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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

医師主導治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和元年10月1日
令和5年6月20日
再発・難治小児固形がんに対するタミバロテン（TBT）とデシタビン（DAC）併用療法の第1/2相試験
DACTBT-P1/P2
原　純一
大阪市立総合医療センター
第1相として先行するタミバロテン（TBT）単剤の第1相試験によって決定した、TBT推奨用量併用下における、再発・難治小児固形がんに対するデシタビン（DAC）の最大耐用量（MTD）の推定と推奨用量（RD）を決定する。また、第2相としてタミバロテン（TBT）およびデシタビン（DAC）の推奨用量における再発・難治神経芽腫に対する安全性･有効性を評価する。
1-2
第1相：再発･難治小児固形がん、第2相：再発・難治神経芽腫
研究終了
OP-09、decitabine
なし、Dacogen（米国等）
大阪市立総合医療センター受託研究審査委員会

管理的事項

研究の種別 医師主導治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和5年6月2日
jRCT番号 jRCT2051190055

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

再発・難治小児固形がんに対するタミバロテン（TBT）とデシタビン（DAC）併用療法の第1/2相試験 Phase 1 and 2 study of tamibarotene and decitabine for relapse and refractory pediatric solid tumor (DACTBT-P1/P2)
DACTBT-P1/P2 DACTBT-P1/P2 (DACTBT-P1/P2)

（２）治験責任医師等に関する事項

原　純一 Hara Junichi
/ 大阪市立総合医療センター Osaka City General Hospital
小児医療センター
534-0021
/ 大阪府大阪市都島区都島本通2-13-22 2-13-22, Miyakojimahondori, Osaka Shi Miyakojima Ku
06-6929-1221
j-hara@med.osakacity-hp.or.jp
横川　里枝 Yokokawa Rie
イーピーエス株式会社 EPS CO.,Ltd.
リアルワールドエビデンス事業本部 臨床研究センター　臨床研究2部
564-005
大阪府大阪府吹田市江坂町1-17-6　マルイト第2江坂ビル 1-17-6, Esakacho, Suita-shi, Osaka, 564-0063, Japan
06-7176-5731
06-6386-0522
prj-dactbt_p1_office@eps.co.jp
平成30年5月21日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

イーピーエス株式会社
奥村　　麻乃
イーピーエス株式会社
イーピーエス株式会社
柴田　麗子
イーピーエス株式会社
イーピーエス株式会社
濱田　小百合
イーピーエス株式会社
イーピーエス株式会社
篠原　 健
イーピーエス株式会社
イーピーエス株式会社
柴田　麗子
イーピーエス株式会社
非該当

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

川久保　尚徳

Kawakubo Naonori

/

九州大学病院

Kyushu University Hospital

小児外科

812-8582

福岡県 福岡市東区馬出3-1-1

092-641-1151

　

　
平成30年8月27日
/

小川　千登世

Ogawa Chitose

/

国立がん研究センター中央病院

National Cancer Center Hospital

小児腫瘍科

104-0045

東京都 中央区築地5-1-1

03-3542-2511

　

　
平成30年8月1日

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

第1相として先行するタミバロテン（TBT）単剤の第1相試験によって決定した、TBT推奨用量併用下における、再発・難治小児固形がんに対するデシタビン（DAC）の最大耐用量（MTD）の推定と推奨用量（RD）を決定する。また、第2相としてタミバロテン（TBT）およびデシタビン（DAC）の推奨用量における再発・難治神経芽腫に対する安全性･有効性を評価する。
1-2
2018年08月10日
2018年08月23日
2018年08月10日
2023年02月28日
57
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし
なし none
1）登録時の年齢が3歳以上30歳以下である。
2）第1相：組織学的に肉腫、芽腫、悪性胚細胞腫、中枢神経原発腫瘍（悪性リンパ腫を除く）のいずれかと診断されている。
第2相：組織学的に神経芽腫と診断され、自家造血幹細胞移植併用大量化学療法歴がある。
3）標準的治療薬剤を含む複数レジメンの化学療法歴がある。(標準的な治療の選択肢がない患者)
4）画像、骨髄検査、腫瘍マーカーのいずれかにて病変が確認される（RECIST上の測定可能病変の有無を問わないが、寛解例は対象としないものする）。
5）PS (Karnofsky or Lansky)が50%相当以上。
6）登録日の時点で、直近の抗悪性腫瘍薬による治療の最終投与日から、以下の期間が経過している。
・休薬期間なく3日に1回以上の投与を継続する用法： 7日以上
・それ以外の用法： 14日以上
7）登録日の時点で、直近の放射線治療における最終照射日から、以下の期間が経過している。
　a) 全脳、全脊椎(6 椎体以上)、全腹、全肺、全身照射、骨盤の50%以上の照射：12週以上
　b) 3椎体以内への照射、それ以外の部位への局所照射：14日以上
　c) a)およびb)に該当しない照射：6週以上
8）ソフトカプセルもしくは錠剤を内服することができる。
9）登録前14日以内の最新の検査値（14日前の同じ曜日の検査は許容）で、以下の全ての項目を満たす。
　(1) 好中球数≧1500/mm3 (当該検査の採血日前3日以内にG-CSFを投与していないこと)
　(2) 血小板数≧7.5×104/mm3 (当該検査の採血日前3日以内に輸血歴がないこと)
　(3) 総ビリルビン≦1.5mg/dl
　(4) AST(GOT) ≦100U/L
　(5) ALT(GPT)≦100U/L
　(6) TG≦300mg/dl
　(7) 血清クレアチニン(Cre)≦小児基準値※の正常値上限×3 (透析によらないこと)
　(8) ヘモグロビン(Hb)A1c≦6.2%(NGSP)
10）登録前28日以内（28日前の同じ曜日の検査は許容）に施行した安静時12 誘導心電図で、治療を要する異常が認められない。
11）試験参加について被験者本人（被験者が成年の場合）または代諾者から文書で同意が得られている。		 1) Aged 3 to 30 years old at study entry
2) Phase 1:Histologically proven either sarcoma, blastoma, germ cell tumors, or central nervous system tumor except malignant lymphoma
Phase 2:Histologically proven neuroblastoma and experienced high-dose chemotherapy with an autologous hematopoietic stem cell transplantation
3) More than one regimen of chemotherapy including standard therapeutic agents(Patients without options of the standard treatment)
4) Found a lesion by either imaging inspection, bone marrow examination, or tumor marker diagnosis(It doesn't matter whether the presence or absence of measurable lesions defined by RECIST but remission cases are not targeted)
5) PS(Karnofsky or Lansky)>=50%
6) The periods as below have passed since the last use of anti-tumor agents
(1) 7 days or more have passed if dosing method which is continuously-administered more than once in 3 days with no rest period
(2) 14 days or more have passed if other dose methods were used
7) The periods as below have passed since the last irradiation date
a) 12 weeks or more if radiation fields contain either whole brain and spine, whole abdomen, whole lung, whole body, or more than 50% of pelvis
b) 14 days or more if irradiation fields contain less than 3 vertebrae and localized irradiation to other fields
c) 6 weeks or more if irradiation fields are none of the above applies
8) No difficulty to take a soft capsule or a tablet
9) Clinical data within 14 days
(1) Neutrophil count>=1500/mm3(no administration of G-CSF within 3 days before blood-collecting)
(2) Platelet count>=7.5x10^4/mm3(no blood transfusion within 3 days before blood-collecting)
(3) Total bilirubin<=1.5mg/dl
(4) AST(GOT)<=100U/L
(5) ALT(GPT)<=100U/L
(6) TG<=300mg/dl
(7) Serum creatinine(Cre)<=ULN of children reference value x3(no dialysis)
(8) Hemoglobin(Hb)A1c<=6.2%(NGSP)
10) No abnormalities which require an intervention in 12-lead electrocardiogram tested within 28 days before the study entry
11) Written informed consent from a patient and/or a legal guardian
1) 活動性の重複がん（同時性重複がんおよび無病期間が5 年以内の異時性重複がん。ただし局所治療により治癒と判断される carcinoma in situ（上皮内癌）または粘膜内癌相当の病変は活動性の重複がんに含めない）がある。
2) 脳腫瘍もしくは脳転移を有する患者で、頭蓋内圧亢進にともなう症状がコントロール不良である。
3) 全身的治療を要する感染症を有する。
4) 酸素投与が必要な呼吸不全がある。
5) 血栓症の既往あるいは合併がある。
6) 妊娠中・妊娠の可能性があり、治験薬投与開始1ヶ月前から最終投与後2 年間、有効な避妊を行うことが不可能である女性。または、治療薬投与開始1ヶ月前から最終投与後2年間、授乳を中止できない女性。もしくは、治験薬投与中および最終投与後6ヶ月間有効な避妊を行うことが不可能である男性。
7) 精神病または精神症状を合併しており試験への参加が困難と判断される患者。
8) 治験薬の成分に過敏症の既往歴がある。
9) その他、治験担当医師が本治験の対象として不適格として判断する患者。		 1) Synchronous cancer and asynchronous cancer with 5 years of disease-free survival except carcinoma in situ or intramucosal carcinoma
2) In patients having a brain tumor or metastasis to brain, a symptom with the intracranial hypertension is poor in control
3) Active infection requires systemic treatment
4) Respiratory failure requiring oxygen administration
5) Medical history and complication of thrombosis
6) Woman who are or may be pregnancy, or are impossible to use effective methods of contraception from 1 month prior to the administration to 2 years after the final dose of treatment. Woman with impossible to discontinue breast-feeding from 1 month prior to the administration to 2 years after the final dose of treatment. Men who are impossible to use effective methods of contraception during the administration and 6 months after the final dose of treatment.
7) Patients considered to be difficult to participate because of psychiatric illness or complication of psychological symptom
8) Patients with history of hypersensitivity to the study drugs
9) Patients otherwise considered to be ineligible for enrollment in the study by an investigator
3歳 以上 3age old over
30歳 以下 30age old under
男性・女性 Both
1) 原病の増悪が認められた場合
2) 有害事象によりプロトコール治療が継続できない場合
3) 患者(未成年の場合は代諾者)がプロトコール治療の中止を申し出た場合(例：転院、引越し
などによるプロトコール治療の中止など)
4) 4 コース以上実施し、かつ、病変が切除可能となるなど他の有用な治療が可能となった場
合
5) プロトコール治療中の死亡
6) その他
第1相：再発･難治小児固形がん、第2相：再発・難治神経芽腫 Phase 1: Relapse and refractory pediatric solid tumor, Phase 2: Relapse and refractory neuroblastoma
小児固形がん、神経芽腫 solid tumor, neuroblastoma
あり
第1相として先行するタミバロテン（TBT）単剤の第1相試験によって決定した、TBT推奨用量併用下における、再発・難治小児固形がんに対するデシタビン（DAC）の最大耐用量（MTD）の推定と推奨用量（RD）を決定する。また、第2相としてタミバロテン（TBT）およびデシタビン（DAC）の推奨用量における再発・難治神経芽腫に対する安全性･有効性を評価する。 To estimate a maximum tolerated dose and determine a recommended dose of decitabine in patients with relapse and refractory pediatric solid tumor in Phase 1 study under a recommended dose of tamibarotene which was determined in the single-agent study of tamibarotene. To evaluate safety and efficacy of tamibarotene and decitabine with a recommended dose in patients with relapse and refractory neuroblastoma in Phase 2.
第1相：タミバロテン（TBT）・デシタビン（DAC）併用時のDLT発現割合
第2相：無増悪生存期間（PFS）		 Phase 1:Event rate of dose-limiting toxicity by using tamibarotene and decitabine combination, Phase 2:Progression Free Survival
奏効割合（RR）、Clinical Benefit Rate(CBR)、有害事象発現割合、DACの薬物動態、全生存期間（OS）（第2相のみで追加評価） Response Rate, Clinical Benefit Rate, Adverse event rate, Pharmacokinetics, Overall survival rate in only Phase 2

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
OP-09
なし
なし
大原薬品工業株式会社
東京都 中央区明石町8-1　聖路加タワー36階
医薬品
未承認
decitabine
Dacogen（米国等）
なし
大塚製薬株式会社
東京都 港区港南2-16-4品川グランドセントラルタワー

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
補償金、医療費、医療手当
なし

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
国立研究開発法人　日本医療研究開発機構 Japan Agency for Medical Research and Development
非該当

６　IRBの名称等

大阪市立総合医療センター受託研究審査委員会 Osaka City General Hospital Institutional Review Board
大阪府 大阪市都島区都島本通2-13-22 2-13-22, Miyakojimahondori, Osaka Shi Miyakojima Ku, Osaka
06-6929-1221
2575
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

JMA-IIA00376
公益社団法人 日本医師会 治験促進センター 臨床試験登録システム（JMACCT CTR）
JMACCT CTR
JapicCTI-184066
一般財団法人　日本医薬情報センター（Japic-CTI）
Japic-CTI

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年6月20日 (当画面) 変更内容
変更 令和3年1月25日 詳細 変更内容
変更 令和元年12月25日 詳細 変更内容
新規登録 令和元年10月1日 詳細
変更履歴一覧