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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和5年8月3日
令和5年9月6日
静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群の患者を対象としたKP-001の検証的試験（第III相）
静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群の患者を対象としたKP-001の検証的試験（第III相）
川端　英樹
科研製薬株式会社
静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群の患者にKP-001を1日1回24週間以上52週間まで投与したときの有効性を、MRI画像に基づく標的病変の奏効を指標に検証する。また、安全性及び薬物動態を検討する。
3
静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群
募集中
Serabelisib
なし
岐阜大学医学部附属病院　医薬品等受託研究審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年9月5日
jRCT番号 jRCT2041230064

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群の患者を対象としたKP-001の検証的試験（第III相） Phase III confirmatory study of in patients with venous malformation, lymphatic malformation and Klippel-Trenaunay Syndrome
静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群の患者を対象としたKP-001の検証的試験（第III相） Phase III confirmatory study of in patients with venous malformation, lymphatic malformation and Klippel-Trenaunay Syndrome

（２）治験責任医師等に関する事項

川端　英樹 Hideki Kawabata
/ 科研製薬株式会社 Kaken Pharmaceutical Co. Ltd.
臨床開発部
113-8650
/ 東京都文京区本駒込2丁目28-8 2-28-8 Honkomagome, Bunkyo-ku, Tokyo
0120-391-004
kaken-jrct@e-medinfo.com
科研製薬株式会社jRCT問い合わせ受付センター　　 Contact for Clinical Trial
科研製薬株式会社 Kaken Pharmaceutical Co. Ltd.
臨床開発部
113-8650
東京都文京区本駒込2丁目28-8 2-28-8 Honkomagome, Bunkyo-ku, Tokyo
0120-391-004
kaken-jrct@e-medinfo.com
令和5年7月11日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
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国家公務員共済組合連合会　斗南病院

Tonan Hospital

　

　
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横浜市立大学附属病院

Yokohama City University Hospital

　

　
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慶應義塾大学病院

Keio University Hospital

　

　
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岐阜大学医学部附属病院

Gifu University Hospital

　

　
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神戸大学医学部附属病院

Kobe University Hospital

　

　
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地方独立行政法人福岡市立病院機構　福岡市立こども病院

Fukuoka Children's Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群の患者にKP-001を1日1回24週間以上52週間まで投与したときの有効性を、MRI画像に基づく標的病変の奏効を指標に検証する。また、安全性及び薬物動態を検討する。
3
実施計画の公表日
2023年06月01日
2025年07月31日
32
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
1. 同意取得時の年齢が2歳以上の患者
2. ISSVA分類のCommon VM、Common (cystic) LM（VMとLMのいずれかを主体とする混合型を含む）、又はクリッペル・トレノネー症候群と診断された患者
3. 疼痛、出血、醜状変形、蜂窩織炎等の炎症等を有し、治験責任（分担）医師が症候性と判断した患者
4. 切除で治癒に至らない、切除が困難、又はその他の理由で治験責任（分担）医師が難治性と判断した患者
5. スクリーニング時にMRIによる体積測定が可能な標的病変を1つ以上有する患者
 1. Patient is at least 2 years of age at time of consent
2. Diagnosed as ISSVA classification of Common VM, Common (cystic) LM (including combined type mainly consisting of VM or LM), or Klippel-Trenaunay Syndrome
3. Diagnosed as pain, bleeding, disfigurement, inflammation such as cellulitis, etc., and judged to be symptomatic
4. Diagnosed as refractory because resection is not curative, resection is difficult, or for other reasons
5. Patients with at least one target lesion that can be volumetrically measured by MRI at screening
1. 以下の疾患を有する患者 単純型毛細血管奇形、リンパ管腫症、ゴーハム病に伴うリンパ管奇形、リンパ管拡張症、家族皮膚粘膜静脈奇形、青色ゴムまり様母斑症候群、M-CM/MCAP、CLOVE(S)症候群、CLAPO症候群、プロテウス症候群、パークス ウェーバー症候群、スタージ・ウェーバー症候群、マフッチ症候群、オスラー病、カウデン病、Adams-Oliver syndrome
2. 糖尿病（I型又はII型）又は糖代謝に異常をきたす疾患（糖原病、ガラクトース血症、原発性乳糖不耐症等）を有する患者
3. 肝障害又は腎障害を合併していると治験責任（分担）医師が判断した患者
4. 治験責任（分担）医師がコントロール不十分と判断した虚血性心疾患、不整脈、心不全（NYHAIII又はIV度）を合併する患者
5. 薬物吸収に影響する消化管障害を有すると治験責任（分担）医師が判断した患者
6. 経口摂取ができない患者
7. MRIの撮像に影響を及ぼす可能性がある歯列矯正具、人工内耳等を装着している患者
8. 同意取得日の28日前以内に、標的病変に治療を要する感染症を認めた患者
9. 同意取得日の84日前以内に、標的病変に対する硬化療法やレーザー治療を含む侵襲的治療を受けた患者 10. 同意取得日の84日前以内に、他のPI3Kα阻害薬又はシロリムスの使用歴がある患者 		1. Patients with the following diseases: simple capillary malformation, lymphangiomatosis, lymphangioleiomyomatosis in Gorham-Stout disease, lymphangiectasia, familial VM cutaneo-mucosal, blue rubber bleb nevus syndrome, M-CM/MCAP, CLOVE(S) syndrome, CLAPO syndrome, proteus syndrome, Parkes Weber syndrome, Sturge-Weber syndrome, maffucci syndrome, Rendu-Osler-Weber syndrome, Cowden's disease, Adams-Oliver syndrome
2. Patients with diabetes mellitus (type I or II) or diseases with abnormal glucose metabolism (glycogen storage disease, hypergalactosemia, primary lactose intolerance, etc.)
3. Diagnosed as having hepatic or renal impairment
4. Patients with ischemic heart disease, arrhythmia, or heart failure (NYHA III or IV degree) diagnosed as inadequately controlled
5. Diagnosed as having a gastrointestinal disorder that affects drug absorption
6. Patients who are unable to take the drug orally
7. Patients with orthodontic appliances, cochlear implants, etc. which may affect MRI imaging
8. Patients with target lesion infection requiring treatment within 28 days prior to the date of consent
9. Patients who have undergone invasive treatment, including sclerotherapy or laser therapy, for the target lesion within 84 days prior to the date of consent
10. Patients who have used other PI3Ka inhibitors or Sirolimus within 84 days prior to the date of consent
2歳 0ヶ月 以上 2age 0month old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群 Venous malformation, Lymphatic malformation, Klippel-Trenaunay Syndrome
あり
KP-001を1日1回朝食後に経口投与する。 KP-001 is given orally once after breakfast
投与24週後以降の最終評価時点のMRI画像に基づく標的病変の奏効 Target lesion response based on MRI at the last evaluation after 24 weeks of treatment

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Serabelisib
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

科研製薬株式会社
Kaken Pharmaceutical Co. Ltd.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

岐阜大学医学部附属病院　医薬品等受託研究審査委員会 Gifu Univercity Hospital Institutional Review Board
岐阜県岐阜県岐阜市柳戸1番1 1-1 Yanagito, Gifu City, Gifu, Gifu
058-230-6000
chikenj@t.gifu-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年9月6日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和5年8月3日 詳細
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