臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和5年4月29日 | ||
| CDKL5欠損症患者を対象としたZX008の有効性及び安全性を検討する第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、固定用量、多施設共同試験、及び非盲検継続投与試験 | ||
| CDKL5欠損症患者を対象としたZX008の有効性及び安全性を検討する試験 | ||
| 豊田 行健 | ||
| ユーシービージャパン株式会社 | ||
| 小児及び成人のCDD患者に対する補助療法として、フェンフルラミン（ZX008）0.8 mg/kg/日の有効性がプラセボよりも優れていることを示す。 | ||
| 3 | ||
| CDKL5欠損症 | ||
| 募集中 | ||
| フェンフルラミン塩酸塩 | ||
| フィンテプラ | ||
| 独立行政法人国立病院機構静岡てんかん・神経医療センター治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年4月19日 |
| jRCT番号 | jRCT2041230015 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| CDKL5欠損症患者を対象としたZX008の有効性及び安全性を検討する第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、固定用量、多施設共同試験、及び非盲検継続投与試験 | A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Fixed-Dose, Multicenter Study To Examine The Efficacy And Safety Of ZX008 In Subjects With CDKL5 Deficiency Disorder Followed By An Open-Label Extension | ||
| CDKL5欠損症患者を対象としたZX008の有効性及び安全性を検討する試験 | A Study to Investigate the Efficacy and Safety of ZX008 in Subjects With CDKL5 Deficiency Disorder | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 豊田 行健 | Yukihiro Toyota | ||
| / | ユーシービージャパン株式会社 | UCB Japan Co., Ltd. | |
| 開発本部 | |||
| 160-0023 | |||
| / | 東京都新宿区西新宿八丁目17番1号 | 8-17-1 Nishi-shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo | |
| 03-6864-7500 | |||
| CTR-JRCT.UCBJapan@ucb.com | |||
| 開発本部 | Global Clinical Science & Operation | ||
| ユーシービージャパン株式会社 | UCB Japan Co., Ltd. | ||
| 開発本部 | |||
| 160-0023 | |||
| 東京都新宿区西新宿八丁目17番1号 | 8-17-1 Nishi-shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo | ||
| 03-6864-7500 | |||
| CTR_SCC_UCBJapan@UCB.com | |||
| 令和5年2月17日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 西新潟中央病院 |
Nishi-Niigata Chuo Hospital |
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新潟県 |
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| 新潟県 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 静岡てんかん・神経医療センター |
Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders |
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静岡県 |
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| 静岡県 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人 国立病院機構 長崎医療センター |
National Hospital Organization Nagasaki Medical Center |
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長崎県 |
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| 長崎県 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 広島大学病院 |
Hiroshima University Hospital |
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広島県 |
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| 広島県 | |||
設定されていません |
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 小児及び成人のCDD患者に対する補助療法として、フェンフルラミン（ZX008）0.8 mg/kg/日の有効性がプラセボよりも優れていることを示す。 | |||
| 3 | |||
| 2023年04月28日 | |||
| 2023年01月31日 | |||
| 2026年05月31日 | |||
| 6 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アメリカ/ポルトガル/ドイツ/オランダ/オーストリア/アイルランド/スペイン/ベルギー/イギリス/フランス/イスラエル/ジョージア/イタリア | USA/Portugal/Germany/Netherlands/Austria/Ireland/Spain/Belgium/UK/France/Israel/Georgia/Italy | ||
| - 被験者のCDKL5遺伝子に、病原性あり又はおそらく病原性と分類される変異が確認され、生後1年以内にてんかん発現を伴うCDDの臨床診断を受けており、かつ運動及び発育遅延が認められる。 - スクリーニング来院日の時点で、1～35歳の男性又は女性である。 - 2つ以上の抗てんかん薬（AET）を過去に使用していた又は現在使用しているが、てんかん発作のコントロールが達成できていない。 - 抗てんかん発作療法［抗てんかん発作薬（ASM）、迷走神経刺激療法（VNS）、反応性神経刺激療法（RNS）又はケトン食療法（KD）］の併用療法を現在1つ以上受けている。 - てんかんに対する全ての薬剤又は介入療法（VNS、RNS、及びKDを含む）は、スクリーニング前に安定しており、治験期間を通して安定の維持が期待できる状況である必要がある。 - スクリーニング来院時に、親／介護者から、患者が1週間あたり4回以上の計数可能な運動発作（CMS）を発現していることが報告されている。 |
- Subject has a confirmed pathogenic or likely pathogenic mutation in the CDKL5 gene and a clinical diagnosis of CDD with epilepsy onset in the first year of life, plus motor and developmental delays. - Subject is male or female, aged 1 to 35 years, inclusive, as of the day of the Screening Visit. - Subject must have failed to achieve seizure control despite previous or current use of 2 or more AETs. - Subject is currently receiving at least 1 concomitant antiseizure treatment: antiseizure medication (ASM), vagus nerve stimulation (VNS), responsive neurostimulation (RNS), or ketogenic diet (KD). - All medications or interventions for epilepsy (including VNS, RNS, and KD) must be stable prior to screening and are expected to remain stable throughout the study. - At the Screening Visit, parent/caregiver reports that subject has >= 4 countable motor seizures(CMS) per week. |
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| - フェンフルラミン又は治験薬の賦形剤に対して過敏症を有することが既知である。 - 肺動脈性肺高血圧症の診断を受けている。 - 慢性閉塞性肺疾患、間質性肺疾患若しくは門脈圧亢進症を含む臨床的に重要な医学的状態を有するか、又は現在若しくはスクリーニング来院前4週間以内に、治験参加、治験データの収集に悪影響を及ぼす若しくは被験者にリスクをもたらす可能性のある、てんかん以外の臨床的に意義のある症状若しくは臨床的に重要な疾患を有する。 - 心臓弁膜症、心筋梗塞又は脳卒中、重度の心室性不整脈又は臨床的に重要な心臓の構造異常などの心血管疾患又は脳血管疾患の現病歴又は既往歴を有する。これには、僧帽弁逸脱、心房又は心室中隔欠損症、動脈管開存症及び逆シャントを伴う卵円孔開存が含まれるが、これらに限定されない（注：卵円孔開存又は大動脈二尖弁は除外対象とはみなされない）。 - 中等度から重度の肝機能障害を有する。 - 現在、神経性無食欲症又は過食症を示唆する摂食障害を有している。 - 緑内障の現病歴又は既往歴がある。 - 4つを超えるASMを併用している。ただし、レスキュー薬は計数に含めない。 - Epidiolex/Epidyolex以外のカンナビジオール（CBD）の併用療法を受けている、又は何らかの疾患に対してテトラヒドロカンナビノール（THC）若しくはマリファナ製剤による積極的な治療を受けている。 - 現在、他の治験薬の投与を受けている、若しくはスクリーニング来院前30日以内又は治験薬の半減期の5倍未満の期間（いずれか長い方）に他の治験薬の投与を受けている。 - スクリーニング来院前に、過去にFintepla（フェンフルラミン）の投与を受けていた。 |
- Subject has a known hypersensitivity to fenfluramine or any of the excipients in the study drug. - Subject has a diagnosis of pulmonary arterial hypertension. - Subject has a clinically significant medical condition, including chronic obstructive pulmonary disease, interstitial lung disease, or portal hypertension, or has had clinically relevant symptoms or a clinically significant illness currently or in the 4 weeks prior to the Screening Visit, other than epilepsy, that would negatively impact study participation, collection of study data, or pose a risk to the subject. - Subject has current or past history of cardiovascular or cerebrovascular disease, such as cardiac valvulopathy, myocardial infarction or stroke, severe ventricular arrhythmias, or clinically significant structural cardiac abnormality, including but not limited to mitral valve prolapse, atrial or ventricular septal defects, patent ductus arteriosus, and patent foramen ovale with reversal of shunt. (Note: Patent foramen ovale or a bicuspid aortic valve are not considered exclusionary). - Subject has moderate to severe hepatic impairment. - Subject has current eating disorder that suggests anorexia nervosa or bulimia. - Subject has a current or past history of glaucoma. - Subject is taking > 4 concomitant ASMs. Rescue medications are not included in the count. - Subject is receiving concomitant treatment with cannabidiol (CBD) other than Epidiolex/Epidyolex or is being actively treated with tetrahydrocannabinol (THC) or any marijuana product for any condition. - Subject is currently receiving another investigational product(s) or has received another investigational product within 30 days or within < 5 times the half-lives of the investigational product, whichever is longer, prior to the Screening Visit. - Subject has previously been treated with Fintepla (fenfluramine) prior to the Screening Visit. |
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| 1歳 以上 | 1age old over | ||
| 35歳 以下 | 35age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| CDKL5欠損症 | CDKL5 Deficiency Disorder | ||
| あり | |||
| パート1（二重盲検期） ZX008（フェンフルラミン）群：ZX008 0.8 mg/kg/日を、食事の有無にかかわらず、1日2回（BID）の頻度で等分に投与する。最大用量は30 mg/日である（スチリペントールを併用している被験者にはZX008 0.5 mg/kg/日を投与、最大用量は20 mg/日）。 プラセボ群：プラセボを、食事の有無にかかわらず、1日2回の頻度で等分に投与する。 パート2（非盲検期） ZX008 0.8 mg/kg/日までの用量可変の投与レジメンを用いて、非盲検でZX008を投与する。最大用量は30 mg/日である（スチリペントールを併用している被験者にはZX008 0.5 mg/kg/日を投与、最大用量は20 mg/日）。ZX008は、食事の有無にかかわらず、1日2回（BID）の頻度で等分に投与する。 |
Part 1: - Experimental (ZX008): ZX008 0.8 mg/kg/day will be administered twice a day (BID) in equally divided doses; maximum of 30 mg/day, (subjects taking concomitant stiripentol will receive 0.5 mg/kg/day, [maximum of 20 mg/day]) with or without food. - Placebo: Matching ZX008 placebo will be administered twice a day (BID) in equally divided doses with or without food. Part 2: Open-label ZX008 will be administered using a flexible dosing regimen, up to ZX008 0.8 mg/kg/day; maximum dose: 30 mg/day (subjects taking concomitant stiripentol will receive 0.5 mg/kg/day, [maximum of 20 mg/day]). ZX008 will be administered twice a day (BID) in equally divided doses with or without food. |
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| 1ヵ月（28日）あたりの計数可能な運動発作頻度（CMSF）のベースラインからの変化率の中央値 | The median percentage change from the Baseline Period (Baseline) in monthly (28 days) countable motor seizure frequency | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| フェンフルラミン塩酸塩 | |||
| フィンテプラ | |||
| 30400AMX00433000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 医療費、医療手当および補償金（障害補償金、障害児養育補償金、遺族補償金） | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ユーシービージャパン株式会社 | |
| UCB Japan Co., Ltd. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人国立病院機構静岡てんかん・神経医療センター治験審査委員会 | Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders Institutional Review Board | |
| 静岡県静岡市葵区漆山886 | 886 Urushiyama, Aoi-ku, Shizuoka-shi, Shizuoka, Japan, Shizuoka | |
| 054-245-5446 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 2021-003222-76 | |
| EudraCT | |
| EudraCT | |
| NCT05064878 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 計画の説明： この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認、またはグローバル開発中止の6か月後、および試験完了の18か月後、資格のある研究者が閲覧を要求できる。治験責任（分担）医師は、匿名化した個々の患者レベルのデータおよび編集済みの試験文書へのアクセスを要求できる。これには、解析準備の整ったデータセット、治験実施計画書、注釈付き症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様、および治験総括報告書が含まれる。データを使用する前に、www.Vivli.orgの独立した審査パネルによって提案を承認する必要があり、データ共有契約に署名し締結する必要がある。すべての文書は、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間（通常は12か月）、英語のみで利用できる。試験完了後に被験者を再特定するリスクが高いと判断された場合、この計画は変更される可能性がある。 この場合、被験者を保護するために、個々の患者レベルのデータは利用できない。 IPD タイムフレーム： この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認、またはグローバル開発中止の6か月後、および試験完了の18か月後、資格のある研究者が閲覧を要求できる。 IPD アクセス基準： 資格のある研究者は、匿名化したIPDおよび編集済みの試験文書へのアクセスを要求できる。これには、未加工のデータセット、解析準備の整ったデータセット、治験実施計画書、未記載の症例報告書、注釈付き症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様、および治験総括報告書が含まれる。データを使用する前に、www.Vivli.orgの独立した審査パネルによって提案を承認する必要があり、データ共有契約に署名し締結する必要がある。 すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間（通常は12か月）、英語のみで利用できる。 IPD URL https://www.vivli.org | Plan Description: Data from this trial may be requested by qualified researchers six months after product approval in the US and/or Europe, or global development is discontinued, and 18 months after trial completion. Investigators may request access to anonymized individual patient-level data and redacted trial documents which may include: analysis-ready datasets, study protocol, annotated case report form, statistical analysis plan, dataset specifications, and clinical study report. Prior to use of the data, proposals need to be approved by an independent review panel at www.Vivli.org and a signed data sharing agreement will need to be executed. All documents are available in English only, for a prespecified time, typically 12 months, on a password protected portal. This plan may change if the risk of re-identifying trial participants is determined to be too high after the trial is completed; in this case and to protect participants, individual patient-level data would not be made available. IPD Time Frame: Data from this trial may be requested by qualified researchers six months after product approval in the US and/or Europe or global development is discontinued, and 18 months after trial completion. IPD Access Criteria: Qualified researchers may request access to anonymized IPD and redacted study documents which may include: raw datasets, analysis-ready datasets, study protocol, blank case report form, annotated case report form, statistical analysis plan, dataset specifications, and clinical study report. Prior to use of the data, proposals need to be approved by an independent review panel at www.Vivli.org and a signed data sharing agreement will need to be executed. All documents are available in English only, for a pre-specified time, typically 12 months, on a password protected portal. IPD URL https://www.vivli.org |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |