臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和5年11月19日 | ||
| 令和6年2月7日 | ||
| アスホターゼ アルファによる治療歴のない青年（12歳以上18歳未満）及び成人の低ホスファターゼ症患者を対象にALXN1850（遺伝子組換えアルカリホスファターゼ）を皮下投与したときの有効性及び安全性を評価する第3相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同試験 | ||
| アスホターゼ アルファによる治療歴のない青年及び成人の低ホスファターゼ症（HPP）患者を対象にALXN1850をプラセボと比較する第3相試験 | ||
| ヴュベンホースト 宏明 | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | ||
| アスホターゼアルファによる治療歴のない低ホスファターゼ症患者を対象に、 ALXN1850 の有効性及び安全性を評価する | ||
| 3 | ||
| 低ホスファターゼ症 | ||
| 募集中 | ||
| ALXN1850 | ||
| 未定 | ||
| 焼津市立総合病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年2月1日 |
| jRCT番号 | jRCT2041230107 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| アスホターゼ アルファによる治療歴のない青年（12歳以上18歳未満）及び成人の低ホスファターゼ症患者を対象にALXN1850（遺伝子組換えアルカリホスファターゼ）を皮下投与したときの有効性及び安全性を評価する第3相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同試験 | A Phase 3, Randomized, Double-blinded, Placebo-controlled, Multicenter Study to Evaluate Efficacy and Safety of ALXN1850 (Recombinant Alkaline Phosphatase) Administered Subcutaneously in Adolescent (12 to < 18 years of age) and Adult Participants with Hypophosphatasia Who Have Not Previously Been Treated with Asfotase Alfa (HICKORY) | ||
| アスホターゼ アルファによる治療歴のない青年及び成人の低ホスファターゼ症（HPP）患者を対象にALXN1850をプラセボと比較する第3相試験 | Phase 3 Study of ALXN1850 versus Placebo in Adolescent and Adult Participants with HPP who have not previously been treated with Asfotase Alfa (HICKORY) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| ヴュベンホースト 宏明 | Wuebbenhorst Hiroaki | ||
| / | アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | |
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| / | 東京都港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN | Tamachi Station Tower N, 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan | |
| 03-3457-9559 | |||
| Hiroaki.Wuebbenhorst@alexion.com | |||
| ヴュベンホースト 宏明 | Wuebbenhorst Hiroaki | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | ||
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| 東京都港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN | Tamachi Station Tower N, 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan | ||
| 03-3457-9559 | |||
| Hiroaki.Wuebbenhorst@alexion.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| アスホターゼアルファによる治療歴のない低ホスファターゼ症患者を対象に、 ALXN1850 の有効性及び安全性を評価する | |||
| 3 | |||
| 2023年12月12日 | |||
| 2024年01月26日 | |||
| 2023年12月04日 | |||
| 2029年01月31日 | |||
| 3 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アルゼンチン/オーストラリア/オーストリア/ベルギー/ブラジル/カナダ/中国/チェコ/フランス/ドイツ/インド/イスラエル/イタリア/ポーランド/スロバキア/韓国/スペイン/台湾/タイ/トルコ/イギリス/アメリカ | Argentina/Australia/Austria/Belgium /Brazil/Canada/China/Czech Republic/France/Germany/India/Israel/Italy/Poland/Slovakia/South Korea/Spain/Taiwan/Thailand/Turkey /United Kingdom/United States of America | ||
| 1. Day 1の時点で12歳以上である者 2. HPPの診断が診療記録に記録されている者 3. 以下の基準のうち1つを満たす者 a) Clinical Laboratory Improvement Amendments（CLIA）認定検査機関から得られたALPL遺伝子変異（pathogenic、likely pathogenic、又はvariant of unknown significance）の記録がある b) スクリーニング期間中のPLPが基準値上限（ULN）を超える（実施国の規制により中央検査機関又は治験実施医療機関の検査機関の結果が許容される） 4. 血清ALP活性がスクリーニング期間中に年齢及び性別で補正した基準範囲を下回り、HPP以外に原因と考えられるものがない者 5. スクリーニング期間中に別々に実施した2回の6MWTが予測基準値（年齢、性別、体重、身長による）の85%未満であり、HPP以外に原因と考えられるものがない者（注：歩行補助具を必要とする患者は組入れ可能である） |
1. Participant must be 12 years or more of age at Day 1 2. Diagnosis of HPP documented in the medical records 3. Must meet 1 of the following criteria: a) Documented ALPL gene variant (pathogenic, likely pathogenic, or variant of unknown significance) from a Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) certified laboratory b) Plasma PLP above the upper limit of normal (ULN) during the Screening Period (central or local laboratory results allowed per local regulations) 4. Serum ALP activity below the age- and sex-adjusted normal range during the screening period, without a probable cause other than HPP 5. Two separate 6MWTs at below 85% of the predicted distance (for age, sex, weight, and height) during the Screening Period without a probable cause other than HPP |
||
| 1. 薬物の吸収、代謝若しくは排泄を著しく変化させる、治験薬投与時にリスクとなる、又はデータの解釈に影響を及ぼす可能性があると治験担当医師が判断する、心血管系、呼吸器系、肝、腎、消化器系、内分泌系、血液系、神経系障害、又はそのほかの障害の併存症又は既往歴がある者 2. 原発性又は続発性の副甲状腺機能亢進症と診断された者 3. 副甲状腺機能低下症がある者（HPPに続発する場合を除く） 4. Day 1前12週間以内の新たな骨折がある者（偽骨折を除く） 5.ランダム化評価期に試験の評価結果に影響を及ぼす可能性がある（と治験担当医師が判断する）外科的介入が予定されている者 6. ALXN1850又はプラセボ対照薬に含まれる成分に対してアレルギー又は過敏症の既往歴 |
1. History or presence of cardiovascular, respiratory, hepatic, renal, gastrointestinal, endocrinological, hematological, neurological disorders, or any other disorders that are capable of significantly altering the absorption, metabolism, or elimination of drugs; constituting a risk when taking the study intervention; or interfering with the interpretation of data as determined by the Investigator 2. Diagnosis of primary or secondary hyperparathyroidism 3. Hypoparathyroidism, unless secondary to HPP 4. Any new fracture within 12 weeks before Day 1 (excluding pseudofractures) 5. Planned surgical intervention which may impact the results of study assessments (in the opinion of the Investigator) during the Randomized Evaluation Period 6. History of allergy or hypersensitivity to any ingredient contained in ALXN1850 or the placebo comparator |
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| 12歳 以上 | 12age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 低ホスファターゼ症 | Hypophosphatasia | ||
| あり | |||
| プラセボ対照群:プラセボ群 ランダム化評価期間のDay1から、プラセボ群には2週に1回、24週間プラセボを皮下投与する。オープンラベル継続投与期に移行した被験者は、体重に基づく用量のALXN1850 20 mg、35mg又は50mgのいずれかによる2週に1回の皮下投与を最長132週間継続する。 実験群:ALXN1850群 ランダム化評価期間のDay 1から、ALXN1850群には体重に応じた用量のALXN1850 20 mg、35mg又は50mgを2週に1回24週間皮下投与する。オープンラベル継続投与期に移行した被験者は、2週に1回のALXN1850の皮下投与を最長132週間継続する。 |
Placebo Comparator: Placebo Group During the Randomized Evaluation Period, the placebo group will receive placebo on Day 1, followed by once every 2 weeks (q2w) via SC injection for 24 weeks. Participants will enter the OLE Period and receive bodyweight dependent doses of either 20mg, 35mg, or 50mg of ALXN1850 and continue q2w dosing with ALXN1850 for up to 132 weeks. Experimental: ALXN1850 Group Starting at Day 1 of the Randomized Evaluation Period, the ALXN1850 group will receive bodyweight dependent doses of either 20mg, 35mg or 50mg of ALXN1850 once q2w via SC injection, for 24 weeks. Participants will enter the OLE Period and continue q2w dosing with ALXN1850 for up to 132 weeks. |
||
| ランダム化評価期終了時（Day 169）の6MWTのベースラインからの変化量 | Change from Baseline in 6-Minute Walk Test (6MWT) at the end of the Randomized Evaluation Period (Day 169) | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ALXN1850 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
| アレクシオンファーマ合同会社 | |||
| 東京都 港区芝浦三丁目1番1号 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アレクシオンファーマ合同会社 | |
| Alexion Pharma GK | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 焼津市立総合病院治験審査委員会 | Yaizu City Hospital IRB | |
| 静岡県静岡県焼津市道原1000 | 1000 Dobara, Yaizu, Shizuoka, Shizuoka | |
| 054-623-3111 | ||
| chiken@hospital.yaizu.shizuoka.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06079281 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |