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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和5年6月24日
令和5年12月15日
血液凝固第VIII因子インヒビターを保有する又は保有しない血友病A患者を対象としたMim8の長期安全性及び有効性を検討する非盲検試験(NN7769-4532)
血友病A患者を対象としたMim8の長期投与試験(NN7769-4532)
江崎　梨沙
ノボ　ノルディスク　ファーマ株式会社
本治験の目的は、血液凝固第VIII因子（FVIII）インヒビターを保有する又は保有しない血友病A患者においてMim8による出血予防の長期安全性及び有効性を検討することである。
3
FVIIIインヒビターを保有する又は保有しない血友病A患者
募集中
NNC0365-3769（Mim8）
なし
名古屋大学医学部附属病院 治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年12月8日
jRCT番号 jRCT2041230047

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

血液凝固第VIII因子インヒビターを保有する又は保有しない血友病A患者を対象としたMim8の長期安全性及び有効性を検討する非盲検試験(NN7769-4532) Open-label, long-term safety and efficacy study of Mim8 in participants with haemophilia A with or without inhibitors(NN7769-4532) (FRONTIER 4)
血友病A患者を対象としたMim8の長期投与試験(NN7769-4532) A research study looking at long-term treatment with Mim8 in people with haemophilia A(NN7769-4532) (FRONTIER 4)

（２）治験責任医師等に関する事項

江崎　梨沙 Esaki Risa
/ ノボ　ノルディスク　ファーマ株式会社 Novo Nordisk Pharma Ltd.
100-0005
/ 東京都千代田区丸の内２－１－１ 2-1-1, Marunouchi, Chiyodaku, Tokyo
0362661000
jphc_clinical_trials@novonordisk.com
江崎　　梨沙 Esaki Risa
ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 Novo Nordisk Pharma Ltd.
100-0005
東京都千代田区丸の内２－１－１ 2-1-1, Marunouchi, Chiyodaku, Tokyo
0362661000
jphc_clinical_trials@novonordisk.com
あり
令和4年12月23日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

名古屋大学医学部附属病院

Nagoya University Hospital

　

　
/

　

/

東京医科大学病院

Tokyo Medical Univ. Hospital

　

　
/

　

/

埼玉県立小児医療センター

Saitama Children's Med Centre

　

　
/

　

/

国立成育医療研究センター

National Center for Child Health and Development

　

　
/

　

/

荻窪病院

Ogikubo Hospital

　

　
/

　

/

自治医科大学附属病院

Jichi Medical University Hospital

　

　
/

　

/

奈良県立医科大学

Nara Medical University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本治験の目的は、血液凝固第VIII因子（FVIII）インヒビターを保有する又は保有しない血友病A患者においてMim8による出血予防の長期安全性及び有効性を検討することである。
3
2023年02月13日
2023年02月13日
2022年10月17日
2028年08月04日
425
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
あり
オーストリア/ベルギー/ブルガリア/カナダ/中国/デンマーク/フランス/ドイツ/インド/アイルランド/イスラエル/イタリア/ラトビア/リトアニア/マレーシア/メキシコ/オランダ/ポーランド/ポルトガル/ルーマニア/サウジアラビア/セルビア/スロバキア/南アフリカ/韓国/スペイン/スイス/台湾/トルコ/英国 Austria/Belgium/Bulgaria/Canada/China/Denmark/France/Germany/India/Ireland/Israel/Italy/Latvia/Lithuania/Malaysia/Mexico/Netherlands/Poland,/Portugal/Romania/Saudi Arabia/Serbia/Slovakia/South Africa/South Korea/Spain/Switzerland/Taiwan/Turkey/United Kingdom
1.治験に関連する何らかの手順を実施する前に同意が得られている。治験に関連する手順とは、治験の一部として実施されるあらゆる手順をいい、治験に適しているか否かを判断するための手順を含む。
2.先天性血友病Aと診断された男女（医療記録に基づく）。
3.移行の時点でNN7769-4513試験、NN7769-4514試験、NN7769-4516試験又はNN7769-4728試験への参加を継続している。参加者は以下のいずれかの基準に該当しなければならない。
a.NN7769-4532試験への登録前にNN7769-4513試験の延長パートに少なくとも12週間参加しているNN7769-4513試験の参加者。
b.NN7769-4514試験、NN7769 4516試験又はNN7769-4728試験の治療終了来院を完了した参加者。
4.参加者及び／又は参加者の保護者／法定代理人が予定された来院及び治験の手順（日誌への入力を含む）を遵守する意思及び能力がある。		 1.Informed consent obtained before any study related activities. Study related activities are any procedures that are carried out as part of the study, including activities to determine suitability for the study.
2.Male or female with diagnosis of congenital haemophilia A based on medical records.
3.Ongoing participation in study NN7769-4513, NN7769-4514, NN7769-4516, or NN7769 4728 at the time of transfer. Participant should qualify either of the following criteria:
a.Participant from study NN7769-4513, who has participated in the extension part of the study for at least 12 weeks prior to enrolment in study NN7769-4532, or,
b.Participant has completed the end of treatment visit for study NN7769-4514, NN7769 4516, or NN7769-4728.
4.Participant and/or participant's parent(s)/participant's legally acceptable representative (LAR) willingness and ability to comply with scheduled visits and study procedures, including the completion of diary.
1.治験責任医師が参加者を危険にさらす可能性がある、又は治験実施計画書の遵守の妨げになると判断する疾患を有する。ただし、血友病に関連する病態を除く。
2.NN7769-4513試験、NN7769-4514試験、NN7769-4516試験又はNN7769-4728試験への参加を中止又は脱落した参加者。
3.過去に本治験に参加したことがある。参加とは、同意書に署名したことをいう。
4.妊婦又は授乳中の女性、もしくは妊娠の意思がある女性。
5.妊娠可能で効果の高い避妊方法（別添4に定義される効果の高い避妊手段、又は、各国の規制又は慣習により規定される効果の高い避妊手段）を使用する意思がない女性。
6.既承認又は未承認の治験薬を使用する介入試験（NN7769-4513試験、NN7769-4514試験、NN7769-4516又はNN7769-4728試験試験は除く）への参加（すなわち、同意書に署名したこと）。
7.本治験のパート1の期間中に大手術が予定されている。大手術の定義は表‎6 7参照。
8.精神障害がある、本治験への協力の意思がない、又は言語障壁があり、本治験の内容を十分に理解できず、本治験に協力することができない。		 1.Any disorder, except for conditions associated with haemophilia, which in the investigator's opinion might jeopardise participant's safety or compliance with the protocol.
2.Participant who has discontinued or been withdrawn from studies NN7769-4513, NN7769-4514, NN7769-4516, or NN7769-4728.
3.Previous participation in this study. Participation is defined as signed informed consent.
4.Female who is pregnant, breast-feeding or intends to become pregnant.
5.Female of child-bearing potential and not using a highly effective contraceptive method (highly effective contraceptive measures as defined in Appendix 4 or as required by local regulation or practice).
6.Participation (i.e., signed informed consent) in any interventional, clinical study (except from study NN7769-4513, NN7769-4514, NN7769-4516, or NN7769-4728) of an approved or non-approved investigational medicinal product.
7. Any planned majors surgery, during part1 of the study, For definition of major surgery see Table6-7.
8.Mental incapacity, unwillingness to cooperate, or a language barrier precluding adequate understanding and cooperation.
1歳 以上 1age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
FVIIIインヒビターを保有する又は保有しない血友病A患者 Participants with haemophilia A with or without FVIII inhibitors
あり
本治験は2つの治療群（治療群1、治療群2）で構成され、治療群1にはNN7769-4513試験の参加者、治療群2にはNN7769-4514試験、NN7769-4516試験及びNN7769-4728試験の参加者を組み入れる。

治療期間はパート1及びパート2から構成されている。
パート1（最初の26週間）では、NN7769-4513試験から移行する参加者は、2週に1回投与する。NN7769-4514試験、NN7769-4516試験及びNN7769-4728試験から移行する参加者は、移行前の試験と同じ投与頻度（週1回、2週に1回又は月1回）で投与する。
パート1終了後に実施するパート2では、いずれの治療群の参加者も別の投与頻度（週1回、2週に1回、月1回）に変更することができる。

投与量は、参加者の体重範囲に基づいて決定される。
Mim8の週1回及び月1回投与
週1回投与:
1.6mg(15kg未満),4.0mg(15kg以上、45kg未満),9.0mg(45kg以上)

月1回投与
9.0mg(15kg未満),20.0mg(15kg以上、45kg未満),46.0mg(45kg以上)		 The study consists of two arms (Arms 1 and 2), where participants from study NN7769-4513 will enter Arm 1 and participants from studies NN7769-4514, NN7769 4516, and NN7769 4728 will enter Arm 2.

Treatment period is consistent of part1 and part2.
During part1(first 26 weeks of the study), participants transferring from study NN7769-4513 will all receive Q2W dosing. Participants transferring from study NN7769-4514, NN7769-4516, and NN7769-4728 will use the same treatment frequency as in their previous study (QW, Q2W, or QM).
After part1, during part2 study participants in both arms will get the choice to switch to another treatment frequency (QW, Q2W, or QM)

Dose amount is based on weight band of participant.
Weight bands and corresponding doses for study
Once-Weekly:
1.6mg(below15kg), 4.0mg(15kg or above, below 45kg), 9.0mg(45kg or above)

Once-Monthly
9.0mg(below 15kg), 20.0mg(15kg or above, below 45kg), 46.0mg(45kg or above)
治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）の件数 Number of treatment-emergent adverse events (TEAEs)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
NNC0365-3769（Mim8）
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ノボ ノルディスク ファーマ株式会社
Novo Nordisk Pharma Ltd.
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

名古屋大学医学部附属病院 治験審査委員会 Nagoya University Hospital Institutional review board
愛知県愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65 65 Tsurumai-cho, Showa-ku,, Aichi
052-744-1958
center-irb@med.nagoya-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05685238
Clinical Trials.gov
Clinical Trials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
Novo Nordisk disclosure commitmentに従う（http://novonordisk-trials.com） According to the Novo Nordisk disclosure commitment on novonordisk-trials.com

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年12月15日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和5年6月24日 詳細
変更履歴一覧