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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和6年6月13日
プロピオン酸血症患者を対象とするmRNA-3927の安全性、薬力学及び薬物動態を評価する第1/2相、国際共同、非盲検、用量最適化試験
遺伝学的にプロピオン酸血症が確認された患者を対象にmRNA-3927を検討する試験
渡部　光朗
株式会社新日本科学PPD
MDEの発現頻度により判定したmRNA-3927の有効性を標準治療と比較し評価する/Evaluate the efficacy of mRNA-3927 as determined by the frequency of MDEs as compared to standard of care
1-2
プロピオン酸血症
募集中
アセトアミノフェン（JAN）/ Acetaminophen (JAN)、イブプロフェン（JAN）/ Ibuprofen (JAN)
アセトアミノフェン「JG」原末 / Acetaminophen Powder“JG”、ブルフェン錠 100/ブルフェン錠 200/ブルフェン顆粒 20% / BRUFEN®Tablets 100, BRUFEN®Tablets 200, BRUFEN®GRANULE 20%
藤田医科大学病院群共同治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年6月10日
jRCT番号 jRCT2043240044

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

プロピオン酸血症患者を対象とするmRNA-3927の安全性、薬力学及び薬物動態を評価する第1/2相、国際共同、非盲検、用量最適化試験 A Global, Phase 1/2, Open-label, Dose Optimization Study to Evaluate the Safety, Pharmacodynamics, and Pharmacokinetics of mRNA-3927 in Participants with Propionic Acidemia (PARAMOUNT)
遺伝学的にプロピオン酸血症が確認された患者を対象にmRNA-3927を検討する試験 A study to investigate mRNA-3927 in participants with genetically confirmed propionic acidemia

（２）治験責任医師等に関する事項

渡部　光朗 Watabe Mitsuo
/ 株式会社新日本科学PPD PPD-SNBL K.K.
グローバルクリニカルマネージメント／Global Clinical Management
530-6116
/ 大阪府大阪市北区中之島3丁目3番23号中之島ダイビル16階 16F Nakanoshimadaibiru, 3-3-23, Nakanoshima, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka
080-7831-7936
Sayaka.kakoi@ppd.com
渡部　光朗 Watabe Mitsuo
株式会社新日本科学PPD PPD-SNBL K.K.
グローバルクリニカルマネージメント／Global Clinical Management
530-6116
大阪府大阪市北区中之島3丁目3番23号中之島ダイビル16階 16F Nakanoshimadaibiru, 3-3-23, Nakanoshima, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka
080-7831-7936
06-6147-6811
Mitsuo.Watabe@ppd.com
令和6年3月29日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

非該当

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

中島　葉子

Nakajima Yoko

/

藤田医科大学病院

Fujita Health University Hospital

愛知県 豊明市沓掛町田楽ケ窪1番地98

0562-93-2111

　

　
/

市野井　那津子

Ichinoi Natsuko

/

国立大学法人東北大学 東北大学病院

Tohoku University Hospital

宮城県 仙台市青葉区星陵町1番1号

022-717-7000

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

MDEの発現頻度により判定したmRNA-3927の有効性を標準治療と比較し評価する/Evaluate the efficacy of mRNA-3927 as determined by the frequency of MDEs as compared to standard of care
1-2
実施計画の公表日
2024年04月15日
2026年03月31日
3
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
カナダ/スペイン/フランス/イギリス/イタリア/オランダ/アメリカ Canada/Spain/France/U.K./Italy/Netherlands/U.S.A.
• 最初の2例の参加者の後に登録される参加者の場合、同意/アセント取得時に1歳以上である必要がある。
• 分子遺伝学的検査(PCCAおよび/またはPCCB変異)による診断に基づいたPAが確定診断されている。
• パート2のみ:同意前の12ヵ月間に少なくとも1回以上のMDEが記録されている。		 - Participant must be >=1 year of age at the time of consent/assent if enrolled after the first 2 participants.
- Confirmed diagnosis of PA based on diagnosis by molecular genetic testing (PCCA and/or PCCB mutations).
- Part 2 only: At least one documented MDE in the 12-month period before consent.
• 18未満の参加者についてはシュワルツ式による、または18歳以上もしくは慢性透析を受けているすべての年齢の参加者については慢性腎臓病疫学共同研究のクレアチニンベースの式による、推定糸球体濾過率が30ミリリットル(mL)/分/1.73平方メートル(m^2)未満であること。
• 臓器移植の既往歴を有する、または治験参加期間中に臓器移植を受ける予定がある者。
• バゼット補正式で補正したQT間隔(QTc) が480ミリ秒(ms)超である者。
• Modified Ross Heart Failure Classification for Childrenまたはニューヨーク心臓協会分類に基づきグレード3または4の心不全を有する者。
• 直近のCOVID-19ワクチン接種から最初の治験薬投与までの間が6週間以内であるCOVID-19ワクチン接種者(通常は2回接種または追加接種)。		 - Estimated glomerular filtration rate < 30 milliliters (mL)/minute/1.73 square meter (m^2) as estimated by Schwartz formula for participants < 18 years of age or the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration creatinine based formula for participants >= 18 years of age or for participants of all ages receiving chronic dialysis.
- History of organ transplantation or planned organ transplantation during the period of study participation.
- Corrected QT interval (QTc) > 480 milliseconds (ms) using Bazett's correction.
- Grade 3 or 4 heart failure according to the Modified Ross Heart Failure Classification for Children or the New York Heart Association Classification.
- COVID-19 vaccination (generally 2 doses or a booster) within 6 weeks between their last COVID-19 vaccination dose and first study drug administration.
1歳 以上 1age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
プロピオン酸血症 Propionic Acidemia
D056693
あり
2週に1回の投与間隔で0.6 mg/kgで約52週間静脈内投与 Intravenous administration once every two weeks at 0.6 mg/kg for approximately 52 weeks
12ヵ月間の投与期間中のMDEの年間発現頻度 Annualized frequency of MDEs during 12 months of treatment

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
未承認
遺伝子治療用製品：遺伝子発現治療製品/ Gene Therapy Products: Gene expression therapy products
mRNA-3927
なし/None
医薬品
承認内
アセトアミノフェン（JAN）/ Acetaminophen (JAN)
アセトアミノフェン「JG」原末 / Acetaminophen Powder“JG”
22600AMX00150000
医薬品
承認内
イブプロフェン（JAN）/ Ibuprofen (JAN)
ブルフェン錠 100/ブルフェン錠 200/ブルフェン顆粒 20% / BRUFEN®Tablets 100, BRUFEN®Tablets 200, BRUFEN®GRANULE 20%
21700AMZ00186、15200AMZ00229、22000AMX0146

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
製造物責任 Product Liability
なし/None

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ModernaTX, Inc.
ModernaTX, Inc.
なし
なし
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

藤田医科大学病院群共同治験審査委員会 The Central Institutional Review Board for the Fujita Health University Hospitals
愛知県豊明市沓掛町田楽ケ窪1番地98 1-98 Dengakugakubo, Kutsukake-cho, Toyoake, Aichi
0562-93-2873
gcpjim@fujita-hu.ac.jp
F-R-003
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04159103
ClinicalTrials.gov
National Library of Medicine (U.S.)
2019-003529-36
EU Clinical Trials Register
European Medicines Agency

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当する
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません