臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和2年10月5日 | ||
| 令和5年7月26日 | ||
| 心臓アセチルコリン感受性カリウムチャネル選択的阻害薬NTC-801Fによる遺伝性徐脈性不整脈（KAChチャネロパチー）を対象とした医師主導治験 | ||
| 心臓アセチルコリン感受性カリウムチャネル選択的阻害薬NTC-801Fによる遺伝性徐脈性不整脈（KAChチャネロパチー）を対象とした医師主導治験 | ||
| 朝野 仁裕 | ||
| 大阪大学医学部附属病院 | ||
| KAChチャネル変異による遺伝性徐脈性不整脈患者に対して、NTC-801Fを投与した際の有効性及び安全性を検討する。 | ||
| 2 | ||
| KAChチャネロパチーによる遺伝性徐脈性不整脈患者 | ||
| 研究終了 | ||
| NTC-801F | ||
| なし | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和5年7月25日 |
| jRCT番号 | jRCT2051200061 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 心臓アセチルコリン感受性カリウムチャネル選択的阻害薬NTC-801Fによる遺伝性徐脈性不整脈（KAChチャネロパチー）を対象とした医師主導治験 | NTC-801F, Selective IKACh Channel Blocker, in Patients with Hereditary Bradyarrhythmia due to KACh Channelopathy: An Investigator-Initiated Open-Label, Single-Arm, Phase II Clinical Trial | ||
| 心臓アセチルコリン感受性カリウムチャネル選択的阻害薬NTC-801Fによる遺伝性徐脈性不整脈（KAChチャネロパチー）を対象とした医師主導治験 | NTC-801F, Selective IKACh Channel Blocker, in Patients with Hereditary Bradyarrhythmia due to KACh Channelopathy: An Investigator-Initiated Open-Label, Single-Arm, Phase II Clinical Trial | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 朝野 仁裕 | Asano Yoshihiro | ||
| 60527670 | |||
| / | 大阪大学医学部附属病院 | Osaka University Hospital | |
| 循環器内科 | |||
| 565-0871 | |||
| / | 大阪府吹田市山田丘2番15号 | 2-15, Yamadaoka, Suita-City, Osaka | |
| 06-6879-5111 | |||
| asano@cardiology.med.osaka-u.ac.jp | |||
| 中谷 大作 | Nakatani Daisaku | ||
| 大阪大学医学部附属病院 | Osaka University Hospital | ||
| 未来医療開発部 未来医療センター | |||
| 565-0871 | |||
| 大阪府吹田市山田丘2番2号 | 2-2, Yamadaoka, Suita-City, Osaka | ||
| 06-6210-8289 | |||
| 06-6210-8301 | |||
| nakatani@cardiology.med.osaka-u.ac.jp | |||
| 土岐 祐一郎 | |||
| あり | |||
| 令和2年3月13日 | |||
| 自施設に当該治験で必要な救急医療が整備されている | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| ＥＰクルーズ株式会社 | ||
| 奥村 麻乃 | ||
| データサイエンス事業本部 DS１部３課 | ||
| 課長 | ||
| ＥＰクルーズ株式会社 | ||
| 粟野 秀人 | ||
| 臨床研究推進事業本部 ＣＲＭ３部１課 | ||
| 課長 | ||
| ＥＰクルーズ株式会社 | ||
| 濱田 小百合 | ||
| 品質保証室 | ||
| 室長 | ||
| イーピーエス株式会社 | ||
| 篠原 健 | ||
| 臨床開発事業本部 データサイエンス事業部 統計解析１部 | ||
| 統括課長 | ||
| 非該当 | |||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | なし |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| KAChチャネル変異による遺伝性徐脈性不整脈患者に対して、NTC-801Fを投与した際の有効性及び安全性を検討する。 | |||
| 2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2021年01月06日 | |||
| 2020年04月01日 | |||
| 2022年03月31日 | |||
| 4 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 下記の1)から5)の基準を全て満たした患者を対象とする。 1) 治験参加に本人の自由意思による文書同意が得られた患者。 2) 同意取得時に年齢18歳以上80歳未満であること。 3) 同意取得時までに規定のスクリーニングおよび診断手順に従って診断されたKAChチャネロパチーの患者。 4) スクリーニング時に以下のとおり、肝機能及び腎機能が保たれていること。 ① AST: 施設基準値上限の3倍以下 ② ALT: 施設基準値上限の3倍以下 ③ 総ビリルビン: 施設基準値上限の2倍以下 ④ 血清クレアチニン: 施設基準値上限の2倍以下、または、eGFR：30mL/min/1.73m2以上 5) 妊娠する可能性のある女性（閉経前、薬剤投与などの医学的理由により無月経、不妊手術を受けていない）の場合、治療期間中は適切な避妊の実施に同意する患者。同様の期間に適切な避妊に同意する男性患者。 |
Patients who meet all of the following conditions will be included. 1) Patients who have given written informed consent to participate in the trial. 2) Patients aged between 18 and 80 years old at the time of obtaining informed consent. 3) Patients diagnosed with KACh channelopathy according to screening and diagnostic procedures before obtaining informed consent. 4) Patients with preserved liver and renal functions at screening as follows: (i) AST: <=3 times the upper limit of the normal institutional reference value (ii) ALT: <=3 times the upper limit of the normal institutional reference value (iii) Total bilirubin: less than twice the upper limit of the normal institutional reference value (iv) Serum creatinine: less than twice the upper limit of the normal institutional reference value or eGFR: 30 mL/min/1.73 m2 5) In the case of women who may have the potential of becoming pregnant (including those who are pre-menopausal, not amenorrheic due to receiving medication, or not having undergone sterilization surgery), patients who agree to perform appropriate contraception during the study period. In the case of men, patients who agree to perform appropriate contraception during the study period. |
||
| 下記の1)から10)のいずれかの項目に該当する患者は対象から除外する。 1) 以下の疾患に罹患している、もしくは既往がある患者。 ① 中等度以上の大動脈弁、僧帽弁弁膜症 ② 甲状腺機能異常 ③ 虚血性心疾患（心筋梗塞を含む） ④ 心筋症などの心筋疾患 ⑤ 無病期間が5年未満の悪性腫瘍を有する 2) 植え込み型除細動器を使用中の患者。 3) ベースライン検査の前3ヵ月以内に下記のいずれかの薬剤の投与が開始された患者。 ① アミオダロン ② ベプリジル 4) ベースライン検査の前3ヵ月以内にカテーテルアブレーションが施行された患者。 5) 間質性肺疾患／肺臓炎を合併している患者。 6) 全身性の治療を必要とする活動性の感染症を有する患者。 7) 治験薬投与前1ヶ月以内に他の治験に参加し、治験薬を投与された場合、もしくは本治験と同時に他の治験に参加する場合。 8) 妊娠中（スクリーニング時の妊娠検査が陽性の患者を含む）、授乳中、または治験期間中に妊娠を希望する女性。授乳を中止する場合（同意取得日から治験薬投与終了日の30日後まで）はこの限りでない。なお、女性の場合、β-HCG検査を実施し、妊娠の有無を確認する。治験期間中に適切な避妊に同意しない男性。 9) 追跡上及び治験実施計画書遵守上、問題となる精神疾患を有する場合。 10) その他、治験責任医師または治験分担医師が不適切と判断した場合。 |
Patients who meet any of the following conditions will be excluded. 1) Patients suffering from or who have a history of the following conditions: (i) Moderate to severe aortic or mitral valve disease (ii) Abnormal thyroid function (iii) Ischemic heart disease (including myocardial infarction) (iv) Cardiomyopathy and other myocardial diseases (v) Malignant diseases within the past five years 2) Patients who have an implantable defibrillator. 3) Patients who received the following drugs within 3 months prior to the baseline examination. (i) Amiodarone (ii) Bepridil 4) Patients who underwent catheter ablation within 3 months prior to the baseline examination. 5) Patients with concomitant interstitial lung pneumonia. 6) Patients with an active infection requiring systemic treatment. 7) Patients who have participated in another clinical trial with administration of a study drug within 1 month prior to administration of this study drug, or who plan to simultaneously participate in another clinical trial. 8) Women who are pregnant (including patients with a positive pregnancy test at screening) or are lactating during the study period or who wish to become pregnant. This does not apply if breastfeeding is discontinued (from the date of obtaining consent to 30 days after the end of study drug administration). In women, a beta-HCG test will be performed to check for the presence of pregnancy. Men who do not agree to adequate contraception during the study period. 9) Patients with psychiatric disorders that can cause problems in terms of tracking and compliance with the study protocol. 10) Patients who are considered to be inappropriate for the study according to the discretion of the physicians. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 80歳 未満 | 80age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ＜個々の被験者の中止基準＞ 1) 被験者が死亡、その他重篤な有害事象のため、治験継続が不可能となった場合 2) 同意取得後、被験者より中止の申し入れ（同意撤回等）があった場合 3) 同意取得後に有害事象などのため、規定の観察・評価が困難であると判断された場合 4) 同意取得後に対象として不適格であることが判明した場合 5) 治験期間中に被験者の妊娠が判明した場合 6) その他、治験責任医師または治験分担医師が治験の中止を判断した場合 ＜治験の中止基準＞ 1) 治験薬の品質、安全性・有効性に問題が生じた場合 2) 本治験の治療において安全性に問題が生じた場合 3) 効果安全性評価委員会により治験全体の中止または中断の勧告を受けた場合 4) 治験実施計画書の変更が必要となり、実施医療機関がこれに対応できない場合 5) 治験審査委員会の意見に基づく実施医療機関の長からの治験実施計画書等に対する修正の指示があり、治験責任医師がこれを承諾できない場合 6) 治験審査委員会の判断に基づき、実施医療機関の長が治験の中止を指示した場合 7) 規制当局からの中止勧告があった場合 8) 治験責任医師が開発中止を決定した場合 9) その他治験の一部または全体を中止または中断する必要があるような状況が発生した場合 |
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| KAChチャネロパチーによる遺伝性徐脈性不整脈患者 | Patients with hereditary bradyarrhythmia due to KACh channelopathy | ||
| あり | |||
| 朝食後、昼食後及び夕食後を目安とした1 日3 回の経口投与とする。投与量を1 日60 mgとし、NTC-801F錠3 錠を、3 回に分けて24週間投与する。 | The study drug administration period will be 24 weeks. The dose regime of NTC-801F will be one NTC-801F tablet (containing 20 mg per tablet) administered 3 times per day. | ||
| ＜有効性＞ 1) ペースメーカー非植え込み症例の場合： 投与24週後の連続3日間（72時間）のホルター心電図検査における2秒以上のポーズ回数のベースラインからの減少 2) ペースメーカー植え込み症例の場合： 投与24週後の連続3日間（72時間）のホルター心電図検査におけるペーシング率のベースラインからの減少（ペースメーカーの設定モードに応じて、心房または心室、あるいはその両方のペーシング率を評価する） |
<Efficacy> 1) In the case of patients without pacemaker implantation: Reduction in the number of pauses of 2 seconds or more from baseline in 3-day Holter (72 hours) ECG at 24 weeks after administration of NTC-801F 2) In the case of patients with pacemaker implantation: Decrease in pacing percentage from baseline in 3-day Holter ECG at 24 weeks after administration of NTC-801F (evaluate pacing percentage in atrium and/or ventricle based on the pacemaker setting mode) |
||
| ＜有効性＞以下の項目について、ベースラインからの変化を評価する。 全症例： 1) 投与24週後のミネソタ心不全QOL質問票の改善 2) 投与24週後の心肺運動負荷試験（CPX）における運動耐容能指標※の変化率 ※運動耐容能指標・・・最高酸素摂取量：peak VO2、嫌気性代謝閾値：anaerobic threshold（AT）、最大負荷量：peak work rate、二酸化炭素換気当量：VE/VCO2 3) 投与24週後の6分間歩行試験の変化率 4) BNP値の経時推移 5) 安静時12誘導心電図における心拍数（安静時心拍数）の経時推移 6) 投与12および24週後の連続3日間（72時間）のホルター心電図検査における心拍数（総心拍数と平均心拍数）の増加 7) 投与12および24週後の連続3日間（72時間）のホルター心電図検査における最大心拍数の増加 8) （心房細動症例の場合）投与12および24週後の連続3日間（72時間）のホルター心電図検査において洞調律化が確認できた回数の増加、および洞調律の持続時間の増加 9) （洞不全症候群症例の場合）投与12および24週後の連続3日間（72時間）のホルター心電図検査における心房細動発作出現回数の減少と心房細動総持続時間の減少、上室性期外収縮や房室ブロック等の不整脈の出現頻度の減少 ペースメーカー非植え込み症例の場合： 10) 投与12週後の連続3日間（72時間）のホルター心電図検査における2秒以上のポーズ回数の減少 11) 投与12および24週後の連続3日間（72時間）のホルター心電図検査における3秒以上のポーズ回数の減少 12) 投与12および24週後の連続3日間（72時間）のホルター心電図検査における最小心拍数の増加、および最大R-R間隔の減少 ペースメーカー植え込み症例の場合： 13) 投与12週後の連続3日間（72時間）のホルター心電図検査におけるペーシング率の減少（ペースメーカーの設定モードに応じて、心房または心室、あるいはその両方のペーシング率を評価する） 14) 投与2、4、8、12、16、24週後のペースメーカーチェックにおけるペーシング率の減少（ペースメーカーの設定モードに応じて、心房または心室、あるいはその両方のペーシング率を評価する） ＜安全性＞ 全症例において、ベースラインから投与24週後までの以下の項目を集計する。 1) 有害事象および副作用の発現割合 2) eGFR値の経時推移 3) 安静時12誘導心電図検査におけるQT/QTc間隔 4) 連続3日間（72時間）のホルター心電図検査における心室性不整脈の頻度 |
<Efficacy> Changes from baseline are evaluated for the following parameters. In all cases: 1) Improvement of Minnesota Heart Failure QOL Questionnaire at 24 weeks after administration 2) Rate of change in exercise tolerance indices* in cardiopulmonary exercise test (CPX) at 24 weeks after administration *Exercise tolerance indices: maximum oxygen uptake: peak VO2, anaerobic threshold (AT), maximum load: peak work rate, carbon dioxide ventilation equivalent: VE/VCO2 3) Percentage change in the 6-minute walk test at 24 weeks after administration 4) Change trends in BNP value 5) Change trends in heart rate in a 12-lead ECG at rest 6) Increase in heart rate (total heart rate and average heart rate) on 3-day Holter ECG at 12 and 24 weeks after administration 7) Increase in maximum heart rate on 3-day Holter ECG at 12 and 24 weeks after administration 8) (In the case of atrial fibrillation) Increase in the number and total duration of sinus rhythms confirmed by 3-day Holter ECG at 12 and 24 weeks after administration 9) (In the case of sick sinus syndrome) Decrease in the number of atrial fibrillation episodes and in total duration of atrial fibrillation, and decrease in the number of episodes of supraventricular premature beats and atrioventricular block in 3-day Holter ECG at 12 and 24 weeks after administration In the case of patients without pacemaker implantation: 10) Decrease in the number of pauses of 2 seconds or more in 3-day Holter ECG at 12 weeks after administration 11) Decrease in the number of pauses of 3 seconds or more in 3-day Holter ECG at 12 and 24 weeks after administration 12) Increase in minimum heart rate and decrease in maximum R-R interval on 3-day Holter ECG at 12 and 24 weeks after administration In the case of patients with pacemaker implantation: 13) Decrease in pacing percentage in 3-day Holter ECG at 12 weeks after administration (evaluation of the pacing percentage of atrium and/or ventricle based on the pacemaker setting mode) 14) Decrease in the pacing percentage at the pacemaker check at 2, 4, 8, 12, 16, and 24 weeks after administration (evaluation of the pacing percentage in atrium and/or ventricle based on the pacemaker setting mode) <Safety> In all cases, the following parameters will be recorded. 1) Incidence of adverse events and side effects during the study period 2) Change trends in eGFR values at each visit 3) QT/QTc interval in 12-lead ECG at each visit 4) Frequency of ventricular arrhythmia on 3-day Holter ECG |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| NTC-801F | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 大阪大学医学部附属病院 | |||
| 大阪府 吹田市山田丘2番15号 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 死亡補償、後遺障害補償、医療費、医療手当 | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| なし | |
| なし | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 国立研究開発法人 日本医療研究開発機構 | Japan Agency for Medical Research and Development | |
| 非該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |