筋強直性ジストロフィー患者を対象として、MYD-0124を24週間投与した場合の安全性及び有効性を検討する。 | |||
2 | |||
2019年11月01日 | |||
2019年11月29日 | |||
2019年11月01日 | |||
2023年03月31日 | |||
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30 | ||
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介入研究 | Interventional | |
Study Design |
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無作為化比較 | randomized controlled trial |
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二重盲検 | double blind | |
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プラセボ対照 | placebo control | |
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並行群間比較 | parallel assignment | |
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治療 | treatment purpose | |
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あり | ||
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あり | ||
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あり | ||
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なし | ||
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なし | none | |
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① 同意取得時に20歳以上55歳以下の患者。性別は問わない。 ② DMPK遺伝子変異が確認されており、CTGリピート長が100以上と診断されている筋強直性ジストロフィー患者。 ③ スクリーニング時に6分間歩行試験で25 m以上歩行できる患者。 本治験の参加にあたり十分な説明を受け、理解し、本人による文書同意が得られた患者。 |
1. Males or females aged 20 to 55 years old at the time of informed consent 2. Genetic confirmation of DM1 3. Ambulatory (orthoses allowed, canes and walkers not allowed) and able to walk at least 25 meters at screening |
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① マクロライド系抗菌薬をスクリーニング前60日以内に投与された患者。 ② スクリーニング検査で心電図上心臓伝導障害をもつ患者および心臓ペースメーカーを装着している患者。 ③ スクリーニング検査で認知機能低下のある患者。 ④ スクリーニング検査において、肝機能(AST、ALT、γ-GTP)検査値が年齢、性別における基準値上限の3倍を超えた患者。あるいはスクリーニング時血清クレアチニン値が基準値の2倍を超えた患者。 ⑤ スクリーニング前30日以内にメキシレチン、フェニトイン、カルバマゼピン、プロカインアミドなど筋強直に影響を与える薬剤を使用した患者、あるいは治験のすべての評価が終了する前に当該薬使用が予想される患者。 ⑥ アルコール依存と判断された者又は薬物依存のある患者。 ⑦ その他、治験責任(分担)医師が不適格と判断した患者。 |
1. Treatment with macrolide antibiotics medication within 60 days prior to screening. 2. Clinically significant abnormal ECG or significant symptoms of cardiac dysfunction at Screening 3. Intellectual disability, or significant behavioral neuropsychiatric manifestations 4. Clinically significant abnormalities in screening laboratory values that would render the subject unsuitable for inclusion 5. Treatment with anti-myotonia medication within 30 days prior to screening. May include, but not be limited to: Phenytoin, Carbamazepine, Procainamide, Mexiletine 6. Recent history of or current drug or alcohol abuse 7. Have any condition, which, in the opinion of the investigator would make the subject unsuitable for inclusion, or could interfere with the subject participating in or completing the study |
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20歳 以上 | 20age old over | |
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55歳 以下 | 55age old under | |
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男性・女性 | Both | |
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1) 治験実施計画書の遵守が不可能となった場合 2) 被験者より同意撤回の申し出があった場合 3) 治験開始後、被験者が適格基準を満たしていなかったことが判明した場合 4) 治験期間中に女性被験者が妊娠した場合 5) 原疾患の悪化により、治験の継続が適当でないと治験責任(分担)医師が判断した場合 6) 有害事象の発現により、治験の継続が困難と治験責任(分担)医師が判断した場合 7) 被験者が定められた日に来院せず、治験の継続が困難と治験責任(分担)医師が判断した場合 8) その他、治験責任医師又は治験分担医師が治験の中止を適切と判断した場合 |
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筋強直性ジストロフィー | Myotonic Dystrophy Type 1 | |
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筋強直性ジストロフィー 筋ジストロフィー エリスロマイシン | Myotonic dystrophy, Muscular dystrophy, Erythromycin | |
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あり | ||
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治験薬MYD-0124(500mg又は800mg)を1日2回、24週間、経口投与する。 | Placebo, MYD-0124 500 mg/day, or 800 mg/day is administrated orally over the course of 24 weeks. | |
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安全性評価項目(すべての有害事象の頻度集計及び発現割合)とする。 | Safety (the number of participants with adverse events) | |
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1) 骨格筋でのスプライシング異常の改善度 2) 針筋電図検査におけるミオトニアスコアの推移 3) 筋力計による筋力評価 4) 6分間歩行における歩行距離による下肢機能 5) 神経筋疾患患者のQOLアンケートの評価 6) 臨床全般印象度(CGI)の評価 7) クレアチンキナーゼ(CK)の減少量 |
1. Mean Change from Baseline in Splicing Abnormality . 2. Mean Change From Baseline in EMG score. 3. Mean Change From Baseline in Muscle Strength. 4. Mean Change From Ambulation Using the 6 Minute Walk Distance. 5. Mean Change From Baseline in Patient-Reported Quality of Life. 6. Mean Change From Baseline in Clinical Global Impression. 7. Mean Change From Baseline in CK Value. |
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医薬品 | ||
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適応外 | ||
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MYD-0124 |
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あり |
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研究終了 |
Complete |
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あり | |
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あり |
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医師主導治験保険:医療費、医療手当及び補償金(死亡補償金、後遺障害補償金) | |
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なし |
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あり | |
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日本医療研究開発機構 | Japan Agency for Medical Research and Development |
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非該当 |
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大阪大学医学部附属病院 治験審査委員会 | Institutional Review Board Osaka University Hospital |
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大阪府吹田市山田丘2-2 | 2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka |
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06-6210-8290 | |
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jim-chiken@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp | |
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199007-A | |
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承認 |
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該当しない |
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該当しない | |
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該当しない | |
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該当しない |
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設定されていません |
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設定されていません |
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治験実施計画書第6.0版_20210222.pdf | |
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設定されていません |
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設定されていません |