臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年11月25日 | ||
| 令和5年5月14日 | ||
| 進行性骨化性線維異形成症患者におけるgaretosmabの安全性、忍容性及び有効性を評価する第3相無作為化プラセボ対照試験 | ||
| 進行性骨化性線維異形成症（FOP）の成人患者におけるgaretosmabとプラセボの静脈内投与（IV）の安全性及び有効性を比較する試験 | ||
| Rhee Susan | ||
| Regeneron Pharmaceuticals | ||
| 1. 低線量コンピュータ断層撮影（CT）で判定した、ベースラインからWeek 56までの新規の異所性骨化（HO）病変形成に対する高用量garetosmabの効果をプラセボと比較して評価すること 2. ベースラインからWeek 56までのgaretosmabの安全性及び忍容性をプラセボと比較して評価すること |
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| 3 | ||
| 進行性骨化線維異形成症 | ||
| 募集中 | ||
| REGN2477 | ||
| なし | ||
| 名古屋大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年4月24日 |
| jRCT番号 | jRCT2041220096 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 進行性骨化性線維異形成症患者におけるgaretosmabの安全性、忍容性及び有効性を評価する第3相無作為化プラセボ対照試験 | Phase 3 Randomized, Placebo-Controlled Study to Assess Safety, Tolerability, and Efficacy of Garetosmab in Patients With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (OPTIMA) | ||
| 進行性骨化性線維異形成症（FOP）の成人患者におけるgaretosmabとプラセボの静脈内投与（IV）の安全性及び有効性を比較する試験 | The Examination of Safety and Efficacy of Garetosmab Versus Placebo Administered Intravenously (IV) in Adult Participants With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (OPTIMA) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Rhee Susan | Rhee Susan | ||
| / | Regeneron Pharmaceuticals | Regeneron Pharmaceuticals | |
| Study Director | |||
| / | 777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY 10591, USA | 777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY 10591, USA | |
| 1-844-734-6643 | |||
| clinicaltrials@regeneron.com | |||
| ロザリオ 千佳子 | Rosario Chikako | ||
| パレクセル・インターナショナル株式会社 | Parexel International Inc. Regulatory & Access Consulting | ||
| レギュラトリー＆アクセス コンサルティング | |||
| 104-0033 | |||
| 東京都中央区新川1-21-2 茅場町タワー | Kayabacho Tower, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo, 104-0033, Japan | ||
| 080-8929-3137 | |||
| Clinicaltrial-registration@parexel.com | |||
| 令和4年10月20日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 大分大学医学部附属病院 |
Oita University Hospital |
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大分県 |
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| 大分県 | |||
| 令和5年2月14日 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 名古屋大学医学部附属病院 |
Nagoya University Hospital |
|
愛知県 |
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| 令和4年10月20日 | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 九州大学病院 |
Kyushu University Hospital |
|
福岡県 |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 1. 低線量コンピュータ断層撮影（CT）で判定した、ベースラインからWeek 56までの新規の異所性骨化（HO）病変形成に対する高用量garetosmabの効果をプラセボと比較して評価すること 2. ベースラインからWeek 56までのgaretosmabの安全性及び忍容性をプラセボと比較して評価すること |
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| 3 | |||
| 2022年12月20日 | |||
| 2023年01月18日 | |||
| 2022年09月13日 | |||
| 2026年03月31日 | |||
| 6 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| オーストラリア/カナダ/チリ/フィンランド/フランス/香港/マレーシア/オランダ/コロンビア/メキシコ/ポーランド/韓国/イギリス/アメリカ/ブラジル/中国/イタリア/南アフリカ/スペイン | Australia/Canada/ Chile/Finland/France/Hong Kong/ Malaysia/Netherlands/Colombia/ Mexico/Poland/Korea/United Kingdom/ United States/Brazil/China/Italy/South Africa/ Spain | ||
| 1. スクリーニング時点で18歳以上の男女 2. 進行性骨化性線維異形成症（FOP）と臨床的に診断されている患者（足の拇指の先天的奇形、一過性の軟部組織腫脹、及び／又は進行性の異所性骨化（HO）の所見に基づく） 3. FOPの診断及びFOPを引き起こすアクチビンAI型受容体（ACVR1）変異の確認記録を有する患者 4. スクリーニング来院前1年以内にFOPの疾患活動性が認められている患者。FOPの疾患活動性は、疼痛、腫脹、硬直、又はFOPフレアアップに伴うその他の兆候及び症状、若しくは関節機能の悪化、又はフレアアップの有無を問わないX線画像上のHO病変進行（HO病変部位の大きさ又は数の増大）と定義される 5. CT画像検査、治験実施計画書で規定されているその他の手順を受けることができる患者 6．治験実施計画書で規定されたその他の選択基準が適用される |
1. Male or female 18 years or older at screening 2. Clinical diagnosis of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) [(based on findings of congenital malformation of the great toes, episodic soft tissue swelling, and/or progressive Heterotopic Ossification (HO)] 3. Confirmation of FOP diagnosis with documentation of Type I activin A receptor (ACVR1) FOP causing mutation 4. FOP disease activity within 1 year of screening visit. FOP disease activity is defined as pain, swelling, stiffness, or other signs and symptoms associated with FOP flare-ups; or worsening of joint function, or radiographic progression of HO lesions (increase in size or number of HO lesions) with/without being associated with flare-up episodes 5. Willing and able to undergo CT imaging procedures and other procedures as defined in the protocol 6. Other Protocol Defined Inclusion Criteria Apply |
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| 1. スクリーニング時のCAJISスコア（Cumulative Analog Joint Involvement Scale）が19超の患者 2. 心疾患、腎疾患、リウマチ性疾患、神経学的疾患、精神学的疾患、内分泌性疾患、代謝性疾患又はリンパ系疾患等の重大な合併症又は重大な既往症を有し、治験担当医師が治験の結果に影響を及ぼす可能性がある、又は治験に参加することにより追加のリスクが生じる可能性があると判断した患者 3. がんの既往歴・診断を有する患者 4．Modification of Diet in Renal Disease（MDRD）式で算出した推算糸球体濾過量が30 mL/min/1.73 m2未満と定義される、重度の腎機能障害を有する患者 5．スクリーニング時点でヘモグロビンA1C（HbA1c）が9%超と定義される、コントロール不良の糖尿病を有する患者 6. 以下に定義する、コントロール不良の高血圧の既往歴を有する患者： a. スクリーニング来院時の収縮期血圧が180 mm Hg以上、又は拡張期血圧が110 mm Hg以上 b. スクリーニング来院時の収縮期血圧が160～179 mm Hg、又は拡張期血圧が100～109 mm Hgであり、かつ、末端臓器障害の既往歴（左室肥大、心不全、狭心症、心筋梗塞、脳卒中、一過性脳虚血発作、末梢動脈疾患、末期腎疾患、中等度から高度の網膜症）を有する患者 7.脳血管奇形の既往歴を有する患者 8. スクリーニング前6ヵ月以内にニューヨーク心臓協会クラスIII又はIVの心不全、心筋症、間欠性跛行、心筋梗塞、又は急性冠動脈症候群等の心血管症状、症候性の心室性不整脈がある患者 9．酸素吸入、呼吸補助（例：二相性陽圧呼吸［biPAP］又は持続的気道陽圧法［CPAP］）を必要とする重度の呼吸困難の既往、又は入院を必要とする誤嚥性肺炎の既往歴を有する患者 10. ビスホスホネートを過去1年以内に使用した患者、及び併用している患者 11. 別の介入試験、放射線検査や侵襲的検査（採血や組織採取等）を伴う非介入試験に現在参加している患者 12．デノスマブ、イマチニブ又はイソトレチノインといった他の治験薬の投与を過去30日以内若しくは半減期の5倍のいずれか長い方の期間内に受けている患者 13. 妊婦又は授乳中の女性 14．妊娠可能な女性（WOCBP）で、効果の高い避妊法を使用する意思のない患者 15. 胎児への曝露を避けるため、WOCBPパートナーと性交渉を持つ際にコンドームを使用する意思のない男性患者 16．治験実施計画書で規定されたその他の除外基準が適用される |
1. Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS) score at screening >19 2. Participant has significant concomitant illness or history of significant illness such as but not limited to cardiac, renal, rheumatologic, neurologic, psychiatric, endocrine, metabolic, or lymphatic disease, that in the opinion of the study investigator might confound the results of the study or pose additional risk to the patient by their participation in the study 3. Previous history or diagnosis of cancer 4. Severely impaired renal function defined as estimated glomerular filtration rate <30 milliliter per minute (mL/min)/1.73 m^2 calculated by the Modification of Diet in Renal Disease equation 5. Uncontrolled diabetes defined as hemoglobin A1C (HbA1c) >9% at screening 6. History of poorly controlled hypertension, as defined by: a. Systolic blood pressure >=180 mm Hg or diastolic blood pressure >=110 mm Hg at the screening visit b. Systolic blood pressure of 160 mm Hg to 179 mm Hg or diastolic blood pressure of 100 mm Hg to 109 mm Hg at the screening visit, AND a history of end-organ damage (including history of left-ventricular hypertrophy, heart failure, angina, myocardial infarction, stroke, transient ischemic attack, peripheral arterial disease, end-stage renal disease, and moderate-to-advanced retinopathy) 7. Known history of cerebral vascular malformation 8. Cardiovascular conditions such as New York Heart Association class III or IV heart failure, cardiomyopathy, intermittent claudication, myocardial infarction, or acute coronary syndrome within 6 months prior to screening; symptomatic ventricular cardiac arrhythmia 9. History of severe respiratory compromise requiring oxygen, respiratory support (eg, bilevel positive airway pressure [biPAP] or continuous positive airway pressure [CPAP]), or a history of aspiration pneumonia requiring hospitalization 10. Prior use in the past year and concomitant use of bisphosphonates 11. Concurrent participation in another interventional clinical study or a non-interventional study with radiographic measures or invasive procedures (eg, collection of blood or tissue samples). 12. Treatment with another investigational drug, denosumab, imatinib or isotretinoin in the last 30 days or within 5 half-lives of the investigational drug, whichever is longer 13. Pregnant or breastfeeding women 14. Women of childbearing potential (WOCBP) who are unwilling to practice highly effective contraception 15. Male patients with WOCBP partners who are not willing to use condoms with WOCBP partners to prevent potential fetal exposure 16. Other Protocol Defined Exclusion Criteria Apply |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 進行性骨化線維異形成症 | Fibrodysplasia Ossificans Progressiva | ||
| あり | |||
| - 薬剤：Garetosmab。Garetosmab は、液体製剤として供給され、静脈内 (IV) 投与される。その他の名称：R2477 [Garetosmab 高用量] Garetosmabが 4週に1回（Q4W）静脈内（IV）投与される。 [Garetosmab 低用量] Garetosmabが Q4WでIV投与される。 -薬剤：プラセボ。 Garetosmabに対応するプラセボは、モノクローナル抗体（またはタンパク質）を含まない溶液として供給され、IV投与される。 |
- Drug: Garetosmab. Garetosmab is supplied as a liquid drug product and will be administered IV. Other Name: R2477 [High dose Garetosmab] Garetosmab is administered by intravenous (IV) administration every 4 weeks (Q4W) [Low dose Garetosmab] Garetosmab is administered by IV administration Q4W -Drug: Placebo. Placebo to match garetosmab, is supplied as a liquid solution without the monoclonal antibody (or the protein) and is administered IV. |
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| 1. CTに基づき陽性と判定されたHOの新規病変部位数 [ Time Frame : Week 56まで] 2. 試験治療下で発現した特に注目すべき有害事象（AESI）の発現率及び重症度 [ Time Frame : ベースラインからWeek 56まで] |
1. Number of new HO lesions adjudicated as positive based on CT [ Time Frame: Through week 56] 2. Incidence and severity of treatment-emergent adverse events of special interest (AESIs) [ Time Frame: Baseline to Week 56] |
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| 1. 医師評価によるフレアアップの件数[時間枠：Week 28及びWeek56まで] 2. 医師評価によるフレアアップの発現（あり／なし）[時間枠：Week 28及びWeek 56まで] 3. 患者報告によるフレアアップの件数[時間枠：Week 28及びWeek 56まで] 4．患者報告によるフレアアップの発現（あり／なし）[時間枠：Week 28及びWeek 56まで] 5. CTに基づき陽性と判定されたHOの新規病変の発現（あり／なし）[時間枠：Week 28及びWeek 56] 6. CTに基づき陽性と判定されたHOの新規病変部位総体積[時間枠：Week 28及びWeek 56] 7. CTに基づき陽性と判定されたHOの新規病変部位数[時間枠：Week 28] 8．医師による Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS)に基づく、関節機能評価の変化[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで] 9．肺活量測定により評価した肺機能の変化[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで] 10 .被験者によるGlobal Impression of Severity（PGIS）によって評価した疾患重症度[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで] 11．被験者によるGlobal Impression of Change（PGIC）によって評価した疾患重症度の変化[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで] 12．医師による Global Impression of Change（CGIC）によって評価した疾患重症度の変化[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで] 13．血清中総アクチビンA濃度の経時的推移[時間枠：ベースラインからWeek 56まで] 14．血清中のガレトスマブの濃度[時間枠：ベースラインからWeek 56まで] 15. ガレトスマブに対する抗薬物抗体（ADA）の発現率 [時間枠：ベースラインか らWeek 56まで] 16: ガレトスマブに対するADAの力価 [時間枠：ベースラインか らWeek 56まで] |
1. Number of clinician-assessed flare-ups [ Time Frame: Through Week 28 and 56] 2. Occurrence of clinician-assessed flare-ups [ Time Frame: Through Weeks 28 and 56]: Reported as Yes/No 3. Number of patient-reported flare-ups [ Time Frame: Through Weeks 28 and 56] 4. Occurrence of patient-reported flare-ups [ Time Frame: Through Weeks 28 and 56] :Reported as Yes/No 5. Occurrence of new HO lesions adjudicated as positive based on CT [ Time Frame: Weeks 28 and 56]: Reported as Yes/No 6. Total volume of new HO lesions adjudicated as positive based on CT [ Time Frame: Weeks 28 and 56] 7. Number of new HO lesions adjudicated as positive based on CT [ Time Frame: Week 28] 8. Change in joint function assessment by physician using cumulative analog joint involvement scale (CAJIS) [ Time Frame: Baseline to Week 28 and 56] 9. Change in pulmonary function as assessed by spirometry [ Time Frame: Baseline to Week 28 and 56] 10. Change in disease severity as assessed by the Patient Global Impression of Severity (PGIS) [ Time Frame: Baseline to Week 28 and 56] 11. Change in disease severity as assessed by the Patient's Global Impression of Change (PGIC) [ Time Frame: Baseline to Week 28 and 56] 12. Change in disease severity as assessed by the Clinician's Global Impression of Change (CGIC) [Time Frame: Baseline to Week 28 and 56] 13. Concentration of total activin A in serum over time [ Time Frame: Baseline to Week 56] 14. Concentrations of garetosmab in serum [Time Frame: Baseline to Week 56] 15. Incidence of anti-drug antibodies (ADA) to garetosmab [Time Frame: Baseline to Week 56] 16. Titer of ADA to garetosmab [Time Frame: Baseline to Week 56] |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| REGN2477 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Regeneron Pharmaceuticals | |
| Regeneron Pharmaceuticals | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 名古屋大学医学部附属病院治験審査委員会 | Nagoya University Hospital Institutional review board | |
| 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65 | 65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya, Aichi, 466-8560, Japan, Aichi | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05394116 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2022-000880-40 | |
| EudraCT | |
| EudraCT |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 一般公開される結果の根拠となるすべての個別被験者データ（IPD）は共有の対象として検討される。 <期間> Regeneron が主要な保健当局 (例: FDA、欧州医薬品庁 (EMA)、医薬品医療機器総合機構 (PMDA) など) から製品と適応症について販売承認を受け、学術論文、学術会議、臨床試験レジストリーなどにおいて試験結果を公開し、データを共有する法的権限があり、被験者のプライバシーを保護する能力を確保しているとき。 <アクセス基準> 有資格の研究者は、Vivli を通じて、Regeneron が後援する臨床試験からの個々の被験者または集計レベルのデータへのアクセスの提案を提出できる。 Regeneron の独立調査依頼の評価基準は以下を参照。https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf <URL> https://vivli.org/ | All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing <Time Frame> When Regeneron has received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication, has made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry), has the legal authority to share the data, and has ensured the ability to protect participant privacy <Access Criteria> Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf <URL> https://vivli.org/ |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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