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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和元年11月29日
令和4年1月28日
脊髄小脳失調症患者を対象としてSB-ADSC-01の安全性及び有効性を評価する多施設共同、プラセボ対照、ランダム化、二重盲検、並行群間比較試験
脊髄小脳失調症を対象としてSB-ADSC-01の安全性及び有効性を評価する第Ⅱ相臨床試験
橋詰　淳
名古屋大学医学部附属病院
主目的
•脊髄小脳失調症（SCA3及びSCA6）に対し、SB-ADSC-01を静脈注射で4週に1回、計3回投与した際の臨床症状の進行抑制効果（有効性）について、Scale for the Assessment and Rating of Ataxia（SARA）を指標とし、プラセボとの比較において評価する。
•SB-ADSC-01を静脈注射で4週に1回、計3回投与した際の安全性を、有害事象（不具合含む）、バイタルサイン、臨床検査、免疫学的検査及びコロンビア自殺重症度評価尺度（Columbia-Suicide Severity Rating Scale：C-SSRS）より検討する。
副次目的
•サブタイプ毎（SCA3及びSCA6）のSB-ADSC-01による臨床症状の進行抑制効果を検討する。
•種々の臨床指標による評価からSB-ADSC-01の有効性を検討する。
2
脊髄小脳失調症
募集終了
名古屋大学医学部附属病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和4年1月24日
jRCT番号 jRCT2043190090

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

脊髄小脳失調症患者を対象としてSB-ADSC-01の安全性及び有効性を評価する多施設共同、プラセボ対照、ランダム化、二重盲検、並行群間比較試験 Multicenter, placebo-controlled, randomized, double-blind, parallel-group comparison study evaluating the safety and efficacy of SB-ADSC-01 in patients with spinocerebellar ataxia
脊髄小脳失調症を対象としてSB-ADSC-01の安全性及び有効性を評価する第Ⅱ相臨床試験 A Phase II clinical trial study evaluating the safety and efficacy of SB-ADSC-01 for spinocerebellar ataxia

（２）治験責任医師等に関する事項

橋詰　淳 Hashizume Atsushi
/ 名古屋大学医学部附属病院 Nagoya University Hospital
医学部附属病院脳神経内科
446-8560
/ 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65 65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya
052-741-2111
mitsuru.inamura@reprocell.com
稲村　充 Inamura Mitsuru
株式会社リプロセル REPROCELL Inc.
メディカル部再生医療グループ
222-0033
神奈川県横浜市港北区新横浜3-8-11 メットライフ新横浜ビル9F MetLife Shin-yokohama Bldg. 9F 3-8-11 Shin-yokohama Kohoku-ku Yokohama Kanagawa 222-0033 Japan
045-475-3887
045-474-1006
mitsuru.inamura@reprocell.com
令和元年10月31日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

エイツーヘルスケア株式会社
京坂　侑土
データサイエンス本部データマネジメント第１部
エイツーヘルスケア株式会社
福重　宏志
先端医療推進部
プロジェクトリーダー
エイツーヘルスケア株式会社
伊東　勝美
信頼性保証部薬事監査室
監査責任者
横浜市立大学
阿部　貴行
学術院　国際総合科学群
准教授

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

髙橋　祐二

Takahashi Yuji

/

国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター

National Center of Neurology and Psychiatry

脳神経内科

187-8511

東京都 小平市小川東町4-1-1

稲村　充

株式会社リプロセル

メディカル部再生医療グループ

222-0033
神奈川県 横浜市港北区新横浜3-8-11メットライフ新横浜ビル9F

045-475-3887

045-474-1006

mitsuru.inamura@reprocell.com
　
令和元年11月13日
/

矢部　一郎

Yabe Ichiro

/

国立大学法人　北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

神経内科

060-8648

北海道 札幌市北区北14条西5丁目

稲村　充

株式会社リプロセル

メディカル部再生医療グループ

222-0033
神奈川県 横浜市港北区新横浜3-8-11メットライフ新横浜ビル9F

045-475-3887

045-474-1006

mitsuru.inamura@reprocell.com
　
令和2年2月18日
/

石原　智彦

Ishihara Tomohiko

/

国立大学法人新潟大学　医歯学総合病院

Niigata University Medical & Dental Hospital

脳神経内科

981-8520

新潟県 新潟市中央区旭町通一番地754番地

稲村　充

株式会社リプロセル

メディカル部再生医療グループ

222-0033
神奈川県 横浜市港北区新横浜3-8-11メットライフ新横浜ビル9F

045-475-3887

045-474-1006

mitsuru.inamura@reprocell.com
　
令和2年3月25日
/

戸田　達史

Toda Tatsushi

/

国立大学法人東京大学

Graduate School of Medicine The University of Tokyo

脳神経内科

113-8655

東京都 文京区本郷7-3-1

稲村　充

株式会社リプロセル

メディカル部再生医療グループ

222-0033
神奈川県 横浜市港北区新横浜3-8-11メットライフ新横浜ビル9F

045-475-3887

045-474-1006

mitsuru.inamura@reprocell.com
　
令和2年5月13日
/

阿部　康二

Abe Koji

/

岡山大学病院

Okayama University Hospital

脳神経内科

700-8558

岡山県 北区鹿田町2-5-1

稲村　充

株式会社リプロセル

222-0033
神奈川県 横浜市港北区新横浜3-8-11メットライフ新横浜ビル9F

045-475-3887

045-474-1006

mitsuru.inamura@reprocell.com
　
令和2年3月17日
/

花島　律子

Hanajima Ritsuko

/

国立大学法人鳥取大学

Division of Neurology, Department of Brain and Neurosciences, Faculty of Medicine, Tottori University

脳神経内科

683-8504

鳥取県 米子市西町36番地1

稲村　充

株式会社リプロセル

メディカル部再生医療グループ

222-0033
神奈川県 横浜市港北区新横浜3-8-11メットライフ新横浜ビル9F

045-475-3887

045-474-1006

mitsuru.inamura@reprocell.com
　
令和2年2月27日
/

関島　良樹

Sekijima Yoshiki

/

国立大学法人　信州大学医学部附属病院

Shinshu University Hospital

脳神経内科

390-8621

長野県 松本市旭3-1-1

稲村　充

株式会社リプロセル

メディカル部再生医療グループ

222-0033
神奈川県 横浜市港北区新横浜3-8-11メットライフ新横浜ビル9F

045-475-3887

045-474-1006

mitsuru.inamura@reprocell.com
　
令和2年3月4日
/

長谷川　一子

Hasegawa Kazuko

/

独立行政法人国立病院機構　相模原病院

National Hospital Organization, Sagamihara National Hospital

神経内科

252-0392

神奈川県 相模原市南区桜台18-1

稲村　充

株式会社リプロセル

メディカル部再生医療グループ

222-0033
神奈川県 横浜市港北区新横浜3-8-11メットライフ新横浜ビル9F

045-475-3887

045-474-1006

mitsuru.inamura@reprocell.com
　
令和2年6月19日
/

桑原　聡

Kuwabara Satoshi

/

国立大学法人千葉大学

Chiba University Hospital

脳神経内科

260-8677

千葉県 千葉市中央区亥鼻1-8-1

稲村　充

株式会社リプロセル

メディカル部再生医療グループ

222-0033
神奈川県 横浜市港北区新横浜3-8-11メットライフ新横浜ビル9F

045-475-3887

045-474-1006

mitsuru.inamura@reprocell.com
　
令和2年6月15日

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

主目的
•脊髄小脳失調症（SCA3及びSCA6）に対し、SB-ADSC-01を静脈注射で4週に1回、計3回投与した際の臨床症状の進行抑制効果（有効性）について、Scale for the Assessment and Rating of Ataxia（SARA）を指標とし、プラセボとの比較において評価する。
•SB-ADSC-01を静脈注射で4週に1回、計3回投与した際の安全性を、有害事象（不具合含む）、バイタルサイン、臨床検査、免疫学的検査及びコロンビア自殺重症度評価尺度（Columbia-Suicide Severity Rating Scale：C-SSRS）より検討する。
副次目的
•サブタイプ毎（SCA3及びSCA6）のSB-ADSC-01による臨床症状の進行抑制効果を検討する。
•種々の臨床指標による評価からSB-ADSC-01の有効性を検討する。
2
2019年12月16日
2020年07月06日
2019年12月16日
2022年06月30日
53
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
あり
台湾/アメリカ Taiwan/USA
(1) 遺伝子検査により診断が確定したSCA3又はSCA6の脊髄小脳失調症の患者
(2) SARAスコアが5～15である患者
(3) 同意取得時の年齢が20歳以上である患者（性別不問）
(4) 同意説明文書を理解し、本人より文書同意が可能な患者
(5) 治験実施計画書に記載されたスケジュールや手順を遵守して治験に参加できる患者		 (1) Patients with SCA3 or SCA6 spinocerebellar ataxia whose diagnosis has been confirmed by genetic testing
(2) Patients whose SARA score is 5-15
(3) Patients whose age at the time of obtaining consent is 20 years or older (gender-independent)
(4) Patients who understand the consent explanation document and can consent to the document from the person
(5) Patients who can participate in clinical trials in compliance with the schedules and procedures described in the clinical trial protocol
(1) 同意取得以前のリハビリテーションの頻度及び強度を治験終了まで一定に保つことができない患者
(2) 同意取得以前から使用中のタルチレリン水和物、プロチレリン酒石酸塩水和物の用法・用量を治験終了まで一定に保つことができない患者
(3) 妊婦、授乳中の女性患者、妊娠している可能性のある女性患者、治験期間中に妊娠を希望する女性患者、又はパートナーの妊娠を希望している男性患者
(4) 同意取得から治験終了までの間、適切な避妊方法を用いることができない、又は適切な避妊の同意が得られない男性及びすべての妊娠可能な女性患者*
*:永久的な避妊術を受けた者及び閉経（別の医学的理由を伴わずに月経のない状態が12ヵ月以上にわたる）後の者を除く
(5) スクリーニング前6ヵ月以内に、心機能不全、肝不全（例：慢性肝硬変）、呼吸機能不全及び腎不全（血液透析又は腹膜透析）などを含む重要臓器の重篤な疾患の既往及び合併のある患者
(6) スクリーニング前6ヵ月以内に評価に影響を及ぼす自己免疫疾患（例：全身性エリテマトーデス）の既往及び合併のある患者
(7) スクリーニング前6ヵ月以内に、評価に影響を及ぼすその他の神経疾患（例：筋萎縮性側索硬化症）の既往及び合併のある患者
(8) スクリーニング前5年以内に、化学療法/放射線療法を受けた患者
(9) 悪性腫瘍の既往及び合併のある患者
(10) コラゲナーゼ、デキストラン、ジメチルスルホキシド（Dimethyl sulfoxide：DMSO）、ウシ又はブタ由来成分を含む製品に過敏症/アレルギーがある患者
(11) 認知症又は身体障害性抑うつ、双極性障害、統合失調症等を含むその他の精神疾患を有する患者
(12) スクリーニング時のベック抑うつ質問票・第2版（Beck Depression Inventory Second Edition：BDI-II）スコアが21ポイント以上である患者
(13) 現在、医薬品、医療機器、再生医療等製品の治験に参加している患者、又は他の治験薬を投与し、その治験薬の投与から本治験における治験製品の投与開始時まで6週間又は半減期（当該治験薬の半減期が明らかになっている場合）の10 倍の期間（どちらか長い方）が経過していない患者
(14) その他、治験責任/分担医師が治験参加に不適当であると判断した患者		 (1) Patients whose frequency and intensity of rehabilitation prior to obtaining consent cannot be maintained until the end of the trial
(2) Patients who are unable to keep the dosage and administration of tartyrelin hydrate and protyrelin tartrate hydrate in use before the consent is obtained until the end of the trial
(3) Pregnant women, lactating female patients, female patients who may be pregnant, female patients who wish to become pregnant during the study period, or male patients who wish to become pregnant partners
(4) Males and all fertile female patients who are unable to use appropriate contraceptive methods or obtain appropriate contraceptive consent from obtaining consent to the end of the trial *
*: Excluding those who have undergone permanent contraception and those after menopause (without menstruation for more than 12 months without another medical reason)
(5) History and complications of serious illnesses in critical organs including cardiac dysfunction, liver failure (eg, chronic cirrhosis), respiratory dysfunction and renal failure (hemodialysis or peritoneal dialysis) within 6 months before screening Patients with
(6) Patients with a history or complication of autoimmune disease (eg, systemic lupus erythematosus) affecting evaluation within 6 months before screening
(7) Patients with a history or complication of other neurological diseases (eg, amyotrophic lateral sclerosis) that affect evaluation within 6 months before screening
(8) Patients who received chemotherapy/radiotherapy within 5 years before screening
(9) Patients with a history or combination of malignant tumors
(10) Patients with hypersensitivity/allergy to products containing collagenase, dextran, dimethyl sulfoxide (DMSO), bovine or porcine components
(11) Patients with other mental disorders including dementia or disability depression, bipolar disorder, schizophrenia
(12) Patients with Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) score of 21 points or more at a screening
(13) Patients who are currently participating in clinical trials of products such as pharmaceuticals, medical devices, and regenerative medicine, or other trial drugs, and 6 weeks from the administration of the trial drug to the start of administration of the trial product in this trial Or patients who have not passed a period of 10 times (whichever is longer) of the half-life (if the half-life of the investigational drug is known)
(14) Other patients who are judged to be inappropriate for study participation / participating physician
20歳 以上 20age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
(1) 被験者が自発的に中止を申し出た場合。被験者はその後の治療に不利益を被ることなく自由意志で治験参加をいつでも中止できる。
(2) 症例登録後、当該被験者が不適格症例であることが判明した場合
(3) 妊娠した場合(被験者のパートナーが妊娠した場合も含む)
(4) 治験責任/分担医師が、被験者の安全性確保のために中止が必要と判断した場合
(5) 治験責任/分担医師が、本治験実施計画書に準じた治験の遂行が困難であると判断した場合
脊髄小脳失調症 Spinocerebellar Ataxia
脊髄小脳失調症 Spinocerebellar Ataxia
あり
被験製品の静脈投与 Intravenous administration of investigational product
SARAスコアのベースライン（Visit 2）から治験製品初回投与52週目（Visit 8）までの変化量 Changes of SARA score from baseline(Visit 2) to Week 52 (Visit 8)
有効性：
(1) SARAスコア〔ベースライン（Visit 2）から予定される各来院日（Visit 3：4週目、Visit 4：8週目、Visit 5：12週目、Visit 6：24週目、Visit 7：32週目、Visit 9：60週目）までの変化量〕
(2) SARAスコア〔Visit 1とVisit 2の平均値から治験製品初回投与52週目（Visit 8）までの変化量〕
(3) SCA Functional Index（SCAFI）〔ベースライン（Visit 2）から予定される各来院日（Visit 3：4週目、Visit 4：8週目、Visit 5：12週目、Visit 6：24週目、Visit 7：32週目、Visit 8：52週目、Visit 9：60週目）までの変化量〕
(4) Inventory of Non-Ataxia Signs（INAS）〔ベースライン（Visit 2）から予定される来院日（Visit 8：52週目）までの変化量〕
(5) Clinical Global Impression（CGI）〔予定される各来院日（Visit 2：ベースライン、Visit 3：4週目、Visit 4：8週目、Visit 5：12週目、Visit 6：24週目、Visit 7：32週目、Visit 8：52週目、Visit 9：60週目）の推移〕
(6) Patient Global Impression of Improvement（PGI-I）〔予定される各来院日（Visit 3：4週目、Visit 4：8週目、Visit 5：12週目、Visit 6：24週目、Visit 7：32週目、Visit 8：52週目、Visit 9：60週目）の推移〕

安全性：
(1) 有害事象（不具合含む）
(2) バイタルサイン〔体温、血圧（収縮期、拡張期）、脈拍数〕
(3) 臨床検査（血液学的検査、血液生化学検査、尿検査）
(4)免疫学的検査〔補体成分3（Complement component 3：C3）、免疫グロブリンG（Immunoglobulin G：IgG）、免疫グロブリンM（Immunoglobulin M：IgM）〕
(5) C-SSRS

その他の項目：
(1) Neurofilament light chain
(2) ニューロン特異的エノラーゼ（Neuron-specific enolase：NSE）		 Efficacy:
(1) SARA score: Change from baseline (Visit 2) to each scheduled visit (Visit 3: Week 4, Visit 4: Week 8, Visit 5: Week 12, Visit 6: Week 24, Visit 7:Week 32, Visit 9: Week 60)
(2) SARA score: Change from the average value of Visit 1 and Visit 2 to Week 52 (Visit 8) of the first dose
(3) SCA Functional Index (SCAFI): Change from baseline (Visit 2) to each scheduled visit (Visit 3: Week 4, Visit 4: Week 8, Visit 5: Week 12, Visit 6: Week 24, Visit 7: Week 32, Visit 8: Week 52, Visit 9: Week 60)
(4) Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS): Change from baseline (Visit 2) to scheduled visit (Visit 8: Week 52)
(5) Clinical Global Impression (CGI): Each scheduled visit (Visit 2: Baseline, Visit 3: Week 4, Visit 4: Week 8, Visit 5: Week 12, Visit 6: Week 24, Visit 7: Week 32, Visit 8: Week 52, Visit 9: Week 60)
(6) Patient Global Impression of Improvement (PGI-I): Each scheduled visit (Visit 3: Week 4, Visit 4: Week 8, Visit 5: Week 12, Visit 6: Week 24, Visit 7: Week 32, Visit 8: Week 52, Visit 9: Week 60)

Safety:
(1) Adverse events (including defects)
(2) Vital signs (body temperature, blood pressure (systolic, diastolic), pulse rate)
(3) Laboratory tests (hematology, blood biochemistry, urinalysis)
(4) Immunological tests (Complement component 3: C3, immunoglobulin G: IgG, immunoglobulin M: IgM)
(5) C-SSRS

Other items:
(1) Neurofilament light chain
(2) Neuron-specific enolase (NSE)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
未承認
ヒト（同種）脂肪由来間葉系幹細胞
脂肪由来間葉系幹細胞
なし
Steminent Biotherapeutics Inc.
No. 16, WenHu Street, NeiHu Dist., Taipei

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
人身傷害及び財産損害
医療費、医療手当及び補償金（障害補償金、遺族補償金）

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

株式会社リプロセル
ReproCELL Inc.
あり
stock
なし
なし
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

名古屋大学医学部附属病院治験審査委員会 Nagoya Univesity Hospital Institutional Review Board
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地 65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya 466-8560, Aichi
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和4年1月28日 (当画面) 変更内容
変更 令和3年4月2日 詳細 変更内容
変更 令和2年8月25日 詳細 変更内容
変更 令和2年3月19日 詳細 変更内容
変更 令和2年2月10日 詳細 変更内容
変更 令和2年1月23日 詳細 変更内容
新規登録 令和元年11月29日 詳細
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