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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和3年2月2日
令和6年2月27日
成人成長ホルモン分泌不全症の患者を対象として、lonapegsomatropinを週1回投与したときの有効性及び安全性をプラセボの週1回投与及びソマトロピン製剤の連日投与と比較する多施設共同、無作為化、並行群間比較、プラセボ対照（二重盲検）及び実薬対照（非盲検）試験
成人成長ホルモン分泌不全症の患者を対象として、lonapegsomatropinを週1回投与したときとプラセボの週1回投与及びソマトロピン製剤の連日投与と比較する試験
Huang　Eric
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
主要目的：
成長ホルモン分泌不全症（GHD）の成人患者にlonapegsomatropinを週1回投与したときのWeek 38における有効性をプラセボと比較し、評価する。
副次目的：
1. GHDの成人患者にlonapegsomatropinを週1回投与したときの安全性及び忍容性を評価する。
2. GHDの成人患者にlonapegsomatropinを週1回投与したときの薬物動態（PK）を評価する。
3. GHDの成人患者にlonapegsomatropinを週1回投与したときの薬力学（PD）を評価する。
3
成人成長ホルモン分泌不全症（AGHD）
研究終了
lonapegsomatropin (ACP-011)
なし
公益財団法人日本生命 済生会日本生命病院　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年2月22日
jRCT番号 jRCT2051200129

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

成人成長ホルモン分泌不全症の患者を対象として、lonapegsomatropinを週1回投与したときの有効性及び安全性をプラセボの週1回投与及びソマトロピン製剤の連日投与と比較する多施設共同、無作為化、並行群間比較、プラセボ対照（二重盲検）及び実薬対照（非盲検）試験 A multicenter, randomized, parallel-arm, placebo-controlled (double-blind) and active-controlled (open-label) trial to compare the efficacy and safety of once-weekly lonapegsomatropin with placebo and a daily somatropin product in adults with growth hormone deficiency (foresiGHt)
成人成長ホルモン分泌不全症の患者を対象として、lonapegsomatropinを週1回投与したときとプラセボの週1回投与及びソマトロピン製剤の連日投与と比較する試験 A trial to compare once-weekly lonapegsomatropin with placebo and a daily somatropin product in adults with growth hormone deficiency

（２）治験責任医師等に関する事項

Huang　Eric Huang Eric
/ Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
/ その他 Tuborg Boulevard 12, DK-2900 Hellerup, Denmark
49-172-155-2596
mb@ascendispharma.com
治験担当　窓口 contact trial Clinical
ICONクリニカルリサーチ合同会社 ICON Clinical Research GK
541-0056
大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号 Kyutaromachi 4-chome 1-3, Chuo-ku, Osaka city, Osaka 541-0056, Japan
06-4560-2001
ICONCR-Chiken@iconplc.com
令和2年12月10日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

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奈良県立医科大学附属病院

Nara Medical University Hospital

　

　
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公益財団法人日本生命済生会日本生命病院

Nippon Life Hospital

　

　
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地方独立行政法人静岡県立病院機構 静岡県立総合病院

Shizuoka Prefectural Hospital Organization

　

　
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金沢医科大学病院

Kanazawa Medical University Hospital

　

　
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国立大学法人大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

　

　
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聖マリアンナ医科大学病院

St. Marianna University School of Medicine Hospital

　

　
/

　

/

岡山大学病院

Okayama University Hospital

　

　
/

　

/

山形大学医学部附属病院

Yamagata University Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人神戸大学医学部附属病院

Kobe University Hospital

　

　
/

　

/

独立行政法人労働者健康安全機構 横浜労災病院

Yokohama Rosai Hospital, Japan Organization of Occupational Health and Safety

　

　
/

　

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鹿児島大学病院

Kagoshima University Hospital

　

　
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九州大学病院

Kyushu University Hospital

　

　
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宮本内科クリニック

Miyamoto Naika Clinic

　

　
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千葉大学医学部附属病院

Chiba University Hospital

　

　
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日本医科大学武蔵小杉病院

Nippon Medical School Musashikosugi Hospital

　

　
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愛知医科大学病院

Aichi Medical University Hospital

　

　
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公立大学法人横浜市立大学附属病院

Yokohama City University Hospital

　

　
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国際医療福祉大学三田病院

International University of Health and Welfare, Mita Hospital

　

　
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地方独立行政法人大阪市民病院機構 大阪市立総合医療センター

Osaka City General Hospital

　

　
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産業医科大学病院

Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Japan

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

主要目的：
成長ホルモン分泌不全症（GHD）の成人患者にlonapegsomatropinを週1回投与したときのWeek 38における有効性をプラセボと比較し、評価する。
副次目的：
1. GHDの成人患者にlonapegsomatropinを週1回投与したときの安全性及び忍容性を評価する。
2. GHDの成人患者にlonapegsomatropinを週1回投与したときの薬物動態（PK）を評価する。
3. GHDの成人患者にlonapegsomatropinを週1回投与したときの薬力学（PD）を評価する。
3
2021年01月20日
2021年06月02日
2020年11月06日
2023年12月31日
240
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
米国/韓国/オーストラリア/マレーシア/カナダ/デンマーク/フランス/ジョージア/ドイツ/ギリシャ/イスラエル/イタリア/オランダ/ニュージーランド/ポーランド/ルーマニア/セルビア/スロバキア/スペイン/トルコ/英国/ウクライナ/アルメニア Australia/Korea, Republic of/Malaysia/Canada/Denmark/France/Georgia/Germany/Greece/Israel/Italy/Netherlands/New Zealand/Poland/Romania/Russia/Serbia/Slovakia/Spain/Turkey/UK/Ukraine/US/Armenia
1. スクリーニング時の年齢が23歳以上80歳以下
2. AGHD診断基準
成人期発症型AGHDの場合：視床下部－下垂体の構造的疾患、視床下部－下垂体の手術、全脳照射、1～4種類の下垂体ホルモン分泌不全、証明されているGHDの遺伝的素因又は外傷性脳損傷（TBI）の既往歴が確認されている。

A.日本を除くすべての国：患者は以下の基準のうち少なくとも1つを満たさなければならない。
a. インスリン耐性試験：GH頂値が5 ng/mL以下
b. グルカゴン試験［体格指数（BMI）別］
i. BMIが30 kg/m2以下：GH頂値が3 ng/mL以下
ii. BMIが30 kg/m2超：GH頂値が1 ng/mL以下
c. 3又は4種類の下垂体系機能不全（すなわち副腎、甲状腺、性腺及び/又はバソプレシン。GHを除く）で、スクリーニング時に中央検査機関で測定したIGF-1 SDSが-2.0以下
d. マシモレリン試験：GH頂値が2.8 ng/mL以下
e. 成長ホルモン放出ホルモン（GHRH）+アルギニン試験（BMI別）：
i. BMIが25 kg/m2未満：GH頂値が11 ng/mL未満
ii. BMIが25 kg/m2以上30 kg/m2以下：GH頂値が8 ng/mL未満
iii. BMIが30 kg/m2超：GH頂値が4 ng/mL未満
B.日本のみ：GHDを有し、少なくとも1種類のGH以外の下垂体ホルモン分泌不全の患者は、以下のGH刺激試験の1つを満たす必要がある。GHDを有し、別のGH以外の下垂体ホルモン分泌不全が認められない患者は、頭蓋内構造障害の所見の有無にかかわらず、以下の刺激試験のうち少なくとも2つを満たす必要がある。
a. インスリン耐性試験：GH頂値が1.8 ng/mL以下
b. グルカゴン試験：GH頂値が1.8 ng/mL以下
c. 成長ホルモン放出ペプチド2（GHRP-2）耐性試験：GH頂値が9 ng/mL以下
3. スクリーニング時に中央検査機関で測定したIGF-1 SDSが-1.0以下
4. hGHの投与歴がない患者、又はスクリーニング前に12ヵ月間以上にわたるhGH療法歴及びGH分泌促進薬の投与歴がいずれもない患者
5.GH以外のホルモン分泌不全（例：副腎、甲状腺、エストロゲン、テストステロン）に対してホルモン補充療法を施行する患者では、スクリーニングの6週間以上前からスクリーニング期間中を通じて適切な安定用量であることを必須とする。
6. グルココルチコイド補充療法を受けていない患者については、定義された十分な副腎機能がスクリーニング時に確認されること
7. テストステロン補充療法を受けていない男性患者：朝（午前6時～10時）の総テストステロンが年齢に基づく基準範囲内である。
8. スクリーニング時に一定の食事療法及び運動療法を実施している場合は、治験期間中に食事療法及び運動療法の内容を変更する予定がないこと（すなわち、治験期間中並びにスクリーニング前90日以内及びスクリーニング期間中に体重減少プログラムを予定していないこと）。
9. 治験期間中に減量手術を受ける予定がないこと
10. スクリーニング時の眼底検査によって、頭蓋内圧亢進症及びステージ2/中等度以上の糖尿病網膜症の徴候/症状又は成長ホルモン療法が禁忌である他の網膜症が認められないこと。スクリーニング時に糖尿病と診断されている患者については、眼底写真によって正常であることが確認されていること。
11. 医薬品の臨床試験の実施の基準（GCP）に従って、署名済みの同意説明文書（ICF）を提出し、保護健康情報（PHI）の開示を許可する能力及び意思があること
12.スクリーニング時に中央検査機関で測定した血清fT4値が基準範囲内であること		 1. Age between 23 and 80 years, inclusive, at screening.
2. AGHD Diagnosis Criteria
For adult-onset AGHD: documented history of structural hypothalamic-pituitary disease, hypothalamic-pituitary surgery, cranial irradiation, 1-4 non-GH pituitary hormone deficiencies, a proven genetic cause of GHD, or traumatic brain injury (TBI).
A. For all countries except Japan: Subjects must satisfy at least one of the following criteria:
a. Insulin tolerance test: peak GH <=5 ng/mL
b. Glucagon stimulation test according to body mass index (BMI)
i. BMI <=30 kg/m2: peak GH <=3 ng/mL
ii. BMI >30 kg/m2: peak GH <=1 ng/mL
c. Three or four pituitary axis deficiencies (ie, adrenal, thyroid, gonadal, and/or vasopressin; not including GH) with IGF-1 SDS <= -2.0 at screening
d. Macimorelin test: peak GH <=2.8 ng/mL
e. Growth hormone-releasing hormone (GHRH) + arginine test according to BMI:
i. BMI <25 kg/m2, peak GH <11 ng/mL
ii. BMI >=25-<=30 kg/m2, peak GH <8 ng/mL
iii. BMI >30 kg/m2, peak GH <4 ng/mL
B. For Japan only: Subjects with GHD and deficiency of at least one non-GH pituitary
hormone need to satisfy one of the following GH stimulation tests. Subjects with GHD and without additional non-GH pituitary hormone deficiencies with or without evidence of intracranial structure disorder need to satisfy at least 2 of the following stimulation tests
a. Insulin tolerance test: peak GH <=1.8 ng/mL
b. Glucagon test: peak GH <=1.8 ng/mL
c. Growth Hormone Releasing Peptide-2(GHRP-2) tolerance test: peak GH <=9 ng/mL
3. IGF-1 SDS <= -1.0 at screening as measured by central laboratory.
4. hGH treatment naive or no exposure to hGH therapy or GH secretagogue for at least 12 months prior to screening.
5. For subjects on hormone replacement therapies for any hormone deficiencies other than GH (eg, adrenal, thyroid, estrogen, testosterone) must be on adequate and stable doses for >=6 weeks prior to and throughout screening.
6. For subjects not on glucocorticoid replacement therapy, documentation of adequate adrenal function at screening defined.
7. For males not on testosterone replacement therapy: morning (6:00-10:00AM) total testosterone within normal limits for age.
8. On a stable diet and exercise regime at screening with no intention to modify diet or exercise pattern during the trial, ie, no weight reduction program intended during the trial or within the last 90 days prior to or through screening.
9. No plans to undergo bariatric surgery during the trial.
10. Fundoscopy at screening without signs/symptoms of intracranial hypertension or diabetic retinopathy stage 2 / moderate or above or any other retinal disease contraindicated to growth hormone therapy. For subjects with a diagnosis of diabetes mellitus at screening, this must be documented with a fundus photograph.
11. Able and willing to provide a written informed consent and authorization for protected health information (PHI)disclosure in accordance with Good Clinical Practice (GCP).
12. Serum fT4 in the normal range at screening as measured by central laboratory.
1. 評価項目に影響を及ぼす可能性のあるプラダー・ウィリ症候群及び/又はその他の遺伝性疾患を有する患者。
2. スクリーニング時に、以下の基準のいずれかに該当する糖尿病を有する：
a. コントロール不良の糖尿病（中央検査機関によるスクリーニング時の測定でHbA1c値が7.5%超）を有する。
b. スクリーニング前26週間以内に糖尿病（HbA1c値が6.5%以上及び/又は空腹時血糖が126 mg/dL以上及び/又は経口ブドウ糖負荷試験から2時間後の血糖値が200 mg/dL以上と定義）と診断された。
c. スクリーニング前90日未満及びスクリーニング期間中に糖尿病レジメンを変更した（用量調節を含む）。
d. スクリーニング前12ヵ月以内に累積期間4週間を超えてメトホルミン及び/又はDPP-4阻害薬以外の糖尿病治療薬を使用した。
e. スクリーニング時に糖尿病関連合併症（すなわち、スクリーニング前90日以内又はスクリーニング期間中における、治験責任（分担）医師の判断による腎症、薬理学的治療を必要とする神経障害、ステージ2/中等度以上の網膜症）を有する。
3. 活動性の悪性疾患又は悪性疾患の既往歴を有する患者。以下は、この除外基準の例外として組入れ可とする。
a. 子宮頚部上皮内癌の切除
b. 皮膚有棘細胞癌又は皮膚基底細胞癌の完全除去
c. 頭蓋内悪性腫瘍又は白血病の治療に起因するGHDの患者。ただし、頭蓋内悪性腫瘍に対する磁気共鳴画像法（MRI）の結果に基づき、スクリーニング前に5年以上の無再発生存期間を患者の診療記録で確認できることを条件とする。
4. スクリーニング前12ヵ月以内に下垂体腺腫又はその他の良性頭蓋内腫瘍の増殖が認められた患者
5. 寛解が認められていない又はスクリーニング前24ヵ月未満以内に寛解が確認されている先端巨大症の患者
6. 寛解が認められていない又はスクリーニング前24ヵ月未満以内に寛解が確認されているクッシング病の患者
7. 全脳照射又は視床下部－下垂体手術の既往歴を有する患者（手術はスクリーニング前12ヵ月未満に実施されている）
8. Modification of Diet in Renal Disease（MDRD）式により算出したeGFRが60 mL/min/1.73 m2未満の患者
9. 肝トランスアミナーゼ値（AST又はALT）が基準値上限の3倍超の患者
10. NYHA心機能分類3以上（NYHA 1994）の心不全を有する患者
11. スクリーニング時の12誘導心電図においてQTcF値が451 ms以上の患者
12. コントロール不良の高血圧（スクリーニング時の仰臥位収縮期血圧が159 mmHg超及び/又は仰臥位拡張期血圧が95 mmHg超と定義）を有する患者
13. スクリーニング前5年以内に脳血管発作の既往歴を有する患者
14. スクリーニング前90日以内又はスクリーニング期間中にタンパク同化ステロイド（性腺ステロイド補充療法を除く）の投与又はコルチコステロイドの経口/静脈内/筋肉内投与を受けた患者
15. 体重減少薬又は食欲抑制薬を現在使用している又はスクリーニング前26週間以内に使用した患者：orlistat、ゾニサミド、lorcaserin、bupropion、トピラマート、sibutramine、刺激薬、GLP-1受容体作動薬、SGLT 2阻害薬、0.5 mg/週を上回る用量のカベルゴリン又は20 mg/週を上回る用量のブロモクリプチンなどのIGF-1又はGHの測定値に影響する薬剤
16. 本治験で使用する被験化合物（ソマトロピン）又は賦形剤のいずれかに対する過敏症及び/又は特異体質の既往歴が確認されている患者
17. 抗hGH中和抗体の既往歴が確認されている患者
18. スクリーニング時にDXAスキャンが実施できない又はDXAスキャンが解釈不能の患者
19. 妊娠中、授乳中もしくは妊娠を予定している女性、又は適切な避妊法を使用していない妊娠可能な女性患者（すなわち、永久不妊である場合を除き、初潮後閉経前の妊娠可能な女性）
20. スクリーニング開始時から最終来院まで、男性被験者はコンドームを使用するか、又は妊娠可能な女性パートナーは上記の有効な避妊法を使用しなければならない。
21. 物質乱用が確認されている患者又は（既往を含め）摂食障害（神経性食欲不振症、過食症及び正常な摂食に影響を及ぼす重度の胃腸疾患を含む）が確認されている患者［治験責任（分担）医師の判断による］
22. 治験の要件を遵守できない可能性が高いと治験責任（分担）医師が判断する疾患もしくは状態、又は治験薬もしくは治験手順により過度のリスクが生じる状態を有する患者
23. スクリーニング前26週間以内又は本治験と並行して他の治験化合物の介入臨床試験に参加している患者
24. 現在又はスクリーニング前3日以内にサプリメントによって0.03 mg/日を超えるビオチンを摂取している患者
25. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体検査又はB型及び/又はC型肝炎検査で陽性の結果が認められている患者（B型肝炎ウイルス及びC型肝炎ウイルスに対するワクチン接種を受けている場合を除く）
26. スクリーニング前180日以内に急性重症疾患並びに開胸術、腹部手術、複数の偶発的外傷、急性呼吸不全、又は同様な症状による合併症が認められている患者		 1. Known Prader-Willi Syndrome and/or other genetic diseases that may have an impact on an endpoint.
2. Diabetes mellitus at screening if any of the following criteria are met:
a. Poorly controlled diabetes, defined as HbA1c >7.5% at screening
b. Diabetes mellitus (defined as HbA1c>= 6.5% and/or fasting plasma glucose >=126 mg/dL and/or plasma glucose >=200 mg/dL two hours after oral glucose tolerance test) diagnosed <26 weeks prior to screening
c. Change in diabetes regimen (includes dose adjustment) within <90 days prior and throughout screening
d. Use of any diabetes drugs other than metformin and/or DPP-4 inhibitors for a cumulative duration of greater than 4 weeks within 12 months prior to screening
e. Diabetes-related complications at screening (ie, nephropathy as judged by the investigator, neuropathy requiring pharmacological treatment, retinopathy stage 2 / moderate and above within 90 days prior to screening or during screening)
3. Active malignant disease or history of malignancy. Exceptions to this exclusion criterion:
a. Resection of in situ carcinoma of the cervix uteri
b. Complete eradication of squamous cell or basal cell carcinoma of the skin
c. Subjects with GHD attributed to treatment of intracranial malignant tumors or leukemia, provided that a recurrence-free survival period of at least 5 years prior to screening is documented in the subject's file based on a Magnetic Resonance Imaging (MRI) result for intracranial malignant tumors
4. Evidence of growth of pituitary adenoma or other benign intracranial tumor within the last 12 months before screening.
5. Subjects with acromegaly without remission / with documented remission less than 24 months prior to screening.
6. Subjects with Cushing's disease without remission / with documented remission less than 24 months prior to screening.
7. Subjects with prior cranial irradiation or hypothalamic-pituitary surgery: the procedure took place less than 12 months prior to screening.
8. eGFR <60 mL/min/1.73m^2 determined based on Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) equation.
9. Hepatic transaminases (ie, AST or ALT) >3 times the upper limit of normal.
10. Heart failure NYHA class 3 or greater (NYHA 1994).
11. QTcF >= 451 milliseconds on 12-lead ECG at screening.
12. Poorly controlled hypertension, defined as supine systolic blood pressure >159 mmHg and/or supine diastolic blood pressure >95 mmHg at screening.
13. Cerebrovascular accident within 5 years prior to screening.
14. Anabolic steroids (other than gonadal steroid replacement therapy) or oral/intravenous/intramuscular corticosteroids within 90 days prior to or throughout screening.
15. Currently using or have used within 26 weeks prior to screening any weight-loss or appetite-suppressive medications including orlistat, zonisamide, lorcaserin, bupropion, topiramate, sibutramine, stimulants, GLP-1 receptor agonists, SGLT-2 inhibitors or medications that affects IGF-1 or GH measurements including cabergoline at doses above 0.5 mg weekly or bromocriptine at doses above 20 mg weekly.
16. Known history of hypersensitivity and/or idiosyncrasy to any of the test compounds (somatropin) or excipients employed in this trial.
17. Known history of neutralizing anti-hGH antibodies.
18. Inability to undergo scanning by DXA or a non-interpretable DXA scan at screening.
19. Female who is pregnant, breast-feeding or intends to become pregnant or is of childbearing potential (i.e., fertile, following menarche and until becoming post-menopausal unless permanently sterile) and not using adequate contraceptive methods
20. Male subjects must use a condom, or his female partner of childbearing potential must use an effective form of contraception as described above, from the beginning of screening to the last trial visit.
21. Known substance abuse or known (or previous) eating disorders, including anorexia nervosa, bulimia and severe gastrointestinal disease affecting normal eating (as judged by the investigator).
22. Any disease or condition that, in the judgement of the investigator, may make the subject unlikely to comply with the requirements of the trial or any condition that presents undue risk from the investigational product or procedures.
23. Participation in another interventional clinical trial involving an investigational compound within 26 weeks prior to screening or in parallel to this trial.
24. Currently using or have used within the last 3 days prior to screening: biotin >0.03 mg/day from supplements.
25. Known history of positive results of tests for human immunodeficiency virus (HIV) antibodies or hepatitis B and/or C (exceptions if vaccinated towards Hepatitis B virus and Hepatitis C virus)
26. Any of the following: acute critical illness, and complications following open heart surgery, abdominal surgery, multiple accidental traumas, acute respiratory failure, or similar conditions within 180 days prior to screening.
23歳 以上 23age old over
80歳 以下 80age old under
男性・女性 Both
成人成長ホルモン分泌不全症（AGHD） Adult Growth Hormone Deficiency (AGHD)
あり
-被験薬: Lonapegsomatropin
被験者の年齢及び経口エストロゲンの併用有無によってhGHの用量要件が異なるため、本治験ではコホートごとに3つの投与群を設定する。投与開始後、目標とする維持用量に達するまで緩徐に増量する。

-その他: プラセボ
Lonapegsomatropin製剤のプラセボは、lonapegsomatropin製剤と同じ賦形剤を含有し、lonapegsomatropinは含まない。プラセボ溶液はシリンジ及び注射針を用いて皮下注射により投与する。被験者の年齢及び経口エストロゲンの併用有無によってhGHの用量要件が異なるため、本治験ではコホートごとに3つの投与群を設定し、プラセボ群には、週一回lonapegsomatropin投与群に割り付けられた場合と同じ体積のプラセボ溶液を投与する。

-対照薬: ソマトロピン
ソマトロピン溶液はプレフィルドペンとして提供され、連日皮下投与する。被験者の年齢及び経口エストロゲンの併用有無によってhGHの用量要件が異なるため、本治験ではコホートごとに3つの投与群を設定する。投与開始後、目標とする維持用量に達するまで緩徐に増量する。		 -Drug: Lonapegsomatropin
Due to the different hGH dose requirements, depending on subject's age and concomitant use of oral estrogen, this trial has 3 dosing groups per arm, followed by gradual increasing dose titration to a target maintenance dose.
-Other: Placebo
The placebo for lonapegsonatropin drug product will contain the same excipients as lonapegsomatropin drug product but does not contain lonapegsomatropin itself. The placebo solution will be administered by SC injection via syringe and needle. Due to the different hGH dose requirements, depending on subject's age and concomitant use of oral estrogen, this trial has 3 dosing groups and the placebo will receive the same dose volume as if they would have been randomized to once-weekly lonapegsomatropin.
-Drug: Somatropin
Somatropin solution is provided in a pre-filled pen intended for daily subcutaneous injection. Due to the different hGH dose requirements, depending on subject's age and concomitant use of oral estrogen, this trial has 3 dosing groups per arm, followed by gradual increasing dose titration to a target maintenance dose.
Week 38における体幹の体脂肪率［二重エネルギーX線吸収測定法（DXA法）により評価］のベースラインからの変化量 Change from baseline in trunk percent fat (as assessed by dual-energy x-ray absorptiometry [DXA]) at Week 38.
有害事象の発現率
血清hGH値、lonapegsomatropin濃度、mPEG値の評価
IGF-1値及びIGFBP-3値、IGF-1 SDS及びIGFBP-3 SDSの評価
Week 38における体幹の体脂肪量（DXA法により評価）のベースラインからの変化量
Week 38における全身の除脂肪量（DXA法により評価）のベースラインからの変化量		 -Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events
-Evaluate serum hGH, lonapegsomatropin, and mPEG levels
-Evaluate serum IGF-1 and IGFBP-3 and IGF-1 SDS and IGFBP-3 SDS
-Change from baseline in trunk fat mass (as assessed by DXA) compared to daily Somatropin at Week 38
-Change from baseline in total body lean mass (as assessed by DXA) compared to daily Somatropin at Week38

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
lonapegsomatropin (ACP-011)
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

公益財団法人日本生命 済生会日本生命病院　治験審査委員会 Nippon Life Hospital Institutional Review Board
大阪府大阪市西区江之子島 2-1-54 2-1-54 Enokojima,Nishi-Ku,Osaka-shi, Osaka
06-6443-3446
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

2020-000929-42
EudraCT
EudraCT
NCT04615273
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年2月27日 (当画面) 変更内容
変更 令和5年8月18日 詳細 変更内容
変更 令和5年6月25日 詳細 変更内容
変更 令和3年10月6日 詳細 変更内容
変更 令和3年9月10日 詳細 変更内容
新規登録 令和3年2月2日 詳細
変更履歴一覧