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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和5年8月3日
令和5年9月6日
静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群等の
脈管奇形患者を対象としたKP-001の長期投与試験（第III相）
静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群等の脈管奇形患者を対象としたKP-001の長期投与試験（第III相）
川端　英樹
科研製薬株式会社
静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群等の脈管奇形の患者に、KP-001を1日1回52週間以上投与したときの安全性を検討する。また、有効性も評価する。更にKP-001の国内第II相用量設定試験（ART-001-201試験）又は国内第III相検証的試験（KP-001-301試験）の治療期間を完了した、あるいはKP-001-301試験に選択基準が適合せず参加できなかった患者のうち、KP-001の投与が必要と判断された患者に対して治療の機会を提供する。
3
静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群等の脈管奇形
募集中
Serabelisib
なし
岐阜大学医学部附属病院　医薬品等受託研究審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和5年9月5日
jRCT番号 jRCT2041230065

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群等の
脈管奇形患者を対象としたKP-001の長期投与試験（第III相）		 A Long-term Study of KP-001 in patients with vascular malformation including venous malformation, lymphatic malformation, and Klippel-Trenaunay Syndrome (Phase III)
静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群等の脈管奇形患者を対象としたKP-001の長期投与試験（第III相） A Long-term Study of KP-001 in patients with vascular malformation including venous malformation, lymphatic malformation, and Klippel-Trenaunay Syndrome (Phase III)

（２）治験責任医師等に関する事項

川端　英樹 Hideki Kawabata
/ 科研製薬株式会社 Kaken Pharmaceutical Co. Ltd.
臨床開発部
113-8650
/ 東京都文京区本駒込2丁目28-8 2-28-8 Honkomagome, Bunkyo-ku, Tokyo
0120-391-004
kaken-jrct@e-medinfo.com
科研製薬株式会社jRCT問い合わせ受付センター　 Contact for Clinical Trial
科研製薬株式会社 Kaken Pharmaceutical Co. Ltd.
臨床開発部
113-8650
東京都文京区本駒込2丁目28-8 2-28-8 Honkomagome, Bunkyo-ku, Tokyo
0120-391-004
kaken-jrct@e-medinfo.com
令和5年7月11日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

国家公務員共済組合連合会　斗南病院

Tonan Hospital

　

　
/

　

/

横浜市立大学附属病院

Yokohama City University Hospital

　

　
/

　

/

慶應義塾大学病院

Keio University Hospital

　

　
/

　

/

東海大学医学部付属病院

Tokai University Hospital

　

　
/

　

/

岐阜大学医学部附属病院

Gifu University Hospital

　

　
/

　

/

神戸大学医学部附属病院

Kobe University Hospital

　

　
/

　

/

地方独立行政法人福岡市立病院機構　福岡市立こども病院

Fukuoka Children's Hospital

　

　
/

　

/

大分大学医学部附属病院

Oita University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群等の脈管奇形の患者に、KP-001を1日1回52週間以上投与したときの安全性を検討する。また、有効性も評価する。更にKP-001の国内第II相用量設定試験（ART-001-201試験）又は国内第III相検証的試験（KP-001-301試験）の治療期間を完了した、あるいはKP-001-301試験に選択基準が適合せず参加できなかった患者のうち、KP-001の投与が必要と判断された患者に対して治療の機会を提供する。
3
実施計画の公表日
2023年06月01日
2027年06月30日
50
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
（コホート1）
1. 第III相検証的試験で52週間の治療期間を完了し、52週以降の治験薬の継続投与が必要と治験責任（分担）医師が判断した患者
（コホート2）
1. 同意取得時の年齢が2歳以上の患者
2. 以下のいずれかと診断された患者 • ISSVA分類のCommon VM、Common (cystic) LM（VMとLMのいずれかを主体とする混合型を含む）
• クリッペル・トレノネー症候群
• 巨脳症-毛細血管奇形症候群
• リンパ管腫症
• ゴーハム病に伴うリンパ管奇形
• リンパ管拡張症
• 家族皮膚粘膜静脈奇形
• CLOVES 症候群
• CLAPO 症候群
• プロテウス症候群
• 上記以外でPIK3CA 関連過成長症候群に該当する疾患
•青色ゴムまり様母斑症候群
3. 疼痛、出血、醜状変形、蜂窩織炎等の炎症等を有し、治験責任（分担）医師が症候性と判断した患者
4. 切除で治癒に至らない、切除が困難、又はその他の理由で治験責任（分担）医師が難治性と判断した患者
（コホート3）
1. 第II相臨床試験で24週間の治療期間を完了し、治験責任（分担）医師が必要と判断した患者のうち、治験薬の投与再開を希望するもの		 (Cohort1)
1. Patients who complete the 52-week treatment period in the Phase III confirmatory study and are diagnosed as requiring continuation of investigational drug beyond 52 weeks.
(Cohort2)
1. Patient is at least 2 years of age at time of consent
2. Diagnosed as one of the following - ISSVA classification of Common VM, Common (cystic) LM (including combined type mainly consisting of VM or LM)
- Klippel-Trenaunay Syndrome
- Megalencephaly-capillary malformation-polymicrogyria
- Lymphangiomatosis
- Lymphangioleiomyomatosis in Gorham-Stout disease
- Lymphangiectasia
- Familial VM cutaneo-mucosal
- CLOVES syndrome
- CLAPO syndrome
- Proteus syndrome
- Diseases other than those listed above that are associated with PIK3CA-related overgrowth spectrum
- Blue rubber bleb nevus syndrome
3. Diagnosed as pain, bleeding, disfigurement, inflammation such as cellulitis, etc., and judged to be symptomatic
4. Diagnosed as refractory because resection is not curative, resection is difficult, or for other reasons
(Cohort3)
1. Patients who complete the 24-week treatment period in the Phase II study and are diagnosed as requiring the administration of investigational drug and wish to resume the administration of it
（コホート1）
1. 糖尿病（I 型又はII 型）又は糖代謝に異常をきたす疾患（糖原病、ガラクトース血症、原発性乳糖不耐症等）を有し、治験責任（分担）医師がコントロール不良と判断した患者
2. 肝障害又は腎障害を合併していると治験責任（分担）医師が判断した患者
3. 治験責任（分担）医師がコントロール不十分と判断した虚血性心疾患、不整脈、心不全（NYHAIII 又はIV 度）を合併する患者
4. MRI の撮像に影響を及ぼす可能性がある歯列矯正具、人工内耳等を装着している患者
（コホート2）
1. 糖尿病（I 型又はII 型）又は糖代謝に異常をきたす疾患（糖原病、ガラクトース血症、原発性乳糖不耐症等）を有し、治験責任（分担）医師がコントロール不良と判断した患者
2. 肝障害又は腎障害を合併していると治験責任（分担）医師が判断した患者
3. 治験責任（分担）医師がコントロール不十分と判断した虚血性心疾患、不整脈、心不全（NYHAIII 又はIV 度）を合併する患者
4. 経口摂取ができない患者
5. MRI の撮像に影響を及ぼす可能性がある歯列矯正具、人工内耳等を装着している患者（MRI 画像により標的病変を評価する被験者のみ）
6. 同意取得日の28 日前以内に、標的病変に治療を要する感染症を認めた患者
7. 同意取得日84 日前以内に、標的病変に対する硬化療法やレーザー治療を含む侵襲的治療を受けた患者
8. 同意取得日84 日前以内に、標的病変に対する硬化療法やレーザー治療を含む侵襲的治療を受けた患者
（コホート3）
1. 糖尿病（I 型又はII 型）又は糖代謝に異常をきたす疾患（糖原病、ガラクトース血症、原発性乳糖不耐症等）を有し、治験責任（分担）医師がコントロール不良と判断した患者
2. 肝障害又は腎障害を合併していると治験責任（分担）医師が判断した患者
3. 治験責任（分担）医師がコントロール不十分と判断した虚血性心疾患、不整脈、心不全（NYHAIII 又はIV 度）を合併する患者
4. 経口摂取ができない患者
5. 同意取得日84 日前以内に、標的病変に対する硬化療法やレーザー治療を含む侵襲的治療を受けた患者
6. 同意取得日84 日前以内に、標的病変に対する硬化療法やレーザー治療を含む侵襲的治療を受けた患者 		(Cohort1)
1. Diagnosed as having diabetes mellitus (type I or II) or a disease with abnormal glucose metabolism (glycogen storage disease, hypergalactosemia, primary lactose intolerance, etc.) and poor control of the disease
2. Diagnosed as having hepatic or renal impairment
3. Patients with ischemic heart disease, arrhythmia, or heart failure (NYHA III or IV degree) diagnosed as inadequately controlled
4. Patients who wear orthodontic appliances, cochlear implants, etc., which may affect MRI imaging.
(Cohort2)
1. Diagnosed as having diabetes mellitus (type I or II) or a disease with abnormal glucose metabolism (glycogen storage disease, hypergalactosemia, primary lactose intolerance, etc.) and poor control of the disease
2. Diagnosed as having hepatic or renal impairment
3. Patients with ischemic heart disease, arrhythmia, or heart failure (NYHA III or IV degree) diagnosed as inadequately controlled
4. Patients who are unable to take drug orally
5. Patients who wear orthodontic appliances, cochlear implants, etc., which may affect MRI imaging. (Only for subjects whose target lesions are assessed by MRI imaging)
6. Patients with target lesion infection requiring treatment within 28 days prior to the date of consent
7. Patients who have undergone invasive treatment, including sclerotherapy or laser therapy, for the target lesion within 84 days prior to the date of consent
8. Patients who have used other PI3Ka inhibitors or Sirolimus within 84 days prior to the date of consent
(Cohort3)
1. Diagnosed as having diabetes mellitus (type I or II) or a disease with abnormal glucose metabolism (glycogen storage disease, hypergalactosemia, primary lactose intolerance, etc.) and poor control of the disease
2. Diagnosed as having hepatic or renal impairment
3. Patients with ischemic heart disease, arrhythmia, or heart failure (NYHA III or IV degree) diagnosed as inadequately controlled
4. Patients who are unable to take drug orally
5. Patients who have undergone invasive treatment, including sclerotherapy or laser therapy, for the target lesion within 84 days prior to the date of consent
6. Patients who have used other PI3Ka inhibitors or Sirolimus within 84 days prior to the date of consent
2歳 0ヶ月 以上 2age 0month old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群等の脈管奇形 Vascular malformation including VM, LM, and KTS
あり
KP-001を1日1回朝食後に規定量、経口投与する。 KP-001 is given orally once after breakfast
安全性の主要評価項目
(1) 有害事象
(2) バイタルサイン
(3) 臨床検査（血液学的検査、血液生化学的検査及び尿検査）		 Primary safety endpoints
(1) Adverse event
(2) Vital sign
(3) Laboratory test (hematology, blood biochemistry, and urinalysis)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Serabelisib
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

科研製薬株式会社
Kaken Pharmaceutical Co. Ltd.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

岐阜大学医学部附属病院　医薬品等受託研究審査委員会 Gifu Univercity Hospital Institutional Review Board
岐阜県岐阜県岐阜市柳戸1番1 1-1 Yanagito, Gifu City, Gifu, Gifu
058-230-6000
chikenj@t.gifu-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年9月6日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和5年8月3日 詳細
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