能コア尺度の52週時点におけるベースラインからの変化量
本評価は患者のレクリエーション活動を行う能力について,介護者および患者自身が評価するための質問から構成されます。
Secondary Outcome Measures:
1.Change from Baseline in mini-dystrophin expression level in muscle [ Time Frame: Week 52 ]
Mini-dystrophin expression level from a muscle biopsy will be assessed by liquid chromatography mass spectrometry (LC-MS).

2.Change from Baseline in distribution of mini-dystrophin expression in the muscle [ Time Frame: Week 52 ]
Mini-dystrophin distribution from a muscle biopsy will be assessed by immunofluorescence.

3.Change from Baseline in serum creatine kinase (CK) [ Time Frame: Week 52 ]
Changes in the circulating levels of CK.

4.Number of skills gained based on the individual items of the NSAA. [ Time Frame: Week 52 ]
To count the skills that each child gained, based on the individual items of the NSAA.

5.Number of skills improved or maintained based on the individual items of the NSAA [ Time Frame: Week 52 ]
To count the skills that each child improved or maintained, based on the individual items of the NSAA.

6.Change from Baseline in the 10-meter run/walk test velocity [ Time Frame: Week 52 ]
Velocity is calculated based on the time that it takes to complete the 10-meter run/walk test.

7.Change from Baseline in the rise from floor velocity [ Time Frame: Week 52 ]
Velocity is calculated based on the time that it takes to the rise from floor.

8.Change from Baseline in the Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI): Transfer and Basic Mobility Core Scale [ Time Frame: Week 52 ]
The PODCI contains a list of questions to assess how each caregiver/child evaluates the child's ability to to walk, stand, and perform activities of daily living.

9.Change from Baseline in the Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrucment (PODCI): Sports and Physical Functioning Core Scale [ Time Frame: Week 52 ]
The PODCI contains a list of questions to assess how each caregiver/child evaluates the child's ability to perform recreational activities.

(2)試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Fordadistrogene Movaparvovec
なし
なし

3 試験等の実施状況の確認に関する事項

(1)監査の実施予定

(2)試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting

/

4 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

5 依頼者等に関する事項

(1)依頼者等に関する事項

ファイザー株式会社
Pfizer Japan Inc.

(2)依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

6 IRBの名称等

兵庫医科大学病院 治験審査委員会 Hyogo College of Medicine College Hospital Institutional Review Board
兵庫県西宮市武庫川町1-1 1-1, Mukogawacho, Nishinomiya, Hyogo
0798-45-6006
chiken02@hyo-med.ac.jp
承認

7 その他の事項

(1)試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

(2)他の臨床研究登録機関への登録

NCT04281485
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

(3)臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

(4)IPD(individual clinical trial participant-level data)シェアリング(匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有)

Yes
ファイザーは,ある基準,条件,特例により適格とされる研究者からの要請に応じて、匿名化された個別治験参加者のデータおよび関連文書(治験実施計画書,統計解析計画書,総括報告書など)に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は,https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。 Pfizer will provide access to individual de-identified participant data and related study documents (e.g. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) upon request from qualified researchers, and subject to certain criteria, conditions, and exceptions. Further details on Pfizer's data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

(5)全体を通しての補足事項等

(1)試験等の目的及び内容の「実施予定被験者数」は、日本の被験者数ではなく、試験全体の被験者数である。

添付書類(実施計画届出時の添付書類)

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年11月22日 (当画面) 変更内容
変更 令和4年4月22日 詳細 変更内容
新規登録 令和3年4月22日 詳細