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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和5年8月12日
令和5年12月25日
フェニルケトン尿症を対象としたPTC923（sepiapterin）の第3 相非盲検試験
フェニルケトン尿症を対象としたPTC923（sepiapterin）の第3 相非盲検試験
小林　知代
シミック株式会社
フェニルケトン尿症患者における PTC923 の長期安全性を評価し、食事によるフェニルアラニン（Phe）／タンパク質摂取量のベースラインからの変化量を評価する。
3
フェニルケトン尿症
募集中
Sepiapterin
なし
藤田医科大学病院群共同治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年12月21日
jRCT番号 jRCT2041230069

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

フェニルケトン尿症を対象としたPTC923（sepiapterin）の第3 相非盲検試験 A PHASE 3 OPEN-LABEL STUDY OF PTC923 (SEPIAPTERIN) IN PHENYLKETONURIA
フェニルケトン尿症を対象としたPTC923（sepiapterin）の第3 相非盲検試験 A PHASE 3 OPEN-LABEL STUDY OF PTC923 (SEPIAPTERIN) IN PHENYLKETONURIA

（２）治験責任医師等に関する事項

小林　知代 KOBAYASHI Tomoyo
/ シミック株式会社 CMIC Co., Ltd.
臨床事業本部
105-0023
/ 東京都港区芝浦一丁目1番1号浜松町ビルディング Hamamatsucho Building, 1-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo
03-6779-8000
ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp
小林　知代 KOBAYASHI Tomoyo
シミック株式会社 CMIC Co., Ltd.
臨床事業本部
105-0023
東京都港区芝浦一丁目1番1号浜松町ビルディング Hamamatsucho Building, 1-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo
03-6779-8000
ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp
令和5年8月23日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

大阪公立大学医学部附属病院

Osaka Metropolitan University Hospital

　

　
/

　

/

日本大学病院

Nihon University Hospital

　

　
/

　

/

藤田医科大学病院

Fujita Health University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

フェニルケトン尿症患者における PTC923 の長期安全性を評価し、食事によるフェニルアラニン（Phe）／タンパク質摂取量のベースラインからの変化量を評価する。
3
2023年09月18日
2023年08月30日
2026年12月31日
15
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
オーストラリア/ブラジル/カナダ/デンマーク/フランス/ジョージア/ドイツ/イタリア/メキシコ/オランダ/ポルトガル/スペイン/トルコ/英国/米国 Australia/Brazil/Canada/Denmark/France/Georgia/Germany/Italy/Mexico/Netherlands/Portugal/Spain/Turkey/UK/USA
1.600 μmol/L 以上の血中 Phe 測定値が 2 回以上病歴に記録され、高フェニルアラニン血症（HPA）を伴う PKU と臨床的に診断された者
2.妊娠可能な女性の場合、治験組入れ時の妊娠検査が陰性で、禁欲又は 1 つ以上の効果の高い避妊法の使用に同意した者。治験期間中及び治験薬の最終投与の 90 日後まで効果の高い避妊法又は禁欲状態を継続しなければならない。
3.妊娠可能な女性と性的活動があり、精管切除を行っていない男性は、治験期間中及び治験薬の最終投与の 90 日後までバリア避妊法を使用することに同意しなければならない。男性はこの期間中、精子提供も控えなければならない。
4.治験参加中、現在の食事を変更せずに継続する意思がある者（ただし、治験中に治験責任医師／担当医師が食事の変更を指示した場合を除く）		 1.Clinical diagnosis of PKU with hyperphenylalaninemia (HPA) documented by past medical history of at least 2 blood Phe measurements >=600 micro-mol/L.
2.Women of childbearing potential must have a negative pregnancy test at screening and agree to abstinence or the use of at least one highly effective form of contraception for the duration of the study, and for up to 90 days after the last dose of the study drug.
3.Males who are sexually active with women of childbearing potential who have not had a vasectomy must agree to use a barrier method of birth control during the study and for up to 90 days after the last dose of study drug. Males must also refrain from sperm donations during this time period.
4.Willing to continue current diet unchanged while participating in the study (unless specifically instructed to change diet during the study by the investigator).
1.経口剤が耐容不能の者
2.妊娠中又は授乳中の、あるいは妊娠を検討している女性
3.医学的にコントロールできていない重篤な精神神経疾患（例：大うつ病）が、治験への参加能力を妨げるか、当該患者が参加した場合のリスクを高めると、治験責任医師／担当医師又は治験依頼者が判断した者
4.腎障害及び／又は中等度／重度の腎不全［先行試験の適格性評価時に推定された直近の糸球体濾過量（GFR）が 60 mL/min 未満］を含む疾患の既往歴及び／又はエビデンスがあるか、腎臓専門医の治療を受けている者
5.その他の病態が、治験への参加能力を妨げるか、当該患者が参加した場合のリスクを高めると、治験責任医師／担当医師又は治験依頼者が判断した者
6.葉酸合成を阻害することが知られている薬剤（メトトレキサートなど）の併用が必要な者
7.BH4補充療法（例：サプロプテリン塩酸塩、KUVAN）又はpegvaliase-pqpz（PALYNZIQ）を併用している者

先行試験を完了していない被験者に対する、追加の除外基準：
8.治験薬の吸収に影響する可能性のある胃腸疾患（過敏性腸症候群、炎症性腸疾患、慢性胃炎、消化性潰瘍疾患など）を有する者
9.ルーワイ胃バイパス手術、迷走神経切断を伴う幽門洞切除術、又は胃切除術を含む胃の手術の既往歴がある者
10.合成 BH4又はsepiapterinに対するアレルギー又は有害反応の既往歴がある者
11.臨床的に重要な臨床検査異常があると治験責任医師／担当医師が判断した者
12.GFR 計算値 60 mL/min/1.73 m2未満を含む腎疾患の徴候又は症状を示す、身体的検査所見及び／又は臨床検査所見の異常が認められる者
13.6-ピルボイルテトラヒドロプテリン合成酵素、劣性 GTP シクロハイドロラーゼ I、sepiapterin 還元酵素、キノイドジヒドロプテリジン還元酵素、又はプテリン-4-α-カルビノールアミン脱水酵素遺伝子の両アレル病原性変異によって示される原発性 BH4欠損症の確定診断を受けた者		 1.Inability to tolerate oral medication.
2.A female who is pregnant or breastfeeding, or considering pregnancy.
3.Serious neuropsychiatric illness (for example, major depression) not currently under medical control, that in the opinion of the investigator or sponsor, would interfere with the participant's ability to participate in the study or increase the risk of participation for that participant.
4.Past medical history and/or evidence of renal impairment and/or condition including moderate/severe renal insufficiency (glomerular filtration rate [GFR] <60 milliliters [mL]/minute [min] min as estimated most recently during qualifying participation in a feeder study) and/or under care of a nephrologist.
5.Any other condition that in the opinion of the investigator or sponsor, would interfere with the participant's ability to participate in the study or increase the risk of participation for that participant.
6.Requirement for concomitant treatment with any drug known to inhibit folate synthesis (for example, methotrexate).
7.Concomitant treatment with tetrahydrobiopterin (BH4) supplementation (for example, sapropterin dihydrochloride, KUVAN) or pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ).

Additional criteria for non-feeder participants who did not participate in a feeder study:
8.Gastrointestinal disease (such as irritable bowel syndrome, inflammatory bowel disease, chronic gastritis, and peptic ulcer disease, etc) that could affect the absorption of study drug.
9.History of gastric surgery, including Roux-en-Y gastric bypass surgery or an antrectomy with vagotomy, or gastrectomy.
10.History of allergies or adverse reactions to synthetic BH4 or sepiapterin.
11.Any clinically significant laboratory abnormality as determined by the investigator.
12.Any abnormal physical examination and/or laboratory findings indicative of signs or symptoms of renal disease, including calculated GFR <60 milliliters (mL)/minute/1.73 square meter (m^2).
13.Confirmed diagnosis of a primary BH4 deficiency as evidenced by biallelic pathogenic mutations in 6-pyruvoyltetrahydropterin synthase, recessive GTP cyclohydrolase I, sepiapterin reductase, quinoid dihydropteridine reductase, or pterin-4-alphacarbinolamine dehydratase genes.
下限なし No limit
上限なし No limit
男性・女性 Both
フェニルケトン尿症 Phenylketonuria
あり
水又はリンゴジュースに懸濁して、以下の体重及び年齢に基づいた用量の PTC923 を 1 日 1 回、非盲検下で食事とともに経口投与する。
• 0 ヵ月齢～ 6 ヵ月齢未満の被験者： 7.5 mg/kg/ 日
• 6 ヵ月齢～ 12 ヵ月齢未満の被験者： 15 mg/kg/ 日
• 12 ヵ月齢～ 2 歳未満の被験者： 30 mg/kg/日
• 2 歳以上の被験者： 60 mg/kg/ 日		 All subjects will receive open-label PTC923 administered orally once a day with the dose based on the following weight and age with a meal:
- 7.5 mg/kg/day for subjects 0 to <6 months of age
- 15 mg/kg/day for subjects 6 to <12 months of age
- 30 mg/kg/day for subjects 12 months to <2 years of age
- 60 mg/kg/day for subjects >=2 years of age
1.フェニルケトン尿症（PKU）患者を対象に PTC923 の長期安全性を評価する
2.食事によるフェニルアラニン（Phe）／タンパク質の摂取量のベースラインからの変化量を評価する		 1.To evaluate the long-term safety of PTC923 in subjects with phenylketonuria(PKU)
2.To evaluate changes from baseline in dietary phenylalanine (Phe)/protein consumption

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Sepiapterin
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

PTC Therapeutics, Inc.
PTC Therapeutics, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

藤田医科大学病院群共同治験審査委員会 The Central Institutional Review Board for the Fujita Health University Hospital
愛知県豊明市沓掛町田楽ケ窪1番地98 1-98 Dengakugakubo, Kutsukake-cho, Toyoake-shi, Aichi
0562-93-2873
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05166161
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年12月25日 (当画面) 変更内容
変更 令和5年12月15日 詳細 変更内容
新規登録 令和5年8月12日 詳細
変更履歴一覧