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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和3年5月17日
令和4年5月29日
中等症から重症の血友病A 成人男性患者（FVIII:C 1%以下）を対象としてPF-07055480（遺伝子組換えAAV2/6 ヒト血液凝固第VIII 因子遺伝子治療）の有効性および安全性を評価する非盲検，単群，第3 相試験（治験実施計画書番号：C3731003）
中等症から重症の血友病A 成人患者を対象としてPF-07055480の有効性および安全性を評価する試験
河合　統介
ファイザーR&D合同会社
18歳以上65歳未満の中等症から重症の血友病A（FVIII活性1%以下）治験参加者におけるPF-07055480（遺伝子組換えAAV2/6 ヒト血液凝固第VIII 因子遺伝子治療）の単回投与の有効性を評価する（C3731003）
3
血友病A
募集終了
名古屋大学医学部附属病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和4年5月23日
jRCT番号 jRCT2043210021

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

中等症から重症の血友病A 成人男性患者（FVIII:C 1%以下）を対象としてPF-07055480（遺伝子組換えAAV2/6 ヒト血液凝固第VIII 因子遺伝子治療）の有効性および安全性を評価する非盲検，単群，第3 相試験（治験実施計画書番号：C3731003） Phase 3, Open-Label, Single-Arm Study to Evaluate the Efficacy and Safety of PF-07055480 (Recombinant AAV2/6 Human Factor VIII Gene Therapy) in Adult Male Participants With Moderately Severe to Severe Hemophilia A(FVIII:C<=1%) (AFFINE)
中等症から重症の血友病A 成人患者を対象としてPF-07055480の有効性および安全性を評価する試験 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of PF-07055480 in Moderately Severe to Severe Hemophilia A Adults (AFFINE)

（２）治験責任医師等に関する事項

河合　統介 Norisuke Masahito
/ ファイザーR&D合同会社 Pfizer R&D Japan G.K.
クリニカル・リサーチ統括部
151-8589
/ 東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo
03-5309-7000
clinical-trials@pfizer.com
治験情報窓口担当　 Clinical Trials Information Desk
ファイザーR&D合同会社 Pfizer R&D Japan G.K.
クリニカル・リサーチ統括部
151-8589
東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo
03-5309-7000
clinical-trials@pfizer.com
令和3年3月5日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

名古屋大学医学部附属病院

Nagoya University Hospital

愛知県

　

愛知県

　
/

　

/

埼玉医科大学病院

Saitama Medical University Hospital

埼玉県

　

埼玉県

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

18歳以上65歳未満の中等症から重症の血友病A（FVIII活性1%以下）治験参加者におけるPF-07055480（遺伝子組換えAAV2/6 ヒト血液凝固第VIII 因子遺伝子治療）の単回投与の有効性を評価する（C3731003）
3
2021年06月14日
2021年06月14日
2021年06月14日
2027年09月16日
63
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
韓国/台湾/トルコ/アメリカ Korea, Republic of/Taiwan/Turkey/United States
・スクリーニング期間開始時にリードイン試験（C0371004試験）で6ヵ月以上のFVIII製剤による定期補充療法を完了しており，これまでFVIII製剤を投与した累積日数が150日以上記録されている男性
・中等症から重症の血友病A（FVIII:Cが1%以下）を有すると確認されている
・治験薬投与後は定期補充療法を中止することに同意する		 Main inclusion Criteria
* Males who completed 6 months of routine Factor VIII prophylaxis therapy during the lead in study (C0371004) and have > = 150 documented exposure days to a Factor VIII protein product
* Moderately severe to severe hemophilia A (Factor VIII activity < =1%)
* Suspension of FVIII prophylaxis therapy post study drug infusion
・AAV6に対する中和抗体を有する
・FVIIIに対するインヒビターの既往歴がある
・スクリーニング来院時点の臨床検査値が異常値あるいは治験で規定する値の範囲外である
・重大なかつ／または不安定な肝疾患または胆道疾，または重大な肝線維化
・スクリーニング来院から12ヵ月以内にFVIII製剤の投与を必要とする外科処置を予定している
・活動性のB型またはC型肝炎
・血清学的検査でヒト免疫不全ウイルス（HIV）-1またはHIV-2が検出され，分化抗原クラスター4陽性（CD4+）細胞数が200 mm3以下またはウイルス量が20 copies/mL超である		 Main exclusion Criteria
* Anti-AAV6 neutralizing antibodies
* History of inhibitor to Factor VIII
* Laboratory values at screening visit that are abnormal or outside acceptable study limits
* Significant and/or unstable liver disease, biliary disease, significant liver fibrosis
* Planned surgical procedure requiring Factor VIII surgical prophylactic factor treatment 12 months from screening visit
* Active hepatitis B or C
* Serological evidence of human immunodeficiency virus HIV-1 or HIV-2 with Cluster of Differentiation 4 positive (CD4+) cell count < =200 mm3 and/or viral load >20 copies/mL
18歳 以上 18age old over
64歳 以下 64age old under
男性 Male
血友病A Hemophilia A
あり
遺伝子組換えAAV2/6 ヒト血液凝固第VIII 因子遺伝子治療（giroctocogene fitelparvovec）を単回静脈内投与する Biological: Recombinant AAV2/6 Human Factor VIII Gene Therapy
Single IV infusion

Other Name: Gene Therapy
年間出血率（期間：12ヵ月間） Primary Outcome Measures :
1.Annualized bleeding rate (ABR) [ Time Frame: 12 months ]
1. 定常状態におけるFVIII活性（期間：12ヵ月間）
2. 外因性FVIIIの年間投与率（期間：12ヵ月間）
3. 年間FVIII製剤使用量（期間：12ヵ月間）
4. 原因別および部位別出血事象の年間出血率および総年間出血率（期間：12ヵ月間）
5. 血友病関節健康スコア（HJHS）評価法による関節の評価の変化（期間：12ヵ月間）
HJHSは血友病患者の関節の評価ツールである。順序尺度を用いて6関節の9項目を評価する
6. 患者報告アウトカム：Hemophilia Activities List (HAL) （期間：12ヵ月間）
HALは成人の機能的動作に血友病が及ぼす影響の大きさを評価する評価尺度である。7つのドメインの計42項目について過去1ヵ月間を評価する。0から6の点数で採点をし，機能制限があるほど高い点数が付けられる。
7. 患者報告アウトカム：Haemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL)（期間：12ヵ月間）
Haem-A-QoLは，血友病患者の健康関連QoLを評価する，疾患特異的な評価尺度である。本評価尺度の対象は成人であり，以下の10のドメインの46項目について過去4週間を振り返って健康状態を評価する。0から6の点数で採点をし，低い点数であればより良い健康関連QoLを意味する。
8. AEの発現頻度および重症度（期間：5年間）		 Secondary Outcome Measures :
1.Steady state FVIII activity levels [ Time Frame: 12 months ]
2.Annualized infusion rate (AIR) of exogenous Factor VIII Activity [ Time Frame: 12 months ]
3.Annualized FVIII consumption [ Time Frame: 12 months ]
4.Annualized bleeding rate (ABR) and total ABR of specific type by cause and by location [ Time Frame: 12 months ]
5.Change in joint health using HJHS (Hemophilia Joint Health Score) [ Time Frame: 12 months ]
HJHS is a validated outcome tool developed for the assessment of joint health in people with hemophilia. The ordinal joint score assesses 9 items in 6 index joints.
6.Patient Reported Outcome (PRO) instrument - Hemophilia Activities List (HAL) [ Time Frame: 12 months ]
HAL is a disease specific measure of the impact of hemophilia on functional abilities in adults. The instrument consists of 42 items across 7 domains, utilizing a past month recall period. Each item is rated on a scale of 0-6 with higher recoded scores indicating more functional limitations.
7.Patient Reported Outcome (PRO) instrument - Haemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL) [ Time Frame: 12 months ]
Haem-A-QoL is a disease specific measure of health-related quality of life in patients with hemophilia. Intended for adults, the instrument uses a 4-week recall period to assess health across 10 domains consisting of 46 items. Each item is rated on a scale of 0-6 with lower scores indicating better health-related quality of life.
8.Incidence and severity of AEs [ Time Frame: 5-year study period ]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
未承認
遺伝子治療用製品
Giroctocogene fitelparvovec
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ファイザー株式会社
Pfizer Japan Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

名古屋大学医学部附属病院治験審査委員会 Nagoya University Hospital Institutional Review Board
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地 65 Tsurumai-cho, Showa-ku,Nagoya, Aichi
052-741-2111
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04370054
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
ファイザーは，ある基準，条件，特例により適格とされる研究者からの要請に応じて、匿名化された個別治験参加者のデータおよび関連文書（治験実施計画書，統計解析計画書，総括報告書など）に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は，https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。 Pfizer will provide access to individual de-identified participant data and related study documents (e.g. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) upon request from qualified researchers, and subject to certain criteria, conditions, and exceptions. Further details on Pfizer's data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

（５）全体を通しての補足事項等

（１）試験等の目的及び内容の「実施予定被験者数」は、日本の被験者数ではなく、試験全体の被験者数である。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和4年5月29日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和3年5月17日 詳細
変更履歴一覧