臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年7月24日 | ||
| 歩行可能な男児のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象としたNS-050/NCNP-03の安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学を検討する第I/II相、ヒト初回投与、反復投与、2パート試験 | ||
| NS-050/NCNP-03-101 | ||
| 清田 剛 | ||
| 日本新薬株式会社 | ||
| パート1ではエクソン50スキッピング治療対象のDMD遺伝子変異を有する4歳以上15歳未満の歩行可能な男児において、各用量レベルで週1回2週間静脈内（IV）投与したときの、NS-050/NCNP-03反復用量漸増（MAD）レベルの安全性及び忍容性を評価する。また、NS-050/NCNP-03のMADレベルの薬物動態（PK）を評価する。パート2ではエクソン50スキッピング治療対象のDMD遺伝子変異を有する4歳以上15歳未満の歩行可能な男児において、NS-050/NCNP-03を週1回24週間IV投与した際の骨格筋中のジストロフィンタンパク発現に及ぼす作用をウェスタンブロットにより評価する。 | ||
| 1-2 | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー | ||
| 募集中 | ||
| NS-050/NCNP-03 | ||
| なし | ||
| 独立行政法人国立病院機構長良医療センター | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年7月23日 |
| jRCT番号 | jRCT2041240060 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 歩行可能な男児のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象としたNS-050/NCNP-03の安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学を検討する第I/II相、ヒト初回投与、反復投与、2パート試験 | A Phase 1/2, First in Human, Multiple-dose, 2-part Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of NS-050/NCNP-03 in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) | ||
| NS-050/NCNP-03-101 | NS-050/NCNP-03-101 | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 清田 剛 | Seita Takeshi | ||
| / | 日本新薬株式会社 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | |
| 開発統括部 | |||
| 601-8550 | |||
| / | 京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 | 14, Nishinosho-Monguchi-cho, Kisshoin, Minami-ku, Kyoto | |
| 0120-40-8930 | |||
| zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp | |||
| 臨床開発担当者 | Clinical Development Operations | ||
| 日本新薬株式会社 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | ||
| 開発統括部 | |||
| 601-8550 | |||
| 京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 | 14, Nishinosho-Monguchi-cho, Kisshoin, Minami-ku, Kyoto | ||
| 0120-40-8930 | |||
| zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp | |||
| 令和6年1月10日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター病院 |
National Center of Neurology and Psychiatry |
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東京都 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構長良医療センター |
Nagara Medical Center |
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岐阜県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 兵庫医科大学病院 |
Hyogo Medical University Hospital |
|
兵庫県 |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| パート1ではエクソン50スキッピング治療対象のDMD遺伝子変異を有する4歳以上15歳未満の歩行可能な男児において、各用量レベルで週1回2週間静脈内（IV）投与したときの、NS-050/NCNP-03反復用量漸増（MAD）レベルの安全性及び忍容性を評価する。また、NS-050/NCNP-03のMADレベルの薬物動態（PK）を評価する。パート2ではエクソン50スキッピング治療対象のDMD遺伝子変異を有する4歳以上15歳未満の歩行可能な男児において、NS-050/NCNP-03を週1回24週間IV投与した際の骨格筋中のジストロフィンタンパク発現に及ぼす作用をウェスタンブロットにより評価する。 | |||
| 1-2 | |||
| 2024年07月31日 | |||
| 2024年02月22日 | |||
| 2026年07月31日 | |||
| 20 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国 | United States | ||
| ・本治験の初回投与時に4歳以上15歳未満の患者。 ・エクソン50スキッピングの治療対象のDMD遺伝子変異を有する患者。 ・補助なしで自立歩行が可能な患者。 ・スクリーニング来院時及び投与前来院時の両方の評価で、補助なしで床からの立ち上がり時間（TTSTAND）を7秒未満で完了できる患者。 ・治験薬の初回投与の3ヵ月以上前から一定用量でグルココルチコイド（GC）を服用しており、治験期間中も一定用量での投与の継続が見込まれる患者。 |
- Male >= 4 years and <15 years of age; - Confirmed DMD mutation(s) in the dystrophin gene that is amenable to skipping of exon 50 to restore the dystrophin mRNA reading frame; - Able to walk independently without assistive devices; - Able to complete the TTSTAND without assistance in <7 seconds; - Stable dose of glucocorticoid for at least 3 months and the dose is expected to remain on a stable dose for the duration of the study. |
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| ・症候性の心筋症（ニューヨーク心臓協会クラスIII以上）の所見を有する患者。注：検査所見上の無症候性の心臓異常は除外されない。 ・筋肉増強ステロイド（例：oxendolone、oxandrolone）、レスベラトロール若しくはアデノシン三リン酸を含む薬剤を現在服用している、又は治験薬の初回投与前3ヵ月以内にこれらの薬剤を服用していた患者。 ・別の治験薬を現在投与している、又は治験薬の初回投与前3ヵ月以内に別の治験薬を投与した患者。 ・治験薬の初回投与予定日前3ヵ月以内に手術を受けた患者、又は本治験期間中に手術（治験生検以外）が予定されている患者。 ・遺伝子治療を受けたことがある患者。 |
- Evidence of symptomatic cardiomyopathy; - Current or previous treatment with anabolic steroids (e.g., oxendolone, oxandrolone) or products containing resveratrol or adenosine triphosphate within 3 months prior to first dose of study drug; - Currently taking another investigational drug or has taken another investigational drug within 3 months prior to the first dose of study drug; - Surgery within the 3 months prior to the first dose of study drug or planned during the study duration; - Having taken any gene therapy. |
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| 4歳 以上 | 4age old over | ||
| 15歳 未満 | 15age old not | ||
| 男性 | Male | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー | Duchenne Muscular Dystrophy | ||
| あり | |||
| パート1では適格性を有する計9例の患者を登録し、NS-050/NCNP-03又はプラセボをレベル1～6 (1.95, 5, 10, 20, 40, and 80 mg/kg)の各用量レベルで週1回2週間IV投与する。総曝露期間は12週間となる。パート2ではパート1の9例とパート2から新たに加わる11例に、パート1の終了時にデータ・安全性モニタリング委員会（DSMB）が選択した用量でNS-050/NCNP-03を週1回24週間IV投与する。 | Experimental: Part 1: NS-050/NCNP-03 - Participants will be randomized and receive NS-050/NCNP-03 intravenous (IV) infusions once weekly for 2 weeks at each of MAD levels (1.95, 5, 10, 20, 40, and 80 mg/kg). - Interventions: Drug: NS-050/NCNP-03 Placebo Comparator: Part 1: Placebo - Participants will be randomized and receive NS-050/NCNP-03 placebo-matching IV infusions once weekly for 2 weeks at each of MAD levels. - Interventions: Drug: Placebo Experimental: Part 2: NS-050/NCNP-03 - Participants will receive NS-050/NCNP-03 IV infusions once weekly for 24 weeks at the dosage selected by the Data and Safety Monitoring Board (DSMB) at the conclusion of Part 1. - Interventions: Drug: NS-050/NCNP-03 |
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| 上腕二頭筋におけるジストロフィンタンパク測定（ウェスタンブロット） | Biceps brachii muscle dystrophin protein by Western blot. | ||
| • 上腕二頭筋におけるジストロフィンタンパク測定（質量分析及び免疫蛍光染色） • 上腕二頭筋でのジストロフィンmRNAレベル（RT-PCR） • North Star Ambulatory Assessment（NSAA） • TTSTAND • TTRW • TTCLIMB • 6分間歩行試験（6MWT） • QMT：優位側のみの肘伸展、肘屈曲、膝伸展、膝屈曲、肩外転 • 優位側のみの握力及びピンチ力 • Performance of Upper Limb（PUL） 2.0 |
- Biceps brachii muscle dystrophin protein by mass spectrometry and immunofluorescence staining. - Change from baseline in percentage of exon 50-skipped mRNA of skeletal muscle dystrophin. - North Star Ambulatory Assessment (NSAA) - TTSTAND - TTRW - TTCLIMB - 6 Minute Walk Test (6MWT) - Muscle strength measured by Quantitative Muscle Testing (QMT) - Grip/Pinch Strength - Performance of Upper Limb (PUL) 2.0 |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| NS-050/NCNP-03 | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 日本新薬株式会社 | |||
| 京都府 京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| NS Pharma,Inc | |
| NS Pharma,Inc | |
| 日本新薬株式会社 | |
| Nippon Shinyaku Co., Ltd. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人国立病院機構長良医療センター | Nagara Medical Center | |
| 岐阜県岐阜市長良１３００－７ | 1300-7, Nagara, Gifushi, Gifu | |
| 058-232-7755 | ||
| 306-toiawase@mail.hosp.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06053814 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |