神経線維腫症Ⅰ型患者を対象として、皮膚表面の腫瘍体積を指標としてNPC-12G 0.2%および0.4%の有効性をプラセボを対照として検討するとともに安全性を確認する。 | |||
2-3 | |||
2019年05月10日 | |||
2019年05月22日 | |||
2019年05月01日 | |||
2021年02月28日 | |||
|
63 | ||
|
介入研究 | Interventional | |
Study Design |
|
無作為化比較 | randomized controlled trial |
|
二重盲検 | double blind | |
|
プラセボ対照 | placebo control | |
|
並行群間比較 | parallel assignment | |
|
治療 | treatment purpose | |
|
あり | ||
|
あり | ||
|
あり | ||
|
なし | ||
|
なし | none | |
|
|
1)日本皮膚科学会ガイドラインの診断基準により、神経線維腫症Ⅰ型と診断できた患者 2) 登録時において、次の標的病変を最大サイズのものから10個(最低5個以上)選択できる患者 標的病変は、3D カメラを用いた写真撮影が可能な病変とし、次の条件をすべて満たすものとする。 a)長径が物差しで3 mm以上であること b)孤立性の腫瘍であること c)標的病変上に体毛がないこと d)直上から腫瘍を撮影したときに影になる部分がないような山型であること(豆電球型、瓢箪型などの形状は対象とはしない)。 e)肘の内側や首など、皮膚の収縮、伸展の大きい部位でないこと 3) 年齢が3歳以上の患者 4) 患者本人又は代諾者の自由意思に基づく文書同意が得られた患者 |
1) Patients diagnosed as neurofibromatosis type 1 according to the clinical diagnostic criteria in guideline of Japanese Dermatological Association. 2) Patients with 10 skin lesions (at least 5 lesions) that can be selected from those of the maximum size. The skin lesions can be taken pictures by 3D camera and must satisfy all of the following conditions. a)Tumors of 3 mm or longer in longest diameter measured by ruler. b)Tumors located solitary c)Skin lesions without hair d)Tumors of mountain-like shape with no shadows when taken pictures from above (bulb shape or gourd shape tumor should not be selected) e)Tumors not located on the skin with large expansion and contraction such as inside of the elbow or the scruff. 3) Patients who is 3 years old or elder. 4) Patients who provide written informed consent by themselves or legally acceptable representatives |
|
1) 登録前12か月以内にシロリムス、エベロリムス、テムシロリムスなどのmTOR阻害剤による治療を受けた患者 2) 登録前12か月以内にソラフェニブ、レゴラフェニブ、レンバチニブなどのRAS-MAPK阻害剤による治療を受けた患者 3) 活動性の感染巣を有している患者 4) 登録時の胸部X線検査の結果、異常所見(肺炎等)が認められる患者 5) クレアチニン・クリアランスが50mL/分未満の患者 6) コントロール不良の脂質異常症の患者(治療しても血清トリグリセライドが500mg/dL以上又はLDLコレステロールが190mg/dL以上) 7) 重度の心疾患、肝疾患、肺疾患、血液疾患、又は悪性腫瘍等を合併症を有する患者 8) アルコール過敏症又はシロリムスに対するアレルギーを有する患者 9) 妊娠、又は妊娠している可能性のある患者及び授乳中の患者 10) 治験期間中及び最終投与後8週間までの間、有効な避妊法を実施することに同意できない患者 11) 登録前6ヶ月以内に他の治験に参加した患者 |
1) Patients who treated with mTOR inhibitors (sirolimus, everolimus or temsirolimus), within 12 months prior to enrollment. 2) Patients who treated with RAS-MAPK inhibitors (sorafenib, regorafenib or lenvatinib), within 12 months prior to enrollment. 3) Patients who have active infectious lesions. 4) Patients who have abnormal findings (pneumonic lesions) by chest X-ray inspection. 5) Patients with creatinine clearance less than 50ml/min. 6) Patients with uncontrolled dyslipidemia (serum triglyceride is 500mg / dL or more, or LDL cholesterol is 190mg / dL or more even treated) 7) Patients who have severe complications such as cardiac disease, liver disease, pulmonary disease, hematological disorder or malignant tumor . 8) Patients who have previously experienced alcoholic sensitivity or allergy to sirolimus. 9) Patients who are pregnant or lactating. 10) Patients who cannot agree to use effective contraceptive methods during the study period and until 8 weeks after treatment. 11) Patients who have entered another clinical trial within 6 months prior to enrollment. |
|
|
3歳 以上 | 3age old over | |
|
上限なし | No limit | |
|
男性・女性 | Both | |
|
1. 患者毎の治験中止基準 1) 患者より治験参加への同意の撤回があった場合 2) 有害事象等により当該患者への治験薬の投与継続が困難と判断された場合。ただし、塗布部位の一部で局所の有害事象が発現し、治験責任医師又は治験分担医師が一部の塗布の休薬を認めた場合には、本基準に該当しない。 3) 治験薬を塗布した病変の腫瘍が、通常の増大速度に比べて急速に増大し悪性化が懸念されるなど、明らかな悪化が認められると治験責任医師又は治験分担医師が判断した場合 4) 治験期間中に外科的治療の施行などにより、本治験の結果に重大な影響を与えると判断される治療が行われた場合 5) 治験期間中に女性患者が妊娠した場合(男性患者のパートナーが妊娠した場合は治験を継続するが、パートナーの出産について追跡調査を行う) 6) 登録後に選択・除外基準に抵触していたことが判明した場合 7) 医学的理由以外の理由(転院、転居等)で治験が継続できなくなった場合 8) その他、治験責任医師又は治験分担医師が、治験の継続が困難と判断した場合 2. 治験全体の中止基準 1) 実施医療機関の長が治験審査委員会の答申を受け、治験を継続すべきでないと決定し、治験責任医師に通知した場合。 2) 治験薬と因果関係がある重篤な有害事象等の重大な事態が発生した場合。 3) 新たな患者の安全もしくは本治験の実施に悪影響を及ぼす可能性のある重大な情報を入手した場合。 4) 実施医療機関がGCP省令もしくは治験実施計画書に違反することにより適正な試験に支障を及ぼしたと認める場合。 5) その他の理由により治験責任医師が、本治験を中止すべきである、もしくは継続が不可能であると判断した場合。 |
||
|
神経線維腫症Ⅰ型 | Neurofibromatosis type 1 | |
|
D009456 | ||
|
神経線維腫症Ⅰ型 | Neurofibromatosis type 1 | |
|
あり | ||
|
0.2%NPC-12Gゲル、0.4%NPC12-Gゲルあるいはプラセボゲルを1日2回、52週間塗布する。 | 0.2% NPC-12G gel, 0.4% NPC-12G gel or placebo gel is topically administered twice a day for 52 weeks |
|
|
D000287 | ||
|
外用塗布 | Topical administration | |
|
52週投与後の皮膚腫瘍体積(3Dカメラによる測定)の変化量に基づくResponse rate | Response rate on the changes from baseline in the volume of cutaneous tumor (measured with 3D camera) after 52 week treatment | |
|
1)皮膚腫瘍体積(3Dカメラによる測定)縮小率の経時的推移 2)16週、28週、40週投与後の皮膚腫瘍体積(3Dカメラによる測定)の変化量に基づくResponse rate 3)皮膚腫瘍面積(物差しによる測定)縮小率の平均値の経時的推移。 4)28週、52週後の皮膚病変の改善度評価(担当医師判定) |
1. Time course of changes from baseline in the volume of cutaneous tumor (measured with 3D camera) 2. Response rate on the changes from baseline in the volume of cutaneous tumor (measured with 3D camera) after 16 week, 28 week and 40 week treatment 3. Time course of changes from baseline in the area of cutaneous tumor (measured with ruler) 4. Improvement of cutaneous lesions after 28 and 52 week treatment judged by physician in charge |
|
医薬品 | ||
---|---|---|---|
|
適応外 | ||
|
|
|
シロリムス |
|
ラパリムスゲル 0.2% | ||
|
23000AMX00464000 | ||
|
|
ノーベルファーマ株式会社 | |
|
東京都 中央区新川一丁目17番24号 |
|
あり |
---|
|
||
---|---|---|
|
研究終了 |
Complete |
|
|
あり | |
---|---|---|
|
|
あり |
|
死亡補償金および後遺障害補償金 | |
|
|
|
---|---|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||
---|---|---|
|
||
|
|
大阪大学医学部附属病院治験審査委員会 | Institutional Review Board of Osaka University Hospital |
---|---|---|
|
大阪府吹田市山田丘2-2 | 2-2 Yamadaoka, Suita-city, Osaka, Osaka |
|
06-6210-8290 | |
|
shiken@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp | |
|
189011-A | |
|
承認 |
|
|
---|---|
|
|
|
|
|
該当しない |
---|---|---|
|
該当しない | |
|
該当しない | |
|
該当しない |
|
|
---|---|
|
|
|
|
設定されていません |
---|---|
|
設定されていません |
|
NPC-12G(NF1)_治験実施計画書(v2.2).pdf | |
---|---|---|
|
設定されていません |
|
|
設定されていません |